- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT06283212
EXPEDITION: Een klinische studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van ETX101, een door AAV9 geleverde gentherapie bij kinderen met SCN1A-positief Dravet-syndroom (UK Only)
15 april 2024 bijgewerkt door: Encoded Therapeutics
EXPEDITION is een fase 1/2-onderzoek in Groot-Brittannië om de veiligheid en werkzaamheid van ETX101 te evalueren bij deelnemers met het SCN1A-positieve Dravet-syndroom in de leeftijd van 6 tot < 48 maanden.
Het onderzoek volgt een open-label, dosis-escalatieontwerp.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
4
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Encoded Patient Advocacy
- Telefoonnummer: +1 (650) 398-4301
- E-mail: patientadvocacy@encoded.com
Studie Locaties
-
-
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
- Werving
- Queen Elizabeth Hospital
-
Contact:
- Patricia Clark
- Telefoonnummer: 0141 232 7600
- E-mail: Patricia.Clark2@ggc.scot.nhs.uk
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N3JH
- Nog niet aan het werven
- Great Ormond Street Hospital
-
Contact:
- Helen Cross, MD
- E-mail: helen.cross10@nhs.net
-
Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
- Nog niet aan het werven
- Sheffield Children's Hospital
-
Contact:
- Research Team
- E-mail: research.sheffchild@nhs.net
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemer heeft een voorspelde functieverlies-pathogene of waarschijnlijk pathogene SCN1A-variant
- De deelnemer moet zijn eerste aanval hebben ervaren tussen de leeftijd van 3 en 15 maanden
- De deelnemer moet een klinische diagnose van het Dravet-syndroom hebben of de behandelende arts moet een hoog klinisch vermoeden hebben van een diagnose van het Dravet-syndroom
- De deelnemer krijgt ten minste één profylactisch anti-epilepticum
Uitsluitingscriteria:
- De deelnemer heeft een andere genetische mutatie of klinische comorbiditeit die mogelijk het typische Dravet-fenotype zou kunnen verstoren
- Deelnemer heeft een bekende structurele en/of vasculaire afwijking van het centrale zenuwstelsel (aangetoond door een MRI- of CT-scan van de hersenen).
- De deelnemer heeft een afwijking die de verdeling van het hersenvocht kan verstoren en/of heeft een bestaande ventriculoperitoneale shunt.
- De deelnemer gebruikt momenteel anti-epileptica (ASM's) of heeft deze gebruikt in een therapeutische dosis die gecontra-indiceerd is bij het syndroom van Dravet, waaronder natriumkanaalblokkers.
- De deelnemer heeft gedurende een periode van 4 opeenvolgende weken aanvalsvrijheid ervaren binnen de periode van 90 dagen voorafgaand aan de geïnformeerde toestemming.
- Deelnemer heeft eerder gen- of celtherapie gekregen.
- De deelnemer is momenteel ingeschreven voor een klinische proef of ontvangt een onderzoekstherapie.
- Deelnemer heeft een klinisch significante onderliggende leverziekte.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: Cohort X
Cohort X zal bestaan uit 2 deelnemers en zal dosisniveau 1 van ETX101 evalueren.
|
ETX101 is samengesteld uit een niet-replicerende, recombinante adeno-geassocieerde virale serotype 9 (rAAV9) vector die wordt gebruikt om een GABAergisch regulerend element (reGABA) af te leveren en een gemanipuleerde transcriptiefactor die de transcriptie van het SCN1A-gen (eTFSCN1A) verhoogt.
|
Experimenteel: Cohort Y
Cohort Y zal bestaan uit twee deelnemers en zal dosisniveau 2 van ETX101 evalueren.
|
ETX101 is samengesteld uit een niet-replicerende, recombinante adeno-geassocieerde virale serotype 9 (rAAV9) vector die wordt gebruikt om een GABAergisch regulerend element (reGABA) af te leveren en een gemanipuleerde transcriptiefactor die de transcriptie van het SCN1A-gen (eTFSCN1A) verhoogt.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
---|---|
Proporties van deelnemers die tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE’s), ernstige bijwerkingen (SAE’s), gerelateerde bijwerkingen, bijwerkingen met ernstgraad ≥ 3, bijwerkingen die tot stopzetting van de studie leiden, en bijwerkingen met fatale afloop ervaren.
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met voltooiing van de studie, gemiddeld 5 jaar
|
Dag 1 tot en met voltooiing van de studie, gemiddeld 5 jaar
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de standaardscore van de Vineland Adaptive Behavior Scales - Third Edition Adaptive Behavior Composite in week 52.
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52. Standaardscores zijn genormaliseerd naar een gemiddelde en SD van respectievelijk 100 en 15, en worden niet begrensd door een bereik. Hogere scores corresponderen met betere resultaten.
|
Basislijn tot week 52. Standaardscores zijn genormaliseerd naar een gemiddelde en SD van respectievelijk 100 en 15, en worden niet begrensd door een bereik. Hogere scores corresponderen met betere resultaten.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
---|---|
Procentuele verandering in de maandelijkse telbare aanvalsfrequentie (MCSF) tot week 52, waarbij telbare aanvallen worden gedefinieerd als gegeneraliseerde tonisch-clonische/klonische, focale motorische aanvallen met duidelijk waarneembare klinische symptomen, tonische bilaterale en atonische aanvallen.
Tijdsspanne: Tussen de basislijnperiode van 8 weken en de beoordelingsperiode van 48 weken na toediening (gedefinieerd als week 5 tot week 52 na toediening van ETX101)
|
Tussen de basislijnperiode van 8 weken en de beoordelingsperiode van 48 weken na toediening (gedefinieerd als week 5 tot week 52 na toediening van ETX101)
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ruwe score van het receptieve taalsubdomein van de Bayley Scales of Infant and Toddler Development® 4e editie in week 52.
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52. Ruwe scores variëren van 0 tot 49 en hogere scores komen overeen met betere resultaten.
|
Basislijn tot week 52. Ruwe scores variëren van 0 tot 49 en hogere scores komen overeen met betere resultaten.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Salvador Rico, M.D., Ph. D, Encoded Therapeutics
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
1 april 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2029
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
22 februari 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 februari 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
28 februari 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 april 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 april 2024
Laatst geverifieerd
1 april 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ETX-DS-005
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Syndroom van Dravet
-
University Health Network, TorontoZogenix, Inc.Nog niet aan het wervenSyndroom van Dravet | Syndroom van Dravet, hardnekkigCanada
-
TakedaActief, niet wervendSyndroom van Dravet (DS)China, Verenigde Staten, Canada, Frankrijk, Hongarije, Australië, Polen, Spanje, Japan, België, Griekenland, Brazilië, Servië, Duitsland, Italië, Letland, Nederland, Russische Federatie, Oekraïne
-
TakedaWervingLennox Gastaut-syndroom (LGS) | Syndroom van Dravet (DS)Verenigde Staten, China, Spanje, Frankrijk, België, Australië, Brazilië, Canada, Duitsland, Griekenland, Hongarije, Italië, Japan, Letland, Nederland, Polen, Servië, Mexico, Russische Federatie, Oekraïne
-
TakedaWervingSyndroom van Dravet (DS) | Lennox-Gastaut-syndroom (LGS)Spanje
-
TakedaActief, niet wervendEpilepsie | Syndroom van Dravet (DS) | Lennox-Gastaut-syndroom (LGS)Verenigde Staten, Canada, Australië, China, Israël, Polen, Spanje, Portugal
-
Eisai Inc.WervingEpilepsie, MyoclonischVerenigde Staten, Canada
-
NYU Langone HealthPTC TherapeuticsVoltooid
-
BiocodexWervingSyndroom van DravetVerenigde Staten
-
EpygenixVoltooidSyndroom van DravetVerenigde Staten
-
University of Colorado, DenverDenver Health Medical CenterVoltooidSyndroom van DravetVerenigde Staten
Klinische onderzoeken op ETX101
-
Encoded TherapeuticsWerving
-
Encoded TherapeuticsWerving