Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

EKSPEDITION: En klinisk undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​ETX101, en AAV9-leveret genterapi til børn med SCN1A-positivt Dravet-syndrom (UK Only)

15. april 2024 opdateret af: Encoded Therapeutics
EXPEDITION er et fase 1/2-studie i Storbritannien for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​ETX101 hos deltagere med SCN1A-positivt Dravet-syndrom i alderen 6 til < 48 måneder. Undersøgelsen følger et open-label, dosis-eskaleringsdesign.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren har et forudsagt funktionstab patogen eller sandsynlig patogen SCN1A-variant
  • Deltageren skal have oplevet deres første anfald mellem 3 og 15 måneders alderen
  • Deltageren skal have en klinisk diagnose af Dravet syndrom eller den behandlende kliniker skal have høj klinisk mistanke om en diagnose af Dravet syndrom
  • Deltageren modtager mindst én profylaktisk medicin mod anfald

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har en anden genetisk mutation eller klinisk komorbiditet, som potentielt kan forvirre den typiske Dravet-fænotype
  • Deltageren har en kendt strukturel og/eller vaskulær abnormitet i centralnervesystemet (indikeret ved en MR- eller CT-scanning af hjernen).
  • Deltageren har en abnormitet, der kan forstyrre CSF-fordelingen og/eller har en eksisterende ventrikuloperitoneal shunt.
  • Deltageren tager i øjeblikket eller har taget antiepileptika (ASM'er) i en terapeutisk dosis, der er kontraindiceret ved Dravets syndrom, inklusive natriumkanalblokkere.
  • Deltageren har oplevet anfaldsfrihed i en periode på 4 på hinanden følgende uger inden for 90-dages perioden forud for informeret samtykke.
  • Deltager har tidligere modtaget gen- eller celleterapi.
  • Deltageren er i øjeblikket tilmeldt et klinisk forsøg eller modtager en undersøgelsesterapi.
  • Deltageren har klinisk signifikant underliggende leversygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte X
Kohorte X vil bestå af 2 deltagere og vil evaluere ETX101 dosisniveau 1.
Medicin: ETX101
ETX101 er sammensat af en ikke-replikerende, rekombinant adeno-associeret viral serotype 9 (rAAV9) vektor, der bruges til at levere et GABAergisk regulatorisk element (reGABA) og en konstrueret transkriptionsfaktor, der øger transkriptionen af ​​SCN1A genet (eTFSCN1A)
Eksperimentel: Kohorte Y
Kohorte Y vil bestå af 2 deltagere og vil evaluere ETX101 dosisniveau 2.
Medicin: ETX101
ETX101 er sammensat af en ikke-replikerende, rekombinant adeno-associeret viral serotype 9 (rAAV9) vektor, der bruges til at levere et GABAergisk regulatorisk element (reGABA) og en konstrueret transkriptionsfaktor, der øger transkriptionen af ​​SCN1A genet (eTFSCN1A)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andele af deltagere, der oplever behandlingsudløste bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er), relaterede AE'er, AE'er med sværhedsgrad ≥ 3, AE'er, der resulterer i afbrydelse af undersøgelsen, og AE'er med dødelig udgang.
Tidsramme: Dag 1 til Studieafslutning, i gennemsnit 5 år
Dag 1 til Studieafslutning, i gennemsnit 5 år
Ændring fra baseline i standardresultatet for Vineland Adaptive Behavior Scales - Third Edition Adaptive Behavior Composite i uge 52.
Tidsramme: Baseline til uge 52. Standardscore er normaliseret til et gennemsnit og SD på henholdsvis 100 og 15 og er ikke afgrænset af et interval. Højere score svarer til bedre resultater.
Baseline til uge 52. Standardscore er normaliseret til et gennemsnit og SD på henholdsvis 100 og 15 og er ikke afgrænset af et interval. Højere score svarer til bedre resultater.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring i månedlig tællig anfaldsfrekvens (MCSF) til uge 52, med tællelige anfald defineret som generaliserede tonisk-kloniske/kloniske, fokal motoriske med tydeligt observerbare kliniske tegn, toniske bilaterale og atoniske anfald.
Tidsramme: Mellem den 8-ugers basislinjeperiode og den 48-ugers vurderingsperiode efter dosering (defineret som uge 5 til uge 52 efter administration af ETX101)
Mellem den 8-ugers basislinjeperiode og den 48-ugers vurderingsperiode efter dosering (defineret som uge 5 til uge 52 efter administration af ETX101)
Ændring fra baseline i den rå score for Bayley Scales of Infant and Toddler Development® 4. udgave af det receptive sprogunderdomæne i uge 52.
Tidsramme: Baseline til uge 52. Rå score spænder fra 0 til 49, og højere score svarer til bedre resultater.
Baseline til uge 52. Rå score spænder fra 0 til 49, og højere score svarer til bedre resultater.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Encoded Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Salvador Rico, M.D., Ph. D, Encoded Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

28. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ETX-DS-005

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dravet syndrom

Kliniske forsøg med ETX101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner