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탐험: SCN1A 양성 드라베 증후군 아동을 대상으로 AAV9 전달 유전자 치료법인 ETX101의 안전성과 효능을 평가하기 위한 임상 연구 (UK Only)

2024년 4월 15일 업데이트: Encoded Therapeutics
EXPEDITION은 6개월에서 48개월 미만의 SCN1A 양성 Dravet 증후군 참가자를 대상으로 ETX101의 안전성과 효능을 평가하기 위한 영국의 1/2상 연구입니다. 이 연구는 공개 라벨, 용량 증량 설계를 따릅니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

4

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 영국
      • Glasgow, 영국, G51 4TF
      • London, 영국, WC1N3JH
        • 아직 모집하지 않음
        • Great Ormond Street Hospital
        • 연락하다:
      • Sheffield, 영국, S10 2TH

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 참가자는 병원성 또는 병원성 SCN1A 변종의 기능 상실이 예상됩니다.
  • 참가자는 생후 3~15개월 사이에 첫 발작을 경험해야 합니다.
  • 참가자는 드라베 증후군에 대한 임상 진단을 받아야 하며, 치료하는 임상의는 드라베 증후군 진단에 대한 임상적 의심이 높아야 합니다.
  • 참가자는 적어도 하나의 예방적 항경련제를 받고 있습니다.

제외 기준:

  • 참가자는 전형적인 Dravet 표현형을 잠재적으로 혼동시킬 수 있는 또 다른 유전적 돌연변이 또는 임상적 동반질환을 가지고 있습니다.
  • 참가자는 알려진 중추신경계 구조적 및/또는 혈관 이상(뇌 MRI 또는 ​​CT 스캔으로 나타남)을 가지고 있습니다.
  • 참가자는 뇌척수액 분포를 방해할 수 있는 이상이 있고/있거나 기존 뇌실복막 션트가 있습니다.
  • 참가자는 현재 나트륨 채널 차단제를 포함하여 Dravet 증후군에 금기인 치료 용량의 항경련제(ASM)를 복용 중이거나 복용한 적이 있습니다.
  • 참가자는 사전 동의 전 90일 기간 내에 연속 4주 동안 발작이 자유로워지는 경험을 했습니다.
  • 참가자는 이전에 유전자 또는 세포 치료를 받은 적이 있습니다.
  • 참가자는 현재 임상 시험에 등록되어 있거나 연구용 치료법을 받고 있습니다.
  • 참가자는 임상적으로 유의미한 기저 간 질환을 앓고 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 X
코호트 X는 2명의 참가자로 구성되며 ETX101 용량 수준 1을 평가합니다.
의약품: ETX101
ETX101은 GABA성 조절 요소(reGABA)를 전달하는 데 사용되는 비복제 재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형 9(rAAV9) 벡터와 SCN1A 유전자(eTFSCN1A)의 전사를 증가시키는 조작된 전사 인자로 구성됩니다.
실험적: 코호트 Y
코호트 Y는 2명의 참가자로 구성되며 ETX101 용량 수준 2를 평가합니다.
의약품: ETX101
ETX101은 GABA성 조절 요소(reGABA)를 전달하는 데 사용되는 비복제 재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형 9(rAAV9) 벡터와 SCN1A 유전자(eTFSCN1A)의 전사를 증가시키는 조작된 전사 인자로 구성됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
치료 관련 이상반응(AE), 심각한 이상반응(SAE), 관련 AE, 중증도 등급 ≥ 3의 AE, 연구 중단을 초래하는 AE, 치명적인 결과를 초래하는 AE를 경험한 참가자의 비율.
기간: 1일차부터 연구 완료까지, 평균 5년
1일차부터 연구 완료까지, 평균 5년
52주차 Vineland 적응 행동 척도 - 제3판 적응 행동 종합의 표준 점수 기준선에서 변경되었습니다.
기간: 52주까지의 기준. 표준 점수는 각각 100과 15의 평균과 SD로 정규화되었으며 범위에 국한되지 않습니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 의미합니다.
52주까지의 기준. 표준 점수는 각각 100과 15의 평균과 SD로 정규화되었으며 범위에 국한되지 않습니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 의미합니다.

2차 결과 측정

결과 측정
기간
52주차까지 월별 계산 가능한 발작 빈도(MCSF)의 백분율 변화. 전신 강직성-간대성/간대성 발작, 명확하게 관찰 가능한 임상 징후가 있는 국소 운동, 긴장성 양측성 및 무긴장 발작으로 정의된 계산 가능한 발작.
기간: 8주 기준 기간과 48주 투여 후 평가 기간 사이(ETX101 투여 후 5주차부터 52주차로 정의됨)
8주 기준 기간과 48주 투여 후 평가 기간 사이(ETX101 투여 후 5주차부터 52주차로 정의됨)
52주차 베일리 영유아 발달 척도® 제4판 수용 언어 하위 영역의 원시 점수가 기준선에서 변경되었습니다.
기간: 52주차 기준. 원시 점수 범위는 0~49이며 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
52주차 기준. 원시 점수 범위는 0~49이며 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Encoded Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Salvador Rico, M.D., Ph. D, Encoded Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2024년 4월 1일

기본 완료 (추정된)

2029년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 2월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 2월 22일

처음 게시됨 (실제)

2024년 2월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 15일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ETX-DS-005

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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