- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT06283212
EXPEDICE: Klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti ETX101, genové terapie dodávané AAV9 u dětí s SCN1A-pozitivním Dravetovým syndromem (UK Only)
15. dubna 2024 aktualizováno: Encoded Therapeutics
EXPEDITION je studie fáze 1/2 ve Spojeném království k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti ETX101 u účastníků s SCN1A-pozitivním Dravetovým syndromem ve věku 6 až < 48 měsíců.
Studie následuje otevřená studie s eskalací dávky.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
4
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Encoded Patient Advocacy
- Telefonní číslo: +1 (650) 398-4301
- E-mail: patientadvocacy@encoded.com
Studijní místa
-
-
-
Glasgow, Spojené království, G51 4TF
- Nábor
- Queen Elizabeth Hospital
-
Kontakt:
- Patricia Clark
- Telefonní číslo: 0141 232 7600
- E-mail: Patricia.Clark2@ggc.scot.nhs.uk
-
London, Spojené království, WC1N3JH
- Zatím nenabíráme
- Great Ormond Street Hospital
-
Kontakt:
- Helen Cross, MD
- E-mail: helen.cross10@nhs.net
-
Sheffield, Spojené království, S10 2TH
- Zatím nenabíráme
- Sheffield Children's Hospital
-
Kontakt:
- Research Team
- E-mail: research.sheffchild@nhs.net
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastník má předpokládanou ztrátu funkce patogenní nebo pravděpodobně patogenní variantu SCN1A
- Účastník musel zažít svůj první záchvat ve věku od 3 do 15 měsíců
- Účastník musí mít klinickou diagnózu Dravetova syndromu nebo ošetřující lékař musí mít vysoké klinické podezření na diagnózu Dravetova syndromu
- Účastník dostává alespoň jeden profylaktický lék proti záchvatům
Kritéria vyloučení:
- Účastník má jinou genetickou mutaci nebo klinickou komorbiditu, která by mohla potenciálně zmást typický Dravetův fenotyp
- Účastník má známou strukturální a/nebo vaskulární abnormalitu centrálního nervového systému (indikovanou vyšetřením MRI nebo CT mozku).
- Účastník má abnormalitu, která může interferovat s distribucí CSF a/nebo má existující ventrikuloperitoneální zkrat.
- Účastník v současné době užívá nebo užíval léky proti záchvatům (ASM) v terapeutické dávce, které jsou u Dravetova syndromu kontraindikovány, včetně blokátorů sodíkových kanálů.
- Účastník byl bez záchvatu po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů v období 90 dnů před informovaným souhlasem.
- Účastník již dříve podstoupil genovou nebo buněčnou terapii.
- Účastník je v současné době zařazen do klinické studie nebo podstupuje zkušební terapii.
- Účastník má klinicky významné základní onemocnění jater.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: Kohorta X
Kohorta X se bude skládat ze 2 účastníků a vyhodnotí dávku ETX101 1.
|
ETX101 se skládá z nereplikujícího se rekombinantního adeno-asociovaného virového sérotypu 9 (rAAV9) vektoru používaného k dodání GABAergního regulačního elementu (reGABA) a upraveného transkripčního faktoru, který zvyšuje transkripci genu SCN1A (eTFSCN1A)
|
Experimentální: Kohorta Y
Kohorta Y se bude skládat ze 2 účastníků a bude hodnotit úroveň dávky ETX101 2.
|
ETX101 se skládá z nereplikujícího se rekombinantního adeno-asociovaného virového sérotypu 9 (rAAV9) vektoru používaného k dodání GABAergního regulačního elementu (reGABA) a upraveného transkripčního faktoru, který zvyšuje transkripci genu SCN1A (eTFSCN1A)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Podíl účastníků, u kterých došlo k jakýmkoli nežádoucím příhodám (AEs), vážným nežádoucím událostem (SAE), souvisejícím AE, AE se stupněm závažnosti ≥ 3, AE vedoucím k přerušení studie a AE s fatálním koncem.
Časové okno: Den 1 až Dokončení studie, v průměru 5 let
|
Den 1 až Dokončení studie, v průměru 5 let
|
Změna standardního skóre Vineland Adaptive Behavior Scale - Third Edition Adaptive Behavior Composite v týdnu 52.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52. Standardní skóre jsou normalizována na průměr a SD 100 a 15, v daném pořadí, a nejsou ohraničena rozmezím. Vyšší skóre odpovídá lepším výsledkům.
|
Výchozí stav do týdne 52. Standardní skóre jsou normalizována na průměr a SD 100 a 15, v daném pořadí, a nejsou ohraničena rozmezím. Vyšší skóre odpovídá lepším výsledkům.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Procentuální změna v měsíční četnosti záchvatů (MCSF) do 52. týdne, s počitatelnými záchvaty definovanými jako generalizované tonicko-klonické/klonické, fokální motorické s jasně pozorovatelnými klinickými příznaky, tonické bilaterální a atonické záchvaty.
Časové okno: Mezi 8týdenním základním obdobím a 48týdenním obdobím hodnocení po podání dávky (definované jako týden 5 až týden 52 po podání ETX101)
|
Mezi 8týdenním základním obdobím a 48týdenním obdobím hodnocení po podání dávky (definované jako týden 5 až týden 52 po podání ETX101)
|
Změna od výchozího stavu v hrubém skóre subdomény vnímavého jazyka Bayley Scale of Infant and Toddler Development® 4th Edition v 52. týdnu.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52. Nezpracované skóre se pohybuje od 0 do 49 a vyšší skóre odpovídá lepším výsledkům.
|
Výchozí stav do týdne 52. Nezpracované skóre se pohybuje od 0 do 49 a vyšší skóre odpovídá lepším výsledkům.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Salvador Rico, M.D., Ph. D, Encoded Therapeutics
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. dubna 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. února 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. února 2024
První zveřejněno (Aktuální)
28. února 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ETX-DS-005
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Dravetův syndrom
-
Ministry of Public Health, Democratic Republic...National Institutes of Health (NIH); Oregon Health and Science University; National... a další spolupracovníciDokončenoSyndrom neurotoxicity, Cassava | Syndrom neurotoxicity, kyanát | Syndrom neurotoxicity, kyanid | Syndrom neurotoxicity, thiokyanátKongo, Demokratická republika
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...UkončenoSyndrom multiorgánové dysfunkce | SEPTICKÝ ŠOK | SYNDROM SEPSEBelgie
-
Massachusetts General HospitalUniversity of California, San DiegoZatím nenabírámeAuto-pivovarský syndrom | Syndrom střevní fermentaceSpojené státy
-
Riphah International UniversityDokončeno
-
University Hospital, Strasbourg, FranceZatím nenabírámeSyndrom po pádu | Syndrom psychomotorické disadaptaceFrancie
-
Riphah International UniversityDokončenoSyndrom krkuPákistán
-
University of ManitobaUkončenoSyndrom patelofemorální bolesti | Syndrom bolesti předního kolena | Patellofemorální syndromKanada
-
Hospices Civils de LyonDokončenoSyndrom toxického šokuFrancie
-
Mahidol UniversityDokončenoSubakromiální impingement syndrom | Syndrom nárazového ramene | Syndrom subakromiální bolesti | Subakromiální náraz | Impingement syndrom, ramenoIndonésie
-
Riphah International UniversityNáborSyndrom horního křížePákistán
Klinické studie na ETX101
-
Encoded TherapeuticsNábor
-
Encoded TherapeuticsNábor