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Uno studio di fase 3 su Pacritinib in pazienti con mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (PACIFICA)

27 aprile 2026 aggiornato da: Swedish Orphan Biovitrum

Uno studio di fase 3 randomizzato e controllato su pacritinib rispetto alla scelta del medico in pazienti con mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale con grave trombocitopenia (conta piastrinica)

Questo studio (ID studio PAC203 North America; PAC303 ex-North America) sta valutando 200 mg BID di pacritinib rispetto alla terapia scelta dal medico (P/C) in pazienti con MF e grave trombocitopenia (conta piastrinica

Condizione o malattia: Mielofibrosi primaria/Mielofibrosi post-policitemia vera/Mielofibrosi post-trombocitemia essenziale

Intervento/trattamento: Farmaco-Pacritinib

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio è uno studio di fase 3 randomizzato e controllato che confronta l'efficacia di pacritinib con la terapia P/C in pazienti con PMF, PPV-MF o PET-MF (punteggio di rischio Dynamic International Prognostic Scoring System [DIPSS] da Intermedio-1 a Alto -Rischio), che non hanno avuto o hanno avuto un'esposizione limitata a qualsiasi inibitore di JAK2 o sono naive agli inibitori di JAK2 e che hanno trombocitopenia grave (conta piastrinica 28 giorni consecutivi a causa della tossicità del trattamento o se il trattamento viene interrotto per mancanza di efficacia, o su richiesta del ricercatore principale o del paziente. Dopo la valutazione della settimana 24, i pazienti che stanno beneficiando della terapia potranno continuare a ricevere il trattamento assegnato (pacritinib o P/C) fino a quando il paziente non manifesta malattia progressiva, eventi avversi intollerabili, revoca il consenso o inizia una nuova terapia diretta contro la MF. Tutti i pazienti randomizzati saranno seguiti per la sopravvivenza per 2,5 anni dalla data di randomizzazione a meno che non venga revocato il consenso per il follow-up.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

407

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • Alfred Hospital, Malignant Hematology and Stem Cell Transplantation Service
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia
        • The Perth Blood Institute
  • Bielorussia
      • Grodno, Bielorussia
        • Grodno University Hospital
      • Homyel, Bielorussia
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
      • Minsk, Bielorussia
        • Minsk Scientific and Practical Center of Surgery, Transplantology and Hematology
  • Bosnia Erzegovina
      • Banja Luka, Bosnia Erzegovina
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
      • Sarajevo, Bosnia Erzegovina
        • University Clinical Center of Sarajevo
  • Brasile
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasile
        • Integrare Therapeutics
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasile
        • Hospital Sao Rafael
    • Goiás
      • Goiânia, Goiás, Brasile
        • Clinics Hospital, Federal University of Goias - (UFG)
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasile
        • Cetus Oncology Inc.
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasile
        • Clinical Hospital of the Federal University of Parana (HC - UFPR)
    • Rio Grande do Norte
      • Mossoró, Rio Grande do Norte, Brasile
        • Humane Clinic / Atena Research Institute
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile
        • Hospital Moinhos de Vento
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile
        • Integrated Oncology Center of Rio Grande do Sul - Mother of God Hospital
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasile
        • Saint Lucas Hospital of Copacabana
    • Santa Catarina
      • Florianópolis, Santa Catarina, Brasile
        • Santa Catarina Health Research and Education Center (CEPEN)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasile
        • State University of Campinas (UNICAMP) - Hemocenter
      • Jaú, São Paulo, Brasile
        • Hospital Amaral Carvalho
      • São Paulo, São Paulo, Brasile
        • Jewish Hospital Albert Einstein
      • São Paulo, São Paulo, Brasile
        • Samaritano Hospital
      • São Paulo, São Paulo, Brasile
        • Sao Paulo University Clinical Hospital
  • Bulgaria
      • Pleven, Bulgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Dr. Georgi Stranski"
      • Plovdiv, Bulgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi", Plovdiv
      • Sofia, Bulgaria
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
      • Sofia, Bulgaria
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia, part of Military Medical Academy
      • Varna, Bulgaria
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Tom Baker Cancer Center, Internal Medicine/Hematology
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Providence Hematology - Vancouver
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada
        • Eastern Regional Health Authority
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Nova Scotia Health Authority, Centre for Clinical Research
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Jewish General Hospital; Clinical Research Unit
  • Cechia
      • Brno, Cechia
        • University Hospital Brno
      • Olomouc, Cechia
        • University Hospital Olomouc
      • Pilsen, Cechia
        • University Hospital Plzen
      • Prague, Cechia
        • University Hospital Kralovske Vinohrady, Clinic of Internal Hematology
  • Corea del Sud
      • Busan, Corea del Sud
        • Pusan National University Hospital
      • Daegu, Corea del Sud
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea del Sud
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud
        • The Catholic University of Korea, St. Mary's Hospital
    • South Korea
      • Seoul, South Korea, Corea del Sud, 3722
        • Severance Hospital
  • Francia
      • Marseille, Francia
        • La Conception Hospital
      • Paris, Francia
        • Hôpital Saint-Louis
      • Pessac, Francia, 33604
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
      • Pierre-Bénite, Francia
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
      • Poitiers, Francia
        • University Hospital Center of Poitiers
    • France
      • Amiens, France, Francia, 80054
        • CHU Hôpital Amiens Sud
      • Nîmes, France, Francia, 30900
        • CHU de Nîmes - Hopital Universitaire Caremeau
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • LTD S.Khechinashvili University Hospital
      • Tbilisi, Georgia
        • JSC K. Eristavi National Center For Experimental and Clinical Surgery
      • Tbilisi, Georgia
        • LTD M.Zodelava's Hematology Center, Department of Hematology
      • Tbilisi, Georgia
        • Malkhaz Katsiashvili Multiprofile Emergency Medicine Center LTD
      • Tbilisi, Georgia
        • Tbilisi State Medical University and Ingorokva High Medical Technology University Clinic LLC
  • Giappone
      • Chūō, Giappone
        • University of Yamanashi Hospital
      • Fukuoka, Giappone
        • Kyushu University Hospital
      • Fukushima, Giappone
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Miyagi, Giappone
        • Tohoku University Hospital
      • Miyazaki, Giappone
        • University of Miyazaki Hospital
      • Tokyo, Giappone
        • Nippon Medical School Hospital
      • Tokyo, Giappone
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Giappone
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tsu, Giappone
        • Mie University Hospital
      • Tōon, Giappone
        • Ehime University Hospital
  • India
      • Bengaluru, India
        • St. John's Medical College Hospital
      • Delhi, India
        • Max Super Speciality Hospital Saket (A Unit of Max Healthcare Institute Limited)
    • Assam
      • Guwahati, Assam, India
        • Gauhati Medical College and Hospital
    • Chandigarh
      • Chandigarh, Chandigarh, India
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research (PGIMER)
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, India
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd
    • Haryana
      • Gurgaon, Haryana, India
        • Fortis Memorial Research Institute(FMRI)
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, India
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, India
        • Shri Ram Cancer Centre, Mahatma Gandhi Medical College & Hospital
    • Tamil Nadu
      • Madurai, Tamil Nadu, India
        • Meenakshi Mission Hospital And Research Centre (MMHRC)
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, India
        • Yashoda Hospitals
    • Uttarakhand
      • Dehradun, Uttarakhand, India
        • All India Institute of Medical Sciences
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India
        • Netaji Subhash Chandra Bose Cancer Research Institute
      • Kolkata, West Bengal, India
        • Tata Medical Center
  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Lady Davis Carmel Medical Center, Department of Hematology,
      • Jerusalem, Israele
        • Hadassah Medical Center, Department of Hematology,
      • Kfar Saba, Israele
        • Meir Medical Center, Hematology Institute and Blood Bank
      • Petah Tikva, Israele
        • Rabin Medical Center, Clinic for Myeloproliferative Disorders
      • Tel Aviv, Israele
        • The Tel Aviv Sourasky Medical Center, Department of Internal Medicine
  • Italia
      • Bari, Italia
        • Cancer Institute "Giovanni Paolo II", IRCCS
      • Bologna, Italia
        • Polyclinic S. Orsola-Malpighi
      • Brescia, Italia
        • ASST Spedali Civili Brescia, Hematology Unit
      • Florence, Italia
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Forlì, Italia
        • Scientific Institute of Romagna for the Study and Treatment of Cancer (IRST), IRCCS
      • Milan, Italia
        • Maggiore Polyclinic Hospital, Fondazione IRCCS Ca' Granda
      • Monza, Italia
        • ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Naples, Italia
        • University Hospital "Federico II"
      • Novara, Italia
        • University Hospital "Maggiore della Carita" of Novara
      • Palermo, Italia
        • United Hospitals Villa Sofia Cervello
      • Pavia, Italia
        • Polyclinic San Matteo, IRCCS
      • Rimini, Italia
        • Hospital "Infermi" of Rimini
      • Rome, Italia
        • University Polyclinic Foundation "Agostino Gemelli"
      • Rome, Italia
        • Umberto I Polyclinic of Rome
      • Turin, Italia
        • City of Health and Science of Turin
      • Udine, Italia
        • Santa Maria della Misericordia University Hospital of Udine
      • Varese, Italia
        • ASST Sette Laghi Hospital
  • Kazakistan
      • Aktobe, Kazakistan
        • Aktobe Medical Center, Department of Hematology
      • Almaty, Kazakistan
        • City Clinical Hospital #7, Hematology Department
      • Astana, Kazakistan
        • Center for Hematology
      • Astana, Kazakistan
        • National Research Oncology, Oncohematology Center
      • Karaganda, Kazakistan
        • Hematology Center
      • Shymkent, Kazakistan
        • City Oncological Center
      • Ust-Kamenogorsk, Kazakistan
        • Center for Hematology
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia
        • University Teaching Hospital in Bialystok
      • Gdansk, Polonia
        • University Clinical Center in Gdansk
      • Katowice, Polonia
        • Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice, Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation
      • Katowice, Polonia
        • Pratia Oncology Katowice
      • Krakow, Polonia
        • University Hospital in Krakow
      • Lodz, Polonia
        • Nicolaus Copernicus Provincial Multispecialty Oncology and Traumatology Center in Lodz
      • Lublin, Polonia
        • Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin, Department of Hematooncology, Bone Marrow Transplantation and Chemotherapy
      • Nowy Sącz, Polonia
        • Jedrzej Sniadecki Specialist Hospital in Nowy Sacz, Department of Hematology
      • Rzeszów, Polonia
        • Frederic Chopin Provincial Teaching Hospital No. 1 in Rzeszow, Department of Hematology,
      • Torun, Polonia
        • Nasz Lekarz Medical Outpatient Clinics Slawomir Jeka
      • Warsaw, Polonia
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Teaching Department of Hematology
      • Wroclaw, Polonia
        • Jan Mikulicz Radecki University Hospital in Wroclaw, Department and Clinic of Hematology, Blood Neoplasms and Bone Marrow Transplantation
  • Regno Unito
      • Gloucester, Regno Unito
        • Gloucestershire Royal Hospital
      • London, Regno Unito
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital
      • London, Regno Unito
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
      • Oxford, Regno Unito
        • Oxford University Hospitals NHS Trust - Churchill Hospital
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito
        • Royal Hallamshire Hospital, Department of Hematology
    • United Kingdom
      • Glasgow, United Kingdom, Regno Unito, G12 0ZD
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre
      • London, United Kingdom, Regno Unito, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
  • Romania
      • Brasov, Romania
        • Onco Card Srl
      • Bucharest, Romania
        • Coltea Clinical Hospital
      • Bucharest, Romania
        • Fundeni Clinical Institute
      • Cluj-Napoca, Romania
        • Prof. Dr. Ion Chiricuta" Institute of Oncology
  • Russia
      • Moscow, Russia
        • City Clinical Hospital #40
      • Moscow, Russia
        • City Clinical Hospital n.a. V.V. Veresaev of the Moscow City Health
      • Moscow, Russia
        • S.P. Botkin City Clinical Hospital
      • Pyatigorsk, Russia
        • Clinic UZI 4D, LLC
      • Saint Petersburg, Russia
        • Research Institute of Hematology and Transfusiology
      • Saint Petersburg, Russia
        • S.M. Kirov Military Medical Academy, Department and Clinic for Intermediate-Level Training in Internal Medicine, Hematology Division
      • Saint Petersburg, Russia
        • V.A. Almazov North-West Federal Medical Research Center, Institute of Oncology and Hematology, Scientific Department of Clinical Oncology
      • Ufa, Russia
        • Bashkiria State Medical University, Department of Internal Medicine
      • Volgograd, Russia
        • Volgograd Regional Clinical Oncology Center
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Clinical Center of Serbia, Clinic of Hematology
      • Novi Sad, Serbia
        • Clinical Center of Vojvodina, Clinic of Hematology
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Spagna
        • University Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spagna
        • University Hospital 12 de Octubre, Department of Hematology
      • Murcia, Spagna
        • Morales Meseguer University General Hospital, Department of Hematology and Hemotherapy
      • Salamanca, Spagna
        • University Clinical Hospital of Salamanca, Department of Hematology
      • Seville, Spagna
        • University Hospital Virgen del Rocio (HUVR)
      • Valencia, Spagna
        • University Clinical Hospital of Valencia, Department of Hematology and Medical Oncology
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama at Birmingham, (UAB) Hospital, Comprehensive Cancer Center
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Usc Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA David Geffen School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Cancer Center
      • Boulder, Colorado, Stati Uniti, 80303
        • Rocky Mountain Cancer Centers (US Oncology/McKesson)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20037
        • George Washington University-Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • University of Kansas Cancer Center and Medical Pavilion
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21229
        • Saint Agnes Hospital
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • American Oncology Partners of Maryland, PA
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Regional Cancer Care Associates LLC - CCBD Division
      • Columbia, Maryland, Stati Uniti, 21044
        • Maryland Oncology Hematology, PA- Columbia
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Michigan Medicine Hematology Clinic-Rogel Cancer Center
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49546
        • Cancer and Hematology Centers of Western Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School OF Medicine-Siteman Cancer Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89169
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada- Twain Office
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Stati Uniti, 10017
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan -Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The James Cancer Hospital and Solove Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239-3098
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • The Sarah Cannon Research Institute-Tennessee Oncology
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Mays Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78240
        • Texas Oncology- San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah - Huntsman Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
  • Ucraina
      • Cherkasy, Ucraina
        • Cherkasy Regional Oncology Dispensary of Cherkasy Oblast Council, Regional Treatment and Diagnostic Hematology Center, Department of Hematology
      • Dnipro, Ucraina
        • City Clinical Hospital #4" under Dnipro City Council
      • Kharkiv, Ucraina
        • Communal Non-profit enterprise "Regional Center of Oncology", Department of Hematology
      • Kyiv, Ucraina
        • Kyiv City Clinical Hospital #9, Hematology Department #1
      • Kyiv, Ucraina
        • Kyiv Regional Oncology Center, Department of Hematology,
      • Kyiv, Ucraina
        • Limited Liability Company "City Doctor"
      • Lviv, Ucraina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Hematology
      • Poltava, Ucraina
        • Poltava M.V. Sklifosovskyi Regional Clinical Hospital under Poltava Regional Council, Department of Hematology
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Semmelweis University SE ÁOK I. sz. Belgyógyászati Klinika
      • Debrecen, Ungheria
        • University of Debrecen Clinical Center (Debreceni Egyetem Klinikai Központ)
      • Kaposvár, Ungheria
        • Somogy Megyei Kaposi Mor Oktato Korhaz
      • Nyíregyháza, Ungheria
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg County Hospitals and University Teaching Hospital, Department of Hematology
      • Székesfehérvár, Ungheria
        • Fejer County St. Gyorgy University Teaching Hospital, Department of Internal Medicine I

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Diagnosi e criteri di inclusione

  1. PMF (compresa la MF prefibrotica), PPV-MF o PET-MF (Tefferi e Vandiman 2008)
  2. Conta piastrinica media di
  3. DIPSS Intermedio-1, Intermedio-2 o Alto rischio (Passamonti et al 2010)
  4. Splenomegalia palpabile ≥5 cm al di sotto del margine costale inferiore (LCM) nella linea medioclavicolare valutata mediante esame obiettivo
  5. TSS ≥10 sul MPN-SAF TSS 2.0 o un punteggio di un singolo sintomo ≥5 o due sintomi ≥3, inclusi solo i sintomi di dolore al quadrante superiore sinistro, dolore osseo, prurito o sudorazione notturna

  6. Se il paziente ha ricevuto in precedenza un trattamento con inibitori JAK2, questo trattamento deve soddisfare almeno uno dei seguenti criteri:

    1. Precedente trattamento con qualsiasi inibitore JAK2, indipendentemente dalla dose, con una durata di 90 giorni o inferiore. Il periodo di 90 giorni inizia dalla data della prima somministrazione della terapia con inibitori di JAK2 e continua per 90 giorni di calendario, indipendentemente dal fatto che la terapia sia somministrata in modo continuo o intermittente durante tale intervallo.
    2. Precedente trattamento con ruxolitinib, a una dose giornaliera totale non superiore a 10 mg in qualsiasi giorno, con una durata di 270 giorni o meno. Il periodo di 270 giorni inizia dalla data della prima somministrazione di ruxolitinib e continua per 270 giorni di calendario, indipendentemente dal fatto che la terapia venga somministrata in modo continuo o intermittente durante tale intervallo. Il paziente potrebbe non aver ricevuto > 10 mg di ruxolitinib in qualsiasi giorno durante tale intervallo
  7. Età ≥18 anni
  8. Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group da 0 a 2
  9. Numero di esplosioni periferiche di
  10. Conta assoluta dei neutrofili ≥500/µL
  11. Frazione di eiezione cardiaca del ventricolo sinistro ≥50% mediante ecocardiogramma o scansione con acquisizione multigated (MUGA)
  12. Adeguata funzionalità epatica e renale, definita dalle transaminasi epatiche (aspartato aminotransferasi [AST]/transaminasi glutammico-ossalacetica sierica [SGOT] e alanina aminotransferasi [ALT]/transaminasi glutammico-piruvica sierica [SGPT]) ≤3 × il limite superiore della norma (ULN) ) (AST/ALT ≤5 × ULN se l'aumento delle transaminasi è correlato a MF), bilirubina totale ≤4 x ULN (nei casi in cui la bilirubina totale è elevata, è richiesta la bilirubina diretta ≤4 × ULN) e creatinina ≤2,5 mg/dL
  13. Adeguata coagulazione definita dal rapporto tempo di protrombina/internazionale normalizzato e tempo di tromboplastina parziale ≤1,5 ​​× ULN
  14. Se fertile, disposto a utilizzare metodi di controllo delle nascite efficaci durante lo studio
  15. Disponibilità a sottoporsi e in grado di tollerare frequenti valutazioni di risonanza magnetica o TC durante lo studio
  16. In grado di comprendere e disposto a completare le valutazioni dei sintomi utilizzando uno strumento di esito riportato dal paziente
  17. Fornitura di consenso informato firmato

Criteri di esclusione

  1. Aspettativa di vita
  2. Trapianto di cellule staminali allogeniche completato (allo-SCT) o idoneo e disposto a completare un'altra terapia disponibile approvata, incluso l'allo-SCT
  3. Storia di splenectomia o pianificazione di sottoporsi a splenectomia
  4. Irradiazione splenica negli ultimi 6 mesi
  5. Precedentemente trattato con pacritinib
  6. Trattamento con qualsiasi terapia diretta contro la MF entro 14 giorni prima del trattamento Giorno 1
  7. Qualsiasi precedente trattamento con più di un inibitore JAK2
  8. Trattamento con una terapia sperimentale entro 28 giorni prima del trattamento Giorno 1
  9. Trattamento sistemico con un forte inibitore del CYP3A4 o un forte induttore del citocromo P450 (CYP450) entro 14 giorni prima del trattamento Giorno 1. Periodi di sospensione più brevi possono essere consentiti con l'approvazione del monitor medico, a condizione che il periodo di sospensione sia di almeno cinque emivite del farmaco prima del trattamento Giorno 1
  10. Storia significativa di sanguinamento recente definita come grado ≥2 dei criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (CTCAE) del National Cancer Institute entro 3 mesi prima del giorno 1 del trattamento, a meno che non sia precipitata da un evento scatenante (ad es. intervento chirurgico, trauma o lesione)
  11. Trattamento sistemico con farmaci che aumentano il rischio di sanguinamento, inclusi anticoagulanti, agenti antiaggreganti piastrinici (ad eccezione di dosaggi di aspirina di ≤100 mg al giorno), agenti anti-fattore di crescita endoteliale vascolare (fattore di crescita endoteliale anti-vascolare [anti-VEGF]), e uso quotidiano di farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) che inibiscono la cicloossigenasi-1 (COX-1) nei 14 giorni precedenti il ​​trattamento Giorno 1
  12. Trattamento sistemico con farmaci che possono prolungare l'intervallo QT entro 14 giorni prima del trattamento Giorno 1. Periodi di sospensione più brevi possono essere consentiti con l'approvazione del Medical Monitor, a condizione che il periodo di sospensione sia di almeno cinque emivite del farmaco prima del trattamento Giorno 1
  13. Qualsiasi storia di condizioni cardiache non aritmiche di grado CTCAE ≥2 nei 6 mesi precedenti al giorno 1 del trattamento. I pazienti con condizioni cardiovascolari non aritmiche di grado 2 asintomatiche possono essere presi in considerazione per l'inclusione, con l'approvazione del Medical Monitor, se stabili ed è improbabile che pregiudicare la sicurezza del paziente.
  14. Qualsiasi storia di aritmie cardiache di grado CTCAE ≥2 nei 6 mesi precedenti il ​​giorno 1 del trattamento. I pazienti con aritmie cardiache di grado 2 CTCAE non-QTc possono essere presi in considerazione per l'inclusione, con l'approvazione del Medical Monitor, se le aritmie sono stabili, asintomatiche, ed è improbabile che incidano sulla sicurezza del paziente.
  15. QT corretto con il metodo Fridericia (QTcF) prolungamento >450 ms o altri fattori che aumentano il rischio di prolungamento dell'intervallo QT (per es., ipokaliemia [definita come potassio sierico
  16. Insufficienza cardiaca congestizia di classe II, III o IV della New York Heart Association
  17. Qualsiasi condizione gastrointestinale o metabolica attiva che potrebbe interferire con l'assorbimento di farmaci per via orale
  18. Disturbo intestinale funzionale cronico o infiammatorio attivo o incontrollato come morbo di Crohn, malattia infiammatoria intestinale, diarrea cronica o costipazione cronica
  19. Altro tumore maligno entro 3 anni prima del trattamento Giorno 1. I seguenti pazienti possono essere eleggibili nonostante abbiano avuto un tumore maligno nei 3 anni precedenti: pazienti con carcinoma a cellule squamose o basocellulari trattato curativamente; pazienti con tumori non invasivi trattati curativamente; pazienti con carcinoma prostatico confinato all'organo con antigene prostatico specifico (PSA)
  20. Malattia intercorrente incontrollata, inclusa, ma non limitata a, infezione attiva in corso, malattia psichiatrica o situazione sociale che, a giudizio del medico curante, limiterebbe la conformità ai requisiti dello studio
  21. Sieropositività nota per il virus dell'immunodeficienza umana
  22. Infezione attiva nota da virus dell'epatite A, B o C
  23. Donne in gravidanza o in allattamento
  24. Iscrizione simultanea in un altro studio interventistico
  25. Grave trombocitopenia dovuta a carenza di vitamina B12, carenza di folati o infezione virale secondo il parere dello sperimentatore
  26. Ipersensibilità nota a pacritinib o ad uno qualsiasi dei seguenti ingredienti inattivi: cellulosa microcristallina, polietilenglicole e magnesio stearato; qualsiasi controindicazione al medicinale "scelto dal medico" selezionato dallo sperimentatore per essere utilizzato come confronto o alla loperamide o farmaco antidiarroico equivalente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pacritinib 200 mg BID
Per ricevere pacritinib 200 mg due volte al giorno (BID) per via orale, alla stessa ora del giorno, con o senza cibo
Droga: Pacritinib
Amministrazione orale. Fornito in capsule contenenti 100 mg (come base libera) in capsule di gelatina rigida opaca con cappuccio rosso/corpo grigio misura 0. Gli ingredienti inattivi sono cellulosa microcristallina, magnesio stearato e polietilenglicole 8000. Ogni capsula contiene 146 mg di pacritinib citrato, equivalente a 100 mg di pacritinib base libera
Comparatore attivo: Terapia scelta dal medico (P/C).
Terapia The Physician's Choice (P/C) (limitata a singoli farmaci dal seguente elenco: corticosteroidi, idrossiurea, danazolo o ruxolitinib a basso dosaggio). Il regime P/C proposto per un paziente deve essere selezionato prima della randomizzazione.
Droga: Farmaci scelti dal medico
I farmaci Physician's Choice saranno selezionati e somministrati secondo il giudizio dello sperimentatore. Gli investigatori possono selezionare singoli agenti P/C ma non possono combinare agenti o assegnarli in sequenza.
Altri nomi:
  • corticosteroidi
  • idrossiurea
  • danazolo
  • ruxolitinib a basso dosaggio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume della milza
Lasso di tempo: Dal basale a 24 settimane
Confrontare l'efficacia di pacritinib con quella della terapia scelta dal medico (P/C), valutata dalla percentuale di pazienti che hanno raggiunto una riduzione del volume della milza (SVR) ≥35% misurata mediante risonanza magnetica (MRI, preferita) o tomografia computerizzata (TC) scansioni
Dal basale a 24 settimane
Punteggio totale dei sintomi (TSS) (esclusa la stanchezza)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Confrontare l'efficacia di pacritinib rispetto alla terapia P/C, valutata in base alla percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione ≥50% del punteggio totale dei sintomi (TSS). Il TSS è la somma dei punteggi dei singoli sintomi di stanchezza, sazietà precoce, fastidio addominale, sudorazione notturna, prurito, dolore osseo e dolore sotto le costole sul lato sinistro. I sintomi sono classificati da 0 (assenti) a 10 (peggiori immaginabili)
Dal basale alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: fino a 2,5 anni dopo la data di randomizzazione
Per confrontare la sopravvivenza globale (OS) dei pazienti trattati con pacritinib rispetto a quelli trattati con P/C
fino a 2,5 anni dopo la data di randomizzazione
Impressione di cambiamento globale del paziente (PGIC) valutata alla settimana 24
Lasso di tempo: Fine della settimana da 12 a 2 anni dopo la visita della settimana 24
Per confrontare la percentuale di pazienti che si autovalutano come "molto migliorati" o "molto migliorati" come misurato dal Patient Global Impression of Change (PGIC) nei pazienti trattati con pacritinib rispetto a quelli trattati con P/C
Fine della settimana da 12 a 2 anni dopo la visita della settimana 24
Confrontare la sicurezza di pacritinib rispetto alla terapia P/C
Lasso di tempo: Randomizzazione attraverso 30 dopo l'ultimo trattamento
La sicurezza sarà valutata in base all'incidenza e alla gravità (secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events) degli eventi avversi insorti durante il trattamento dal momento della randomizzazione fino a 30 giorni dopo il completamento del trattamento con pacritinib e/o la terapia scelta dal medico.
Randomizzazione attraverso 30 dopo l'ultimo trattamento

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
SVR di ≥35%
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Tempo per il raggiungimento di SVR ≥35%
Fino a 24 settimane
Migliore risposta in SVR
Lasso di tempo: A 24 settimane
Migliore risposta in SVR mediante risonanza magnetica o TAC
A 24 settimane
>25% SVR
Lasso di tempo: Dal basale e alla settimana 24
Percentuale di pazienti che hanno raggiunto >25% SVR
Dal basale e alla settimana 24
Globuli rossi (RBC)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento
Raggiungimento dell'indipendenza trasfusionale di globuli rossi (RBC) alle settimane 12 e 24
Dal basale alla fine del trattamento
livello di emoglobina
Lasso di tempo: Settimane 12 e 24
Miglioramento del livello di emoglobina senza trasfusione alle settimane 12 e 24
Settimane 12 e 24
conta piastrinica
Lasso di tempo: Settimane 12 e 24
Miglioramento della conta piastrinica alle settimane 12 e 24
Settimane 12 e 24
trasfusioni di piastrine
Lasso di tempo: Settimane 12 e 24
Frequenza delle trasfusioni di piastrine alle settimane 12 e 24
Settimane 12 e 24
PROMESSA
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Miglioramento della fatica misurato dal sistema informativo di misurazione degli esiti riportati dal paziente (PROMIS) v.1.0 - Affaticamento dal basale fino alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Sopravvivenza libera da leucemia (LFS)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Sopravvivenza libera da leucemia (LFS) dei pazienti trattati con pacritinib rispetto alla terapia P/C
Dal basale alla settimana 24
La percentuale di pazienti indipendenti dalla trasfusione di globuli rossi che hanno ottenuto un aumento dell'emoglobina di 1 g/dL e 2 g/dL
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane
La percentuale di pazienti indipendenti dalla trasfusione di globuli rossi al basale che hanno raggiunto un aumento dell'emoglobina di 1 g/dL e 2 g/dL alla settimana 24
Basale a 24 settimane
La percentuale di pazienti indipendenti dalla trasfusione piastrinica con miglioramento del grado di trombocitopenia
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane
La percentuale di pazienti indipendenti dalla trasfusione piastrinica al basale con miglioramento del grado di trombocitopenia alla settimana 24
Basale a 24 settimane
La percentuale di pazienti dipendenti dalle trasfusioni che raggiungono l'indipendenza dalle trasfusioni e ottengono una riduzione del 50% del tasso di trasfusione
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane
La percentuale di pazienti dipendenti da trasfusioni al basale che hanno raggiunto l'indipendenza dalle trasfusioni e hanno ottenuto una riduzione del 50% del tasso di trasfusioni alla settimana 24
Basale a 24 settimane
carico allelico mutato, espressione genica e biomarcatori farmacodinamici (PD).
Lasso di tempo: Linea di base fino a 24 settimane
Cambiamenti nel carico allelico mutato, nell'espressione genica e nei biomarcatori farmacodinamici (PD).
Linea di base fino a 24 settimane
La percentuale di pazienti che manifestano un evento cardiaco avverso maggiore (MACE)
Lasso di tempo: Linea di base fino a 24 settimane

MACE è un endpoint composito che si considera verificarsi se si verifica uno dei seguenti TEAE:

  • morte cardiovascolare, definita come morte per infarto miocardico acuto, morte cardiaca improvvisa, morte per insufficienza cardiaca, morte per ictus, morte per procedure cardiovascolari, morte per emorragia cardiovascolare o morte per malattia delle arterie periferiche
  • infarto miocardico non fatale
  • ictus non fatale di qualsiasi classificazione, inclusi difetti neurologici focali reversibili con evidenza di imaging di una nuova lesione cerebrale compatibile con ischemia o emorragia
Linea di base fino a 24 settimane
Emoglobina A1c
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 24
Cambiamenti nell'emoglobina A1c
Riferimento alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Collaboratori

PSI CRO

Investigatori

  • Direttore dello studio: Simran Singh, Sobi, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 giugno 2017

Completamento primario (Stimato)

5 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

13 ottobre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 maggio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

24 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 aprile 2026

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PAC203/PAC303
  • PAC303 (Altro identificatore: Sobi, Inc.)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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