Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nilotynib w chorobie Parkinsona (NILO-PD)

21 lipca 2020 zaktualizowane przez: Tanya Simuni, Northwestern University

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy IIa, równoległe grupy, dwie kohorty w celu określenia bezpieczeństwa, tolerancji, klinicznej i eksploracyjnej aktywności biologicznej przewlekłego podawania nilotynibu uczestnikom z chorobą Parkinsona

Badanie to oceni bezpieczeństwo i tolerancję codziennego doustnego podawania nilotynibu (150-300 mg raz dziennie) w chorobie Parkinsona.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem niniejszego badania jest ustalenie, czy nilotynib jest bezpieczny, czy może być tolerowany przez pacjentów z chorobą Parkinsona (ChP) oraz czy nilotynib ma możliwość skutecznego leczenia objawów ChP. Nilotynib został zatwierdzony przez Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia niektórych rodzajów raka (białaczki), ale w tym badaniu jest uważany za eksperymentalny, ponieważ nie został zatwierdzony do leczenia PD. Dwadzieścia pięć ośrodków zapisze uczestników do 2 kohort, około 75 w Kohorcie 1 i 60 w Kohorcie 2. Uczestnicy z umiarkowanymi lub zaawansowanymi objawami PD zostaną zapisani do Kohorty 1, losowo przydzieleni do przyjmowania nilotynibu (150 mg lub 300 mg) lub placebo, i ukończy 13 osobistych wizyt studyjnych w ciągu 8,5 miesiąca.

Wyniki z Kohorty 1 określą, czy którakolwiek z dawek nilotynibu (150 mg lub 300 mg) jest wystarczająco bezpieczna i tolerowana, aby przejść dalej i ocenić w Kohorcie 2. Jeśli którakolwiek z dawek zostanie uznana za bezpieczną i tolerowaną, uczestnicy z wczesną PD zostaną włączeni do Kohorty 2.

Uczestnicy Kohorty 2 zostaną losowo przydzieleni do nilotynibu (dawka zostanie określona na podstawie wyników Kohorty 1) lub placebo i odbędą 17 wizyt osobistych w ciągu 14,5 miesiąca. Wizyty studyjne dla obu kohort będą obejmowały ocenę kliniczną testów motorycznych, neuropsychiatrycznych i poznawczych oraz pobranie krwi i płynu mózgowo-rdzeniowego, pobranego metodą nakłucia lędźwiowego.

Badanie to oceni również, czy nilotynib może pomóc w złagodzeniu objawów motorycznych związanych z chorobą Parkinsona. Wszyscy uczestnicy Kohorty 1 i uczestnicy Kohorty 2, którzy rozpoczęli leczenie PD, zostaną poddani ocenie badania motorycznego (Część III) w praktycznie określonym stanie WYŁĄCZONYM (12 godzin po podaniu) i stanie WŁĄCZONYM (co najmniej godzinę po podaniu ).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

76

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294-0017
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado at Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33620
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21093
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48824
        • Michigan State University
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89106
        • Cleveland Clinic - Las Vegas
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical College
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • Beth Israel Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • University of Pennsylvania
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
        • Inland Northwest Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

40 lat do 79 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia; Kohorta 1 i 2:

  1. Idiopatyczne PD na podstawie kryteriów diagnostycznych UK Brain Bank.
  2. Każda rasa i płeć, wiek 40-79 lat
  3. Potrafi czytać i rozumieć język angielski ze zdolnością do wyrażenia dobrowolnej świadomej zgody poprzez podpisanie formularza świadomej zgody (ICF)
  4. Gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badawczych, w tym wielokrotnych nakłuć lędźwiowych (LP)
  5. Musi być na stabilnym schemacie leków działających na ośrodkowy układ nerwowy (jeśli dotyczy) przez co najmniej 30 dni przed wizytą wyjściową (np. benzodiazepiny, leki przeciwdepresyjne, nasenne)

Kryteria włączenia specyficzne dla Kohorty 1:

6a. Rozpoznanie czasu trwania PD > 5 lat 7a. Stopień w skali Hoehna i Yahra (H&Y) > 2 i < 4 w stanie ON 8a. Musi być na stabilnym schemacie leków PD, który obejmuje lewodopę, przez co najmniej 30 dni przed wizytą przesiewową

A. Leczenie inhibitorami monoaminooksydazy B (MAO-B) będzie dozwolone pod warunkiem, że dawka była stabilna przez 60 dni przed rozpoczęciem leczenia

Kryteria włączenia specyficzne dla Kohorty 2:

6b. Rozpoznanie czasu trwania PD < 3 lata 7b. Etap H&Y ≤ 2 8b. Uczestnicy, którzy obecnie NIE otrzymują terapii objawowej (ST) (lewodopa, agoniści dopaminy i inhibitory monoaminooksydazy B (MAO-B)) i NIE będą wymagać ST przez co najmniej 3 miesiące od włączenia.

A. Leczenie amantadyną lub lekiem antycholinergicznym będzie dozwolone pod warunkiem, że dawka była stabilna przez 30 dni przed badaniem przesiewowym i pozostanie stabilna przez cały czas trwania badania

Kryteria wyłączenia; Kohorty 1 i 2:

  1. Rozpoznanie atypowego parkinsonizmu
  2. Historia choroby afektywnej dwubiegunowej lub dużej depresji lub obecność czynnej depresji zdefiniowanej jako wynik w Inwentarzu Depresji Becka II (BDI-II) > 17
  3. Historia próby samobójczej w ciągu ostatnich 5 lat lub aktywne myśli samobójcze
  4. Historia schizofrenii lub zaburzeń ze spektrum schizofrenii
  5. Historia niekontrolowanej hipokaliemii lub hipomagnezemii lub laboratoryjne dowody na to podczas badań przesiewowych
  6. Zaburzenia rytmu serca, zespół wydłużonego odstępu QT w wywiadzie lub skorygowany odstęp QT (QTcF) ≥450 ms podczas pierwszej wizyty przesiewowej

  7. Leczony w ciągu 30 dni przed randomizacją lub planowanym zastosowaniem podczas badania z którąkolwiek z następujących klas leków towarzyszących:

    1. Leki antyarytmiczne klasy IA lub III
    2. Leki wydłużające odstęp QT
    3. Silne inhibitory lub induktory CYP3A4
    4. antykoagulanty
    5. Inhibitory pompy protonowej

  8. Historia kliniczna lub czynna obecność choroby sercowo-naczyniowej, w tym:

    1. Zawał mięśnia sercowego, znane niedokrwienie mięśnia sercowego lub dławica piersiowa
    2. Zdarzenie naczyniowo-mózgowe (np. udar zatorowy)
    3. Zastoinowa niewydolność serca, objawowy blok przedsionkowo-komorowy (AV) pierwszego stopnia lub odstęp PR > 220 ms oraz wszystkie bloki przedsionkowo-komorowe drugiego i trzeciego stopnia, blok przedsionkowo-komorowy drugiego lub trzeciego stopnia, zespół chorego węzła zatokowego lub inne poważne zaburzenia rytmu serca
    4. Historia Torsade de Pointes
    5. Inna historia sercowo-naczyniowa, która w opinii badacza ośrodka wykluczy udział w badaniu
  9. Choroba wątroby w wywiadzie, w tym nieprawidłowa czynność wątroby zdefiniowana jako bilirubina całkowita > 1,5-krotność górnej granicy, aminotransferaza asparaginianowa (AST) i (lub) aminotransferaza alaninowa (ALT) > 2-krotnie górna granica normy lub koagulopatia z INR > 1,4
  10. Historia padaczki lub napadu w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  11. Czynna choroba nowotworowa lub nowotwór w wywiadzie w ciągu ostatnich 5 lat (z wyłączeniem raka podstawnokomórkowego/płaskonabłonkowego)
  12. Wcześniejsze zapalenie trzustki lub całkowite wycięcie żołądka lub dowód nieprawidłowej czynności trzustki zdefiniowany jako zwiększona aktywność amylazy i (lub) lipazy > 2 razy górna granica normy
  13. Rozpoznanie ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), klinicznie istotnego przewlekłego zapalenia wątroby, takiego jak wirusowe zapalenie wątroby typu B (HBV) lub wirusowe zapalenie wątroby typu C (HCV), lub historia kliniczna lub objawy czynnej infekcji
  14. Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu ≤ 5 lat
  15. Czynny stan medyczny lub psychiatryczny, który w opinii badacza ośrodka powinien wykluczać udział w badaniu
  16. Poprzednie leczenie chirurgiczne PD
  17. Uczestnicy biorący udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym dotyczącym leku lub urządzenia jednocześnie lub w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym w tym badaniu
  18. Ciężka nietolerancja laktozy i galaktozy
  19. Uczestnicy z dowodami na inne istotne nieprawidłowości laboratoryjne, które w opinii badacza ośrodka lub monitora klinicznego powinny wykluczyć udział w badaniu
  20. Znana nadwrażliwość lub przeciwwskazania do badania leków (nilotynibu lub odpowiedniego placebo) lub ich składników.
  21. Uczestniczki w wieku rozrodczym. Uczestniczki muszą być po menopauzie, po histerektomii lub mieć udokumentowaną niepłodność opartą na znanym stanie medycznym lub chirurgicznym
  22. Uczestnicy z historią supresji szpiku kostnego lub objawami uporczywej mielosupresji zdefiniowanej jako bezwzględna liczba neutrofili <1,8 x 109/l, znaczna niedokrwistość lub małopłytkowość definiowana jako liczba płytek krwi <100 x 109/l

Kryteria wykluczenia specyficzne dla Kohorty 1:

22a. Rozpoznanie demencji na podstawie oceny klinicysty lub wynik w skali Montreal Cognitive Assessment (MoCA) < 21 na początku badania

Kryteria wykluczenia specyficzne dla Kohorty 2:

Wynik 22b.MoCA < 26 na początku badania 23b. Leczonych w ciągu 60 dni przed randomizacją lub wymagających leczenia w ciągu 3 miesięcy od randomizacji jakimkolwiek ST (w tym lewodopą i agonistami dopaminy)

A. Leczenie amantadyną lub lekiem antycholinergicznym będzie dozwolone pod warunkiem, że dawka była stabilna przez 30 dni przed badaniem przesiewowym i pozostanie stabilna przez cały czas trwania badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POTROIĆ

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
ACTIVE_COMPARATOR: Kohorta 1
Populacja z umiarkowaną do zaawansowanej PD Randomizowana w stosunku 1:1:1
Lek: Kohorta 1: Kapsułki doustne z nilotynibem (150 mg lub 300 mg)
2 kapsułki przyjmowane raz dziennie
Lek: Placebo
2 kapsułki przyjmowane raz dziennie
ACTIVE_COMPARATOR: Kohorta 2
Wczesne/de novo Randomizowane 2:1
Lek: Placebo
2 kapsułki przyjmowane raz dziennie
Lek: Kohorta 2: Nilotynib kapsułki doustne (dawka do ustalenia na podstawie Kohorty 1)
2 kapsułki przyjmowane raz dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Tolerancja nilotynibu w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba uczestników badania, którzy ukończyli 6-miesięczny okres leczenia w ramach badania, będąc aktywnymi na pierwotnie przypisanej im dawce
6 miesięcy
Bezpieczeństwo nilotynibu
Ramy czasowe: Oceniliśmy zdarzenia niepożądane, które zostały zebrane od pierwszej dawki badanego leku do 60 dni po ostatniej dawce uczestnika.
Liczba uczestników badania, którzy doświadczyli jakichkolwiek SAE związanych z leczeniem w każdej grupie terapeutycznej
Oceniliśmy zdarzenia niepożądane, które zostały zebrane od pierwszej dawki badanego leku do 60 dni po ostatniej dawce uczestnika.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w MDS-UPDRS Część III
Ramy czasowe: Stan ON MDS-UPDRS część III zebrano na początku badania, w dniu 14, dniu 30, miesiącu 3, miesiącu 6, 30 i 60 dni po leczeniu. Stan OFF zbierano na początku badania, miesiąc 3, miesiąc 6, 30 i 60 dni po leczeniu.
Ujednolicona Skala Oceny Choroby Parkinsona (MDS-UPDRS) Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych Część III to badanie ruchowe zarówno w praktycznie zdefiniowanym stanie WYŁĄCZENIA leków (12 godzin po podaniu), jak i w stanie WŁĄCZENIA (na podstawie najlepszego stanu WŁĄCZENIA i/lub określonego przez uczestnika/badacza ośrodka) około 1 godziny po podaniu). Opis miary: Wynik podskali części III zawiera się w przedziale 0-165. Większa wartość oznacza większą niepełnosprawność z PD.
Stan ON MDS-UPDRS część III zebrano na początku badania, w dniu 14, dniu 30, miesiącu 3, miesiącu 6, 30 i 60 dni po leczeniu. Stan OFF zbierano na początku badania, miesiąc 3, miesiąc 6, 30 i 60 dni po leczeniu.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Northwestern University

Współpracownicy

University of Iowa
University of Rochester
Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

16 października 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

26 sierpnia 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

28 września 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 czerwca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 czerwca 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

2 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

22 lipca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 lipca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NILO-PD

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Parkinsona

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Moldova

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj