Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 3-studie van pacritinib bij patiënten met primaire myelofibrose, post-polycytemie vera-myelofibrose of post-essentiële trombocytemie-myelofibrose (PACIFICA)

27 april 2026 bijgewerkt door: Swedish Orphan Biovitrum

Een gerandomiseerde, gecontroleerde fase 3-studie van pacritinib versus de keuze van de arts bij patiënten met primaire myelofibrose, post-polycytemie vera-myelofibrose of post-essentiële trombocytemie-myelofibrose met ernstige trombocytopenie (aantal bloedplaatjes)

Deze studie (studie-ID PAC203 Noord-Amerika; PAC303 ex-Noord-Amerika) evalueert 200 mg tweemaal daags pacritinib in vergelijking met de door de arts gekozen therapie (P/C) bij patiënten met MF en ernstige trombocytopenie (aantal bloedplaatjes).

Aandoening of ziekte: primaire myelofibrose/post-polycytemie Vera myelofibrose/ post-essentiële trombocytemie myelofibrose

Interventie/behandeling: Drug-Pacritinib

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie is een gerandomiseerde, gecontroleerde fase 3-studie waarin de werkzaamheid van pacritinib wordt vergeleken met P/C-therapie bij patiënten met PMF, PPV-MF of PET-MF (Dynamic International Prognostic Scoring System [DIPSS] risicoscore Intermediate-1 tot High -Risico), die geen of beperkte blootstelling hebben gehad aan een JAK2-remmer of JAK2-remmer-naïef zijn, en die ernstige trombocytopenie hebben (aantal bloedplaatjes 28 opeenvolgende dagen als gevolg van behandelingstoxiciteit, of als de behandeling wordt stopgezet wegens gebrek aan werkzaamheid, of op verzoek van de hoofdonderzoeker of de patiënt. Na de beoordeling in week 24 mogen patiënten die baat hebben bij de therapie de toegewezen behandeling (pacritinib of P/C) blijven krijgen totdat de patiënt progressieve ziekte ervaart, ondraaglijke bijwerkingen krijgt, zijn toestemming intrekt of een nieuwe op MF gerichte therapie start. Alle gerandomiseerde patiënten zullen worden gevolgd om te overleven gedurende 2,5 jaar vanaf de datum van randomisatie, tenzij de toestemming voor follow-up wordt ingetrokken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

407

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië
        • Alfred Hospital, Malignant Hematology and Stem Cell Transplantation Service
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australië
        • The Perth Blood Institute
  • Bosnië-Herzegovina
      • Banja Luka, Bosnië-Herzegovina
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
      • Sarajevo, Bosnië-Herzegovina
        • University Clinical Center of Sarajevo
  • Brazilië
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brazilië
        • Integrare Therapeutics
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazilië
        • Hospital Sao Rafael
    • Goiás
      • Goiânia, Goiás, Brazilië
        • Clinics Hospital, Federal University of Goias - (UFG)
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazilië
        • Cetus Oncology Inc.
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazilië
        • Clinical Hospital of the Federal University of Parana (HC - UFPR)
    • Rio Grande do Norte
      • Mossoró, Rio Grande do Norte, Brazilië
        • Humane Clinic / Atena Research Institute
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië
        • Hospital Moinhos de Vento
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië
        • Integrated Oncology Center of Rio Grande do Sul - Mother of God Hospital
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazilië
        • Saint Lucas Hospital of Copacabana
    • Santa Catarina
      • Florianópolis, Santa Catarina, Brazilië
        • Santa Catarina Health Research and Education Center (CEPEN)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazilië
        • State University of Campinas (UNICAMP) - Hemocenter
      • Jaú, São Paulo, Brazilië
        • Hospital Amaral Carvalho
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië
        • Jewish Hospital Albert Einstein
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië
        • Samaritano Hospital
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië
        • Sao Paulo University Clinical Hospital
  • Bulgarije
      • Pleven, Bulgarije
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Dr. Georgi Stranski"
      • Plovdiv, Bulgarije
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi", Plovdiv
      • Sofia, Bulgarije
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
      • Sofia, Bulgarije
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia, part of Military Medical Academy
      • Varna, Bulgarije
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Tom Baker Cancer Center, Internal Medicine/Hematology
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Providence Hematology - Vancouver
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada
        • Eastern Regional Health Authority
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Nova Scotia Health Authority, Centre for Clinical Research
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Jewish General Hospital; Clinical Research Unit
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk
        • La Conception Hospital
      • Paris, Frankrijk
        • Hopital Saint-Louis
      • Pessac, Frankrijk, 33604
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
      • Pierre-Bénite, Frankrijk
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
      • Poitiers, Frankrijk
        • University Hospital Center of Poitiers
    • France
      • Amiens, France, Frankrijk, 80054
        • CHU Hôpital Amiens Sud
      • Nîmes, France, Frankrijk, 30900
        • CHU de Nimes - Hopital Universitaire Caremeau
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië
        • LTD S.Khechinashvili University Hospital
      • Tbilisi, Georgië
        • JSC K. Eristavi National Center For Experimental and Clinical Surgery
      • Tbilisi, Georgië
        • LTD M.Zodelava's Hematology Center, Department of Hematology
      • Tbilisi, Georgië
        • Malkhaz Katsiashvili Multiprofile Emergency Medicine Center LTD
      • Tbilisi, Georgië
        • Tbilisi State Medical University and Ingorokva High Medical Technology University Clinic LLC
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Semmelweis University SE ÁOK I. sz. Belgyógyászati Klinika
      • Debrecen, Hongarije
        • University of Debrecen Clinical Center (Debreceni Egyetem Klinikai Központ)
      • Kaposvár, Hongarije
        • Somogy Megyei Kaposi Mor Oktato Korhaz
      • Nyíregyháza, Hongarije
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg County Hospitals and University Teaching Hospital, Department of Hematology
      • Székesfehérvár, Hongarije
        • Fejer County St. Gyorgy University Teaching Hospital, Department of Internal Medicine I
  • Indië
      • Bengaluru, Indië
        • St. John's Medical College Hospital
      • Delhi, Indië
        • Max Super Speciality Hospital Saket (A Unit of Max Healthcare Institute Limited)
    • Assam
      • Guwahati, Assam, Indië
        • Gauhati Medical College and Hospital
    • Chandigarh
      • Chandigarh, Chandigarh, Indië
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research (PGIMER)
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indië
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd
    • Haryana
      • Gurgaon, Haryana, Indië
        • Fortis Memorial Research Institute(FMRI)
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indië
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indië
        • Shri Ram Cancer Centre, Mahatma Gandhi Medical College & Hospital
    • Tamil Nadu
      • Madurai, Tamil Nadu, Indië
        • Meenakshi Mission Hospital And Research Centre (MMHRC)
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indië
        • Yashoda Hospitals
    • Uttarakhand
      • Dehradun, Uttarakhand, Indië
        • All India Institute of Medical Sciences
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indië
        • Netaji Subhash Chandra Bose Cancer Research Institute
      • Kolkata, West Bengal, Indië
        • Tata Medical Center
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Lady Davis Carmel Medical Center, Department of Hematology,
      • Jerusalem, Israël
        • Hadassah Medical Center, Department of Hematology,
      • Kfar Saba, Israël
        • Meir Medical Center, Hematology Institute and Blood Bank
      • Petah Tikva, Israël
        • Rabin Medical Center, Clinic for Myeloproliferative Disorders
      • Tel Aviv, Israël
        • The Tel Aviv Sourasky Medical Center, Department of Internal Medicine
  • Italië
      • Bari, Italië
        • Cancer Institute "Giovanni Paolo II", IRCCS
      • Bologna, Italië
        • Polyclinic S. Orsola-Malpighi
      • Brescia, Italië
        • ASST Spedali Civili Brescia, Hematology Unit
      • Florence, Italië
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Forlì, Italië
        • Scientific Institute of Romagna for the Study and Treatment of Cancer (IRST), IRCCS
      • Milan, Italië
        • Maggiore Polyclinic Hospital, Fondazione IRCCS Ca' Granda
      • Monza, Italië
        • ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Naples, Italië
        • University Hospital "Federico II"
      • Novara, Italië
        • University Hospital "Maggiore della Carita" of Novara
      • Palermo, Italië
        • United Hospitals Villa Sofia Cervello
      • Pavia, Italië
        • Polyclinic San Matteo, IRCCS
      • Rimini, Italië
        • Hospital "Infermi" of Rimini
      • Rome, Italië
        • University Polyclinic Foundation "Agostino Gemelli"
      • Rome, Italië
        • Umberto I Polyclinic of Rome
      • Turin, Italië
        • City of Health and Science of Turin
      • Udine, Italië
        • Santa Maria della Misericordia University Hospital of Udine
      • Varese, Italië
        • ASST Sette Laghi Hospital
  • Japan
      • Chūō, Japan
        • University of Yamanashi Hospital
      • Fukuoka, Japan
        • Kyushu University Hospital
      • Fukushima, Japan
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Miyagi, Japan
        • Tohoku University Hospital
      • Miyazaki, Japan
        • University of Miyazaki Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Nippon Medical School Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tsu, Japan
        • Mie University Hospital
      • Tōon, Japan
        • Ehime University Hospital
  • Kazachstan
      • Aktobe, Kazachstan
        • Aktobe Medical Center, Department of Hematology
      • Almaty, Kazachstan
        • City Clinical Hospital #7, Hematology Department
      • Astana, Kazachstan
        • Center for Hematology
      • Astana, Kazachstan
        • National Research Oncology, Oncohematology Center
      • Karaganda, Kazachstan
        • Hematology Center
      • Shymkent, Kazachstan
        • City Oncological Center
      • Ust-Kamenogorsk, Kazachstan
        • Center for Hematology
  • Oekraïne
      • Cherkasy, Oekraïne
        • Cherkasy Regional Oncology Dispensary of Cherkasy Oblast Council, Regional Treatment and Diagnostic Hematology Center, Department of Hematology
      • Dnipro, Oekraïne
        • City Clinical Hospital #4" under Dnipro City Council
      • Kharkiv, Oekraïne
        • Communal Non-profit enterprise "Regional Center of Oncology", Department of Hematology
      • Kyiv, Oekraïne
        • Kyiv City Clinical Hospital #9, Hematology Department #1
      • Kyiv, Oekraïne
        • Kyiv Regional Oncology Center, Department of Hematology,
      • Kyiv, Oekraïne
        • Limited Liability Company "City Doctor"
      • Lviv, Oekraïne
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Hematology
      • Poltava, Oekraïne
        • Poltava M.V. Sklifosovskyi Regional Clinical Hospital under Poltava Regional Council, Department of Hematology
  • Polen
      • Bialystok, Polen
        • University Teaching Hospital in Bialystok
      • Gdansk, Polen
        • University Clinical Center in Gdansk
      • Katowice, Polen
        • Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice, Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation
      • Katowice, Polen
        • Pratia Oncology Katowice
      • Krakow, Polen
        • University Hospital in Krakow
      • Lodz, Polen
        • Nicolaus Copernicus Provincial Multispecialty Oncology and Traumatology Center in Lodz
      • Lublin, Polen
        • Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin, Department of Hematooncology, Bone Marrow Transplantation and Chemotherapy
      • Nowy Sącz, Polen
        • Jedrzej Sniadecki Specialist Hospital in Nowy Sacz, Department of Hematology
      • Rzeszów, Polen
        • Frederic Chopin Provincial Teaching Hospital No. 1 in Rzeszow, Department of Hematology,
      • Torun, Polen
        • Nasz Lekarz Medical Outpatient Clinics Slawomir Jeka
      • Warsaw, Polen
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Teaching Department of Hematology
      • Wroclaw, Polen
        • Jan Mikulicz Radecki University Hospital in Wroclaw, Department and Clinic of Hematology, Blood Neoplasms and Bone Marrow Transplantation
  • Roemenië
      • Brasov, Roemenië
        • Onco Card Srl
      • Bucharest, Roemenië
        • Coltea Clinical Hospital
      • Bucharest, Roemenië
        • Fundeni Clinical Institute
      • Cluj-Napoca, Roemenië
        • Prof. Dr. Ion Chiricuta" Institute of Oncology
  • Rusland
      • Moscow, Rusland
        • City Clinical Hospital #40
      • Moscow, Rusland
        • City Clinical Hospital n.a. V.V. Veresaev of the Moscow City Health
      • Moscow, Rusland
        • S.P. Botkin City Clinical Hospital
      • Pyatigorsk, Rusland
        • Clinic UZI 4D, LLC
      • Saint Petersburg, Rusland
        • Research Institute of Hematology and Transfusiology
      • Saint Petersburg, Rusland
        • S.M. Kirov Military Medical Academy, Department and Clinic for Intermediate-Level Training in Internal Medicine, Hematology Division
      • Saint Petersburg, Rusland
        • V.A. Almazov North-West Federal Medical Research Center, Institute of Oncology and Hematology, Scientific Department of Clinical Oncology
      • Ufa, Rusland
        • Bashkiria State Medical University, Department of Internal Medicine
      • Volgograd, Rusland
        • Volgograd Regional Clinical Oncology Center
  • Servië
      • Belgrade, Servië
        • Clinical Center of Serbia, Clinic of Hematology
      • Novi Sad, Servië
        • Clinical Center of Vojvodina, Clinic of Hematology
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Spanje
        • University Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanje
        • University Hospital 12 de Octubre, Department of Hematology
      • Murcia, Spanje
        • Morales Meseguer University General Hospital, Department of Hematology and Hemotherapy
      • Salamanca, Spanje
        • University Clinical Hospital of Salamanca, Department of Hematology
      • Seville, Spanje
        • University Hospital Virgen del Rocio (HUVR)
      • Valencia, Spanje
        • University Clinical Hospital of Valencia, Department of Hematology and Medical Oncology
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië
        • University Hospital Brno
      • Olomouc, Tsjechië
        • University Hospital Olomouc
      • Pilsen, Tsjechië
        • University Hospital Plzen
      • Prague, Tsjechië
        • University Hospital Kralovske Vinohrady, Clinic of Internal Hematology
  • Verenigd Koninkrijk
      • Gloucester, Verenigd Koninkrijk
        • Gloucestershire Royal Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk
        • Oxford University Hospitals NHS Trust - Churchill Hospital
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Hallamshire Hospital, Department of Hematology
    • United Kingdom
      • Glasgow, United Kingdom, Verenigd Koninkrijk, G12 0ZD
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre
      • London, United Kingdom, Verenigd Koninkrijk, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham, (UAB) Hospital, Comprehensive Cancer Center
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • USC Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA David Geffen School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Cancer Center
      • Boulder, Colorado, Verenigde Staten, 80303
        • Rocky Mountain Cancer Centers (US Oncology/McKesson)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Georgetown University Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20037
        • George Washington University-Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Weston, Florida, Verenigde Staten, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • University of Kansas Cancer Center and Medical Pavilion
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21229
        • Saint Agnes Hospital
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • American Oncology Partners of Maryland, PA
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Regional Cancer Care Associates LLC - CCBD Division
      • Columbia, Maryland, Verenigde Staten, 21044
        • Maryland Oncology Hematology, PA- Columbia
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Michigan Medicine Hematology Clinic-Rogel Cancer Center
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49546
        • Cancer and Hematology Centers of Western Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School OF Medicine-Siteman Cancer Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89169
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada- Twain Office
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10017
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Memorial Sloan -Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • The James Cancer Hospital and Solove Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239-3098
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • The Sarah Cannon Research Institute-Tennessee Oncology
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Mays Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78240
        • Texas Oncology- San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • University of Utah - Huntsman Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
  • Wit-Rusland
      • Grodno, Wit-Rusland
        • Grodno University Hospital
      • Homyel, Wit-Rusland
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
      • Minsk, Wit-Rusland
        • Minsk Scientific and Practical Center of Surgery, Transplantology and Hematology
  • Zuid -Korea
      • Busan, Zuid -Korea
        • Pusan National University Hospital
      • Daegu, Zuid -Korea
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea
        • The Catholic University of Korea, St. Mary's Hospital
    • South Korea
      • Seoul, South Korea, Zuid -Korea, 3722
        • Severance Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Diagnose en opnamecriteria

  1. PMF (inclusief prefibrotische MF), PPV-MF of PET-MF (Tefferi en Vandiman 2008)
  2. Gemiddeld aantal bloedplaatjes van
  3. DIPSS Intermediate-1, Intermediate-2 of High risk (Passamonti et al 2010)
  4. Palpabele splenomegalie ≥5 cm onder de onderste ribbenboog (LCM) in de midclaviculaire lijn zoals beoordeeld door lichamelijk onderzoek
  5. TSS van ≥10 op de MPN-SAF TSS 2.0 of een enkele symptoomscore van ≥5 of twee symptomen van ≥3, waaronder alleen de symptomen van pijn in het linker bovenkwadrant, botpijn, jeuk of nachtelijk zweten

  6. Als de patiënt eerder met een JAK2-remmer is behandeld, moet deze behandeling aan ten minste een van de volgende criteria voldoen:

    1. Voorafgaande behandeling met een willekeurige JAK2-remmer, ongeacht de dosis, met een duur van 90 dagen of minder. De periode van 90 dagen begint op de datum van de eerste toediening van JAK2-remmertherapie en duurt 90 kalenderdagen, ongeacht of de therapie tijdens dat interval continu of met tussenpozen wordt toegediend.
    2. Eerdere behandeling met ruxolitinib, met een totale dagelijkse dosis van niet meer dan 10 mg op een willekeurige dag, met een duur van 270 dagen of minder. De periode van 270 dagen begint op de datum van de eerste toediening van ruxolitinib en duurt 270 kalenderdagen, ongeacht of de therapie tijdens dat interval continu of met tussenpozen wordt toegediend. Het is mogelijk dat de patiënt tijdens dat interval op geen enkele dag meer dan 10 mg ruxolitinib heeft gekregen
  7. Leeftijd ≥18 jaar
  8. Eastern Cooperative Oncology Group prestatiestatus 0 tot 2
  9. Aantal perifere explosies van
  10. Absoluut aantal neutrofielen van ≥500/µL
  11. Linkerventrikel cardiale ejectiefractie van ≥50% door echocardiogram of multigated acquisitie (MUGA) scan
  12. Adequate lever- en nierfunctie, gedefinieerd door levertransaminasen (aspartaataminotransferase [AST]/serum glutaminezuur-oxaalazijnzuurtransaminase [SGOT] en alanineaminotransferase [ALT]/serum glutaminezuurpyruvaattransaminase [SGPT]) ≤3 × de bovengrens van normaal (ULN ) (AST/ALAT ≤5 × ULN als transaminaseverhoging verband houdt met MF), totaal bilirubine ≤4 x ULN (in gevallen waarin totaal bilirubine verhoogd is, is direct bilirubine ≤4 × ULN vereist) en creatinine ≤2,5 mg/dl
  13. Adequate coagulatie gedefinieerd door protrombinetijd/internationaal genormaliseerde ratio en partiële tromboplastinetijd ≤1,5 ​​× ULN
  14. Indien vruchtbaar, bereid om tijdens het onderzoek effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken
  15. Bereid om frequente MRI- of CT-scanbeoordelingen te ondergaan en te verdragen tijdens het onderzoek
  16. In staat om symptoombeoordelingen te begrijpen en te voltooien met behulp van een door de patiënt gerapporteerd uitkomstinstrument
  17. Verstrekking van ondertekende geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria

  1. Levensverwachting
  2. Voltooide allogene stamceltransplantatie (allo-SCT) of komen in aanmerking voor en zijn bereid om andere goedgekeurde beschikbare therapieën, waaronder allo-SCT, te voltooien
  3. Geschiedenis van splenectomie of van plan om splenectomie te ondergaan
  4. Miltbestraling in de afgelopen 6 maanden
  5. Eerder behandeld met pacritinib
  6. Behandeling met elke MF-gerichte therapie binnen 14 dagen voorafgaand aan behandeling Dag 1
  7. Elke eerdere behandeling met meer dan één JAK2-remmer
  8. Behandeling met een experimentele therapie binnen 28 dagen voorafgaand aan de behandeling Dag 1
  9. Systemische behandeling met een sterke CYP3A4-remmer of een sterke cytochroom P450 (CYP450)-inductor binnen 14 dagen voorafgaand aan behandeling Dag 1. Kortere wash-out-perioden kunnen worden toegestaan ​​met goedkeuring van de Medical Monitor, op voorwaarde dat de wash-out-periode ten minste vijf halfwaardetijden bedraagt van het geneesmiddel voorafgaand aan de behandeling Dag 1
  10. Significante recente bloedingsgeschiedenis gedefinieerd als National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) graad ≥2 binnen 3 maanden voorafgaand aan behandeling Dag 1, tenzij versneld door een aanzettende gebeurtenis (bijv. operatie, trauma of verwonding)
  11. Systemische behandeling met medicijnen die het risico op bloedingen verhogen, waaronder anticoagulantia, plaatjesaggregatieremmers (behalve aspirinedoseringen van ≤100 mg per dag), antivasculaire endotheliale groeifactor (antivasculaire endotheliale groeifactor [anti-VEGF]) middelen, en dagelijks gebruik van cyclo-oxygenase-1 (COX-1) remmende niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's) binnen 14 dagen voorafgaand aan de behandeling Dag 1
  12. Systemische behandeling met medicijnen die het QT-interval kunnen verlengen binnen 14 dagen voorafgaand aan de behandeling Dag 1. Kortere wash-out-perioden kunnen worden toegestaan ​​met goedkeuring van de medische monitor, op voorwaarde dat de wash-out-periode ten minste vijf halfwaardetijden van het geneesmiddel voorafgaand aan de behandeling is Dag 1
  13. Elke voorgeschiedenis van CTCAE-graad ≥2 niet-dysritmie hartaandoeningen binnen 6 maanden voorafgaand aan behandeling Dag 1. Patiënten met asymptomatische graad 2 niet-dysritmie cardiovasculaire aandoeningen kunnen worden overwogen, met goedkeuring van de Medical Monitor, indien stabiel en onwaarschijnlijk patiëntveiligheid beïnvloeden.
  14. Elke voorgeschiedenis van hartritmestoornissen van CTCAE-graad ≥2 binnen 6 maanden voorafgaand aan behandelingsdag 1. Patiënten met niet-QTc CTCAE-graad 2 hartritmestoornissen kunnen worden overwogen, met goedkeuring van de Medical Monitor, als de ritmestoornissen stabiel, asymptomatisch, en het is onwaarschijnlijk dat dit de veiligheid van de patiënt in gevaar brengt.
  15. QT gecorrigeerd door de Fridericia-methode (QTcF) verlenging >450 ms of andere factoren die het risico op verlenging van het QT-interval verhogen (bijv. hypokaliëmie [gedefinieerd als serumkalium
  16. New York Heart Association Klasse II, III of IV congestief hartfalen
  17. Elke actieve gastro-intestinale of metabole aandoening die de absorptie van orale medicatie kan verstoren
  18. Actieve of ongecontroleerde inflammatoire of chronische functionele darmaandoening zoals de ziekte van Crohn, inflammatoire darmaandoening, chronische diarree of chronische constipatie
  19. Andere maligniteiten binnen 3 jaar voorafgaand aan de behandeling Dag 1. De volgende patiënten kunnen in aanmerking komen ondanks dat ze in de voorgaande 3 jaar een maligniteit hebben gehad: patiënten met curatief behandeld plaveisel- of basaalcelcarcinoom van de huid; patiënten met curatief behandelde niet-invasieve kankers; patiënten met orgaanbegrensde prostaatkanker met prostaatspecifiek antigeen (PSA)
  20. Ongecontroleerde bijkomende ziekte, inclusief, maar niet beperkt tot, aanhoudende actieve infectie, psychiatrische ziekte of sociale situatie die, naar het oordeel van de behandelend arts, de naleving van de studievereisten zou beperken
  21. Bekende seropositiviteit voor humaan immunodeficiëntievirus
  22. Bekende actieve hepatitis A-, B- of C-virusinfectie
  23. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  24. Gelijktijdige inschrijving in een ander interventioneel onderzoek
  25. Ernstige trombocytopenie als gevolg van vitamine B12-tekort, folaatdeficiëntie of virale infectie naar de mening van de onderzoeker
  26. Bekende overgevoeligheid voor pacritinib of een van de volgende inactieve ingrediënten: microkristallijne cellulose, polyethyleenglycol en magnesiumstearaat; elke contra-indicatie voor het door de onderzoeker gekozen geneesmiddel naar keuze van de arts om te gebruiken als vergelijkingsmiddel of voor loperamide of gelijkwaardige geneesmiddelen tegen diarree.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Pacritinib 200 mg tweemaal daags
Om pacritinib 200 mg tweemaal daags (BID) oraal te ontvangen, op hetzelfde tijdstip van de dag, met of zonder voedsel
Geneesmiddel: Pacritinib
Orale toediening. Geleverd in capsules met 100 mg (als de vrije basis) in rode dop/grijze body maat 0 ondoorzichtige harde gelatinecapsules. De inactieve ingrediënten zijn microkristallijne cellulose, magnesiumstearaat en polyethyleenglycol 8000. Elke capsule bevat 146 mg pacritinibcitraat, wat overeenkomt met 100 mg pacritinib vrije base
Actieve vergelijker: Physician's Choice (P/C) therapie
The Physician's Choice (P/C)-therapie (beperkt tot enkele geneesmiddelen uit de volgende lijst: corticosteroïden, hydroxyurea, danazol of laaggedoseerde ruxolitinib). Het voorgestelde P/C-regime voor een patiënt moet voorafgaand aan randomisatie worden geselecteerd.
Geneesmiddel: Physician's Choice medicijnen
Physician's Choice-medicatie zal worden geselecteerd en toegediend volgens het oordeel van de onderzoeker. Onderzoekers kunnen individuele P/C-agenten selecteren, maar kunnen agenten niet combineren of opeenvolgend geven.
Andere namen:
  • corticosteroïden
  • hydroxyureum
  • danazol
  • lage dosis ruxolitinib

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Milt volume
Tijdsspanne: Vanaf baseline op 24 weken
Om de werkzaamheid van pacritinib te vergelijken met die van een door de arts gekozen therapie (P/C), zoals beoordeeld door het aantal patiënten dat een miltvolumereductie (SVR) van ≥35% bereikt, zoals gemeten met magnetische resonantiebeeldvorming (MRI, bij voorkeur) of computertomografie (CT-)scans
Vanaf baseline op 24 weken
Totale symptoomscore (TSS) (exclusief vermoeidheid)
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 24
Om de werkzaamheid van pacritinib te vergelijken met P/C-therapie, zoals beoordeeld aan de hand van het percentage patiënten dat een ≥50% reductie in de Total Symptom Score (TSS) bereikt. De TSS is de som van de individuele symptoomscores voor vermoeidheid, vroege verzadiging, buikpijn, nachtelijk zweten, jeuk, botpijn en pijn onder de ribben aan de linkerkant. Symptomen worden gerangschikt van 0 (afwezig) tot 10 (slechtst denkbaar)
Vanaf baseline in week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: tot 2,5 jaar na de datum van randomisatie
Om de algehele overleving (OS) van patiënten die met pacritinib werden behandeld, te vergelijken met degenen die met P/C werden behandeld
tot 2,5 jaar na de datum van randomisatie
Patiënt Global Impression of Change (PGIC) beoordeeld in week 24
Tijdsspanne: Einde van week 12 tot 2 jaar na week 24 bezoek
Om het percentage patiënten te vergelijken dat zichzelf beoordeelt als "zeer veel verbeterd" of "veel verbeterd", zoals gemeten door de Patient Global Impression of Change (PGIC) bij patiënten behandeld met pacritinib versus patiënten behandeld met P/C
Einde van week 12 tot 2 jaar na week 24 bezoek
Om de veiligheid van pacritinib versus P / C-therapie te vergelijken
Tijdsspanne: Randomisatie tot 30 na laatste behandeling
De veiligheid zal worden beoordeeld op basis van de incidentie en ernst (volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events) van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen vanaf het moment van randomisatie tot 30 dagen na voltooiing van de behandeling met pacritinib en/of therapie naar keuze van de arts.
Randomisatie tot 30 na laatste behandeling

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
SVR van ≥35%
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tijd tot het bereiken van SVR van ≥35%
Tot 24 weken
Beste reactie in SVR
Tijdsspanne: Op 24 weken
Beste respons in SVR door MRI of CT-scan
Op 24 weken
>25% SVR
Tijdsspanne: Vanaf baseline en in week 24
Percentage patiënten dat >25% SVR bereikt
Vanaf baseline en in week 24
Rode bloedcel (RBC)
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling
Bereiken van onafhankelijkheid van rode bloedcellen (RBC) in week 12 en 24
Basislijn tot einde van de behandeling
hemoglobine niveau
Tijdsspanne: Week 12 en 24
Verbetering van het hemoglobinegehalte zonder transfusie in week 12 en 24
Week 12 en 24
aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Week 12 en 24
Verbetering van het aantal bloedplaatjes in week 12 en 24
Week 12 en 24
bloedplaatjes transfusies
Tijdsspanne: Week 12 en 24
Frequentie van bloedplaatjestransfusies in week 12 en 24
Week 12 en 24
BELOFTE
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Verbetering van vermoeidheid zoals gemeten door Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) v.1.0 - Vermoeidheid vanaf baseline tot en met week 24
Basislijn tot week 24
Leukemie-vrije overleving (LFS)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Leukemievrije overleving (LFS) van patiënten behandeld met pacritinib versus P/C-therapie
Basislijn tot week 24
Het percentage van transfusie-onafhankelijke patiënten met rode bloedcellen dat een toename van 1 g/dl en 2 g/dl in hemoglobine bereikt
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken
Het percentage transfusie-onafhankelijke patiënten met rode bloedcellen bij baseline die een hemoglobinetoename van 1 g/dl en 2 g/dl bereikten in week 24
Basislijn tot 24 weken
Het percentage trombocytentransfusie-onafhankelijke patiënten met verbetering van de graad van trombocytopenie
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken
Het percentage trombocytentransfusie-onafhankelijke patiënten bij aanvang met verbetering van de graad van trombocytopenie in week 24
Basislijn tot 24 weken
Het percentage transfusie-afhankelijke patiënten dat transfusie-onafhankelijkheid bereikt en een vermindering van 50% in de transfusiesnelheid bereikt
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken
Het percentage transfusie-afhankelijke patiënten bij baseline dat transfusie-onafhankelijkheid bereikt en 50% reductie in transfusiesnelheid bereikt in week 24
Basislijn tot 24 weken
gemuteerde allelbelasting, genexpressie en farmacodynamische (PD) biomarkers
Tijdsspanne: Baseline tot maximaal 24 weken
Veranderingen in gemuteerde allelische belasting, genexpressie en farmacodynamische (PD) biomarkers
Baseline tot maximaal 24 weken
Het percentage patiënten dat een ernstig nadelig cardiaal voorval (MACE) ervaart
Tijdsspanne: Baseline tot maximaal 24 weken

MACE is een samengesteld eindpunt dat geacht wordt op te treden als een van de volgende TEAE's optreedt:

  • cardiovasculair overlijden, gedefinieerd als overlijden als gevolg van acuut myocardinfarct, plotselinge hartdood, overlijden als gevolg van hartfalen, overlijden als gevolg van beroerte, overlijden als gevolg van cardiovasculaire procedures, overlijden als gevolg van cardiovasculaire bloeding of overlijden als gevolg van perifere arteriële ziekte
  • niet-fataal myocardinfarct
  • niet-fatale beroerte van welke classificatie dan ook, inclusief reversibele focale neurologische defecten met beeldvormend bewijs van een nieuwe cerebrale laesie die consistent is met ischemie of bloeding
Baseline tot maximaal 24 weken
Hemoglobine A1c
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Veranderingen in hemoglobine A1c
Basislijn tot week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Medewerkers

PSI CRO

Onderzoekers

  • Studie directeur: Simran Singh, Sobi, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 juni 2017

Primaire voltooiing (Geschat)

5 oktober 2026

Studie voltooiing (Geschat)

13 oktober 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 april 2026

Laatst geverifieerd

1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PAC203/PAC303
  • PAC303 (Andere identificatie: Sobi, Inc.)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pacritinib

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren