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Une étude de phase 3 sur le pacritinib chez des patients atteints de myélofibrose primaire, de myélofibrose post-polycythémie vraie ou de myélofibrose post-thrombocytémie essentielle (PACIFICA)

27 avril 2026 mis à jour par: Swedish Orphan Biovitrum

Une étude de phase 3 randomisée et contrôlée comparant le pacritinib au choix du médecin chez des patients atteints de myélofibrose primaire, de myélofibrose post-polycythémie vraie ou de myélofibrose post-thrombocytémie essentielle avec thrombocytopénie sévère (numération plaquettaire)

Cette étude (étude ID PAC203 Amérique du Nord ; PAC303 ex-Amérique du Nord) évalue 200 mg BID de pacritinib par rapport à la thérapie au choix du médecin (P/C) chez des patients atteints de MF et de thrombocytopénie sévère (numération plaquettaire

Affection ou maladie : myélofibrose primaire/myélofibrose post-polycythémie vraie/myélofibrose post-essentielle thrombocytémie

Intervention/traitement : Médicament-Pacritinib

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude est une étude de phase 3 randomisée et contrôlée comparant l'efficacité du pacritinib à la thérapie P/C chez les patients atteints de PMF, PPV-MF ou PET-MF (Dynamic International Prognostic Scoring System [DIPSS] score de risque d'Intermédiaire-1 à Élevé -Risque), qui n'ont eu aucune exposition ou une exposition limitée à un inhibiteur de JAK2 ou qui n'ont jamais reçu d'inhibiteur de JAK2, et qui ont une thrombocytopénie sévère (numération plaquettaire 28 jours consécutifs en raison de la toxicité du traitement, ou si le traitement est interrompu par manque d'efficacité, ou à la demande de l'investigateur principal ou du patient. Suite à l'évaluation de la semaine 24, les patients qui bénéficient du traitement seront autorisés à continuer à recevoir le traitement attribué (pacritinib ou P/C) jusqu'à ce que le patient présente une maladie évolutive, des EI intolérables, retire son consentement ou initie un nouveau traitement dirigé par la MF. Tous les patients randomisés seront suivis pour leur survie pendant 2,5 ans à compter de la date de randomisation, à moins que le consentement au suivi ne soit retiré.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

407

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australie
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie
        • Alfred Hospital, Malignant Hematology and Stem Cell Transplantation Service
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australie
        • The Perth Blood Institute
  • Biélorussie
      • Grodno, Biélorussie
        • Grodno University Hospital
      • Homyel, Biélorussie
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
      • Minsk, Biélorussie
        • Minsk Scientific and Practical Center of Surgery, Transplantology and Hematology
  • Bosnie Herzégovine
      • Banja Luka, Bosnie Herzégovine
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
      • Sarajevo, Bosnie Herzégovine
        • University Clinical Center of Sarajevo
  • Brésil
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brésil
        • Integrare Therapeutics
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brésil
        • Hospital Sao Rafael
    • Goiás
      • Goiânia, Goiás, Brésil
        • Clinics Hospital, Federal University of Goias - (UFG)
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brésil
        • Cetus Oncology Inc.
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brésil
        • Clinical Hospital of the Federal University of Parana (HC - UFPR)
    • Rio Grande do Norte
      • Mossoró, Rio Grande do Norte, Brésil
        • Humane Clinic / Atena Research Institute
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil
        • Hospital Moinhos de Vento
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil
        • Integrated Oncology Center of Rio Grande do Sul - Mother of God Hospital
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brésil
        • Saint Lucas Hospital of Copacabana
    • Santa Catarina
      • Florianópolis, Santa Catarina, Brésil
        • Santa Catarina Health Research and Education Center (CEPEN)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brésil
        • State University of Campinas (UNICAMP) - Hemocenter
      • Jaú, São Paulo, Brésil
        • Hospital Amaral Carvalho
      • São Paulo, São Paulo, Brésil
        • Jewish Hospital Albert Einstein
      • São Paulo, São Paulo, Brésil
        • Samaritano Hospital
      • São Paulo, São Paulo, Brésil
        • Sao Paulo University Clinical Hospital
  • Bulgarie
      • Pleven, Bulgarie
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Dr. Georgi Stranski"
      • Plovdiv, Bulgarie
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi", Plovdiv
      • Sofia, Bulgarie
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
      • Sofia, Bulgarie
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia, part of Military Medical Academy
      • Varna, Bulgarie
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Tom Baker Cancer Center, Internal Medicine/Hematology
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Providence Hematology - Vancouver
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada
        • Eastern Regional Health Authority
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Nova Scotia Health Authority, Centre for Clinical Research
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Jewish General Hospital; Clinical Research Unit
  • Corée du Sud
      • Busan, Corée du Sud
        • Pusan National University Hospital
      • Daegu, Corée du Sud
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Corée du Sud
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corée du Sud
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corée du Sud
        • The Catholic University of Korea, St. Mary's Hospital
    • South Korea
      • Seoul, South Korea, Corée du Sud, 3722
        • Severance Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Espagne
        • University Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Espagne
        • University Hospital 12 de Octubre, Department of Hematology
      • Murcia, Espagne
        • Morales Meseguer University General Hospital, Department of Hematology and Hemotherapy
      • Salamanca, Espagne
        • University Clinical Hospital of Salamanca, Department of Hematology
      • Seville, Espagne
        • University Hospital Virgen del Rocio (HUVR)
      • Valencia, Espagne
        • University Clinical Hospital of Valencia, Department of Hematology and Medical Oncology
  • France
      • Marseille, France
        • La Conception Hospital
      • Paris, France
        • Hopital Saint-Louis
      • Pessac, France, 33604
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
      • Pierre-Bénite, France
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
      • Poitiers, France
        • University Hospital Center of Poitiers
    • France
      • Amiens, France, France, 80054
        • CHU Hôpital Amiens Sud
      • Nîmes, France, France, 30900
        • CHU de Nimes - Hopital Universitaire Caremeau
  • Géorgie
      • Tbilisi, Géorgie
        • LTD S.Khechinashvili University Hospital
      • Tbilisi, Géorgie
        • JSC K. Eristavi National Center For Experimental and Clinical Surgery
      • Tbilisi, Géorgie
        • LTD M.Zodelava's Hematology Center, Department of Hematology
      • Tbilisi, Géorgie
        • Malkhaz Katsiashvili Multiprofile Emergency Medicine Center LTD
      • Tbilisi, Géorgie
        • Tbilisi State Medical University and Ingorokva High Medical Technology University Clinic LLC
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • Semmelweis University SE ÁOK I. sz. Belgyógyászati Klinika
      • Debrecen, Hongrie
        • University of Debrecen Clinical Center (Debreceni Egyetem Klinikai Központ)
      • Kaposvár, Hongrie
        • Somogy Megyei Kaposi Mor Oktato Korhaz
      • Nyíregyháza, Hongrie
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg County Hospitals and University Teaching Hospital, Department of Hematology
      • Székesfehérvár, Hongrie
        • Fejer County St. Gyorgy University Teaching Hospital, Department of Internal Medicine I
  • Inde
      • Bengaluru, Inde
        • St. John's Medical College Hospital
      • Delhi, Inde
        • Max Super Speciality Hospital Saket (A Unit of Max Healthcare Institute Limited)
    • Assam
      • Guwahati, Assam, Inde
        • Gauhati Medical College and Hospital
    • Chandigarh
      • Chandigarh, Chandigarh, Inde
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research (PGIMER)
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Inde
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd
    • Haryana
      • Gurgaon, Haryana, Inde
        • Fortis Memorial Research Institute(FMRI)
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Inde
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Inde
        • Shri Ram Cancer Centre, Mahatma Gandhi Medical College & Hospital
    • Tamil Nadu
      • Madurai, Tamil Nadu, Inde
        • Meenakshi Mission Hospital And Research Centre (MMHRC)
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Inde
        • Yashoda Hospitals
    • Uttarakhand
      • Dehradun, Uttarakhand, Inde
        • All India Institute of Medical Sciences
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Inde
        • Netaji Subhash Chandra Bose Cancer Research Institute
      • Kolkata, West Bengal, Inde
        • Tata Medical Center
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Lady Davis Carmel Medical Center, Department of Hematology,
      • Jerusalem, Israël
        • Hadassah Medical Center, Department of Hematology,
      • Kfar Saba, Israël
        • Meir Medical Center, Hematology Institute and Blood Bank
      • Petah Tikva, Israël
        • Rabin Medical Center, Clinic for Myeloproliferative Disorders
      • Tel Aviv, Israël
        • The Tel Aviv Sourasky Medical Center, Department of Internal Medicine
  • Italie
      • Bari, Italie
        • Cancer Institute "Giovanni Paolo II", IRCCS
      • Bologna, Italie
        • Polyclinic S. Orsola-Malpighi
      • Brescia, Italie
        • ASST Spedali Civili Brescia, Hematology Unit
      • Florence, Italie
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Forlì, Italie
        • Scientific Institute of Romagna for the Study and Treatment of Cancer (IRST), IRCCS
      • Milan, Italie
        • Maggiore Polyclinic Hospital, Fondazione IRCCS Ca' Granda
      • Monza, Italie
        • ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Naples, Italie
        • University Hospital "Federico II"
      • Novara, Italie
        • University Hospital "Maggiore della Carita" of Novara
      • Palermo, Italie
        • United Hospitals Villa Sofia Cervello
      • Pavia, Italie
        • Polyclinic San Matteo, IRCCS
      • Rimini, Italie
        • Hospital "Infermi" of Rimini
      • Rome, Italie
        • University Polyclinic Foundation "Agostino Gemelli"
      • Rome, Italie
        • Umberto I Polyclinic of Rome
      • Turin, Italie
        • City of Health and Science of Turin
      • Udine, Italie
        • Santa Maria della Misericordia University Hospital of Udine
      • Varese, Italie
        • ASST Sette Laghi Hospital
  • Japon
      • Chūō, Japon
        • University of Yamanashi Hospital
      • Fukuoka, Japon
        • Kyushu University Hospital
      • Fukushima, Japon
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Miyagi, Japon
        • Tohoku University Hospital
      • Miyazaki, Japon
        • University of Miyazaki Hospital
      • Tokyo, Japon
        • Nippon Medical School Hospital
      • Tokyo, Japon
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Japon
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tsu, Japon
        • Mie University Hospital
      • Tōon, Japon
        • Ehime University Hospital
  • Kazakhstan
      • Aktobe, Kazakhstan
        • Aktobe Medical Center, Department of Hematology
      • Almaty, Kazakhstan
        • City Clinical Hospital #7, Hematology Department
      • Astana, Kazakhstan
        • Center for Hematology
      • Astana, Kazakhstan
        • National Research Oncology, Oncohematology Center
      • Karaganda, Kazakhstan
        • Hematology Center
      • Shymkent, Kazakhstan
        • City Oncological Center
      • Ust-Kamenogorsk, Kazakhstan
        • Center for Hematology
  • Pologne
      • Bialystok, Pologne
        • University Teaching Hospital in Bialystok
      • Gdansk, Pologne
        • University Clinical Center in Gdansk
      • Katowice, Pologne
        • Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice, Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation
      • Katowice, Pologne
        • Pratia Oncology Katowice
      • Krakow, Pologne
        • University Hospital in Krakow
      • Lodz, Pologne
        • Nicolaus Copernicus Provincial Multispecialty Oncology and Traumatology Center in Lodz
      • Lublin, Pologne
        • Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin, Department of Hematooncology, Bone Marrow Transplantation and Chemotherapy
      • Nowy Sącz, Pologne
        • Jedrzej Sniadecki Specialist Hospital in Nowy Sacz, Department of Hematology
      • Rzeszów, Pologne
        • Frederic Chopin Provincial Teaching Hospital No. 1 in Rzeszow, Department of Hematology,
      • Torun, Pologne
        • Nasz Lekarz Medical Outpatient Clinics Slawomir Jeka
      • Warsaw, Pologne
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Teaching Department of Hematology
      • Wroclaw, Pologne
        • Jan Mikulicz Radecki University Hospital in Wroclaw, Department and Clinic of Hematology, Blood Neoplasms and Bone Marrow Transplantation
  • Roumanie
      • Brasov, Roumanie
        • Onco Card Srl
      • Bucharest, Roumanie
        • Coltea Clinical Hospital
      • Bucharest, Roumanie
        • Fundeni Clinical Institute
      • Cluj-Napoca, Roumanie
        • Prof. Dr. Ion Chiricuta" Institute of Oncology
  • Royaume-Uni
      • Gloucester, Royaume-Uni
        • Gloucestershire Royal Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
      • Oxford, Royaume-Uni
        • Oxford University Hospitals NHS Trust - Churchill Hospital
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Royaume-Uni
        • Royal Hallamshire Hospital, Department of Hematology
    • United Kingdom
      • Glasgow, United Kingdom, Royaume-Uni, G12 0ZD
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre
      • London, United Kingdom, Royaume-Uni, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
  • Russie
      • Moscow, Russie
        • City Clinical Hospital #40
      • Moscow, Russie
        • City Clinical Hospital n.a. V.V. Veresaev of the Moscow City Health
      • Moscow, Russie
        • S.P. Botkin City Clinical Hospital
      • Pyatigorsk, Russie
        • Clinic UZI 4D, LLC
      • Saint Petersburg, Russie
        • Research Institute of Hematology and Transfusiology
      • Saint Petersburg, Russie
        • S.M. Kirov Military Medical Academy, Department and Clinic for Intermediate-Level Training in Internal Medicine, Hematology Division
      • Saint Petersburg, Russie
        • V.A. Almazov North-West Federal Medical Research Center, Institute of Oncology and Hematology, Scientific Department of Clinical Oncology
      • Ufa, Russie
        • Bashkiria State Medical University, Department of Internal Medicine
      • Volgograd, Russie
        • Volgograd Regional Clinical Oncology Center
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie
        • Clinical Center of Serbia, Clinic of Hematology
      • Novi Sad, Serbie
        • Clinical Center of Vojvodina, Clinic of Hematology
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie
        • University Hospital Brno
      • Olomouc, Tchéquie
        • University Hospital Olomouc
      • Pilsen, Tchéquie
        • University Hospital Plzen
      • Prague, Tchéquie
        • University Hospital Kralovske Vinohrady, Clinic of Internal Hematology
  • Ukraine
      • Cherkasy, Ukraine
        • Cherkasy Regional Oncology Dispensary of Cherkasy Oblast Council, Regional Treatment and Diagnostic Hematology Center, Department of Hematology
      • Dnipro, Ukraine
        • City Clinical Hospital #4" under Dnipro City Council
      • Kharkiv, Ukraine
        • Communal Non-profit enterprise "Regional Center of Oncology", Department of Hematology
      • Kyiv, Ukraine
        • Kyiv City Clinical Hospital #9, Hematology Department #1
      • Kyiv, Ukraine
        • Kyiv Regional Oncology Center, Department of Hematology,
      • Kyiv, Ukraine
        • Limited Liability Company "City Doctor"
      • Lviv, Ukraine
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Hematology
      • Poltava, Ukraine
        • Poltava M.V. Sklifosovskyi Regional Clinical Hospital under Poltava Regional Council, Department of Hematology
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • University of Alabama at Birmingham, (UAB) Hospital, Comprehensive Cancer Center
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
    • California
      • Duarte, California, États-Unis, 91010
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • USC Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA David Geffen School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Cancer Center
      • Boulder, Colorado, États-Unis, 80303
        • Rocky Mountain Cancer Centers (US Oncology/McKesson)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Georgetown University Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20037
        • George Washington University-Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Weston, Florida, États-Unis, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, États-Unis, 66205
        • University of Kansas Cancer Center and Medical Pavilion
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21229
        • Saint Agnes Hospital
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
        • American Oncology Partners of Maryland, PA
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
        • Regional Cancer Care Associates LLC - CCBD Division
      • Columbia, Maryland, États-Unis, 21044
        • Maryland Oncology Hematology, PA- Columbia
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Michigan Medicine Hematology Clinic-Rogel Cancer Center
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49546
        • Cancer and Hematology Centers of Western Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School OF Medicine-Siteman Cancer Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89169
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada- Twain Office
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, États-Unis, 10017
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Memorial Sloan -Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The James Cancer Hospital and Solove Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239-3098
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
        • The Sarah Cannon Research Institute-Tennessee Oncology
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Mays Cancer Center
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78240
        • Texas Oncology- San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • University of Utah - Huntsman Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Diagnostic et critères d'inclusion

  1. PMF (y compris MF pré-fibrotique), PPV-MF ou PET-MF (Tefferi et Vandiman 2008)
  2. Numération plaquettaire moyenne de
  3. DIPSS Intermédiaire-1, Intermédiaire-2 ou Risque élevé (Passamonti et al 2010)
  4. Splénomégalie palpable ≥ 5 cm sous le rebord costal inférieur (LCM) sur la ligne médio-claviculaire, évaluée par un examen physique
  5. TSS ≥ 10 sur le MPN-SAF TSS 2.0 ou un score de symptôme unique ≥ 5 ou deux symptômes ≥ 3, y compris uniquement les symptômes de douleur dans le quadrant supérieur gauche, de douleur osseuse, de démangeaisons ou de sueurs nocturnes

  6. Si le patient a reçu un traitement antérieur par un inhibiteur de JAK2, ce traitement doit répondre à au moins un des critères suivants :

    1. Traitement antérieur avec tout inhibiteur de JAK2, quelle que soit la dose, d'une durée de 90 jours ou moins. La période de 90 jours commence à la date de la première administration du traitement par inhibiteur de JAK2 et se poursuit pendant 90 jours calendaires, que le traitement soit administré de manière continue ou intermittente pendant cet intervalle.
    2. Traitement antérieur par ruxolitinib, à une dose quotidienne totale maximale de 10 mg, n'importe quel jour, d'une durée de 270 jours ou moins. La période de 270 jours commence à la date de la première administration de ruxolitinib et se poursuit pendant 270 jours calendaires, que le traitement soit administré de manière continue ou intermittente au cours de cet intervalle.
  7. Âge ≥18 ans
  8. Statut de performance du Eastern Cooperative Oncology Group 0 à 2
  9. Nombre de souffles périphériques de
  10. Nombre absolu de neutrophiles ≥ 500/µL
  11. Fraction d'éjection cardiaque ventriculaire gauche ≥ 50 % par échocardiogramme ou acquisition multigate (MUGA)
  12. Fonction hépatique et rénale adéquate, définie par les transaminases hépatiques (aspartate aminotransférase [AST]/transaminase glutamique-oxaloacétique sérique [SGOT] et alanine aminotransférase [ALT]/transaminase glutamique pyruvique sérique [SGPT]) ≤ 3 × la limite supérieure de la normale (LSN ) (AST/ALT ≤ 5 × LSN si l'élévation des transaminases est liée au MF), bilirubine totale ≤ 4 x LSN (dans les cas où la bilirubine totale est élevée, bilirubine directe ≤ 4 × LSN, est nécessaire) et créatinine ≤ 2,5 mg/dL
  13. Coagulation adéquate définie par le temps de prothrombine/rapport international normalisé et le temps de thromboplastine partielle ≤ 1,5 × LSN
  14. Si fertile, disposé à utiliser des méthodes de contraception efficaces pendant l'étude
  15. Disposé à subir et capable de tolérer des évaluations fréquentes par IRM ou tomodensitométrie pendant l'étude
  16. Capable de comprendre et disposé à effectuer des évaluations de symptômes à l'aide d'un instrument de résultats rapporté par le patient
  17. Fourniture d'un consentement éclairé signé

Critère d'exclusion

  1. Espérance de vie
  2. Transplantation allogénique de cellules souches (allo-SCT) terminée ou êtes éligible et disposé à suivre d'autres thérapies disponibles approuvées, y compris l'allo-SCT
  3. Antécédents de splénectomie ou planification de subir une splénectomie
  4. Irradiation splénique au cours des 6 derniers mois
  5. Précédemment traité par pacritinib
  6. Traitement avec toute thérapie dirigée par MF dans les 14 jours précédant le traitement Jour 1
  7. Tout traitement antérieur avec plus d'un inhibiteur de JAK2
  8. Traitement avec une thérapie expérimentale dans les 28 jours précédant le traitement Jour 1
  9. Traitement systémique avec un puissant inhibiteur du CYP3A4 ou un puissant inducteur du cytochrome P450 (CYP450) dans les 14 jours précédant le traitement Jour 1. Des périodes de sevrage plus courtes peuvent être autorisées avec l'approbation du moniteur médical, à condition que la période de sevrage soit d'au moins cinq demi-vies du médicament avant le traitement Jour 1
  10. Antécédents hémorragiques récents significatifs définis par le grade CTCAE (National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events) ≥ 2 dans les 3 mois précédant le jour 1 du traitement, sauf s'ils ont été précipités par un événement déclencheur (par exemple, une intervention chirurgicale, un traumatisme ou une blessure)
  11. Traitement systémique avec des médicaments qui augmentent le risque hémorragique, y compris les anticoagulants, les agents antiplaquettaires (sauf pour les dosages d'aspirine ≤ 100 mg par jour), les agents anti-facteur de croissance de l'endothélium vasculaire (anti-vascular endothelial growth factor [anti-VEGF]), et utilisation quotidienne d'anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) inhibiteurs de la cyclooxygénase-1 (COX-1) dans les 14 jours précédant le traitement Jour 1
  12. Traitement systémique avec des médicaments qui peuvent prolonger l'intervalle QT dans les 14 jours précédant le traitement Jour 1. Des périodes de sevrage plus courtes peuvent être autorisées avec l'approbation du moniteur médical, à condition que la période de sevrage soit d'au moins cinq demi-vies du médicament avant le traitement Jour 1
  13. Tout antécédent de troubles cardiaques non dysrythmiques de grade CTCAE ≥ 2 dans les 6 mois précédant le jour 1 du traitement. Les patients présentant des troubles cardiovasculaires non dysrythmiques asymptomatiques de grade 2 peuvent être inclus, avec l'approbation du moniteur médical, s'ils sont stables et peu susceptibles de affecter la sécurité des patients.
  14. Tout antécédent de troubles du rythme cardiaque de grade CTCAE ≥ 2 dans les 6 mois précédant le jour 1 du traitement. Les patients présentant des troubles du rythme cardiaque de grade 2 CTCAE non QTc peuvent être considérés pour l'inclusion, avec l'approbation du moniteur médical, si les troubles du rythme sont stables, asymptomatiques, et peu susceptibles d'affecter la sécurité des patients.
  15. QT corrigé par la méthode de Fridericia (QTcF) allongement > 450 ms ou d'autres facteurs qui augmentent le risque d'allongement de l'intervalle QT (par exemple, hypokaliémie [définie comme taux de potassium sérique
  16. Insuffisance cardiaque congestive de classe II, III ou IV de la New York Heart Association
  17. Toute condition gastro-intestinale ou métabolique active qui pourrait interférer avec l'absorption de médicaments oraux
  18. Trouble intestinal fonctionnel inflammatoire ou chronique actif ou incontrôlé tel que la maladie de Crohn, une maladie intestinale inflammatoire, une diarrhée chronique ou une constipation chronique
  19. Autre tumeur maligne dans les 3 ans précédant le traitement Jour 1. Les patients suivants peuvent être éligibles même s'ils ont eu une tumeur maligne au cours des 3 années précédentes : patients atteints d'un carcinome épidermoïde ou basocellulaire de la peau traité curativement ; les patients atteints de cancers non invasifs traités curativement ; patients atteints d'un cancer de la prostate confiné à un organe avec antigène spécifique de la prostate (PSA)
  20. Maladie intercurrente non contrôlée, y compris, mais sans s'y limiter, une infection active en cours, une maladie psychiatrique ou une situation sociale qui, de l'avis du médecin traitant, limiterait le respect des exigences de l'étude
  21. Séropositivité connue pour le virus de l'immunodéficience humaine
  22. Infection active connue par le virus de l'hépatite A, B ou C
  23. Femmes enceintes ou allaitantes
  24. Inscription simultanée dans un autre essai interventionnel
  25. Thrombocytopénie sévère due à une carence en vitamine B12, une carence en folate ou une infection virale de l'avis de l'investigateur
  26. Hypersensibilité connue au pacritinib ou à l'un des ingrédients inactifs suivants : cellulose microcristalline, polyéthylèneglycol et stéarate de magnésium ; toute contre-indication au médicament « au choix du médecin » choisi par l'investigateur pour être utilisé comme comparateur ou au lopéramide ou médicament antidiarrhéique équivalent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Pacritinib 200 mg deux fois par jour
Recevoir du pacritinib 200 mg deux fois par jour (BID) par voie orale, au même moment de la journée, avec ou sans nourriture
Médicament: Pacritinib
Administration par voie orale. Fourni en gélules contenant 100 mg (sous forme de base libre) dans des gélules de gélatine dure opaques de taille 0 avec capuchon rouge/corps gris. Les ingrédients inactifs sont la cellulose microcristalline, le stéarate de magnésium et le polyéthylène glycol 8000. Chaque gélule contient 146 mg de citrate de pacritinib, ce qui équivaut à 100 mg de base libre de pacritinib
Comparateur actif: Thérapie au choix du médecin (P/C)
La thérapie Choix du médecin (P/C) (limitée à des médicaments uniques de la liste suivante : corticostéroïdes, hydroxyurée, danazol ou ruxolitinib à faible dose). Le régime P/C proposé pour un patient doit être sélectionné avant la randomisation.
Médicament: Médicaments choisis par le médecin
Les médicaments choisis par le médecin seront choisis et administrés selon le jugement de l'investigateur. Les enquêteurs peuvent sélectionner des agents P/C individuels mais ne peuvent pas combiner des agents ou les donner séquentiellement.
Autres noms:
  • corticostéroïdes
  • hydroxyurée
  • danazol
  • ruxolitinib à faible dose

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Volume de la rate
Délai: De la ligne de base à 24 semaines
Comparer l'efficacité du pacritinib à celle de la thérapie au choix du médecin (P/C), telle qu'évaluée par la proportion de patients atteignant une réduction du volume de la rate (RVS) ≥ 35 %, telle que mesurée par imagerie par résonance magnétique (IRM, de préférence) ou tomodensitométrie (TDM)
De la ligne de base à 24 semaines
Score total des symptômes (TSS) (hors fatigue)
Délai: Depuis le départ à la semaine 24
Comparer l'efficacité du pacritinib par rapport au traitement P/C, telle qu'évaluée par la proportion de patients obtenant une réduction ≥ 50 % du score total des symptômes (TSS). Le TSS est la somme des scores individuels des symptômes de fatigue, de satiété précoce, d'inconfort abdominal, de sueurs nocturnes, de prurit, de douleurs osseuses et de douleurs sous les côtes du côté gauche. Les symptômes sont classés de 0 (absents) à 10 (pires imaginables)
Depuis le départ à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie globale (SG)
Délai: jusqu'à 2,5 ans après la date de randomisation
Comparer la survie globale (SG) des patients traités par pacritinib à ceux traités par P/C
jusqu'à 2,5 ans après la date de randomisation
Impression globale de changement du patient (PGIC) évaluée à la semaine 24
Délai: Fin de la semaine 12 à 2 ans après la visite de la semaine 24
Comparer le pourcentage de patients qui s'auto-évaluent comme « très améliorés » ou « très améliorés » tel que mesuré par l'impression globale de changement du patient (PGIC) chez les patients traités par pacritinib par rapport à ceux traités par P/C
Fin de la semaine 12 à 2 ans après la visite de la semaine 24
Pour comparer l'innocuité du pacritinib par rapport à la thérapie P/C
Délai: Randomisation jusqu'à 30 après le dernier traitement
L'innocuité sera évaluée en fonction de l'incidence et de la gravité (selon les Critères de terminologie communs pour les événements indésirables) des événements indésirables survenus pendant le traitement à partir du moment de la randomisation jusqu'à 30 jours après la fin du traitement par le pacritinib et/ou la thérapie choisie par le médecin.
Randomisation jusqu'à 30 après le dernier traitement

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
RVS de ≥35 %
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Délai d'obtention d'une RVS de ≥ 35 %
Jusqu'à 24 semaines
Meilleure réponse en SVR
Délai: À 24 semaines
Meilleure réponse en RVS par IRM ou CT scan
À 24 semaines
>25 % RVS
Délai: À partir de la ligne de base et à la semaine 24
Proportion de patients atteignant > 25 % de RVS
À partir de la ligne de base et à la semaine 24
Globule rouge (GR)
Délai: Du début à la fin du traitement
Atteinte de l'indépendance de la transfusion de globules rouges (GR) aux semaines 12 et 24
Du début à la fin du traitement
taux d'hémoglobine
Délai: Semaines 12 et 24
Amélioration du taux d'hémoglobine sans transfusion aux semaines 12 et 24
Semaines 12 et 24
la numération plaquettaire
Délai: Semaines 12 et 24
Amélioration de la numération plaquettaire aux semaines 12 et 24
Semaines 12 et 24
transfusions de plaquettes
Délai: Semaines 12 et 24
Fréquence des transfusions de plaquettes aux semaines 12 et 24
Semaines 12 et 24
PROMIS
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Amélioration de la fatigue mesurée par le système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS) v.1.0 - Fatigue de la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Survie sans leucémie (LFS)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Survie sans leucémie (LFS) des patients traités par pacritinib versus thérapie P/C
De la ligne de base à la semaine 24
Le pourcentage de patients indépendants de la transfusion de globules rouges atteignant une augmentation de 1 g/dL et de 2 g/dL de l'hémoglobine
Délai: De base à 24 semaines
Le pourcentage de patients non transfusionnels de globules rouges au départ atteignant une augmentation de 1 g/dL et de 2 g/dL de l'hémoglobine à la semaine 24
De base à 24 semaines
Le pourcentage de patients indépendants de la transfusion plaquettaire avec une amélioration du grade de thrombocytopénie
Délai: De base à 24 semaines
Le pourcentage de patients indépendants de la transfusion plaquettaire au départ avec une amélioration du grade de thrombocytopénie à la semaine 24
De base à 24 semaines
Le pourcentage de patients dépendants des transfusions atteignant l'indépendance transfusionnelle et obtenant une réduction de 50 % du taux de transfusion
Délai: De base à 24 semaines
Le pourcentage de patients dépendants des transfusions au départ atteignant l'indépendance transfusionnelle et obtenant une réduction de 50 % du taux de transfusion à la semaine 24
De base à 24 semaines
charge allélique mutée, expression génique et biomarqueurs pharmacodynamiques (PD)
Délai: Base de référence jusqu'à 24 semaines
Modifications de la charge allélique mutée, de l'expression des gènes et des biomarqueurs pharmacodynamiques (PD)
Base de référence jusqu'à 24 semaines
La proportion de patients qui subissent un événement cardiaque indésirable majeur (MACE)
Délai: Base de référence jusqu'à 24 semaines

MACE est un paramètre composite qui est considéré comme se produisant si l'un des TEAE suivants se produit :

  • décès cardiovasculaire, défini comme un décès dû à un infarctus aigu du myocarde, une mort cardiaque subite, un décès dû à une insuffisance cardiaque, un décès dû à un accident vasculaire cérébral, un décès dû à des procédures cardiovasculaires, un décès dû à une hémorragie cardiovasculaire ou un décès dû à une maladie artérielle périphérique
  • infarctus du myocarde non mortel
  • accident vasculaire cérébral non mortel de toute classification, y compris les anomalies neurologiques focales réversibles avec preuve d'imagerie d'une nouvelle lésion cérébrale compatible avec une ischémie ou une hémorragie
Base de référence jusqu'à 24 semaines
Hémoglobine A1c
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 24
Modifications de l'hémoglobine A1c
Base de référence jusqu'à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Swedish Orphan Biovitrum

Collaborateurs

PSI CRO

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Simran Singh, Sobi, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 juin 2017

Achèvement primaire (Estimé)

5 octobre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

13 octobre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 mai 2017

Première publication (Réel)

24 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 avril 2026

Dernière vérification

1 octobre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PAC203/PAC303
  • PAC303 (Autre identifiant: Sobi, Inc.)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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