Фаза 3 исследования пакритиниба у пациентов с первичным миелофиброзом, истинным миелофиброзом после полицитемии или миелофиброзом после эссенциальной тромбоцитемии (PACIFICA)
27 апреля 2026 г. обновлено: Swedish Orphan Biovitrum
Рандомизированное контролируемое исследование 3 фазы пакритиниба по сравнению с выбором врача у пациентов с первичным миелофиброзом, истинным миелофиброзом после полицитемии или миелофиброзом после эссенциальной тромбоцитемии с тяжелой тромбоцитопенией (количество тромбоцитов)
В этом исследовании (идентификационный номер исследования PAC203 North America; PAC303 ex-North America) оценивается пакритиниб в дозе 200 мг два раза в день по сравнению с терапией по выбору врача (P/C) у пациентов с MF и тяжелой тромбоцитопенией (количество тромбоцитов
Состояние или заболевание: первичный миелофиброз/миелофиброз после истинной полицитемии/миелофиброз после эссенциальной тромбоцитемии
Вмешательство/лечение: препарат-пакритиниб
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это рандомизированное контролируемое исследование фазы 3, в котором сравнивается эффективность пакритиниба с П/К терапией у пациентов с PMF, PPV-MF или PET-MF (Dynamic International Prognostic Scoring System [DIPSS] оценка риска от промежуточного-1 до высокого). -Риск), у которых не было или было ограниченное воздействие любого ингибитора JAK2, или которые не получали ингибитор JAK2, и у которых есть тяжелая тромбоцитопения (количество тромбоцитов 28 дней подряд из-за токсичности лечения, или если лечение прекращено из-за отсутствия эффективности, или по требованию главного исследователя или пациента.
После оценки на 24-й неделе пациентам, получающим пользу от терапии, будет разрешено продолжать назначенное лечение (пакритиниб или П/К) до тех пор, пока у пациента не возникнет прогрессирующее заболевание, непереносимые НЯ, отзыв согласия или начало новой направленной на МФ терапии.
Все рандомизированные пациенты будут отслеживаться на предмет выживаемости в течение 2,5 лет с даты рандомизации, если согласие на последующее наблюдение не будет отозвано.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
407
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Австралия
- Westmead Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Австралия
- Alfred Hospital, Malignant Hematology and Stem Cell Transplantation Service
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Австралия
- The Perth Blood Institute
-
-
-
-
-
Grodno, Беларусь
- Grodno University Hospital
-
Homyel, Беларусь
- Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
-
Minsk, Беларусь
- Minsk Scientific and Practical Center of Surgery, Transplantology and Hematology
-
-
-
-
-
Pleven, Болгария
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Dr. Georgi Stranski"
-
Plovdiv, Болгария
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi", Plovdiv
-
Sofia, Болгария
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
-
Sofia, Болгария
- Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia, part of Military Medical Academy
-
Varna, Болгария
- Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
-
-
-
-
-
Banja Luka, Босния и Герцеговина
- University Clinical Centre of the Republic of Srpska
-
Sarajevo, Босния и Герцеговина
- University Clinical Center of Sarajevo
-
-
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Бразилия
- Integrare Therapeutics
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Бразилия
- Hospital Sao Rafael
-
-
Goiás
-
Goiânia, Goiás, Бразилия
- Clinics Hospital, Federal University of Goias - (UFG)
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Бразилия
- Cetus Oncology Inc.
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Бразилия
- Clinical Hospital of the Federal University of Parana (HC - UFPR)
-
-
Rio Grande do Norte
-
Mossoró, Rio Grande do Norte, Бразилия
- Humane Clinic / Atena Research Institute
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия
- Hospital Moinhos de Vento
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия
- Integrated Oncology Center of Rio Grande do Sul - Mother of God Hospital
-
-
Rio de Janeiro
-
Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Бразилия
- Saint Lucas Hospital of Copacabana
-
-
Santa Catarina
-
Florianópolis, Santa Catarina, Бразилия
- Santa Catarina Health Research and Education Center (CEPEN)
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Бразилия
- State University of Campinas (UNICAMP) - Hemocenter
-
Jaú, São Paulo, Бразилия
- Hospital Amaral Carvalho
-
São Paulo, São Paulo, Бразилия
- Jewish Hospital Albert Einstein
-
São Paulo, São Paulo, Бразилия
- Samaritano Hospital
-
São Paulo, São Paulo, Бразилия
- Sao Paulo University Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия
- Semmelweis University SE ÁOK I. sz. Belgyógyászati Klinika
-
Debrecen, Венгрия
- University of Debrecen Clinical Center (Debreceni Egyetem Klinikai Központ)
-
Kaposvár, Венгрия
- Somogy Megyei Kaposi Mor Oktato Korhaz
-
Nyíregyháza, Венгрия
- Szabolcs-Szatmar-Bereg County Hospitals and University Teaching Hospital, Department of Hematology
-
Székesfehérvár, Венгрия
- Fejer County St. Gyorgy University Teaching Hospital, Department of Internal Medicine I
-
-
-
-
-
Tbilisi, Грузия
- LTD S.Khechinashvili University Hospital
-
Tbilisi, Грузия
- JSC K. Eristavi National Center For Experimental and Clinical Surgery
-
Tbilisi, Грузия
- LTD M.Zodelava's Hematology Center, Department of Hematology
-
Tbilisi, Грузия
- Malkhaz Katsiashvili Multiprofile Emergency Medicine Center LTD
-
Tbilisi, Грузия
- Tbilisi State Medical University and Ingorokva High Medical Technology University Clinic LLC
-
-
-
-
-
Haifa, Израиль
- Lady Davis Carmel Medical Center, Department of Hematology,
-
Jerusalem, Израиль
- Hadassah Medical Center, Department of Hematology,
-
Kfar Saba, Израиль
- Meir Medical Center, Hematology Institute and Blood Bank
-
Petah Tikva, Израиль
- Rabin Medical Center, Clinic for Myeloproliferative Disorders
-
Tel Aviv, Израиль
- The Tel Aviv Sourasky Medical Center, Department of Internal Medicine
-
-
-
-
-
Bengaluru, Индия
- St. John's Medical College Hospital
-
Delhi, Индия
- Max Super Speciality Hospital Saket (A Unit of Max Healthcare Institute Limited)
-
-
Assam
-
Guwahati, Assam, Индия
- Gauhati Medical College and Hospital
-
-
Chandigarh
-
Chandigarh, Chandigarh, Индия
- Postgraduate Institute of Medical Education and Research (PGIMER)
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Индия
- Nirmal Hospital Pvt Ltd
-
-
Haryana
-
Gurgaon, Haryana, Индия
- Fortis Memorial Research Institute(FMRI)
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Индия
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, Индия
- Shri Ram Cancer Centre, Mahatma Gandhi Medical College & Hospital
-
-
Tamil Nadu
-
Madurai, Tamil Nadu, Индия
- Meenakshi Mission Hospital And Research Centre (MMHRC)
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, Индия
- Yashoda Hospitals
-
-
Uttarakhand
-
Dehradun, Uttarakhand, Индия
- All India Institute of Medical Sciences
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Индия
- Netaji Subhash Chandra Bose Cancer Research Institute
-
Kolkata, West Bengal, Индия
- Tata Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Hospital Clinic De Barcelona
-
Barcelona, Испания
- Hospital del Mar
-
Barcelona, Испания
- University Hospital Vall d'Hebron
-
Madrid, Испания
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Испания
- University Hospital 12 de Octubre, Department of Hematology
-
Murcia, Испания
- Morales Meseguer University General Hospital, Department of Hematology and Hemotherapy
-
Salamanca, Испания
- University Clinical Hospital of Salamanca, Department of Hematology
-
Seville, Испания
- University Hospital Virgen del Rocio (HUVR)
-
Valencia, Испания
- University Clinical Hospital of Valencia, Department of Hematology and Medical Oncology
-
-
-
-
-
Bari, Италия
- Cancer Institute "Giovanni Paolo II", IRCCS
-
Bologna, Италия
- Polyclinic S. Orsola-Malpighi
-
Brescia, Италия
- ASST Spedali Civili Brescia, Hematology Unit
-
Florence, Италия
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Forlì, Италия
- Scientific Institute of Romagna for the Study and Treatment of Cancer (IRST), IRCCS
-
Milan, Италия
- Maggiore Polyclinic Hospital, Fondazione IRCCS Ca' Granda
-
Monza, Италия
- ASST Monza - Ospedale San Gerardo
-
Naples, Италия
- University Hospital "Federico II"
-
Novara, Италия
- University Hospital "Maggiore della Carita" of Novara
-
Palermo, Италия
- United Hospitals Villa Sofia Cervello
-
Pavia, Италия
- Polyclinic San Matteo, IRCCS
-
Rimini, Италия
- Hospital "Infermi" of Rimini
-
Rome, Италия
- University Polyclinic Foundation "Agostino Gemelli"
-
Rome, Италия
- Umberto I Polyclinic of Rome
-
Turin, Италия
- City of Health and Science of Turin
-
Udine, Италия
- Santa Maria della Misericordia University Hospital of Udine
-
Varese, Италия
- ASST Sette Laghi Hospital
-
-
-
-
-
Aktobe, Казахстан
- Aktobe Medical Center, Department of Hematology
-
Almaty, Казахстан
- City Clinical Hospital #7, Hematology Department
-
Astana, Казахстан
- Center for Hematology
-
Astana, Казахстан
- National Research Oncology, Oncohematology Center
-
Karaganda, Казахстан
- Hematology Center
-
Shymkent, Казахстан
- City Oncological Center
-
Ust-Kamenogorsk, Казахстан
- Center for Hematology
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада
- Tom Baker Cancer Center, Internal Medicine/Hematology
-
Edmonton, Alberta, Канада
- University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада
- Providence Hematology - Vancouver
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Канада
- Eastern Regional Health Authority
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Канада
- Nova Scotia Health Authority, Centre for Clinical Research
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада
- Princess Margaret Cancer Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада
- Jewish General Hospital; Clinical Research Unit
-
-
-
-
-
Bialystok, Польша
- University Teaching Hospital in Bialystok
-
Gdansk, Польша
- University Clinical Center in Gdansk
-
Katowice, Польша
- Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice, Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation
-
Katowice, Польша
- Pratia Oncology Katowice
-
Krakow, Польша
- University Hospital in Krakow
-
Lodz, Польша
- Nicolaus Copernicus Provincial Multispecialty Oncology and Traumatology Center in Lodz
-
Lublin, Польша
- Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin, Department of Hematooncology, Bone Marrow Transplantation and Chemotherapy
-
Nowy Sącz, Польша
- Jedrzej Sniadecki Specialist Hospital in Nowy Sacz, Department of Hematology
-
Rzeszów, Польша
- Frederic Chopin Provincial Teaching Hospital No. 1 in Rzeszow, Department of Hematology,
-
Torun, Польша
- Nasz Lekarz Medical Outpatient Clinics Slawomir Jeka
-
Warsaw, Польша
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Teaching Department of Hematology
-
Wroclaw, Польша
- Jan Mikulicz Radecki University Hospital in Wroclaw, Department and Clinic of Hematology, Blood Neoplasms and Bone Marrow Transplantation
-
-
-
-
-
Moscow, Россия
- City Clinical Hospital #40
-
Moscow, Россия
- City Clinical Hospital n.a. V.V. Veresaev of the Moscow City Health
-
Moscow, Россия
- S.P. Botkin City Clinical Hospital
-
Pyatigorsk, Россия
- Clinic UZI 4D, LLC
-
Saint Petersburg, Россия
- Research Institute of Hematology and Transfusiology
-
Saint Petersburg, Россия
- S.M. Kirov Military Medical Academy, Department and Clinic for Intermediate-Level Training in Internal Medicine, Hematology Division
-
Saint Petersburg, Россия
- V.A. Almazov North-West Federal Medical Research Center, Institute of Oncology and Hematology, Scientific Department of Clinical Oncology
-
Ufa, Россия
- Bashkiria State Medical University, Department of Internal Medicine
-
Volgograd, Россия
- Volgograd Regional Clinical Oncology Center
-
-
-
-
-
Brasov, Румыния
- Onco Card Srl
-
Bucharest, Румыния
- Coltea Clinical Hospital
-
Bucharest, Румыния
- Fundeni Clinical Institute
-
Cluj-Napoca, Румыния
- Prof. Dr. Ion Chiricuta" Institute of Oncology
-
-
-
-
-
Belgrade, Сербия
- Clinical Center of Serbia, Clinic of Hematology
-
Novi Sad, Сербия
- Clinical Center of Vojvodina, Clinic of Hematology
-
-
-
-
-
Gloucester, Соединенное Королевство
- Gloucestershire Royal Hospital
-
London, Соединенное Королевство
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital
-
London, Соединенное Королевство
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
-
Oxford, Соединенное Королевство
- Oxford University Hospitals NHS Trust - Churchill Hospital
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Соединенное Королевство
- Royal Hallamshire Hospital, Department of Hematology
-
-
United Kingdom
-
Glasgow, United Kingdom, Соединенное Королевство, G12 0ZD
- Beatson West of Scotland Cancer Centre
-
London, United Kingdom, Соединенное Королевство, E1 2ES
- Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
- University of Alabama at Birmingham, (UAB) Hospital, Comprehensive Cancer Center
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85054
- Mayo Clinic Hospital
-
-
California
-
Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
- City of Hope
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
- Usc Norris Comprehensive Cancer Center
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- UCLA David Geffen School of Medicine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- University of Colorado Cancer Center
-
Boulder, Colorado, Соединенные Штаты, 80303
- Rocky Mountain Cancer Centers (US Oncology/McKesson)
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
- Yale School of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
- Georgetown University Hospital
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20037
- George Washington University-Medical Faculty Associates
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Соединенные Штаты, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Rush University Medical Center
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
- The University of Chicago Medical Center
-
-
Kansas
-
Westwood, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
- University of Kansas Cancer Center and Medical Pavilion
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
- Ochsner Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Johns Hopkins University
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21229
- Saint Agnes Hospital
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20817
- American Oncology Partners of Maryland, PA
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20817
- Regional Cancer Care Associates LLC - CCBD Division
-
Columbia, Maryland, Соединенные Штаты, 21044
- Maryland Oncology Hematology, PA- Columbia
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- Michigan Medicine Hematology Clinic-Rogel Cancer Center
-
Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49546
- Cancer and Hematology Centers of Western Michigan
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University School OF Medicine-Siteman Cancer Center
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89169
- Comprehensive Cancer Centers of Nevada- Twain Office
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10017
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
- Memorial Sloan -Kettering Cancer Center
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke University Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- The James Cancer Hospital and Solove Research Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239-3098
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15232
- UPMC Hillman Cancer Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203
- The Sarah Cannon Research Institute-Tennessee Oncology
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
- Mays Cancer Center
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78240
- Texas Oncology- San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
- University of Utah - Huntsman Cancer Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
-
-
-
Cherkasy, Украина
- Cherkasy Regional Oncology Dispensary of Cherkasy Oblast Council, Regional Treatment and Diagnostic Hematology Center, Department of Hematology
-
Dnipro, Украина
- City Clinical Hospital #4" under Dnipro City Council
-
Kharkiv, Украина
- Communal Non-profit enterprise "Regional Center of Oncology", Department of Hematology
-
Kyiv, Украина
- Kyiv City Clinical Hospital #9, Hematology Department #1
-
Kyiv, Украина
- Kyiv Regional Oncology Center, Department of Hematology,
-
Kyiv, Украина
- Limited Liability Company "City Doctor"
-
Lviv, Украина
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Hematology
-
Poltava, Украина
- Poltava M.V. Sklifosovskyi Regional Clinical Hospital under Poltava Regional Council, Department of Hematology
-
-
-
-
-
Marseille, Франция
- La Conception Hospital
-
Paris, Франция
- Hôpital Saint-Louis
-
Pessac, Франция, 33604
- CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
-
Pierre-Bénite, Франция
- Centre Hospitalier Lyon-Sud
-
Poitiers, Франция
- University Hospital Center of Poitiers
-
-
France
-
Amiens, France, Франция, 80054
- CHU Hôpital Amiens Sud
-
Nîmes, France, Франция, 30900
- CHU de Nîmes - Hopital Universitaire Caremeau
-
-
-
-
-
Brno, Чехия
- University Hospital Brno
-
Olomouc, Чехия
- University Hospital Olomouc
-
Pilsen, Чехия
- University Hospital Plzen
-
Prague, Чехия
- University Hospital Kralovske Vinohrady, Clinic of Internal Hematology
-
-
-
-
-
Busan, Южная Корея
- Pusan National University Hospital
-
Daegu, Южная Корея
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Южная Корея
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Южная Корея
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Южная Корея
- The Catholic University of Korea, St. Mary's Hospital
-
-
South Korea
-
Seoul, South Korea, Южная Корея, 3722
- Severance Hospital
-
-
-
-
-
Chūō, Япония
- University of Yamanashi Hospital
-
Fukuoka, Япония
- Kyushu University Hospital
-
Fukushima, Япония
- Fukushima Medical University Hospital
-
Miyagi, Япония
- Tohoku University Hospital
-
Miyazaki, Япония
- University of Miyazaki Hospital
-
Tokyo, Япония
- Nippon Medical School Hospital
-
Tokyo, Япония
- Juntendo University Hospital
-
Tokyo, Япония
- Tokyo Medical University Hospital
-
Tsu, Япония
- Mie University Hospital
-
Tōon, Япония
- Ehime University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Диагностика и критерии включения
- PMF (включая предфиброзный MF), PPV-MF или PET-MF (Tefferi and Vandiman 2008)
- Среднее количество тромбоцитов
- DIPSS Промежуточный-1, Промежуточный-2 или Высокий риск (Пассамонти и др., 2010 г.)
- Пальпируемая спленомегалия ≥5 см ниже края нижней реберной дуги (LCM) по среднеключичной линии по оценке при физикальном обследовании
- TSS ≥10 баллов по шкале MPN-SAF TSS 2.0, или балл одного симптома ≥5, или два симптома ≥3, включая только симптомы боли в левом верхнем квадранте, боли в костях, зуд или ночную потливость
Если пациент ранее получал лечение ингибитором JAK2, это лечение должно соответствовать хотя бы одному из следующих критериев:
- Предшествующее лечение любым ингибитором JAK2, независимо от дозы, в течение 90 дней или менее. 90-дневный период начинается с даты первого введения терапии ингибитором JAK2 и продолжается в течение 90 календарных дней, независимо от того, проводится ли терапия непрерывно или периодически в течение этого интервала.
- Предварительное лечение руксолитинибом в общей суточной дозе не более 10 мг в любой день продолжительностью 270 дней или менее. 270-дневный период начинается с даты первого введения руксолитиниба и продолжается в течение 270 календарных дней, независимо от того, проводится ли терапия постоянно или периодически в течение этого интервала. Пациент мог не получать >10 мг руксолитиниба ни в один из дней в течение этого интервала.
- Возраст ≥18 лет
- Статус эффективности Восточной кооперативной онкологической группы от 0 до 2
- Количество периферийных взрывов
- Абсолютное количество нейтрофилов ≥500/мкл
- Фракция выброса левого желудочка сердца ≥50% по эхокардиограмме или сканированию с множественным входом (MUGA)
- Адекватная функция печени и почек, определяемая трансаминазами печени (аспартатаминотрансфераза [АСТ]/сывороточная глутамин-оксалоуксусная трансаминаза [SGOT] и аланинаминотрансфераза [АЛТ]/сывороточная глутаминовая пировиноградная трансаминаза [SGPT]) ≤3 × верхний предел нормы (ВГН). ) (АСТ/АЛТ ≤5 × ВГН, если повышение уровня трансаминаз связано с МФ), общий билирубин ≤4 × ВГН (в случаях, когда общий билирубин повышен, требуется прямой билирубин ≤4 × ВГН) и креатинин ≤2,5 мг/дл
- Адекватная коагуляция, определяемая протромбиновым временем/международным нормализованным отношением и частичным тромбопластиновым временем ≤1,5 × ВГН
- Если фертильны, готовы использовать эффективные методы контроля над рождаемостью во время исследования
- Желание пройти и способность переносить частые оценки МРТ или КТ во время исследования
- Способен понимать и готов выполнить оценку симптомов с использованием инструмента оценки результатов, о котором сообщает пациент.
- Предоставление подписанного информированного согласия
Критерий исключения
- Продолжительность жизни
- Завершенная аллогенная трансплантация стволовых клеток (алло-ТСК) или имеющие право и желание пройти другую утвержденную доступную терапию, включая алло-ТСК.
- Спленэктомия в анамнезе или планирование спленэктомии
- Облучение селезенки в течение последних 6 мес.
- Ранее лечился пакритинибом
- Лечение любой терапией, направленной на МФ, в течение 14 дней до лечения День 1
- Любое предшествующее лечение более чем одним ингибитором JAK2
- Лечение экспериментальной терапией в течение 28 дней до лечения День 1
- Системное лечение сильным ингибитором CYP3A4 или сильным индуктором цитохрома P450 (CYP450) в течение 14 дней до лечения День 1. Более короткие периоды вымывания могут быть разрешены с одобрения медицинского монитора при условии, что период вымывания составляет не менее пяти периодов полувыведения. препарата до лечения День 1
- Значительное недавнее кровотечение в анамнезе, определяемое как степень ≥2 по общим критериям терминологии Национального института рака для нежелательных явлений (CTCAE) в течение 3 месяцев до начала лечения в 1-й день, если оно не было вызвано провоцирующим событием (например, хирургическим вмешательством, травмой или травмой)
- Системное лечение препаратами, повышающими риск кровотечения, в том числе антикоагулянтами, антиагрегантами (за исключением аспирина в дозах ≤100 мг в сутки), средствами против фактора роста эндотелия сосудов (против фактора роста эндотелия сосудов [анти-VEGF]), и ежедневное применение нестероидных противовоспалительных препаратов (НПВП), ингибирующих циклооксигеназу-1 (ЦОГ-1), в течение 14 дней до начала лечения День 1
- Системное лечение препаратами, которые могут удлинять интервал QT, в течение 14 дней до лечения. День 1. Более короткие периоды вымывания могут быть разрешены с одобрения медицинского монитора при условии, что период вымывания составляет не менее пяти периодов полувыведения препарата до лечения. 1 день
- Любой анамнез сердечно-сосудистых заболеваний без аритмии ≥2 степени по CTCAE в течение 6 месяцев до лечения День 1. Пациенты с бессимптомными сердечно-сосудистыми заболеваниями без аритмии 2 степени могут быть рассмотрены для включения с одобрения медицинского монитора, если они стабильны и маловероятны. влияют на безопасность пациентов.
- Любая история сердечной аритмии ≥2 степени по CTCAE в течение 6 месяцев до начала лечения. День 1. Пациенты с сердечной аритмией без QTc CTCAE степени 2 могут быть рассмотрены для включения с одобрения медицинского монитора, если аритмии стабильны, бессимптомны, и вряд ли повлияет на безопасность пациентов.
- QT, скорректированный по методу Фридериции (QTcF), удлинение >450 мс или другие факторы, повышающие риск удлинения интервала QT (например, гипокалиемия [определяемая как уровень калия в сыворотке крови
- Застойная сердечная недостаточность класса II, III или IV Нью-Йоркской кардиологической ассоциации
- Любое активное желудочно-кишечное или метаболическое состояние, которое может помешать всасыванию пероральных препаратов.
- Активное или неконтролируемое воспалительное или хроническое функциональное расстройство кишечника, такое как болезнь Крона, воспалительное заболевание кишечника, хроническая диарея или хронический запор
- Другое злокачественное новообразование в течение 3 лет до лечения День 1. Следующие пациенты могут иметь право на участие, несмотря на то, что у них было злокачественное новообразование в течение предшествующих 3 лет: пациенты с радикально вылеченным плоскоклеточным или базально-клеточным раком кожи; пациенты с радикально леченными неинвазивными видами рака; пациенты с ограниченным органом раком предстательной железы с простат-специфическим антигеном (ПСА)
- Неконтролируемое интеркуррентное заболевание, включая, помимо прочего, текущую активную инфекцию, психическое заболевание или социальную ситуацию, которая, по мнению лечащего врача, может ограничить соблюдение требований исследования.
- Известная серопозитивность к вирусу иммунодефицита человека
- Известная активная инфекция вируса гепатита А, В или С
- Женщины, которые беременны или кормят грудью
- Одновременное участие в другом интервенционном исследовании
- Тяжелая тромбоцитопения из-за дефицита витамина B12, дефицита фолиевой кислоты или вирусной инфекции по мнению исследователя
- Известная гиперчувствительность к пакритинибу или любому из следующих неактивных ингредиентов: микрокристаллическая целлюлоза, полиэтиленгликоль и стеарат магния; любое противопоказание к лекарственному средству «по выбору врача», выбранному исследователем для использования в качестве препарата сравнения, или к лоперамиду или эквивалентному противодиарейному лекарственному средству.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Пакритиниб 200 мг два раза в день
Для приема пакритиниба по 200 мг два раза в день перорально, в одно и то же время дня, независимо от приема пищи.
|
Оральное введение.
Поставляется в капсулах, содержащих 100 мг (в виде свободного основания) в непрозрачных твердых желатиновых капсулах с красной крышкой и серым корпусом, размер 0.
Неактивными ингредиентами являются микрокристаллическая целлюлоза, стеарат магния и полиэтиленгликоль 8000.
Каждая капсула содержит 146 мг цитрата пакритиниба, что эквивалентно 100 мг свободного основания пакритиниба.
|
|
Активный компаратор: Терапия по выбору врача (P/C)
Терапия по выбору врача (P/C) (ограничена отдельными препаратами из следующего списка: кортикостероиды, гидроксимочевина, даназол или руксолитиниб в низких дозах).
Предлагаемый режим ПК для пациента должен быть выбран до рандомизации.
|
Лекарства по выбору врача будут выбраны и назначены в соответствии с решением исследователя.
Исследователи могут выбирать отдельные агенты P/C, но не могут комбинировать агенты или давать их последовательно.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Объем селезенки
Временное ограничение: От исходного уровня в 24 недели
|
Сравнить эффективность пакритиниба с терапией по выбору врача (P/C), оцениваемую по доле пациентов, достигших ≥35% уменьшения объема селезенки (SVR) по данным магнитно-резонансной томографии (МРТ, предпочтительнее) или компьютерной томографии. (КТ) сканирование
|
От исходного уровня в 24 недели
|
|
Общая оценка симптомов (TSS) (исключая усталость)
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе
|
Сравнить эффективность пакритиниба по сравнению с терапией ПК/К, оцененную по доле пациентов, достигших снижения общего балла симптомов (TSS) на ≥50%.
TSS представляет собой сумму оценок отдельных симптомов: усталости, раннего насыщения, дискомфорта в животе, ночной потливости, зуда, боли в костях и боли под ребрами с левой стороны.
Симптомы оцениваются по шкале от 0 (отсутствуют) до 10 (наихудшие, которые только можно себе представить).
|
От исходного уровня на 24 неделе
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая выживаемость (ОС)
Временное ограничение: до 2,5 лет после даты рандомизации
|
Сравнить общую выживаемость (ОВ) пациентов, получавших пакритиниб, и пациентов, получавших П/К.
|
до 2,5 лет после даты рандомизации
|
|
Общее впечатление пациента об изменении (PGIC), оцененное на 24-й неделе
Временное ограничение: Конец 12-й недели до 2 лет после визита на 24-й неделе
|
Сравнить процент пациентов, которые оценивают себя как «значительное улучшение» или «значительное улучшение» по шкале общего впечатления пациента об изменении (PGIC) у пациентов, получавших пакритиниб, по сравнению с пациентами, получавшими P/C.
|
Конец 12-й недели до 2 лет после визита на 24-й неделе
|
|
Сравнить безопасность пакритиниба по сравнению с П/К терапией.
Временное ограничение: Рандомизация через 30 лет после последнего лечения
|
Безопасность будет оцениваться на основе частоты и тяжести (в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений) нежелательных явлений, возникающих при лечении, с момента рандомизации до 30 дней после завершения лечения пакритинибом и/или терапии по выбору врача.
|
Рандомизация через 30 лет после последнего лечения
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
УВО ≥35%
Временное ограничение: До 24 недель
|
Время до достижения УВО ≥35%
|
До 24 недель
|
|
Лучший ответ в SVR
Временное ограничение: В 24 недели
|
Наилучший ответ в УВО по данным МРТ или КТ
|
В 24 недели
|
|
>25% УВО
Временное ограничение: От исходного уровня и на 24 неделе
|
Доля пациентов, достигших >25% УВО
|
От исходного уровня и на 24 неделе
|
|
Красные кровяные тельца (эритроциты)
Временное ограничение: Исходный уровень до окончания лечения
|
Достижение независимости от трансфузии эритроцитов (эритроцитов) на 12-й и 24-й неделе
|
Исходный уровень до окончания лечения
|
|
уровень гемоглобина
Временное ограничение: Недели 12 и 24
|
Улучшение уровня гемоглобина без переливания на 12-й и 24-й неделях
|
Недели 12 и 24
|
|
количество тромбоцитов
Временное ограничение: Недели 12 и 24
|
Улучшение количества тромбоцитов на 12 и 24 неделе
|
Недели 12 и 24
|
|
переливание тромбоцитов
Временное ограничение: Недели 12 и 24
|
Частота переливаний тромбоцитов на 12-й и 24-й неделе
|
Недели 12 и 24
|
|
ПРОМИС
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
|
Снижение утомляемости, измеренное Информационной системой измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS) v.1.0
- Усталость от исходного уровня до 24 недели
|
Исходный уровень до 24 недели
|
|
Безлейкозная выживаемость (LFS)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
|
Выживаемость без лейкемии (LFS) пациентов, получавших пакритиниб, по сравнению с терапией P/C
|
Исходный уровень до 24 недели
|
|
Процент пациентов, не перенесших переливание эритроцитарной массы, достигших повышения уровня гемоглобина на 1 г/дл и 2 г/дл
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
|
Процент пациентов, не перенесших переливание эритроцитарной массы, достигших исходного уровня гемоглобина на 1 г/дл и 2 г/дл на 24-й неделе
|
Исходный уровень до 24 недель
|
|
Процент пациентов, не перенесших переливание тромбоцитов, с улучшением степени тромбоцитопении
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
|
Процент пациентов, не перенесших трансфузию тромбоцитов, с улучшением степени тромбоцитопении на 24-й неделе
|
Исходный уровень до 24 недель
|
|
Процент зависимых от переливания пациентов, достигших независимости от переливания крови и снижения скорости переливания на 50 %
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
|
Процент зависимых от переливания пациентов на исходном уровне, достигших независимости от переливания крови и снижения скорости переливания на 50% на 24-й неделе
|
Исходный уровень до 24 недель
|
|
мутантная аллельная нагрузка, экспрессия генов и фармакодинамические (PD) биомаркеры
Временное ограничение: Базовый уровень до 24 недель
|
Изменения мутантной аллельной нагрузки, экспрессии генов и фармакодинамических (ФД) биомаркеров
|
Базовый уровень до 24 недель
|
|
Доля пациентов, перенесших серьезное неблагоприятное сердечное событие (MACE)
Временное ограничение: Базовый уровень до 24 недель
|
MACE — это составная конечная точка, которая считается наступившей, если происходит любое из следующих TEAE:
|
Базовый уровень до 24 недель
|
|
Гемоглобин A1c
Временное ограничение: Исходный уровень до 24-й недели
|
Изменения гемоглобина A1c
|
Исходный уровень до 24-й недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Simran Singh, Sobi, Inc.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 июня 2017 г.
Первичное завершение (Оцененный)
5 октября 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
13 октября 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 мая 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 мая 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
24 мая 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
30 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 октября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические состояния, анатомические
- Миелопролиферативные заболевания
- Гипертрофия
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Гемики и лимфатические заболевания
- Анемия
- Гематологические заболевания
- Первичный миелофиброз
- Заболевания костного мозга
- Спленомегалия
- Заболевания тромбоцитов крови
- Геморрагические расстройства
- Гормоны
- Гормоны, заменители гормонов и антагонисты гормонов
- Органические химические вещества
- Полициклические соединения
- Амиды
- Беременные
- Беременные
- Стероиды
- Соединения слитого кольца
- Мочевина
- Гидроксимочевина
- Даназол
- 11- (2-пирролидин-1-илетокси) -14,19-диокса-5,7,26-триазатетрацикло (19,3,1,1 (2,6) .1 (8,12)) Heptacosa-1 (25), 2 (26), 3,5,8,10,12 (27), 16,21,23-децеен
- Руксолитиниб
- Надпочечники коры гормонов
Другие идентификационные номера исследования
- PAC203/PAC303
- PAC303 (Другой идентификатор: Sobi, Inc.)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .