Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

EXPEDITION: Badanie kliniczne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ETX101, terapii genowej dostarczanej przez AAV9 u dzieci z zespołem Dravet-dodatnim pod względem SCN1A (UK Only)

15 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Encoded Therapeutics
EXPEDITION to badanie fazy 1/2 prowadzone w Wielkiej Brytanii mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ETX101 u uczestników z zespołem Dravet-dodatnim pod względem SCN1A w wieku od 6 do < 48 miesięcy. Badanie przeprowadzono według otwartego projektu polegającego na eskalacji dawki.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

4

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • U uczestnika występuje przewidywana utrata funkcji patogenna lub prawdopodobny patogeniczny wariant SCN1A
  • Uczestnik musiał doświadczyć pierwszego napadu w wieku od 3 do 15 miesięcy
  • Uczestnik musi mieć kliniczną diagnozę zespołu Draveta lub lekarz prowadzący musi mieć duże podejrzenie kliniczne co do rozpoznania zespołu Draveta
  • Uczestnik otrzymuje co najmniej jeden profilaktyczny lek przeciwpadaczkowy

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik ma inną mutację genetyczną lub chorobę kliniczną, która może potencjalnie zmylić typowy fenotyp Dravet
  • U uczestnika występują znane nieprawidłowości strukturalne i/lub naczyniowe ośrodkowego układu nerwowego (wykazane w badaniu MRI lub tomografii komputerowej mózgu).
  • U uczestnika występuje nieprawidłowość, która może zakłócać dystrybucję płynu mózgowo-rdzeniowego i/lub istnieje zastawka komorowo-otrzewnowa.
  • Uczestnik przyjmuje lub przyjmował leki przeciwpadaczkowe (ASM) w dawkach terapeutycznych, które są przeciwwskazane w zespole Dravet, w tym blokery kanału sodowego.
  • Uczestnik doświadczył wolności od napadów przez okres 4 kolejnych tygodni w okresie 90 dni poprzedzających wyrażenie świadomej zgody.
  • Uczestnik otrzymał wcześniej terapię genową lub komórkową.
  • Uczestnik jest obecnie zapisany do badania klinicznego lub otrzymuje terapię eksperymentalną.
  • Uczestnik ma klinicznie istotną chorobę wątroby.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta X
Kohorta X będzie składać się z 2 uczestników i będzie oceniać poziom dawki ETX101 1.
Lek: ETX101
ETX101 składa się z niereplikującego, rekombinowanego wektora wirusowego serotypu 9 związanego z adenowirusem (rAAV9) użytego do dostarczenia elementu regulatorowego GABAergicznego (reGABA) i zmodyfikowanego czynnika transkrypcyjnego, który zwiększa transkrypcję genu SCN1A (eTFSCN1A)
Eksperymentalny: Kohorta Y
Kohorta Y będzie składać się z 2 uczestników i będzie oceniać poziom dawki ETX101 2.
Lek: ETX101
ETX101 składa się z niereplikującego, rekombinowanego wektora wirusowego serotypu 9 związanego z adenowirusem (rAAV9) użytego do dostarczenia elementu regulatorowego GABAergicznego (reGABA) i zmodyfikowanego czynnika transkrypcyjnego, który zwiększa transkrypcję genu SCN1A (eTFSCN1A)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiły jakiekolwiek zdarzenia niepożądane (AE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE), powiązane AE, AE o nasileniu ≥ 3. stopnia, AE skutkujące przerwaniem badania i AE zakończone zgonem.
Ramy czasowe: Dzień 1 do zakończenia badania, średnio 5 lat
Dzień 1 do zakończenia badania, średnio 5 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych standardowego wyniku Skali Zachowania Adaptacyjnego Vineland – Kompozytowe zachowanie adaptacyjne trzeciej edycji w 52. tygodniu.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia. Wyniki standardowe normalizuje się do średniej i odchylenia standardowego wynoszącego odpowiednio 100 i 15 i nie są ograniczone zakresem. Wyższe wyniki odpowiadają lepszym wynikom.
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia. Wyniki standardowe normalizuje się do średniej i odchylenia standardowego wynoszącego odpowiednio 100 i 15 i nie są ograniczone zakresem. Wyższe wyniki odpowiadają lepszym wynikom.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana miesięcznej częstości napadów policzalnych (MCSF) do 52. tygodnia, z napadami policzalnymi zdefiniowanymi jako uogólnione napady toniczno-kloniczne/kloniczne, ogniskowe motoryczne z wyraźnie obserwowalnymi objawami klinicznymi, napady toniczne obustronne i napady atoniczne.
Ramy czasowe: Pomiędzy 8-tygodniowym okresem wyjściowym a 48-tygodniowym okresem oceny po dawkowaniu (definiowanym jako tydzień 5 do 52 po podaniu ETX101)
Pomiędzy 8-tygodniowym okresem wyjściowym a 48-tygodniowym okresem oceny po dawkowaniu (definiowanym jako tydzień 5 do 52 po podaniu ETX101)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych surowego wyniku poddomeny języka receptywnego Bayley Scales of Infant and Toddler Development® 4th Edition w 52. tygodniu.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia. Surowe wyniki wahają się od 0 do 49, a wyższe wyniki odpowiadają lepszym wynikom.
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia. Surowe wyniki wahają się od 0 do 49, a wyższe wyniki odpowiadają lepszym wynikom.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Encoded Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Salvador Rico, M.D., Ph. D, Encoded Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ETX-DS-005

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Draveta

Badania kliniczne na ETX101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj