Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie kontrolne u osób, które otrzymały Voretigene Neparvovec-rzyl (AAV2-hRPE65v2)

15 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Spark Therapeutics, Inc.

Długoterminowe badanie kontrolne u osób, które otrzymały serotyp 2 wektora wirusowego związanego z adenowirusem, zawierające ludzki gen RPE65 (AAV2-hRPE65v2, Voretigene Neparvovec-rzyl) podane we wstrzyknięciu podsiatkówkowym

Wieloośrodkowe, nierandomizowane badanie obserwacyjne, trwające do 15 lat po podsiatkówkowym podaniu AAV2-hRPE65v2 dla każdego pacjenta. Badanie jest nieinterwencyjnym badaniem uzupełniającym pacjentów, którzy uczestniczyli we wcześniejszych badaniach klinicznych terapii genowej AAV2-hRPE65v2.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to obserwacyjne badanie uzupełniające pacjentów, którzy uczestniczyli we wcześniejszych badaniach klinicznych fazy 1 i fazy 3 terapii genowej AAV2-hRPE65v2 (voretigene neparvovec-rzyl) w celu oceny długoterminowej trwałości i bezpieczeństwa przez 15 lat po podaniu podsiatkówkowym.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

41

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby, które otrzymały podsiatkówkowe podanie AAV2-hRPE65v2 (voretigene neparvovec-rzyl) w badaniach klinicznych fazy 1 lub fazy 3

Opis

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci, którzy brali udział we wcześniejszych badaniach klinicznych nad podsiatkówkową terapią genową AAV2-hRPE65v2

Kryteria wyłączenia:

  1. Osoby, które nie wyrażą zgody na badanie.
  2. Osoby, które zdaniem badaczy nie są w stanie przeprowadzić oceny badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie mobilności, dwustronne
Ramy czasowe: 15 lat
Testy mobilności będą nagrywane na wideo podczas każdej wizyty studyjnej, podczas której są przeprowadzane. Niezależni recenzenci mogą oceniać filmy dotyczące mobilności uczestników. Równiarki użyją określonej kombinacji szybkości i dokładności, aby ocenić każdą próbę kursu przy danym natężeniu światła. Kurs będzie ponownie konfigurowany pomiędzy każdą próbą, przy użyciu dwunastu standardowych szablonów, aby zmniejszyć wpływ potencjalnego efektu uczenia się. Każdy badany zostanie przetestowany z użyciem obojga oczu, w co najmniej dwóch, a czasami w trzech różnych (określonych) warunkach oświetleniowych. Poziomy światła, dobrane tak, aby obejmowały warunki oświetleniowe, z którymi ludzie spotykają się w życiu codziennym, wahają się od studia z reflektorami (400 luksów) lub jasno oświetlonego biura (250 luksów) do słabo oświetlonego nocą chodnika (1 luks).
15 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie progu czułości na światło w pełnym polu (FST).
Ramy czasowe: 15 lat
Testy FST mierzą światłoczułość całego pola widzenia, rejestrując luminancję, przy której badany zgłasza najsłabszy błysk. Test przeprowadza się na osobach z rozszerzonymi oczami w stanie przystosowanym do ciemności; badani siedzą przed kopułą Ganzfelda, w której generowane są błyski światła. Czułość każdego oka na światło jest mierzona oddzielnie przez zaklejenie jednego oka (a potem drugiego). Generowany jest dźwięk, a osoba badana naciska jeden przycisk, gdy widzi błysk lub drugi przycisk, jeśli nie widzi błysku. Błyski o różnej luminancji (w zakresie ~80 dB) są prezentowane w przypadkowej kolejności bez błysków, z wyjątkiem tego, że seria zaczyna się od słabych błysków. Na podstawie tych danych algorytm oblicza minimalną luminancję (dla każdego oka), przy której osoba badana postrzega światło.
15 lat
Badanie mobilności, Monokular
Ramy czasowe: 15 lat
Testy mobilności będą nagrywane na wideo podczas każdej wizyty studyjnej, podczas której są przeprowadzane. Niezależni recenzenci mogą oceniać filmy dotyczące mobilności uczestników. Równiarki użyją określonej kombinacji szybkości i dokładności, aby ocenić każdą próbę kursu przy danym natężeniu światła. Kurs będzie ponownie konfigurowany pomiędzy każdą próbą, przy użyciu dwunastu standardowych szablonów, aby zmniejszyć wpływ potencjalnego efektu uczenia się. Każdy pacjent zostanie przetestowany, przy użyciu pierwszego leczonego oka, w co najmniej dwóch, a czasami w trzech różnych (określonych) warunkach oświetleniowych. Poziomy światła, dobrane tak, aby obejmowały warunki oświetleniowe, z którymi ludzie spotykają się w życiu codziennym, wahają się od studia z reflektorami (400 luksów) lub jasno oświetlonego biura (250 luksów) do słabo oświetlonego nocą chodnika (1 luks).
15 lat
Ostrość widzenia
Ramy czasowe: 15 lat
Ostrość wzroku mierzy widzenie centralne przy użyciu zdolności do rozdzielania standardowych obrazów optotypów przedstawianych jako litery odpowiadające różnym kątom widzenia, tj. rozmiarowi obrazu. Testy te będą obejmowały testy dostosowane do wieku, takie jak testy ETDRS lub testy HOTV (które wykorzystują litery H, O, T, V, które mogą być rozpoznane nawet przez małe dzieci i z których wszystkie cztery znajdują się wokół osi pionowej). Poziom centralnej rozdzielczości wizualnej jest konwertowany na punktację kąta widzenia (LogMAR). W niektórych przypadkach osoby badane mogą wymagać poddania się powtarzającym się sesjom testowym, w tym w kolejnych dniach, w celu ustalenia spójnych pomiarów w testach psychofizycznych, takich jak ostrość wzroku.
15 lat

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie pola widzenia - Humphrey i/lub Goldmann
Ramy czasowe: 15 lat
Parametry pola widzenia pozwolą ocenić zmiany funkcji różnych regionów siatkówki; pola kinetyczne będą mierzone za pomocą perymetrii Goldmanna, a pola statyczne za pomocą komputerowych testów Humphreya.
15 lat
Kwestionariusz funkcji wzrokowych
Ramy czasowe: 15 lat
Badacze zajmujący się badaniem terapii genowej opracowali kwestionariusz dotyczący deficytu doświadczanego przez pacjentów z mutacjami genu RPE65. Ten zgłoszony przez pacjenta wynik składa się z 25 pytań dotyczących codziennych czynności, które zależą od wzroku lub mają komponent wzrokowy. Badani i/lub ich rodzice lub opiekunowie zostaną poproszeni o udzielenie wszystkich odpowiedzi dotyczących postrzeganego stopnia trudności tych codziennych czynności.
15 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Spark Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Albert Maguire, MD, University of Pennsylvania
  • Główny śledczy: Stephen Russell, MD, University of Iowa

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 lipca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AAV2-hRPE65v2-LTFU-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na AAV2-hRPE65v2

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj