Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania narsoplimabu u dzieci i młodzieży z przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych TMA wysokiego ryzyka

24 marca 2025 zaktualizowane przez: Omeros Corporation

Badanie fazy 2 oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę narsoplimabu u dzieci i młodzieży (w wieku od 28 dni do ≤ 18 lat) z mikroangiopatią zakrzepową po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych wysokiego ryzyka

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności narsoplimabu u dzieci i młodzieży z mikroangiopatiami zakrzepowymi (TMA) po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to niekontrolowane badanie fazy 2 z pojedynczym dawkowaniem u pacjentów pediatrycznych w wieku od 28 dni do mniej niż 18 lat z HSCT-TMA wysokiego ryzyka. Wymaganych będzie co najmniej 4 pacjentów z każdej z 3 kohort wiekowych:

od 28 dni do <2 lat, od 2 lat do <12 lat i od 12 lat do <18 lat.

Leczenie potrwa 8 tygodni, a pacjenci będą obserwowani przez maksymalnie 52 tygodnie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

18

Faza

  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Omeros Clinical Trial Information
  • Numer telefonu: 206-676-5000
  • E-mail: ctinfo@omeros.com

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Pamplona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Omeros Investigational Site
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Omeros Investigational Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Omeros Investigational Site
      • Jerusalem, Izrael
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Omeros Investigational Site
      • Ramat Gan, Izrael
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Omeros Investigational Site
      • Tel Aviv, Izrael
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Omeros Investigational Site
  • Niemcy
      • Halle, Niemcy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Omeros Investigational Site
      • Hanover, Niemcy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Omeros Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92024
        • Rekrutacyjny
        • Omeros Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Omeros Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Omeros Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Rekrutacyjny
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Omeros Investigational Site
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • Rekrutacyjny
        • Omeros Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Omeros Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Omeros Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek co najmniej 28 dni i mniej niż 18 lat przed wyrażeniem świadomej zgody (wizyta 0).
  2. Uzyskać świadomą zgodę co najmniej jednego rodzica lub opiekuna prawnego zgodnie z lokalnymi przepisami i regulacjami. Świadoma zgoda pacjenta będzie wymagana, jeśli pacjent osiągnął pełnoletność ustawową w lokalnym prawie.
  3. Zgoda pacjentów zgodnie z wymogami lokalnego prawa i regulacji.
  4. Otrzymali allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w celu leczenia łagodnej lub złośliwej choroby.

  5. Zdefiniować diagnozę HSCT-TMA jako spełniającą oba poniższe kryteria:

    • Liczba płytek krwi < 50 000/ml lub spadek liczby płytek krwi > 50% od najwyższej wartości uzyskanej po przeszczepie.
    • Dowody hemolizy mikroangiopatycznej (obecność schistocytów, dehydrogenazy mleczanowej [LDH] w surowicy > górna granica normy ([GGN] lub haptoglobina < dolna granica normy [DGN])

  6. Mieć co najmniej jedno z następujących kryteriów wysokiego ryzyka HSCT-TMA:

    • Trwałość HSCT-TMA > 2 tygodnie po modyfikacji inhibitorów kalcyneuryny lub syrolimusa LUB

    • Mieć dowód wysokiego ryzyka HSCT-TMA zdefiniowany jako co najmniej jedno z poniższych:

      • Punktowy stosunek białka do kreatyniny > 2 mg/mg
      • Kreatynina w surowicy > 1,5 x poziom kreatyniny przed rozwojem TMA
      • Potwierdzona biopsją TMA przewodu pokarmowego
      • Zaburzenia neurologiczne związane z TMA
      • Wysięk osierdziowy lub opłucnowy bez alternatywnego wyjaśnienia
      • Nadciśnienie płucne bez alternatywnego wyjaśnienia
      • Mają chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) stopnia III lub IV lub, w opinii badacza, ryzyko rozwoju GVHD stopnia III lub IV w przypadku modyfikacji immunosupresji
      • Mają podwyższone stężenie C5b-9 w surowicy (> 244 ng/ml)
  7. Jeśli są aktywne seksualnie i mogą zajść w ciążę (w przypadku pacjentek pediatrycznych, definiowanych jako rozpoczynające się w momencie wystąpienia miesiączki), muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody kontroli urodzeń przez cały okres leczenia badanym lekiem i przez co najmniej 12 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku , taka metoda kontroli urodzeń zdefiniowana jako taka, która skutkuje niskim odsetkiem niepowodzeń (tj. mniej niż 1% rocznie), jeśli jest stosowana konsekwentnie i prawidłowo, taka jak implanty, preparaty do zastrzyków, złożone doustne środki antykoncepcyjne, niektóre wkładki wewnątrzmaciczne, abstynencja seksualna (abstynencja jest akceptowalna, gdy jest zgodna z preferowanym i zwyczajowym stylem życia pacjenta i jest zdefiniowana jako całkowita abstynencja współżycia, a nie okresowa abstynencja lub odstawienie) lub partnera po wazektomii.
  8. Pacjenci płci męskiej muszą być gotowi unikać ojcostwa przez co najmniej 12 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wszystkie metody leczenia HSCT-TMA są dozwolone z wyjątkiem ekulizumabu, rawulizumabu i defibrotydu w ciągu 3 miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody, chyba że można udokumentować niepowodzenie terapii.

    A. Pacjenci nie mogą przyjmować ekulizumabu, rawulizumabu ani defibrotydu z jakichkolwiek wskazań podczas badań przesiewowych.

  2. Masz zespół hemolityczno-mocznicowy wytwarzający toksynę Shiga (STEC-HUS). Można wykorzystać wyniki badań uzyskane w ciągu 28 dni przed wyrażeniem świadomej zgody.
  3. Mieć aktywność ADAMTS13 < 10%. Można wykorzystać wyniki badań uzyskane w ciągu 28 dni przed wyrażeniem świadomej zgody.
  4. cierpią na ciężkie, niekontrolowane ogólnoustrojowe zakażenie bakteryjne lub grzybicze wymagające leczenia przeciwbakteryjnego lub ciężkie, niekontrolowane zakażenie wirusowe (określone przez badacza); dozwolona jest profilaktyczna terapia przeciwdrobnoustrojowa stosowana jako standardowa opieka.
  5. Chorują na nadciśnienie złośliwe (ciśnienie krwi [BP] > 99 percentyla plus 5 mmHg z obustronnymi krwotokami lub wysiękami „waciorkowatymi” w badaniu dna oka).
  6. Ze względu na warunki inne niż HSCT-TMA, mają złe rokowanie z oczekiwaną długością życia poniżej 3 miesięcy w opinii Badacza.
  7. Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią.
  8. Otrzymali leczenie eksperymentalnym lekiem lub urządzeniem w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia badania.
  9. Mieć nieprawidłowe wyniki badań czynności wątroby określone jako aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 5-krotność GGN w ciągu 28 dni przed wyrażeniem świadomej zgody.
  10. Uzyskać pozytywny wynik testu na antygen lub reakcję łańcuchową polimerazy (PCR) na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), jeśli wynik jest ujemny w ciągu 28 dni przed wyrażeniem świadomej zgody, testu nie trzeba powtarzać.
  11. Pacjent lub co najmniej jeden z rodziców lub opiekunów prawnych pacjenta jest pracownikiem lub członkiem najbliższej rodziny Omeros, Organizacji Badań Klinicznych (CRO), badaczem lub członkiem personelu badawczego.
  12. Mają znaną nadwrażliwość na którykolwiek składnik produktu.
  13. Obecność jakiegokolwiek stanu, który zdaniem badacza naraziłby pacjenta na ryzyko.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Jednoramienne leczenie narsoplimabem
Narsoplimab 4 mg/kg mc
Lek: Biologiczne: narsoplimab
Zostanie zastosowane leczenie narsoplimabem w dawce 4 mg/kg
Inne nazwy:
  • Narsoplimab

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
100-dniowy wskaźnik przeżycia po rozpoznaniu wysokiego ryzyka HSCT-TMA.
Ramy czasowe: 100 dni
Odsetek pacjentów żyjących 100 dni po rozpoznaniu HSCT-TMA wysokiego ryzyka
100 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem ocenionymi za pomocą CTCAE v5.0
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Liczba i odsetek pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem zostaną podsumowane według klasyfikacji układów i narządów MedDRA oraz preferowanego terminu
52 tygodnie
Odsetek pacjentów spełniających definicję odpowiedzi klinicznej określoną w protokole
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Pacjent odpowiadający na leczenie jest definiowany jako pacjent z HSCT-TMA, który wykazuje poprawę wskaźników laboratoryjnych TMA (liczby płytek krwi i LDH) oraz korzyści kliniczne (poprawa czynności narządów lub zmniejszenie obciążenia transfuzjami)
52 tygodnie
52-tygodniowy wskaźnik przeżycia po rozpoznaniu wysokiego ryzyka HSCT-TMA
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Odsetek pacjentów żyjących po 52 tygodniach od rozpoznania HSCT-TMA wysokiego ryzyka
52 tygodnie
Całkowite przeżycie po rozpoznaniu HSCT-TMA wysokiego ryzyka
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Mediana przeżycia całkowitego (dni) po rozpoznaniu HSCT-TMA wysokiego ryzyka według oszacowania Kaplana-Meiera
52 tygodnie
Farmakokinetyka (PK) podawania wielu dawek OMS721
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Parametry PK, w tym maksymalne stężenie i minimalne (minimalne) stężenie
52 tygodnie
Obecność przeciwciał przeciwlekowych (ADA)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Liczba i odsetek pacjentów z co najmniej jedną próbką dodatnią ADA
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Omeros Corporation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 kwietnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 maja 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OMS721-HCT-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Biologiczne: narsoplimab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovakia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj