Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 pakritinibu u pacientů s primární myelofibrózou, post-polycytemií vera myelofibrózou nebo postesenciální trombocytemickou myelofibrózou (PACIFICA)

27. dubna 2026 aktualizováno: Swedish Orphan Biovitrum

Randomizovaná, kontrolovaná studie fáze 3 Pacritinib versus volba lékaře u pacientů s primární myelofibrózou, post-polycytemií vera myelofibrózou nebo postesenciální trombocytemií Myelofibróza s těžkou trombocytopenií (počet krevních destiček

Tato studie (studie ID PAC203 Severní Amerika; PAC303 ex-Severní Amerika) hodnotí 200 mg pacritinibu dvakrát denně ve srovnání s léčbou podle volby lékaře (P/C) u pacientů s MF a těžkou trombocytopenií (počet krevních destiček

Stav nebo onemocnění: Primární myelofibróza/Post-polycytemie Vera Myelofibróza/ Postesenciální trombocytémie Myelofibróza

Intervence/léčba: Lék-Pakritinib

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie je randomizovaná, kontrolovaná studie fáze 3, která srovnává účinnost pakritinibu s P/C terapií u pacientů s PMF, PPV-MF nebo PET-MF (Dynamic International Prognostic Scoring System [DIPSS] rizikové skóre od střední-1 do vysoké -Risk), kteří neměli žádnou nebo omezenou expozici jakémukoli inhibitoru JAK2 nebo dosud inhibitor JAK2 neužívali a kteří mají závažnou trombocytopenii (počet krevních destiček 28 po sobě jdoucích dnů kvůli toxicitě léčby nebo pokud je léčba přerušena pro nedostatečnou účinnost, nebo na žádost hlavního zkoušejícího nebo pacienta. Po vyhodnocení 24. týdne bude pacientům, kteří mají prospěch z terapie, umožněno pokračovat v léčbě přidělenou léčbou (pacritinib nebo P/C), dokud pacient nezaznamená progresivní onemocnění, netolerovatelné AE, neodvolá souhlas nebo nezahájí novou terapii zaměřenou na MF. Všichni randomizovaní pacienti budou sledováni z hlediska přežití po dobu 2,5 roku od data randomizace, pokud nebude odvolán souhlas se sledováním.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

407

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie
        • Alfred Hospital, Malignant Hematology and Stem Cell Transplantation Service
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie
        • The Perth Blood Institute
  • Bosna a Hercegovina
      • Banja Luka, Bosna a Hercegovina
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
      • Sarajevo, Bosna a Hercegovina
        • University Clinical Center of Sarajevo
  • Brazílie
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brazílie
        • Integrare Therapeutics
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazílie
        • Hospital Sao Rafael
    • Goiás
      • Goiânia, Goiás, Brazílie
        • Clinics Hospital, Federal University of Goias - (UFG)
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazílie
        • Cetus Oncology Inc.
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazílie
        • Clinical Hospital of the Federal University of Parana (HC - UFPR)
    • Rio Grande do Norte
      • Mossoró, Rio Grande do Norte, Brazílie
        • Humane Clinic / Atena Research Institute
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie
        • Hospital Moinhos de Vento
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie
        • Integrated Oncology Center of Rio Grande do Sul - Mother of God Hospital
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazílie
        • Saint Lucas Hospital of Copacabana
    • Santa Catarina
      • Florianópolis, Santa Catarina, Brazílie
        • Santa Catarina Health Research and Education Center (CEPEN)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazílie
        • State University of Campinas (UNICAMP) - Hemocenter
      • Jaú, São Paulo, Brazílie
        • Hospital Amaral Carvalho
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie
        • Jewish Hospital Albert Einstein
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie
        • Samaritano Hospital
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie
        • Sao Paulo University Clinical Hospital
  • Bulharsko
      • Pleven, Bulharsko
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Dr. Georgi Stranski"
      • Plovdiv, Bulharsko
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi", Plovdiv
      • Sofia, Bulharsko
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
      • Sofia, Bulharsko
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia, part of Military Medical Academy
      • Varna, Bulharsko
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
  • Bělorusko
      • Grodno, Bělorusko
        • Grodno University Hospital
      • Homyel, Bělorusko
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
      • Minsk, Bělorusko
        • Minsk Scientific and Practical Center of Surgery, Transplantology and Hematology
  • Francie
      • Marseille, Francie
        • La Conception Hospital
      • Paris, Francie
        • Hopital Saint-Louis
      • Pessac, Francie, 33604
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
      • Pierre-Bénite, Francie
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
      • Poitiers, Francie
        • University Hospital Center of Poitiers
    • France
      • Amiens, France, Francie, 80054
        • CHU Hôpital Amiens Sud
      • Nîmes, France, Francie, 30900
        • CHU de Nimes - Hopital Universitaire Caremeau
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie
        • LTD S.Khechinashvili University Hospital
      • Tbilisi, Gruzie
        • JSC K. Eristavi National Center For Experimental and Clinical Surgery
      • Tbilisi, Gruzie
        • LTD M.Zodelava's Hematology Center, Department of Hematology
      • Tbilisi, Gruzie
        • Malkhaz Katsiashvili Multiprofile Emergency Medicine Center LTD
      • Tbilisi, Gruzie
        • Tbilisi State Medical University and Ingorokva High Medical Technology University Clinic LLC
  • Indie
      • Bengaluru, Indie
        • St. John's Medical College Hospital
      • Delhi, Indie
        • Max Super Speciality Hospital Saket (A Unit of Max Healthcare Institute Limited)
    • Assam
      • Guwahati, Assam, Indie
        • Gauhati Medical College and Hospital
    • Chandigarh
      • Chandigarh, Chandigarh, Indie
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research (PGIMER)
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indie
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd
    • Haryana
      • Gurgaon, Haryana, Indie
        • Fortis Memorial Research Institute(FMRI)
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indie
        • Shri Ram Cancer Centre, Mahatma Gandhi Medical College & Hospital
    • Tamil Nadu
      • Madurai, Tamil Nadu, Indie
        • Meenakshi Mission Hospital And Research Centre (MMHRC)
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indie
        • Yashoda Hospitals
    • Uttarakhand
      • Dehradun, Uttarakhand, Indie
        • All India Institute of Medical Sciences
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indie
        • Netaji Subhash Chandra Bose Cancer Research Institute
      • Kolkata, West Bengal, Indie
        • Tata Medical Center
  • Itálie
      • Bari, Itálie
        • Cancer Institute "Giovanni Paolo II", IRCCS
      • Bologna, Itálie
        • Polyclinic S. Orsola-Malpighi
      • Brescia, Itálie
        • ASST Spedali Civili Brescia, Hematology Unit
      • Florence, Itálie
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Forlì, Itálie
        • Scientific Institute of Romagna for the Study and Treatment of Cancer (IRST), IRCCS
      • Milan, Itálie
        • Maggiore Polyclinic Hospital, Fondazione IRCCS Ca' Granda
      • Monza, Itálie
        • ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Naples, Itálie
        • University Hospital "Federico II"
      • Novara, Itálie
        • University Hospital "Maggiore della Carita" of Novara
      • Palermo, Itálie
        • United Hospitals Villa Sofia Cervello
      • Pavia, Itálie
        • Polyclinic San Matteo, IRCCS
      • Rimini, Itálie
        • Hospital "Infermi" of Rimini
      • Rome, Itálie
        • University Polyclinic Foundation "Agostino Gemelli"
      • Rome, Itálie
        • Umberto I Polyclinic of Rome
      • Turin, Itálie
        • City of Health and Science of Turin
      • Udine, Itálie
        • Santa Maria della Misericordia University Hospital of Udine
      • Varese, Itálie
        • ASST Sette Laghi Hospital
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Lady Davis Carmel Medical Center, Department of Hematology,
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah Medical Center, Department of Hematology,
      • Kfar Saba, Izrael
        • Meir Medical Center, Hematology Institute and Blood Bank
      • Petah Tikva, Izrael
        • Rabin Medical Center, Clinic for Myeloproliferative Disorders
      • Tel Aviv, Izrael
        • The Tel Aviv Sourasky Medical Center, Department of Internal Medicine
  • Japonsko
      • Chūō, Japonsko
        • University of Yamanashi Hospital
      • Fukuoka, Japonsko
        • Kyushu University Hospital
      • Fukushima, Japonsko
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Miyagi, Japonsko
        • Tohoku University Hospital
      • Miyazaki, Japonsko
        • University of Miyazaki Hospital
      • Tokyo, Japonsko
        • Nippon Medical School Hospital
      • Tokyo, Japonsko
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Japonsko
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tsu, Japonsko
        • Mie University Hospital
      • Tōon, Japonsko
        • Ehime University Hospital
  • Jižní Korea
      • Busan, Jižní Korea
        • Pusan National University Hospital
      • Daegu, Jižní Korea
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Jižní Korea
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Jižní Korea
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Jižní Korea
        • The Catholic University of Korea, St. Mary's Hospital
    • South Korea
      • Seoul, South Korea, Jižní Korea, 3722
        • Severance Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Tom Baker Cancer Center, Internal Medicine/Hematology
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Providence Hematology - Vancouver
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada
        • Eastern Regional Health Authority
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Nova Scotia Health Authority, Centre for Clinical Research
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Jewish General Hospital; Clinical Research Unit
  • Kazachstán
      • Aktobe, Kazachstán
        • Aktobe Medical Center, Department of Hematology
      • Almaty, Kazachstán
        • City Clinical Hospital #7, Hematology Department
      • Astana, Kazachstán
        • Center for Hematology
      • Astana, Kazachstán
        • National Research Oncology, Oncohematology Center
      • Karaganda, Kazachstán
        • Hematology Center
      • Shymkent, Kazachstán
        • City Oncological Center
      • Ust-Kamenogorsk, Kazachstán
        • Center for Hematology
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Semmelweis University SE ÁOK I. sz. Belgyógyászati Klinika
      • Debrecen, Maďarsko
        • University of Debrecen Clinical Center (Debreceni Egyetem Klinikai Központ)
      • Kaposvár, Maďarsko
        • Somogy Megyei Kaposi Mor Oktato Korhaz
      • Nyíregyháza, Maďarsko
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg County Hospitals and University Teaching Hospital, Department of Hematology
      • Székesfehérvár, Maďarsko
        • Fejer County St. Gyorgy University Teaching Hospital, Department of Internal Medicine I
  • Polsko
      • Bialystok, Polsko
        • University Teaching Hospital in Bialystok
      • Gdansk, Polsko
        • University Clinical Center in Gdansk
      • Katowice, Polsko
        • Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice, Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation
      • Katowice, Polsko
        • Pratia Oncology Katowice
      • Krakow, Polsko
        • University Hospital in Krakow
      • Lodz, Polsko
        • Nicolaus Copernicus Provincial Multispecialty Oncology and Traumatology Center in Lodz
      • Lublin, Polsko
        • Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin, Department of Hematooncology, Bone Marrow Transplantation and Chemotherapy
      • Nowy Sącz, Polsko
        • Jedrzej Sniadecki Specialist Hospital in Nowy Sacz, Department of Hematology
      • Rzeszów, Polsko
        • Frederic Chopin Provincial Teaching Hospital No. 1 in Rzeszow, Department of Hematology,
      • Torun, Polsko
        • Nasz Lekarz Medical Outpatient Clinics Slawomir Jeka
      • Warsaw, Polsko
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Teaching Department of Hematology
      • Wroclaw, Polsko
        • Jan Mikulicz Radecki University Hospital in Wroclaw, Department and Clinic of Hematology, Blood Neoplasms and Bone Marrow Transplantation
  • Rumunsko
      • Brasov, Rumunsko
        • Onco Card Srl
      • Bucharest, Rumunsko
        • Coltea Clinical Hospital
      • Bucharest, Rumunsko
        • Fundeni Clinical Institute
      • Cluj-Napoca, Rumunsko
        • Prof. Dr. Ion Chiricuta" Institute of Oncology
  • Rusko
      • Moscow, Rusko
        • City Clinical Hospital #40
      • Moscow, Rusko
        • City Clinical Hospital n.a. V.V. Veresaev of the Moscow City Health
      • Moscow, Rusko
        • S.P. Botkin City Clinical Hospital
      • Pyatigorsk, Rusko
        • Clinic UZI 4D, LLC
      • Saint Petersburg, Rusko
        • Research Institute of Hematology and Transfusiology
      • Saint Petersburg, Rusko
        • S.M. Kirov Military Medical Academy, Department and Clinic for Intermediate-Level Training in Internal Medicine, Hematology Division
      • Saint Petersburg, Rusko
        • V.A. Almazov North-West Federal Medical Research Center, Institute of Oncology and Hematology, Scientific Department of Clinical Oncology
      • Ufa, Rusko
        • Bashkiria State Medical University, Department of Internal Medicine
      • Volgograd, Rusko
        • Volgograd Regional Clinical Oncology Center
  • Spojené království
      • Gloucester, Spojené království
        • Gloucestershire Royal Hospital
      • London, Spojené království
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital
      • London, Spojené království
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
      • Oxford, Spojené království
        • Oxford University Hospitals NHS Trust - Churchill Hospital
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království
        • Royal Hallamshire Hospital, Department of Hematology
    • United Kingdom
      • Glasgow, United Kingdom, Spojené království, G12 0ZD
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre
      • London, United Kingdom, Spojené království, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama at Birmingham, (UAB) Hospital, Comprehensive Cancer Center
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • USC Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA David Geffen School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Cancer Center
      • Boulder, Colorado, Spojené státy, 80303
        • Rocky Mountain Cancer Centers (US Oncology/McKesson)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • George Washington University-Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Weston, Florida, Spojené státy, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Spojené státy, 66205
        • University of Kansas Cancer Center and Medical Pavilion
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21229
        • Saint Agnes Hospital
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • American Oncology Partners of Maryland, PA
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Regional Cancer Care Associates LLC - CCBD Division
      • Columbia, Maryland, Spojené státy, 21044
        • Maryland Oncology Hematology, PA- Columbia
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Michigan Medicine Hematology Clinic-Rogel Cancer Center
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49546
        • Cancer and Hematology Centers of Western Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School OF Medicine-Siteman Cancer Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89169
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada- Twain Office
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Spojené státy, 10017
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan -Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The James Cancer Hospital and Solove Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-3098
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • The Sarah Cannon Research Institute-Tennessee Oncology
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Mays Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78240
        • Texas Oncology- San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah - Huntsman Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko
        • Clinical Center of Serbia, Clinic of Hematology
      • Novi Sad, Srbsko
        • Clinical Center of Vojvodina, Clinic of Hematology
  • Ukrajina
      • Cherkasy, Ukrajina
        • Cherkasy Regional Oncology Dispensary of Cherkasy Oblast Council, Regional Treatment and Diagnostic Hematology Center, Department of Hematology
      • Dnipro, Ukrajina
        • City Clinical Hospital #4" under Dnipro City Council
      • Kharkiv, Ukrajina
        • Communal Non-profit enterprise "Regional Center of Oncology", Department of Hematology
      • Kyiv, Ukrajina
        • Kyiv City Clinical Hospital #9, Hematology Department #1
      • Kyiv, Ukrajina
        • Kyiv Regional Oncology Center, Department of Hematology,
      • Kyiv, Ukrajina
        • Limited Liability Company "City Doctor"
      • Lviv, Ukrajina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Hematology
      • Poltava, Ukrajina
        • Poltava M.V. Sklifosovskyi Regional Clinical Hospital under Poltava Regional Council, Department of Hematology
  • Česko
      • Brno, Česko
        • University Hospital Brno
      • Olomouc, Česko
        • University Hospital Olomouc
      • Pilsen, Česko
        • University Hospital Plzen
      • Prague, Česko
        • University Hospital Kralovske Vinohrady, Clinic of Internal Hematology
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Španělsko
        • University Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Španělsko
        • University Hospital 12 de Octubre, Department of Hematology
      • Murcia, Španělsko
        • Morales Meseguer University General Hospital, Department of Hematology and Hemotherapy
      • Salamanca, Španělsko
        • University Clinical Hospital of Salamanca, Department of Hematology
      • Seville, Španělsko
        • University Hospital Virgen del Rocio (HUVR)
      • Valencia, Španělsko
        • University Clinical Hospital of Valencia, Department of Hematology and Medical Oncology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Diagnostická a inkluzní kritéria

  1. PMF (včetně prefibrotického MF), PPV-MF nebo PET-MF (Tefferi a Vandiman 2008)
  2. Průměrný počet krevních destiček
  3. DIPSS středně pokročilý-1, středně pokročilý-2 nebo vysoké riziko (Passamonti et al 2010)
  4. Hmatná splenomegalie ≥5 cm pod dolním žeberním okrajem (LCM) ve střední klavikulární linii podle fyzikálního vyšetření
  5. TSS ≥10 na MPN-SAF TSS 2.0 nebo skóre jednoho symptomu ≥5 nebo dva příznaky ≥3, včetně pouze symptomů bolesti v levém horním kvadrantu, bolesti kostí, svědění nebo nočního pocení

  6. Pokud byl pacient dříve léčen inhibitorem JAK2, musí tato léčba splňovat alespoň jedno z následujících kritérií:

    1. Předchozí léčba jakýmkoli inhibitorem JAK2, bez ohledu na dávku, s trváním 90 dnů nebo méně. Období 90 dnů začíná datem prvního podání léčby inhibitorem JAK2 a pokračuje po dobu 90 kalendářních dnů bez ohledu na to, zda je během tohoto intervalu terapie podávána kontinuálně nebo přerušovaně.
    2. Předchozí léčba ruxolitinibem v celkové denní dávce ne vyšší než 10 mg v kterýkoli den, po dobu 270 dnů nebo méně. Období 270 dnů začíná datem prvního podání ruxolitinibu a pokračuje po dobu 270 kalendářních dnů bez ohledu na to, zda je léčba během tohoto intervalu podávána kontinuálně nebo přerušovaně. Pacient možná nedostal >10 mg ruxolitinibu žádný den během tohoto intervalu
  7. Věk ≥18 let
  8. Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group 0 až 2
  9. Počet periferních výbuchů
  10. Absolutní počet neutrofilů ≥500/µL
  11. Srdeční ejekční frakce levé komory ≥ 50 % podle echokardiogramu nebo skenování s vícenásobnou akvizicí (MUGA)
  12. Přiměřená funkce jater a ledvin, definovaná jaterními transaminázami (aspartátaminotransferáza [AST]/sérová glutamát-oxalooctová transamináza [SGOT] a alaninaminotransferáza [ALT]/sérová glutamát-pyruviktransamináza [SGPT]) ≤3 × horní hranice normy (ULN ) (AST/ALT ≤ 5 × ULN, pokud zvýšení transamináz souvisí s MF), celkový bilirubin ≤ 4 x ULN (v případech, kdy je celkový bilirubin zvýšený, je vyžadován přímý bilirubin ≤ 4 × ULN) a kreatinin ≤ 2,5 mg/dl
  13. Adekvátní koagulace definovaná poměrem protrombinový čas/mezinárodní normalizovaný poměr a parciální tromboplastinový čas ≤1,5 ​​× ULN
  14. Pokud je plodná, ochotná během studie používat účinné metody kontroly porodnosti
  15. Ochota podstoupit a schopná tolerovat časté vyšetření MRI nebo CT během studie
  16. Schopnost porozumět a ochotna dokončit hodnocení příznaků pomocí nástroje na zjištění výsledku hlášeného pacientem
  17. Poskytnutí podepsaného informovaného souhlasu

Kritéria vyloučení

  1. Délka života
  2. Dokončili transplantaci alogenních kmenových buněk (allo-SCT) nebo jsou způsobilí a ochotni dokončit jinou schválenou dostupnou léčbu včetně allo-SCT
  3. Splenektomie v anamnéze nebo plánování splenektomie
  4. Ozáření sleziny za posledních 6 měsíců
  5. Dříve léčen pacritinibem
  6. Léčba jakoukoli terapií zaměřenou na MF během 14 dnů před léčbou 1. den
  7. Jakákoli předchozí léčba více než jedním inhibitorem JAK2
  8. Léčba experimentální terapií během 28 dnů před léčebným dnem 1
  9. Systémová léčba silným inhibitorem CYP3A4 nebo silným induktorem cytochromu P450 (CYP450) během 14 dnů před léčbou 1. den. Kratší vymývací období může být povoleno se souhlasem Medical Monitor za předpokladu, že vymývací období je alespoň pět poločasů léku před léčbou 1. den
  10. Významné nedávné krvácení v anamnéze definované jako Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) stupeň ≥ 2 National Cancer Institute během 3 měsíců před léčebným dnem 1, pokud nebylo vyvoláno vyvolávající událostí (např. operace, trauma nebo zranění)
  11. Systémová léčba léky, které zvyšují riziko krvácení, včetně antikoagulancií, protidestičkových látek (s výjimkou aspirinu v dávkách ≤100 mg denně), látek proti vaskulárnímu endoteliálnímu růstovému faktoru (antivaskulární endoteliální růstový faktor [anti-VEGF]), a každodenní užívání nesteroidních protizánětlivých léků (NSAID) inhibujících cyklooxygenázu-1 (COX-1) během 14 dnů před léčbou 1. den
  12. Systémová léčba léky, které mohou prodloužit QT interval během 14 dnů před léčbou 1. den. Kratší vymývací období může být povoleno se souhlasem Medical Monitor za předpokladu, že vymývací období je alespoň pět poločasů léčiva před léčbou Den 1
  13. Jakákoli anamnéza srdečních stavů bez dysrytmie stupně ≥2 podle CTCAE během 6 měsíců před léčbou 1. den. Pacienti s asymptomatickými kardiovaskulárními stavy bez dysrytmie stupně 2 mohou být zváženi pro zařazení se souhlasem Medical Monitor, pokud jsou stabilní a nepravděpodobné. ovlivnit bezpečnost pacienta.
  14. Jakákoli anamnéza srdečních dysrytmií stupně ≥2 podle CTCAE během 6 měsíců před léčebným dnem 1. Pacienti se srdečními dysrytmiemi stupně 2 podle CTCAE mohou být se souhlasem lékařského monitoru zváženi pro zařazení, pokud jsou dysrytmie stabilní, asymptomatické, a pravděpodobně neovlivní bezpečnost pacienta.
  15. QT korigovaný metodou Fridericia (QTcF) prodloužení > 450 ms nebo jiné faktory, které zvyšují riziko prodloužení QT intervalu (např. hypokalémie [definovaná jako sérový draslík
  16. Městnavé srdeční selhání třídy II, III nebo IV podle New York Heart Association
  17. Jakýkoli aktivní gastrointestinální nebo metabolický stav, který by mohl interferovat s vstřebáváním perorálních léků
  18. Aktivní nebo nekontrolované zánětlivé nebo chronické funkční onemocnění střev, jako je Crohnova choroba, zánětlivé onemocnění střev, chronický průjem nebo chronická zácpa
  19. Jiná malignita během 3 let před léčbou Den 1. Následující pacienti mohou být vhodní, přestože měli malignitu v předchozích 3 letech: pacienti s kurativním skvamózním nebo bazaliomem kůže; pacienti s kurativními neinvazivními nádory; pacienti s orgánově omezeným karcinomem prostaty s prostatickým specifickým antigenem (PSA)
  20. Nekontrolované interkurentní onemocnění, včetně mimo jiné probíhající aktivní infekce, psychiatrického onemocnění nebo sociální situace, která by podle úsudku ošetřujícího lékaře omezovala soulad s požadavky studie
  21. Známá séropozitivita na virus lidské imunodeficience
  22. Známá aktivní infekce virem hepatitidy A, B nebo C
  23. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  24. Souběžné zařazení do jiné intervenční studie
  25. Závažná trombocytopenie v důsledku nedostatku vitaminu B12, nedostatku folátu nebo virové infekce podle názoru zkoušejícího
  26. Známá přecitlivělost na pakritinib nebo na kteroukoli z následujících neaktivních složek: mikrokrystalická celulóza, polyethylenglykol a magnesium-stearát; jakékoli kontraindikace léčivého přípravku „podle volby lékaře“ vybraného zkoušejícím, který má být použit jako komparátor, nebo loperamidu nebo ekvivalentního léku proti průjmu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pakritinib 200 mg dvakrát denně
Podávání pakritinibu 200 mg dvakrát denně (BID) perorálně, ve stejnou denní dobu, s jídlem nebo bez jídla
Lék: Pacritinib
Ústní podání. Dodává se v tobolkách obsahujících 100 mg (jako volná báze) v neprůhledných tvrdých želatinových tobolkách s červeným uzávěrem/šedým tělem velikosti 0. Neaktivními složkami jsou mikrokrystalická celulóza, stearát hořečnatý a polyethylenglykol 8000. Jedna tobolka obsahuje pacritinib citrát 146 mg, což odpovídá 100 mg pacritinibu volné báze
Aktivní komparátor: Terapie podle volby lékaře (P/C).
Terapie Physician's Choice (P/C) (omezená na jednotlivé léky z následujícího seznamu: kortikosteroidy, hydroxyurea, danazol nebo nízké dávky ruxolitinibu). Navrhovaný režim P/C pro pacienta musí být vybrán před randomizací.
Lék: Léky podle výběru lékaře
Léky Physician's Choice budou vybrány a podávány podle úsudku zkoušejícího. Vyšetřovatelé mohou vybrat jednotlivé P/C agenty, ale nemohou je kombinovat nebo je dávat postupně.
Ostatní jména:
  • kortikosteroidy
  • hydroxymočovina
  • danazol
  • nízké dávky ruxolitinibu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Objem sleziny
Časové okno: Od výchozího stavu ve 24. týdnu
Porovnat účinnost pakritinibu s terapií podle volby lékaře (P/C), hodnocenou podle podílu pacientů, kteří dosáhli ≥35% snížení objemu sleziny (SVR), měřeno zobrazením magnetickou rezonancí (preferováno MRI) nebo počítačovou tomografií (CT) skeny
Od výchozího stavu ve 24. týdnu
Celkové skóre symptomů (TSS) (kromě únavy)
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Porovnat účinnost pakritinibu ve srovnání s P/C terapií, hodnocenou podle podílu pacientů, kteří dosáhli ≥50% snížení celkového skóre symptomů (TSS). TSS je součet skóre jednotlivých symptomů pro únavu, časnou sytost, břišní diskomfort, noční pocení, svědění, bolest kostí a bolest pod žebry na levé straně. Příznaky jsou seřazeny od 0 (nepřítomnost) do 10 (nejhorší představitelné)
Od základní linie v týdnu 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití (OS)
Časové okno: do 2,5 roku od data randomizace
Porovnat celkové přežití (OS) pacientů léčených pakritinibem oproti pacientům léčeným P/C
do 2,5 roku od data randomizace
Globální dojem změny pacienta (PGIC) hodnocený v týdnu 24
Časové okno: Konec týdne 12 až 2 roky po návštěvě v týdnu 24
Porovnat procento pacientů, kteří se sami hodnotí jako „velmi se zlepšili“ nebo „výrazně zlepšili“, jak bylo měřeno pomocí PGIC (Patient Global Impression of Change) u pacientů léčených pakritinibem oproti pacientům léčeným P/C
Konec týdne 12 až 2 roky po návštěvě v týdnu 24
Porovnat bezpečnost pakritinibu oproti terapii P/C
Časové okno: Randomizace do 30 po posledním ošetření
Bezpečnost bude hodnocena na základě výskytu a závažnosti (podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky) nežádoucích účinků vzniklých při léčbě od doby randomizace do 30 dnů po dokončení léčby pakritinibem a/nebo podle volby lékaře.
Randomizace do 30 po posledním ošetření

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
SVR ≥35 %
Časové okno: Až 24 týdnů
Čas do dosažení SVR ≥35 %
Až 24 týdnů
Nejlepší odezva v SVR
Časové okno: Ve 24 týdnech
Nejlepší odpověď v SVR pomocí MRI nebo CT
Ve 24 týdnech
>25 % SVR
Časové okno: Od základní linie a v týdnu 24
Podíl pacientů dosahujících >25 % SVR
Od základní linie a v týdnu 24
Červené krvinky (RBC)
Časové okno: Výchozí stav do konce léčby
Dosažení nezávislosti na transfuzi červených krvinek (RBC) ve 12. a 24. týdnu
Výchozí stav do konce léčby
hladina hemoglobinu
Časové okno: 12. a 24. týden
Zlepšení hladiny hemoglobinu bez transfuze ve 12. a 24. týdnu
12. a 24. týden
počet krevních destiček
Časové okno: 12. a 24. týden
Zlepšení počtu krevních destiček ve 12. a 24. týdnu
12. a 24. týden
transfuze krevních destiček
Časové okno: 12. a 24. týden
Frekvence transfuzí krevních destiček ve 12. a 24. týdnu
12. a 24. týden
PROMIS
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Zlepšení únavy měřené informačním systémem měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) v.1.0 - Únava od základní linie do 24. týdne
Výchozí stav do týdne 24
Přežití bez leukémie (LFS)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Přežití bez leukémie (LFS) pacientů léčených pakritinibem oproti terapii P/C
Výchozí stav do týdne 24
Procento pacientů nezávislých na transfuzi červených krvinek, kteří dosáhli zvýšení hemoglobinu o 1 g/dl a 2 g/dl
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
Procento pacientů nezávislých na transfuzi červených krvinek na začátku, kteří dosáhli zvýšení hemoglobinu o 1 g/dl a 2 g/dl ve 24. týdnu
Výchozí stav do 24 týdnů
Procento pacientů nezávislých na transfuzi krevních destiček se zlepšením stupně trombocytopenie
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
Procento pacientů nezávislých na transfuzi krevních destiček na začátku se zlepšením stupně trombocytopenie ve 24. týdnu
Výchozí stav do 24 týdnů
Procento pacientů závislých na transfuzi, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi a dosáhli 50% snížení rychlosti transfuze
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
Procento pacientů závislých na transfuzi na začátku, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi a dosáhli 50% snížení rychlosti transfuze v týdnu 24
Výchozí stav do 24 týdnů
mutovaná alelická zátěž, genová exprese a farmakodynamické (PD) biomarkery
Časové okno: Výchozí stav až 24 týdnů
Změny v mutované alelické zátěži, genové expresi a farmakodynamických (PD) biomarkerech
Výchozí stav až 24 týdnů
Podíl pacientů, u kterých došlo k závažné nežádoucí srdeční příhodě (MACE)
Časové okno: Výchozí stav až 24 týdnů

MACE je složený koncový bod, o kterém se předpokládá, že nastane, pokud dojde k některé z následujících TEAE:

  • kardiovaskulární smrt, definovaná jako úmrtí v důsledku akutního infarktu myokardu, náhlá srdeční smrt, úmrtí v důsledku srdečního selhání, úmrtí v důsledku mrtvice, úmrtí v důsledku kardiovaskulárních procedur, úmrtí v důsledku kardiovaskulárního krvácení nebo úmrtí v důsledku onemocnění periferních tepen
  • nefatálním infarktem myokardu
  • nefatální cévní mozková příhoda jakékoli klasifikace, včetně reverzibilních fokálních neurologických defektů se zobrazovacím důkazem nové mozkové léze odpovídající ischemii nebo krvácení
Výchozí stav až 24 týdnů
Hemoglobin A1c
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Změny hemoglobinu A1c
Výchozí stav do týdne 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Spolupracovníci

PSI CRO

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Simran Singh, Sobi, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. června 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

5. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

13. října 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

24. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PAC203/PAC303
  • PAC303 (Jiný identifikátor: Sobi, Inc.)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Primární myelofibróza

Klinické studie na Pacritinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit