Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Choroba von Willebranda w Holandii (WiN-Pro)

13 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: Frank W.G. Leebeek, MD, PhD, Erasmus Medical Center

Choroba von Willebranda w Holandii – badanie prospektywne (WiN-Pro)

Głównym celem tego badania jest prospektywne zbadanie aktualnej skłonności do krwawień u dzieci i dorosłych chorych na VWD.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Szczegółowy opis

Choroba von Willebranda (VWD) jest najczęstszą wrodzoną skazą krwotoczną i charakteryzuje się upośledzoną adhezją i agregacją płytek krwi. VWD jest spowodowane zmniejszonym (typ 1), nieprawidłową funkcją (typ 2) lub całkowitym brakiem (typ 3) czynnika von Willebranda (VWF).

W ostatnich latach duże retrospektywne badania kohortowe dostarczyły cennych informacji na temat obrazu klinicznego, fenotypu krwawienia, jakości życia, diagnostyki, genetyki i leczenia pacjentów z VWD. Jednym z takich dużych badań jest badanie von Willebranda w Holandii (WiN), które jest ogólnokrajowym przekrojowym badaniem pacjentów z umiarkowaną i ciężką chorobą von Willebranda, rozpoczętym w 2007 roku. Do badania WiN włączono ponad 800 pacjentów z VWD, co stanowiło około 80% wszystkich znanych pacjentów z VWD w Holandii. Chociaż badanie WiN i duże badania retrospektywne w innych krajach dostarczyły ważnych spostrzeżeń w zrozumieniu VWD, nadal istnieją pewne istotne wyzwania i brakuje dużych badań prospektywnych, które dostarczyłyby odpowiedzi.

We wszystkich dużych retrospektywnych badaniach kohortowych oceniano fenotyp krwawienia u pacjentów z VWD za pomocą skali krwawienia lub kwestionariuszy retrospektywnych. Wyniki krwawień obliczają sumę wszystkich epizodów krwawienia w ciągu życia. Dlatego dostarczają przydatnych informacji na temat tendencji do krwawień w ciągu życia. Skala krwawień nie dostarcza jednak informacji o zmianie tendencji do krwawień. Jeśli pacjent miał okres w swoim życiu, w którym miał wiele epizodów krwawienia, wówczas punktacja krwawienia jest wysoka. Chociaż pacjent mógł mieć te krwawienia 30 lat temu i od tego czasu nie miał epizodu krwawienia. Dlatego skala krwawień nie dostarcza informacji na temat aktualnego fenotypu krwawienia u pacjentów z VWD. Ponadto wcześniejsze badania dostarczyły ograniczonych informacji na temat częstości łagodnych krwawień, takich jak krwawienie z dziąseł lub krwawienie z nosa, które występują w życiu codziennym, ale nie wymagają leczenia. Niemniej jednak te epizody krwawienia mogą powodować poważne upośledzenie jakości życia. Jest to szczególnie ważne u dzieci, ponieważ dzieci uczęszczające do szkoły z chorobą VWD mają niższą jakość życia i mają inną skłonność do krwawień, charakteryzującą się częstszym krwawieniem skórnym (81%), krwawieniem z jamy ustnej i gardła (64%) oraz krwawieniem z nosa (56%).

Dlatego głównym celem tego badania jest prospektywne zbadanie aktualnej tendencji do krwawień u dzieci i dorosłych chorych na VWD.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

1100

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Holandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Haga Hospital
      • Eindhoven, Holandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Máxima Medical Center
      • Groningen, Holandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Medical Center Groningen
      • Leiden, Holandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Holandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Maastricht University Medical Center +
      • Nijmegen, Holandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Radboud University Medical Center
      • Rotterdam, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • Erasmus University Medical Center
      • Utrecht, Holandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Medical Center Utrecht

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • DOROSŁY
  • STARSZY_DOROŚLI
  • DZIECKO

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z chorobą von Willebranda znani w Centrum Leczenia Hemofilii w Holandii

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Historycznie najniższe VWF:Ag i/lub VWF:RCo i/lub VWF:CB ≤ 0,30 IU/ml i/lub FVIII:C ≤ 0,40 IU/ml
  • Leczenie w ośrodku leczenia hemofilii w Holandii
  • Wszystkie typy VWD
  • Wszystkich grup wiekowych

Kryteria wyłączenia:

- Występują inne znane skazy krwotoczne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość krwawień
Ramy czasowe: 2 lata
Liczba krwawień u danej osoby podzielona przez czas obserwacji
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Erasmus Medical Center

Współpracownicy

Shire
CSL Behring
Stichting Haemophilia (Dutch Haemophilia Foundation)

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ferdows Atiq, MD, Erasmus Medical Center
  • Krzesło do nauki: Marjon H Cnossen, MD, PhD, Erasmus Medical Center
  • Krzesło do nauki: Karin Fijnvandraat, MD, PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
  • Krzesło do nauki: Jeroen Eikenboom, MD, PhD, Leiden University Medical Center
  • Krzesło do nauki: Britta AP Laros-van Gorkom, MD, PhD, Radboud University Medical Center
  • Krzesło do nauki: Karina Meijer, MD, PhD, University Medical Center Groningen
  • Krzesło do nauki: Karin PM van Galen, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Krzesło do nauki: Joke de Meris, Netherlands Hemophilia Society

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

28 lipca 2019

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 stycznia 2022

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 stycznia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 kwietnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2018

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

11 maja 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

17 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NL62238.078.18

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba von Willebranda

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belgium

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj