Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dodanie mezenchymalnych komórek zrębowych pochodzących z tkanki krwi pępowinowej do ruksolitynibu w leczeniu opornej na steroidy ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi

29 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: M.D. Anderson Cancer Center

Randomizowane kontrolowane badanie pilotażowe dwóch dawek mezenchymalnych komórek zrębowych pochodzących z tkanki krwi pępowinowej w połączeniu z ruksolitynibem w porównaniu z samym ruksolitynibem w leczeniu opornej na steroidy ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi

To wczesne badanie fazy I ma na celu ustalenie wpływu dodania mezenchymalnych komórek zrębowych (cb-MSC) pochodzących z tkanki krwi pępowinowej do ruksolitynibu w leczeniu pacjentów z ostrą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi, która nie reaguje na terapię steroidami (oporność na steroidy). Ruksolitynib może hamować wzrost komórek nowotworowych poprzez blokowanie niektórych enzymów potrzebnych do wzrostu komórek. cb-MSC to rodzaj komórek pomocniczych tkanek, które można usunąć z krwi pępowinowej dawcy i wyhodować w wiele różnych typów komórek, które można wykorzystać do leczenia raka i innych chorób, takich jak choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi. Ta próba ma na celu sprawdzenie, czy dodanie cb-MSC do ruksolitynibu może pomóc w kontrolowaniu opornej na steroidy ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PODSTAWOWY CEL:

I. Oszacowanie różnic między grupami (Ramię 3 w porównaniu z [vs] Grupą 1 i Grupą 2 w porównaniu z Grupą 1) dla każdego z 28-dniowych równorzędnych prawdopodobieństw wyniku.

ZARYS: Pacjenci są losowo przydzielani do 1 z 3 ramion.

ARM 1: Pacjenci otrzymują ruksolitynib doustnie (PO) dwa razy dziennie (BID) przez co najmniej 3 dni i mogą rozważyć stopniowe zmniejszanie dawki po 6 miesiącach leczenia, jeśli wystąpi odpowiedź i zaprzestano podawania terapeutycznych dawek kortykosteroidów.

ARM 2: Pacjenci otrzymują ruksolitynib PO BID jak w Ramie 1. Pacjenci otrzymują również mniejsze dawki cb-MSC dożylnie (IV) przez maksymalnie 60 minut dwa razy w tygodniu (w odstępie co najmniej 3 dni) przez 4 kolejne tygodnie, co daje łącznie 8 dawek.

Grupa 3: Pacjenci otrzymują ruksolitynib PO BID jak w Grupie 1. Pacjenci otrzymują również wyższą dawkę cb-MSC dożylnie przez maksymalnie 60 minut dwa razy w tygodniu (w odstępie co najmniej 3 dni) przez 4 kolejne tygodnie, co daje łącznie 8 dawek.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są obserwowani w dniu 28, a następnie przez okres do 6 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • M D Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Partow Kebriaei, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 80 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci w wieku od 12 do 80 lat (włącznie).
  2. Oporna na steroidy klasa II-IV ostra GVHD dolnego odcinka przewodu pokarmowego lub wątroby (w tym objawy rozwijające się po wcześniejszej ostrej GVHD skóry) wtórna do allogenicznej HCT lub infuzji limfocytów dawcy. (Stopień, patrz Załącznik I) GVHD z: Brak poprawy po leczeniu metyloprednizolonem w dawce ≥ 2,0 mg/kg mc./dobę lub równoważnej przez co najmniej 7 dni lub postępujące objawy po co najmniej 3 dniach lub zaostrzenie ostrej GVHD podczas stosowania steroidów ogólnoustrojowych. Pacjenci musieli mieć biopsję, która sugeruje GVHD; ponowna biopsja w celu włączenia do badania nie jest konieczna.
  3. Szacunkowy klirens kreatyniny ≥ 30 ml/min
  4. Karnofsky/Lansky Ocena wydajności co najmniej 30 w momencie rozpoczęcia badania.
  5. Pacjenci, którzy są kobietami w wieku rozrodczym, nie mogą być w ciąży, nie mogą karmić piersią i stosować odpowiednią antykoncepcję. Pacjenci płci męskiej muszą stosować odpowiednią antykoncepcję
  6. Pacjent (lub w stosownych przypadkach przedstawiciel prawny) musi być w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę i wyrazić zgodę, jeśli jest to wskazane.

Kryteria wyłączenia:

  1. De novo przewlekła GVHD
  2. Izolowana ostra GVHD skóry
  3. Wtórna terapia ogólnoustrojowa ostrej GVHD ruksolitynibu na ponad 96 godzin przed rozpoczęciem terapii.
  4. Pierwotne leczenie lekami innymi niż glikokortykosteroidy alfa-1-antytrypsyny (AAT) i ruksolitynib.
  5. Pacjenci z niekontrolowanymi infekcjami będą wykluczeni. Zakażenia uważa się za opanowane, jeśli wdrożono odpowiednią terapię iw momencie włączenia nie występują żadne oznaki progresji. Progresja zakażenia definiowana jest jako niestabilność hemodynamiczna związana z posocznicą, pojawieniem się nowych objawów, pogorszeniem objawów fizycznych lub wyników badań radiologicznych związanych z zakażeniem. Utrzymująca się gorączka bez innych oznak lub objawów nie będzie interpretowana jako postępująca infekcja.
  6. Pacjent ze znacznym zapotrzebowaniem na dodatkowy tlen określony jako >6 l tlenu przez kaniulę do nosa.
  7. Pacjent ze stwierdzoną alergią na produkty pochodzenia bydlęcego lub wieprzowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Ramię 1 (ruksolitynib)
Pacjenci otrzymują ruksolitynib doustnie dwa razy na dobę przez co najmniej 3 dni i mogą rozważyć stopniowe zmniejszanie dawki po 6 miesiącach leczenia, jeśli wystąpi odpowiedź i zaprzestano podawania terapeutycznych dawek kortykosteroidów.
Lek: Ruksolitynib
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
  • Jakifi
  • INCB-18424
  • INCB18424
  • Doustny inhibitor JAK INCB18424
Eksperymentalny: Ramię 2 (ruksolitynib, mniejsza dawka ds-MSC)
Pacjenci otrzymują ruksolitynib doustnie dwa razy na dobę, tak jak w ramieniu 1. Pacjenci otrzymują również mniejszą dawkę cb-MSC dożylnie przez maksymalnie 60 minut dwa razy w tygodniu (w odstępie co najmniej 3 dni) przez 4 kolejne tygodnie, co daje łącznie 8 dawek.
Lek: Ruksolitynib
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
  • Jakifi
  • INCB-18424
  • INCB18424
  • Doustny inhibitor JAK INCB18424
Inny: Terapia komórkowa
Biorąc pod uwagę ds-MSC IV
Inne nazwy:
  • Terapia komórkowa
Eksperymentalny: Ramię 3 (ruksolitynib, wyższa dawka ds-MSC)
Pacjenci otrzymują ruksolitynib doustnie dwa razy na dobę, jak w ramieniu 1. Pacjenci otrzymują również wyższą dawkę cb-MSC dożylnie przez maksymalnie 60 minut dwa razy w tygodniu (w odstępie co najmniej 3 dni) przez 4 kolejne tygodnie, co daje łącznie 8 dawek.
Lek: Ruksolitynib
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
  • Jakifi
  • INCB-18424
  • INCB18424
  • Doustny inhibitor JAK INCB18424
Inny: Terapia komórkowa
Biorąc pod uwagę ds-MSC IV
Inne nazwy:
  • Terapia komórkowa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Śmierć z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: W ciągu 28 dni od rozpoczęcia aktywnego badania
W ciągu 28 dni od rozpoczęcia aktywnego badania
Odpowiedź
Ramy czasowe: W dniu 28 od rozpoczęcia terapii na badaniu
Porówna stan pacjenta z chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD) w ciągu 28 dni z wyjściowym stanem GVHD pacjenta, gdy zdiagnozowano oporną na steroidy ostrą GVHD.
W dniu 28 od rozpoczęcia terapii na badaniu
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: W ciągu 28 dni od rozpoczęcia aktywnego badania
W ciągu 28 dni od rozpoczęcia aktywnego badania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stan choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
Ramy czasowe: W dniach 7, 14, 21 i 28 po leczeniu
Oceni odpowiedź całkowitą (CR), bardzo dobrą odpowiedź częściową (VGPR), odpowiedź częściową (PR), chorobę stabilną (SD) i chorobę postępującą (PD).
W dniach 7, 14, 21 i 28 po leczeniu
Proporcja odpowiedzi
Ramy czasowe: W dniach 7, 14, 21 i 28 po leczeniu
Oceni odsetek pacjentów z CR, PR, VGPR i brakiem odpowiedzi (NR). Zdarzenie NR definiuje się jako stabilną chorobę, mieszaną odpowiedź, progresję choroby, LUB rozpoczęcie dodatkowych ogólnoustrojowych (drugiej linii) terapii GVHD.
W dniach 7, 14, 21 i 28 po leczeniu
Czas na uzupełnienie odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Zostanie oszacowany metodą Kaplana i Meiera.
Do 6 miesięcy
Czas na bardzo dobrą odpowiedź częściową
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Zostanie oszacowany metodą Kaplana i Meiera.
Do 6 miesięcy
Czas na częściową odpowiedź
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Zostanie oszacowany metodą Kaplana i Meiera.
Do 6 miesięcy
Częstość występowania całkowitej odpowiedzi dla każdego narządu
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Do 6 miesięcy
Częstość występowania bardzo dobrej odpowiedzi częściowej dla każdego narządu
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Do 6 miesięcy
Częstość występowania odpowiedzi częściowej dla każdego narządu
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Do 6 miesięcy
Trwałość odpowiedzi narządu
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Do 6 miesięcy
Skumulowana częstość zgonów bez nawrotów (NRM)
Ramy czasowe: W 6 miesięcy po leczeniu
W 6 miesięcy po leczeniu
Skumulowana częstość występowania nawrotu/progresji choroby podstawowej
Ramy czasowe: W wieku 6 miesięcy
W wieku 6 miesięcy
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Od rejestracji do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, oceniany na 6 miesięcy
Od rejestracji do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, oceniany na 6 miesięcy
Przeżycie wolne od chorób
Ramy czasowe: Od włączenia do zgonu z dowolnej przyczyny lub nawrotu/progresji choroby podstawowej, oceniany po 6 miesiącach
Od włączenia do zgonu z dowolnej przyczyny lub nawrotu/progresji choroby podstawowej, oceniany po 6 miesiącach
Przeżycie wolne od choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
Ramy czasowe: W wieku 6 miesięcy
Pacjenci żyjący, bez czynnej ostrej lub przewlekłej GVHD i bez innych leków ogólnoustrojowych (lub eskalacji steroidów do >= 2,5 mg/kg/dobę prednizonu [lub równoważnika metyloprednizolonu 2 mg/kg/dobę]) dodanych w celu leczenia GVHD zostaną uznane za sukcesy dla tego punktu końcowego
W wieku 6 miesięcy
Częstość występowania przewlekłej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: Po 6 miesiącach od pierwszej infuzji mezenchymalnych komórek zrębowych (MSC).
Przewlekła GVHD jest zdefiniowana zgodnie z kryteriami konsensusu National Institutes of Health. Rozpoznanie przewlekłej GVHD o dowolnym nasileniu (łagodne, umiarkowane lub ciężkie) jest uważane za zdarzenie dla tego punktu końcowego. Zajęcie narządów i maksymalne nasilenie zostaną również opisane po sześciu miesiącach.
Po 6 miesiącach od pierwszej infuzji mezenchymalnych komórek zrębowych (MSC).
Częstość występowania zakażeń ogólnoustrojowych
Ramy czasowe: 28 dni po ostatnim badanym leku
Częstość występowania zakażeń ogólnoustrojowych stopnia 2 do 3 występujących od leczenia badanego leku do 28 dni po ostatnim badanym leku zostanie opisana przy użyciu standardowych kryteriów Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE). Zakażenia będą rejestrowane według miejsca choroby, daty wystąpienia i ciężkości.
28 dni po ostatnim badanym leku
Występowanie toksyczności
Ramy czasowe: Do 28 dni po zakończeniu ostatniej infuzji badanego leku MSC
Opisana zostanie częstość występowania zdarzeń niepożądanych stopnia 3-5 związanych z leczeniem (zgodnie z wersją 5.0 CTCAE), które występują w ciągu 28 dni po zakończeniu ostatniej infuzji badanego leku MSC.
Do 28 dni po zakończeniu ostatniej infuzji badanego leku MSC
Częstość uwalniania cytokin dowolnego stopnia
Ramy czasowe: Do 28 dni po zakończeniu ostatniej infuzji badanego leku MSC
Do 28 dni po zakończeniu ostatniej infuzji badanego leku MSC
Występowanie jakiejkolwiek toksyczności infuzyjnej
Ramy czasowe: W ciągu 24 godzin od każdej infuzji krwi pępowinowej-MSC
W ciągu 24 godzin od każdej infuzji krwi pępowinowej-MSC

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Analiza biomarkerów cytokin (opcjonalnie)
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Wykorzysta testy biomarkerów cytokin do przewidywania odpowiedzi na terapię.
Do 6 miesięcy
Analiza próbek kału (opcjonalnie)
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Użyje próbek kału do oceny mikrobiomu i potencjalnego predyktora odpowiedzi na terapię.
Do 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Partow Kebriaei, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 lutego 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 marca 2032

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 marca 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2019-1122 (Inny identyfikator: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2020-13889 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • P01CA148600 (Grant/umowa NIH USA)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ruksolitynib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovakia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj