Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Napanuoraveren kudoksesta peräisin olevien mesenkymaalisten stroomasolujen lisääminen ruksolitinibiin steroideille refraktaarisen akuutin siirrännäis-isäntätaudin hoitoon

keskiviikko 29. huhtikuuta 2026 päivittänyt: M.D. Anderson Cancer Center

Satunnaistettu kontrolloitu pilottitutkimus kahdesta annoksesta napanuoraverikudoksesta peräisin olevia mesenkymaalisia stroomasoluja yhdistettynä ruksolitinibiin verrattuna ruksolitinibiin yksinään steroideja vasten kestäneen akuutin siirrännäis-isäntätaudin hoitoon

Tämän varhaisen vaiheen I kokeen tarkoituksena on selvittää napanuoraveren kudoksesta peräisin olevien mesenkymaalisten stroomasolujen (cb-MSC) lisäämisen vaikutus ruksolitinibiin hoidettaessa potilaita, joilla on akuutti graft versus host -sairaus, joka ei reagoi steroidihoitoon (steroideihin reagoimaton). Ruksolitinibi voi pysäyttää syöpäsolujen kasvun estämällä joitain solujen kasvuun tarvittavia entsyymejä. cb-MSC:t ovat eräänlainen kudosauttajasolu, joka voidaan poistaa luovutetusta napanuoraverikudoksesta ja kasvattaa moniksi erilaisiksi solutyypeiksi, joita voidaan käyttää syövän ja muiden sairauksien, kuten siirrännäis-isäntätaudin, hoitoon. Tämän kokeen tarkoituksena on selvittää, voiko cb-MSC:iden lisääminen ruksolitinibiin auttaa hallitsemaan steroideihin reagoivaa akuuttia siirrännäistä vastaan ​​isäntäsairautta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAINEN TAVOITE:

I. Arvioi haareiden väliset erot (käsivarsi 3 vs. [vs] käsivarsi 1 ja käsivarsi 2 vs. käsivarsi 1) jokaiselle 28 päivän yhteisensisijaisen lopputuloksen todennäköisyydelle.

YHTEENVETO: Potilaat satunnaistetaan yhteen kolmesta haarasta.

ARM 1: Potilaat saavat ruksolitinibia suun kautta (PO) kahdesti päivässä (BID) vähintään 3 päivän ajan, ja he voivat harkita hoidon pienentämistä 6 kuukauden hoidon jälkeen, jos vaste ilmenee ja terapeuttiset kortikosteroidiannokset on lopetettu.

VAARA 2: Potilaat saavat ruksolitinibia PO BID kuten haarassa 1. Potilaat saavat myös pienemmän annoksen cb-MSC:tä suonensisäisesti (IV) enintään 60 minuutin ajan kahdesti viikossa (vähintään 3 päivän välein) 4 peräkkäisen viikon ajan 8 kokonaisannoksella.

VAARA 3: Potilaat saavat ruksolitinibia PO BID kuten haarassa 1. Potilaat saavat myös suuremman annoksen cb-MSCs IV jopa 60 minuuttia kahdesti viikossa (vähintään 3 päivän välein) 4 peräkkäisen viikon ajan 8 kokonaisannoksella.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan päivänä 28 ja sen jälkeen enintään 6 kuukautta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • M D Anderson Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Partow Kebriaei, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 80 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat, joiden ikä on 12-80 vuotta (mukaan lukien).
  2. Alemman ruoansulatuskanavan tai maksan akuutti GVHD-asteet II–IV steroideihin (mukaan lukien ne, joilla on näitä ilmenemismuotoja aiemman akuutin ihon GVHD:n jälkeen) allogeenisen HCT:n tai luovuttajan lymfosyytti-infuusion seurauksena. (Luokitus, katso liite I) GVHD: Ei paranemista metyyliprednisoloniannoksella ≥ 2,0 mg/kg/vrk tai vastaavalla vähintään 7 päivän ajan tai etenevät oireet vähintään 3 päivän kuluttua tai akuutin GVHD:n paheneminen systeemisten steroidien käytön aikana. Potilailta on täytynyt olla biopsia, joka viittaa GVHD:hen; toista biopsiaa ei tarvita tutkimukseen ilmoittautumiseksi.
  3. Arvioitu kreatiniinipuhdistuma ≥ 30 ml/min
  4. Karnofsky/Lansky Suorituskyky vähintään 30 opiskeluhetkellä.
  5. Potilaiden, jotka ovat hedelmällisessä iässä olevia naisia, ei saa olla raskaana, he eivät saa imettää, ja heidän tulee käyttää asianmukaista ehkäisyä. Miespotilaiden on käytettävä asianmukaista ehkäisyä
  6. Potilaan (tai tarvittaessa laillisen edustajan) on kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ja suostumus tarvittaessa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. De novo krooninen GVHD
  2. Ihon eristetty akuutti GVHD
  3. Akuutin GVHD-ruksolitinibin toissijainen systeeminen hoito yli 96 tuntia ennen hoidon aloittamista.
  4. Ensisijainen hoito muilla aineilla kuin alfa-1-antitrypsiini (AAT) -glukokortikoideilla ja ruksolitinibillä.
  5. Potilaat, joilla on hallitsemattomia infektioita, suljetaan pois. Infektioiden katsotaan olevan hallinnassa, jos asianmukainen hoito on aloitettu, eikä infektioiden etenemisen merkkejä ole ilmoittautumishetkellä. Infektion eteneminen määritellään sepsiksestä johtuvana hemodynaamisena epävakautena, uusina oireina, infektion aiheuttamana fyysisen oireen pahenemisena tai röntgenlöydöksenä. Jatkuvaa kuumetta ilman muita merkkejä tai oireita ei tulkita eteneväksi infektioksi.
  6. Potilas, jolla on merkittävä lisähapentarve, joka määritellään >6 litraksi happea nenäkanyylin avulla.
  7. Potilas, jonka tiedetään olevan allerginen nauta- tai sikatuotteista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Käsivarsi 1 (ruksolitinibi)
Potilaat saavat ruksolitinibia PO BID vähintään 3 päivän ajan, ja he voivat harkita hoidon vähentämistä 6 kuukauden kuluttua, jos vaste ilmenee ja terapeuttiset kortikosteroidiannokset on lopetettu.
Lääke: Ruksolitinibi
Annettu PO
Muut nimet:
  • Jakafi
  • INCB-18424
  • INCB18424
  • Suun kautta otettava JAK-inhibiittori INCB18424
Kokeellinen: Käsivarsi 2 (ruksolitinibi, pienemmän annoksen ds-MSC:t)
Potilaat saavat ruksolitinibia PO BID kuten ryhmässä 1. Potilaat saavat myös pienemmän annoksen cb-MSCs IV enintään 60 minuutin ajan kahdesti viikossa (vähintään 3 päivän välein) 4 peräkkäisen viikon ajan 8 kokonaisannoksella.
Lääke: Ruksolitinibi
Annettu PO
Muut nimet:
  • Jakafi
  • INCB-18424
  • INCB18424
  • Suun kautta otettava JAK-inhibiittori INCB18424
Muut: Soluterapia
Annetut ds-MSC:t IV
Muut nimet:
  • Soluterapia
Kokeellinen: Käsivarsi 3 (ruksolitinibi, suurempi annos ds-MSC:t)
Potilaat saavat ruksolitinibia PO BID kuten käsissä 1. Potilaat saavat myös suuremman annoksen cb-MSCs IV enintään 60 minuutin ajan kahdesti viikossa (vähintään 3 päivän välein) 4 peräkkäisen viikon ajan 8 kokonaisannoksella.
Lääke: Ruksolitinibi
Annettu PO
Muut nimet:
  • Jakafi
  • INCB-18424
  • INCB18424
  • Suun kautta otettava JAK-inhibiittori INCB18424
Muut: Soluterapia
Annetut ds-MSC:t IV
Muut nimet:
  • Soluterapia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuolema mistä tahansa syystä
Aikaikkuna: 28 päivän sisällä aktiivisen tutkimushoidon aloittamisesta
28 päivän sisällä aktiivisen tutkimushoidon aloittamisesta
Vastaus
Aikaikkuna: Päivänä 28 hoidon aloittamisesta tutkimuksessa
Vertaa potilaan 28 päivän graft versus host -tauti (GVHD) -tilaa potilaan GVHD:n lähtötilanteeseen, kun diagnosoitiin steroideihin reagoimaton akuutti GVHD.
Päivänä 28 hoidon aloittamisesta tutkimuksessa
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 28 päivän sisällä aktiivisen tutkimushoidon aloittamisesta
28 päivän sisällä aktiivisen tutkimushoidon aloittamisesta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Siirrä isäntä vastaan ​​-sairaustila
Aikaikkuna: Päivänä 7, 14, 21 ja 28 hoidon jälkeen
Arvioi täydellisen vasteen (CR), erittäin hyvän osittaisen vasteen (VGPR), osittaisen vasteen (PR), stabiilin sairauden (SD) ja progressiivisen sairauden (PD).
Päivänä 7, 14, 21 ja 28 hoidon jälkeen
Vastauksen osuus
Aikaikkuna: Päivänä 7, 14, 21 ja 28 hoidon jälkeen
Arvioi niiden potilaiden osuuden, joilla on CR, PR, VGPR ja ei-vastetta (NR). Tapahtuman NR määritellään stabiiliksi sairaudeksi, sekavasteeksi, taudin etenemiseksi, TAI lisäsysteemisten (toisen linjan) GVHD-hoitojen aloittamiseksi.
Päivänä 7, 14, 21 ja 28 hoidon jälkeen
Aika vastata loppuun
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Arvioidaan Kaplanin ja Meierin menetelmällä.
Jopa 6 kuukautta
Erittäin hyvän osittaisen vastauksen aika
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Arvioidaan Kaplanin ja Meierin menetelmällä.
Jopa 6 kuukautta
Aika osittaiseen vastaukseen
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Arvioidaan Kaplanin ja Meierin menetelmällä.
Jopa 6 kuukautta
Täydellisen vasteen esiintyvyys kussakin elimessä
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Jopa 6 kuukautta
Erittäin hyvän osittaisen vasteen esiintyvyys kussakin elimessä
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Jopa 6 kuukautta
Osittaisen vasteen esiintyvyys kussakin elimessä
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Jopa 6 kuukautta
Elimen vasteen kestävyys
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Jopa 6 kuukautta
Ei-relapse-kuolleisuuden (NRM) kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta hoidon jälkeen
6 kuukautta hoidon jälkeen
Perussairauden uusiutumisen/etenemisen kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
6 kuukauden iässä
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta kuolemaan mistä tahansa syystä, arvioituna 6 kuukauden kohdalla
Ilmoittautumisesta kuolemaan mistä tahansa syystä, arvioituna 6 kuukauden kohdalla
Sairaudeton selviytyminen
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta kuolemaan mistä tahansa syystä tai perussairauden uusiutumisesta/etenemisestä, arvioituna 6 kuukauden kuluttua
Ilmoittautumisesta kuolemaan mistä tahansa syystä tai perussairauden uusiutumisesta/etenemisestä, arvioituna 6 kuukauden kuluttua
Siirrä isäntä vastaan ​​taudista vapaa eloonjääminen
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
Potilaat elossa, vailla aktiivista akuuttia tai kroonista GVHD:tä ja ilman muita systeemisiä aineita (tai steroidien lisääntymistä >= 2,5 mg/kg/vrk prednisonia [tai metyyliprednisolonia vastaavaa 2 mg/kg/vrk]) lisätty GVHD:n hoitoon pidetään tämän päätepisteen onnistumisina
6 kuukauden iässä
Kroonisen käänteishyljintäsairauden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta ensimmäisen mesenkymaalisten stroomasolujen (MSC) infuusion jälkeen
Krooninen GVHD määritellään National Institutes of Health Consensus Criteria -kriteerien mukaan. Minkä tahansa vaikeusasteen (lievä, kohtalainen tai vaikea) kroonisen GVHD:n diagnoosi katsotaan tämän päätetapahtuman tapahtumaksi. Elinten osallistuminen ja suurin vakavuus kuvataan myös kuuden kuukauden kuluttua.
6 kuukautta ensimmäisen mesenkymaalisten stroomasolujen (MSC) infuusion jälkeen
Systeemisten infektioiden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 28 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen jälkeen
Asteen 2–3 systeemisten infektioiden ilmaantuvuus tutkimushoidosta 28 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen jälkeen kuvataan käyttämällä tavallisia haittatapahtumien terminologiakriteereitä (CTCAE). Infektiot kirjataan sairauden paikan, alkamisajankohdan ja vaikeusasteen mukaan.
28 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen jälkeen
Toksisuuksien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää viimeisen MSC-infuusiotutkimuslääkkeen lopettamisen jälkeen
Kuvataan asteen 3–5 hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus (CTCAE-version 5.0 mukaan), joita esiintyy 28 päivän kuluessa viimeisen MSC-infuusiotutkimuslääkkeen lopettamisesta.
Jopa 28 päivää viimeisen MSC-infuusiotutkimuslääkkeen lopettamisen jälkeen
Minkä tahansa asteen sytokiinin vapautumisen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää viimeisen MSC-infuusiotutkimuslääkkeen lopettamisen jälkeen
Jopa 28 päivää viimeisen MSC-infuusiotutkimuslääkkeen lopettamisen jälkeen
Infuusiotoksisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 24 tunnin sisällä jokaisesta napanuoraveri-MSC-infuusion jälkeen
24 tunnin sisällä jokaisesta napanuoraveri-MSC-infuusion jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sytokiinien biomarkkerianalyysi (valinnainen)
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Käyttää sytokiinibiomarkkerimäärityksiä hoitovasteen ennustamiseen.
Jopa 6 kuukautta
Ulostenäytteiden analyysi (valinnainen)
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Käyttää ulostenäytteitä mikrobiomin ja mahdollisen hoitovasteen ennustajan arvioimiseen.
Jopa 6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

M.D. Anderson Cancer Center

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Partow Kebriaei, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 17. helmikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. maaliskuuta 2032

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. maaliskuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. helmikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. helmikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 8. helmikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 5. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2019-1122 (Muu tunniste: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2020-13889 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • P01CA148600 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ruksolitinibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Austria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa