Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 3-studie af Pacritinib hos patienter med primær myelofibrose, postpolycytæmi Vera-myelofibrose eller post-essentiel trombocytæmi-myelofibrose (PACIFICA)

27. april 2026 opdateret af: Swedish Orphan Biovitrum

Et randomiseret, kontrolleret fase 3-studie af pacritinib versus lægens valg hos patienter med primær myelofibrose, postpolycytæmi Vera-myelofibrose eller post-essentiel trombocytæmi-myelofibrose med svær trombocytopeni (blodpladeantal)

Denne undersøgelse (undersøgelses-ID PAC203 Nordamerika; PAC303 ex-North America) evaluerer 200 mg to gange dagligt af pacritinib sammenlignet med lægens valg (P/C) behandling hos patienter med MF og svær trombocytopeni (trombocyttal)

Tilstand eller sygdom: Primær Myelofibrose/Post-Polycytæmi Vera Myelofibrose/ Post-essentiel trombocytæmi Myelofibrose

Intervention/behandling: Lægemiddel-Pacritinib

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen er et randomiseret, kontrolleret fase 3-studie, der sammenligner effekten af ​​pacritinib med P/C-behandling hos patienter med PMF, PPV-MF eller PET-MF (Dynamic International Prognostic Scoring System [DIPSS] risikoscore på Intermediate-1 til High -Risiko), som ikke har haft nogen eller begrænset eksponering for nogen JAK2-hæmmer eller er JAK2-hæmmer-naive, og som har svær trombocytopeni (trombocyttal 28 dage i træk på grund af behandlingstoksicitet, eller hvis behandlingen seponeres på grund af manglende effekt, eller efter anmodning fra den primære investigator eller patienten. Efter vurderingen i uge 24 vil patienter, der har gavn af behandlingen, få lov til at fortsætte med at modtage den tildelte behandling (pacritinib eller P/C), indtil patienten oplever progressiv sygdom, utålelige bivirkninger, trækker samtykke tilbage eller påbegynder ny MF-rettet behandling. Alle randomiserede patienter vil blive fulgt for overlevelse i 2,5 år fra randomiseringsdatoen, medmindre samtykke til opfølgning trækkes tilbage.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

407

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien
        • Alfred Hospital, Malignant Hematology and Stem Cell Transplantation Service
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien
        • The Perth Blood Institute
  • Bosnien-Hercegovina
      • Banja Luka, Bosnien-Hercegovina
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
      • Sarajevo, Bosnien-Hercegovina
        • University Clinical Center of Sarajevo
  • Brasilien
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasilien
        • Integrare Therapeutics
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasilien
        • Hospital Sao Rafael
    • Goiás
      • Goiânia, Goiás, Brasilien
        • Clinics Hospital, Federal University of Goias - (UFG)
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilien
        • Cetus Oncology Inc.
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien
        • Clinical Hospital of the Federal University of Parana (HC - UFPR)
    • Rio Grande do Norte
      • Mossoró, Rio Grande do Norte, Brasilien
        • Humane Clinic / Atena Research Institute
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien
        • Hospital Moinhos de Vento
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien
        • Integrated Oncology Center of Rio Grande do Sul - Mother of God Hospital
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilien
        • Saint Lucas Hospital of Copacabana
    • Santa Catarina
      • Florianópolis, Santa Catarina, Brasilien
        • Santa Catarina Health Research and Education Center (CEPEN)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien
        • State University of Campinas (UNICAMP) - Hemocenter
      • Jaú, São Paulo, Brasilien
        • Hospital Amaral Carvalho
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien
        • Jewish Hospital Albert Einstein
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien
        • Samaritano Hospital
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien
        • Sao Paulo University Clinical Hospital
  • Bulgarien
      • Pleven, Bulgarien
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Dr. Georgi Stranski"
      • Plovdiv, Bulgarien
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi", Plovdiv
      • Sofia, Bulgarien
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
      • Sofia, Bulgarien
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia, part of Military Medical Academy
      • Varna, Bulgarien
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Tom Baker Cancer Center, Internal Medicine/Hematology
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Providence Hematology - Vancouver
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada
        • Eastern Regional Health Authority
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Nova Scotia Health Authority, Centre for Clinical Research
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Jewish General Hospital; Clinical Research Unit
  • Det Forenede Kongerige
      • Gloucester, Det Forenede Kongerige
        • Gloucestershire Royal Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • Oxford University Hospitals NHS Trust - Churchill Hospital
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige
        • Royal Hallamshire Hospital, Department of Hematology
    • United Kingdom
      • Glasgow, United Kingdom, Det Forenede Kongerige, G12 0ZD
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre
      • London, United Kingdom, Det Forenede Kongerige, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham, (UAB) Hospital, Comprehensive Cancer Center
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • USC Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA David Geffen School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Cancer Center
      • Boulder, Colorado, Forenede Stater, 80303
        • Rocky Mountain Cancer Centers (US Oncology/McKesson)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • George Washington University-Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Weston, Florida, Forenede Stater, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • RUSH University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • University of Kansas Cancer Center and Medical Pavilion
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21229
        • Saint Agnes Hospital
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
        • American Oncology Partners of Maryland, PA
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
        • Regional Cancer Care Associates LLC - CCBD Division
      • Columbia, Maryland, Forenede Stater, 21044
        • Maryland Oncology Hematology, PA- Columbia
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Michigan Medicine Hematology Clinic-Rogel Cancer Center
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49546
        • Cancer and Hematology Centers of Western Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School OF Medicine-Siteman Cancer Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89169
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada- Twain Office
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Forenede Stater, 10017
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan -Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The James Cancer Hospital and Solove Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239-3098
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • The Sarah Cannon Research Institute-Tennessee Oncology
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas Md Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Mays Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78240
        • Texas Oncology- San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah - Huntsman Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig
        • La Conception Hospital
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Saint-Louis
      • Pessac, Frankrig, 33604
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
      • Pierre-Bénite, Frankrig
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
      • Poitiers, Frankrig
        • University Hospital Center of Poitiers
    • France
      • Amiens, France, Frankrig, 80054
        • CHU Hôpital Amiens Sud
      • Nîmes, France, Frankrig, 30900
        • CHU de Nimes - Hopital Universitaire Caremeau
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien
        • LTD S.Khechinashvili University Hospital
      • Tbilisi, Georgien
        • JSC K. Eristavi National Center For Experimental and Clinical Surgery
      • Tbilisi, Georgien
        • LTD M.Zodelava's Hematology Center, Department of Hematology
      • Tbilisi, Georgien
        • Malkhaz Katsiashvili Multiprofile Emergency Medicine Center LTD
      • Tbilisi, Georgien
        • Tbilisi State Medical University and Ingorokva High Medical Technology University Clinic LLC
  • Hviderusland
      • Grodno, Hviderusland
        • Grodno University Hospital
      • Homyel, Hviderusland
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
      • Minsk, Hviderusland
        • Minsk Scientific and Practical Center of Surgery, Transplantology and Hematology
  • Indien
      • Bengaluru, Indien
        • St. John's Medical College Hospital
      • Delhi, Indien
        • Max Super Speciality Hospital Saket (A Unit of Max Healthcare Institute Limited)
    • Assam
      • Guwahati, Assam, Indien
        • Gauhati Medical College and Hospital
    • Chandigarh
      • Chandigarh, Chandigarh, Indien
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research (PGIMER)
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indien
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd
    • Haryana
      • Gurgaon, Haryana, Indien
        • Fortis Memorial Research Institute(FMRI)
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien
        • Shri Ram Cancer Centre, Mahatma Gandhi Medical College & Hospital
    • Tamil Nadu
      • Madurai, Tamil Nadu, Indien
        • Meenakshi Mission Hospital And Research Centre (MMHRC)
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indien
        • Yashoda Hospitals
    • Uttarakhand
      • Dehradun, Uttarakhand, Indien
        • All India Institute of Medical Sciences
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indien
        • Netaji Subhash Chandra Bose Cancer Research Institute
      • Kolkata, West Bengal, Indien
        • Tata Medical Center
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Lady Davis Carmel Medical Center, Department of Hematology,
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Center, Department of Hematology,
      • Kfar Saba, Israel
        • Meir Medical Center, Hematology Institute and Blood Bank
      • Petah Tikva, Israel
        • Rabin Medical Center, Clinic for Myeloproliferative Disorders
      • Tel Aviv, Israel
        • The Tel Aviv Sourasky Medical Center, Department of Internal Medicine
  • Italien
      • Bari, Italien
        • Cancer Institute "Giovanni Paolo II", IRCCS
      • Bologna, Italien
        • Polyclinic S. Orsola-Malpighi
      • Brescia, Italien
        • ASST Spedali Civili Brescia, Hematology Unit
      • Florence, Italien
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Forlì, Italien
        • Scientific Institute of Romagna for the Study and Treatment of Cancer (IRST), IRCCS
      • Milan, Italien
        • Maggiore Polyclinic Hospital, Fondazione IRCCS Ca' Granda
      • Monza, Italien
        • ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Naples, Italien
        • University Hospital "Federico II"
      • Novara, Italien
        • University Hospital "Maggiore della Carita" of Novara
      • Palermo, Italien
        • United Hospitals Villa Sofia Cervello
      • Pavia, Italien
        • Polyclinic San Matteo, IRCCS
      • Rimini, Italien
        • Hospital "Infermi" of Rimini
      • Rome, Italien
        • University Polyclinic Foundation "Agostino Gemelli"
      • Rome, Italien
        • Umberto I Polyclinic of Rome
      • Turin, Italien
        • City of Health and Science of Turin
      • Udine, Italien
        • Santa Maria della Misericordia University Hospital of Udine
      • Varese, Italien
        • ASST Sette Laghi Hospital
  • Japan
      • Chūō, Japan
        • University of Yamanashi Hospital
      • Fukuoka, Japan
        • Kyushu University Hospital
      • Fukushima, Japan
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Miyagi, Japan
        • Tohoku University Hospital
      • Miyazaki, Japan
        • University of Miyazaki Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Nippon Medical School Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tsu, Japan
        • Mie University Hospital
      • Tōon, Japan
        • Ehime University Hospital
  • Kasakhstan
      • Aktobe, Kasakhstan
        • Aktobe Medical Center, Department of Hematology
      • Almaty, Kasakhstan
        • City Clinical Hospital #7, Hematology Department
      • Astana, Kasakhstan
        • Center for Hematology
      • Astana, Kasakhstan
        • National Research Oncology, Oncohematology Center
      • Karaganda, Kasakhstan
        • Hematology Center
      • Shymkent, Kasakhstan
        • City Oncological Center
      • Ust-Kamenogorsk, Kasakhstan
        • Center for Hematology
  • Polen
      • Bialystok, Polen
        • University Teaching Hospital in Bialystok
      • Gdansk, Polen
        • University Clinical Center in Gdansk
      • Katowice, Polen
        • Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice, Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation
      • Katowice, Polen
        • Pratia Oncology Katowice
      • Krakow, Polen
        • University Hospital in Krakow
      • Lodz, Polen
        • Nicolaus Copernicus Provincial Multispecialty Oncology and Traumatology Center in Lodz
      • Lublin, Polen
        • Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin, Department of Hematooncology, Bone Marrow Transplantation and Chemotherapy
      • Nowy Sącz, Polen
        • Jedrzej Sniadecki Specialist Hospital in Nowy Sacz, Department of Hematology
      • Rzeszów, Polen
        • Frederic Chopin Provincial Teaching Hospital No. 1 in Rzeszow, Department of Hematology,
      • Torun, Polen
        • Nasz Lekarz Medical Outpatient Clinics Slawomir Jeka
      • Warsaw, Polen
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Teaching Department of Hematology
      • Wroclaw, Polen
        • Jan Mikulicz Radecki University Hospital in Wroclaw, Department and Clinic of Hematology, Blood Neoplasms and Bone Marrow Transplantation
  • Rumænien
      • Brasov, Rumænien
        • Onco Card Srl
      • Bucharest, Rumænien
        • Coltea Clinical Hospital
      • Bucharest, Rumænien
        • Fundeni Clinical Institute
      • Cluj-Napoca, Rumænien
        • Prof. Dr. Ion Chiricuta" Institute of Oncology
  • Rusland
      • Moscow, Rusland
        • City Clinical Hospital #40
      • Moscow, Rusland
        • City Clinical Hospital n.a. V.V. Veresaev of the Moscow City Health
      • Moscow, Rusland
        • S.P. Botkin City Clinical Hospital
      • Pyatigorsk, Rusland
        • Clinic UZI 4D, LLC
      • Saint Petersburg, Rusland
        • Research Institute of Hematology and Transfusiology
      • Saint Petersburg, Rusland
        • S.M. Kirov Military Medical Academy, Department and Clinic for Intermediate-Level Training in Internal Medicine, Hematology Division
      • Saint Petersburg, Rusland
        • V.A. Almazov North-West Federal Medical Research Center, Institute of Oncology and Hematology, Scientific Department of Clinical Oncology
      • Ufa, Rusland
        • Bashkiria State Medical University, Department of Internal Medicine
      • Volgograd, Rusland
        • Volgograd Regional Clinical Oncology Center
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Clinical Center of Serbia, Clinic of Hematology
      • Novi Sad, Serbien
        • Clinical Center of Vojvodina, Clinic of Hematology
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Spanien
        • University Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Spanien
        • University Hospital 12 de Octubre, Department of Hematology
      • Murcia, Spanien
        • Morales Meseguer University General Hospital, Department of Hematology and Hemotherapy
      • Salamanca, Spanien
        • University Clinical Hospital of Salamanca, Department of Hematology
      • Seville, Spanien
        • University Hospital Virgen del Rocio (HUVR)
      • Valencia, Spanien
        • University Clinical Hospital of Valencia, Department of Hematology and Medical Oncology
  • Sydkorea
      • Busan, Sydkorea
        • Pusan National University Hospital
      • Daegu, Sydkorea
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Sydkorea
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Sydkorea
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Sydkorea
        • The Catholic University of Korea, St. Mary's Hospital
    • South Korea
      • Seoul, South Korea, Sydkorea, 3722
        • Severance Hospital
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • University Hospital Brno
      • Olomouc, Tjekkiet
        • University Hospital Olomouc
      • Pilsen, Tjekkiet
        • University Hospital Plzen
      • Prague, Tjekkiet
        • University Hospital Kralovske Vinohrady, Clinic of Internal Hematology
  • Ukraine
      • Cherkasy, Ukraine
        • Cherkasy Regional Oncology Dispensary of Cherkasy Oblast Council, Regional Treatment and Diagnostic Hematology Center, Department of Hematology
      • Dnipro, Ukraine
        • City Clinical Hospital #4" under Dnipro City Council
      • Kharkiv, Ukraine
        • Communal Non-profit enterprise "Regional Center of Oncology", Department of Hematology
      • Kyiv, Ukraine
        • Kyiv City Clinical Hospital #9, Hematology Department #1
      • Kyiv, Ukraine
        • Kyiv Regional Oncology Center, Department of Hematology,
      • Kyiv, Ukraine
        • Limited Liability Company "City Doctor"
      • Lviv, Ukraine
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Hematology
      • Poltava, Ukraine
        • Poltava M.V. Sklifosovskyi Regional Clinical Hospital under Poltava Regional Council, Department of Hematology
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Semmelweis University SE ÁOK I. sz. Belgyógyászati Klinika
      • Debrecen, Ungarn
        • University of Debrecen Clinical Center (Debreceni Egyetem Klinikai Központ)
      • Kaposvár, Ungarn
        • Somogy Megyei Kaposi Mor Oktato Korhaz
      • Nyíregyháza, Ungarn
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg County Hospitals and University Teaching Hospital, Department of Hematology
      • Székesfehérvár, Ungarn
        • Fejer County St. Gyorgy University Teaching Hospital, Department of Internal Medicine I

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Diagnose- og inklusionskriterier

  1. PMF (herunder præ-fibrotisk MF), PPV-MF eller PET-MF (Tefferi og Vandiman 2008)
  2. Gennemsnitligt antal blodplader på
  3. DIPSS mellem-1, mellem-2 eller høj risiko (Passamonti et al 2010)
  4. Palpabel splenomegali ≥5 cm under den nedre costal margin (LCM) i midclavicular line som vurderet ved fysisk undersøgelse
  5. TSS på ≥10 på MPN-SAF TSS 2.0 eller en enkelt symptomscore på ≥5 eller to symptomer på ≥3, inklusive kun symptomerne på smerter i venstre øvre kvadrant, knoglesmerter, kløe eller nattesved

  6. Hvis patienten tidligere har modtaget behandling med JAK2-hæmmer, skal denne behandling opfylde mindst et af følgende kriterier:

    1. Forudgående behandling med enhver JAK2-hæmmer, uanset dosis, med en varighed på 90 dage eller mindre. 90-dagesperioden starter på datoen for første administration af JAK2-hæmmerbehandling og fortsætter i 90 kalenderdage, uanset om behandlingen administreres kontinuerligt eller intermitterende i dette interval.
    2. Forudgående behandling med ruxolitinib, med højst 10 mg total daglig dosis på nogen dag, med en varighed på 270 dage eller mindre. Perioden på 270 dage starter på datoen for den første ruxolitinib-indgivelse og fortsætter i 270 kalenderdage, uanset om behandlingen administreres kontinuerligt eller intermitterende i dette interval. Patienten har muligvis ikke fået >10 mg ruxolitinib på nogen dag i det interval.
  7. Alder ≥18 år
  8. Eastern Cooperative Oncology Groups præstationsstatus 0 til 2
  9. Perifer sprængningsantal på
  10. Absolut neutrofiltal på ≥500/µL
  11. Venstre ventrikel hjerteudstødningsfraktion på ≥50 % ved ekkokardiogram eller multigated acquisition (MUGA) scanning
  12. Tilstrækkelig lever- og nyrefunktion, defineret ved levertransaminaser (aspartataminotransferase [AST]/serumglutamin-oxaloeddikesyretransaminase [SGOT] og alaninaminotransferase [ALT]/serumglutamin pyrodruesyretransaminase [SGPT]) ≤3 × den øvre grænse for normal (ULN) ) (AST/ALT ≤5 × ULN hvis transaminaseforhøjelse er relateret til MF), total bilirubin ≤4 x ULN (i tilfælde hvor total bilirubin er forhøjet, er direkte bilirubin ≤4 × ULN påkrævet) og kreatinin ≤2,5 mg/dL
  13. Tilstrækkelig koagulation defineret ved protrombintid/internationalt normaliseret forhold og partiel tromboplastintid ≤1,5 ​​× ULN
  14. Hvis fertil, villig til at bruge effektive præventionsmetoder under undersøgelsen
  15. Villig til at gennemgå og i stand til at tolerere hyppige MR- eller CT-scanningsvurderinger under undersøgelsen
  16. I stand til at forstå og villig til at gennemføre symptomvurderinger ved hjælp af et patientrapporteret udfaldsinstrument
  17. Udlevering af underskrevet informeret samtykke

Eksklusionskriterier

  1. Forventede levealder
  2. Fuldført allogen stamcelletransplantation (allo-SCT) eller er berettiget til og villige til at gennemføre anden godkendt tilgængelig behandling inklusive allo-SCT
  3. Historie om splenektomi eller planlægning af at gennemgå splenektomi
  4. Miltbestråling inden for de sidste 6 måneder
  5. Tidligere behandlet med pacritinib
  6. Behandling med enhver MF-rettet behandling inden for 14 dage før behandling Dag 1
  7. Enhver tidligere behandling med mere end én JAK2-hæmmer
  8. Behandling med en eksperimentel terapi inden for 28 dage før behandling Dag 1
  9. Systemisk behandling med en stærk CYP3A4-hæmmer eller en stærk cytokrom P450 (CYP450)-inducer inden for 14 dage før behandling Dag 1. Kortere udvaskningsperioder kan tillades med godkendelse af den medicinske monitor, forudsat at udvaskningsperioden er mindst fem halveringstider af lægemidlet før behandling Dag 1
  10. Signifikant nylig blødningshistorie defineret som National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) grad ≥2 inden for 3 måneder før behandling Dag 1, medmindre det udløses af en inciterende begivenhed (f.eks. operation, traume eller skade)
  11. Systemisk behandling med medicin, der øger risikoen for blødning, inklusive antikoagulantia, blodpladehæmmende midler (bortset fra aspirindosis på ≤100 mg pr. dag), antivaskulær endotelvækstfaktor (antivaskulær endotelvækstfaktor [anti-VEGF]) og daglig brug af cyclooxygenase-1 (COX-1) hæmmende ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID'er) inden for 14 dage før behandling Dag 1
  12. Systemisk behandling med medicin, der kan forlænge QT-intervallet inden for 14 dage før behandling Dag 1. Kortere udvaskningsperioder kan tillades med lægemonitors godkendelse, forudsat at udvaskningsperioden er mindst fem halveringstider af lægemidlet før behandling Dag 1
  13. Enhver anamnese med CTCAE grad ≥2 ikke-rytmiske hjertetilstande inden for 6 måneder før behandling Dag 1. Patienter med asymptomatiske kardiovaskulære tilstande af grad 2 ikke-rytmeforstyrrelser kan overvejes til inklusion, med godkendelse af den medicinske monitor, hvis de er stabile og usandsynlige påvirke patientsikkerheden.
  14. Enhver anamnese med CTCAE grad ≥2 hjerterytmeforstyrrelser inden for 6 måneder før behandling Dag 1. Patienter med ikke-QTc CTCAE grad 2 hjerterytmeforstyrrelser kan overvejes til inklusion med lægemonitorens godkendelse, hvis dysrytmierne er stabile, asymptomatiske, og vil sandsynligvis ikke påvirke patientsikkerheden.
  15. QT korrigeret ved Fridericia-metoden (QTcF) forlængelse >450 ms eller andre faktorer, der øger risikoen for forlængelse af QT-intervallet (f.eks. hypokaliæmi [defineret som serumkalium)
  16. New York Heart Association klasse II, III eller IV kongestiv hjertesvigt
  17. Enhver aktiv gastrointestinal eller metabolisk tilstand, der kan forstyrre absorptionen af ​​oral medicin
  18. Aktiv eller ukontrolleret inflammatorisk eller kronisk funktionel tarmsygdom såsom Crohns sygdom, inflammatorisk tarmsygdom, kronisk diarré eller kronisk forstoppelse
  19. Anden malignitet inden for 3 år før behandling Dag 1. Følgende patienter kan være berettigede til trods for at have haft en malignitet inden for de foregående 3 år: patienter med kurativt behandlet plade- eller basalcellekarcinom i huden; patienter med kurativt behandlede ikke-invasive kræftformer; patienter med organbundet prostatacancer med prostataspecifikt antigen (PSA)
  20. Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, igangværende aktiv infektion, psykiatrisk sygdom eller social situation, der efter den behandlende læges vurdering ville begrænse overholdelse af undersøgelseskrav
  21. Kendt seropositivitet for human immundefektvirus
  22. Kendt aktiv hepatitis A-, B- eller C-virusinfektion
  23. Kvinder, der er gravide eller ammende
  24. Samtidig tilmelding til et andet interventionsforsøg
  25. Alvorlig trombocytopeni på grund af vitamin B12-mangel, folatmangel eller virusinfektion efter efterforskerens mening
  26. Kendt overfølsomhed over for pacritinib eller et af følgende inaktive ingredienser: mikrokrystallinsk cellulose, polyethylenglycol og magnesiumstearat; enhver kontraindikation for lægemidlet "lægens valg" udvalgt af investigator til brug som komparator eller til loperamid eller tilsvarende antidiarrémedicin.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Pacritinib 200 mg BID
At modtage pacritinib 200 mg to gange dagligt (BID) oralt, på samme tidspunkt på dagen, med eller uden mad
Medicin: Pacritinib
Oral administration. Leveres i kapsler indeholdende 100 mg (som den frie base) i rød hætte/grå kropsstørrelse 0 uigennemsigtige hårde gelatinekapsler. De inaktive ingredienser er mikrokrystallinsk cellulose, magnesiumstearat og polyethylenglycol 8000. Hver kapsel indeholder 146 mg pacritinibcitrat, hvilket svarer til 100 mg pacritinib fri base
Aktiv komparator: Physician's Choice (P/C) terapi
The Physician's Choice (P/C) terapi (begrænset til enkelte lægemidler fra følgende liste: kortikosteroider, hydroxyurinstof, danazol eller lavdosis ruxolitinib). Den foreslåede P/C-kur for en patient skal vælges før randomisering.
Medicin: Lægens valg medicin
Physician's Choice-medicin vil blive udvalgt og administreret i henhold til efterforskerens vurdering. Efterforskere kan vælge individuelle P/C-agenter, men kan ikke kombinere agenter eller give dem sekventielt.
Andre navne:
  • kortikosteroider
  • hydroxyurinstof
  • danazol
  • lavdosis ruxolitinib

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Miltvolumen
Tidsramme: Fra baseline ved 24 uger
At sammenligne effektiviteten af ​​pacritinib med den, lægens valg (P/C) terapi, vurderet ved andelen af ​​patienter, der opnår en ≥35 % miltvolumenreduktion (SVR) målt ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI, foretrukket) eller computertomografi (CT) scanninger
Fra baseline ved 24 uger
Total Symptom Score (TSS) (eksklusive træthed)
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
At sammenligne effekten af ​​pacritinib sammenlignet med P/C-behandling, som vurderet ved andelen af ​​patienter, der opnår en ≥50 % reduktion i Total Symptom Score (TSS). TSS er summen af ​​de individuelle symptomscore for træthed, tidlig mæthed, ubehag i maven, nattesved, kløe, knoglesmerter og smerter under ribben i venstre side. Symptomerne er rangeret fra 0 (fraværende) til 10 (værst tænkelige)
Fra baseline i uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: indtil 2,5 år efter randomiseringsdatoen
At sammenligne den samlede overlevelse (OS) for patienter behandlet med pacritinib versus dem behandlet med P/C
indtil 2,5 år efter randomiseringsdatoen
Patient Global Impression of Change (PGIC) vurderet i uge 24
Tidsramme: Slutningen af ​​uge 12 til 2 år efter besøget i uge 24
At sammenligne procentdelen af ​​patienter, der selv vurderer som "meget forbedret" eller "meget forbedret" målt ved Patient Global Impression of Change (PGIC) hos patienter behandlet med pacritinib versus dem behandlet med P/C
Slutningen af ​​uge 12 til 2 år efter besøget i uge 24
At sammenligne sikkerheden ved pacritinib versus P/C-behandling
Tidsramme: Randomisering gennem 30 efter sidste behandling
Sikkerheden vil blive vurderet ud fra forekomsten og sværhedsgraden (i henhold til de fælles terminologikriterier for bivirkninger) af behandlingsfremkomne bivirkninger fra randomiseringstidspunktet indtil 30 dage efter afslutning af behandling med pacritinib og/eller lægevalgt terapi.
Randomisering gennem 30 efter sidste behandling

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
SVR på ≥35 %
Tidsramme: Op til 24 uger
Tid til opnåelse af SVR på ≥35 %
Op til 24 uger
Bedste svar i SVR
Tidsramme: Ved 24 uger
Bedste respons ved SVR ved MR- eller CT-scanning
Ved 24 uger
>25 % SVR
Tidsramme: Fra baseline og i uge 24
Andel af patienter, der opnår >25 % SVR
Fra baseline og i uge 24
Røde blodlegemer (RBC)
Tidsramme: Baseline til afslutning af behandling
Opnåelse af transfusionsuafhængighed af røde blodlegemer (RBC) i uge 12 og 24
Baseline til afslutning af behandling
hæmoglobin niveau
Tidsramme: Uge 12 og 24
Forbedring af hæmoglobinniveauet uden transfusion i uge 12 og 24
Uge 12 og 24
blodpladetal
Tidsramme: Uge 12 og 24
Forbedring af trombocyttal i uge 12 og 24
Uge 12 og 24
blodpladetransfusioner
Tidsramme: Uge 12 og 24
Hyppighed af blodpladetransfusioner i uge 12 og 24
Uge 12 og 24
LØFTE
Tidsramme: Baseline til uge 24
Forbedring i træthed målt ved Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) v.1.0 - Træthed fra baseline til uge 24
Baseline til uge 24
Leukæmi-fri overlevelse (LFS)
Tidsramme: Baseline til uge 24
Leukæmi-fri overlevelse (LFS) af patienter behandlet med pacritinib versus P/C-terapi
Baseline til uge 24
Procentdelen af ​​transfusionsuafhængige patienter med røde blodlegemer, der opnår en hæmoglobinstigning på 1 g/dL og 2 g/dL
Tidsramme: Baseline til 24 uger
Procentdelen af ​​transfusionsuafhængige patienter med røde blodlegemer ved baseline, der opnåede en stigning på 1 g/dL og en 2 g/dL hæmoglobinstigning i uge 24
Baseline til 24 uger
Procentdelen af ​​blodpladetransfusionsuafhængige patienter med forbedring i grad af trombocytopeni
Tidsramme: Baseline til 24 uger
Procentdelen af ​​blodpladetransfusionsuafhængige patienter ved baseline med forbedring i grad af trombocytopeni i uge 24
Baseline til 24 uger
Procentdelen af ​​transfusionsafhængige patienter, der opnår transfusionsuafhængighed og opnår 50 % reduktion i transfusionshastigheden
Tidsramme: Baseline til 24 uger
Procentdelen af ​​transfusionsafhængige patienter ved baseline, der opnår transfusionsuafhængighed og opnår 50 % reduktion i transfusionshastigheden i uge 24
Baseline til 24 uger
muteret allel byrde, genekspression og farmakodynamiske (PD) biomarkører
Tidsramme: Baseline til op til 24 uger
Ændringer i muteret allelbelastning, genekspression og farmakodynamiske (PD) biomarkører
Baseline til op til 24 uger
Andelen af ​​patienter, der oplever en alvorlig hjertehændelse (MACE)
Tidsramme: Baseline til op til 24 uger

MACE er et sammensat endepunkt, der anses for at forekomme, hvis nogen af ​​følgende TEAE'er opstår:

  • kardiovaskulær død, defineret som død på grund af akut myokardieinfarkt, pludselig hjertedød, død på grund af hjertesvigt, død på grund af slagtilfælde, død på grund af kardiovaskulære procedurer, død på grund af kardiovaskulær blødning eller død på grund af perifer arteriesygdom
  • ikke-dødelig myokardieinfarkt
  • ikke-dødelig slagtilfælde af enhver klassifikation, inklusive reversible fokale neurologiske defekter med billeddiagnostiske tegn på en ny cerebral læsion i overensstemmelse med iskæmi eller blødning
Baseline til op til 24 uger
Hæmoglobin A1c
Tidsramme: Baseline til uge 24
Ændringer i hæmoglobin A1c
Baseline til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Samarbejdspartnere

PSI CRO

Efterforskere

  • Studieleder: Simran Singh, Sobi, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. juni 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

5. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

13. oktober 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

24. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. april 2026

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PAC203/PAC303
  • PAC303 (Anden identifikator: Sobi, Inc.)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær myelofibrose

Kliniske forsøg med Pacritinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner