Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu poznanie bezpieczeństwa i działania badanego leku PRX-102 u dzieci i młodzieży z chorobą Fabry’ego (FLY)

18 marca 2024 zaktualizowane przez: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Wieloośrodkowe, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakodynamiki, skuteczności i farmakokinetyki pegunigaLsidase Alfa u pacjentów w wieku od 2 lat do mniej niż 18 lat z potwierdzoną chorobą Fabry'ego

Badanie mające na celu dowiedzenie się o bezpieczeństwie i działaniu badanego leku PRX-102 u dzieci i młodzieży z chorobą Fabry’ego.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest sprawdzenie, jak bezpieczna jest pegunigalzydaza alfa (w skrócie PRX-102) i jak działa w leczeniu choroby Fabry'ego u dzieci i młodzieży.

PRX-102 to enzymatyczna terapia zastępcza (ERT), co oznacza, że ​​działa jak naturalny enzym. PRX-102 podaje się przez igłę umieszczoną w żyle (wlew dożylny) co dwa tygodnie.

Główne pytania, na które ma odpowiedzieć to badanie, to:

  • Jaka jest najbezpieczniejsza i najskuteczniejsza dawka do podawania dzieciom i młodzieży.

  • Jaki wpływ ma PRX-102 na objawy przedmiotowe i podmiotowe choroby Fabry’ego (np. czynność nerek i serca, ból, objawy żołądkowo-jelitowe)

    W badaniu weźmie udział 20 do 22 chłopców i dziewcząt w wieku od 2 do 17 lat z chorobą Fabry’ego. Będą trzy kohorty wiekowe: dzieci w wieku od 2 do 7 lat zostaną włączone (zapisane) do Kohorty A, dzieci w wieku od 8 do 12 lat do Kohorty B i młodzież w wieku od 13 do mniej niż 18 lat do Kohorty C.

Badanie jest podzielone na trzy części, zwane „etapami”:

  • Etap ustalania dawki (etap I). Na tym etapie badacze ustalą dawkę dla dzieci.
  • Etap potwierdzający (Etap II). W tej części badacze dowiedzą się o bezpieczeństwie i skuteczności PRX-102.
  • a opcjonalny etap przedłużenia (Etap III) będzie kontynuowany do czasu, gdy badany lek stanie się dostępny na rynku lub do chwili, gdy Sponsor zdecyduje się zakończyć to badanie.

PRX-102 będzie podawany podczas wizyt studyjnych, które będą odbywać się co najmniej raz na dwa tygodnie. Badania sprawdzające bezpieczeństwo i skuteczność badanego leku oraz ustalające dawkę będą również przeprowadzane w różnych momentach trwania badania (nie wszystkie badania będą wykonywane podczas wszystkich wizyt). Testy te mogą obejmować przegląd wszelkich problemów zdrowotnych i leków, które uczestnicy przyjmowali lub przyjmowali od ostatniej wizyty; badanie fizykalne; EKG; USG serca; kwestionariusze oceniające charakter i nasilenie objawów choroby Fabry’ego, jakość życia i ból; pobranie próbek krwi i moczu do standardowych testów bezpieczeństwa, w celu analizy ciężkości choroby Fabry’ego oraz sprawdzenia, jak lek zachowuje się i jak długo pozostaje aktywny w organizmie (polega to na pobraniu wielokrotnych próbek krwi w ciągu kilku dni, od pierwszej próbki pobrane tuż przed rozpoczęciem wlewu PRX-102, a ostatnie pobrane tuż przed rozpoczęciem kolejnego wlewu PRX-102 podczas następnej wizyty).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

22

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy za zgodą swoich opiekunów prawnych
  • Chłopcy i dziewczęta w wieku od 2 do 7 lat (kohorta A), od 8 do 12 lat (kohorta B) lub od 13 do <18 lat (kohorta C).
  • Potwierdzona diagnoza choroby Fabry’ego
  • Obecność co najmniej jednej z następujących charakterystycznych cech choroby Fabry’ego: ból neuropatyczny, rogówka pionowa i/lub skupiony angiokeratoma.
  • Historia bólu Fabry’ego: kryzysy Fabry’ego LUB ból przewlekły.
  • Stan kliniczny, który w opinii badacza wymaga leczenia ERT.

Kryteria wyłączenia:

Wszystkie tematy:

  • Szacunkowy współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) w badaniu przesiewowym < 80 ml/min/1,73 m2.
  • Reakcje nadwrażliwości typu I (reakcja anafilaktyczna lub rzekomoanafilaktyczna zagrażająca życiu) w wywiadzie na inne metody leczenia ERT w chorobie Fabry’ego lub na którykolwiek składnik badanego leku.
  • Rozpoczęcie leczenia inhibitorem enzymu konwertującego angiotensynę (ACEi) lub blokerem receptora angiotensyny II (ARB) lub zmiana dawki w trakcie trwającego leczenia w ciągu czterech tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Stosunek białka do kreatyniny w moczu (UPCR) > 0,5 g/g (0,5 mg/mg lub 500 mg/g), jeśli nie jest leczony inhibitorem ACE lub ARB.
  • Obecnie biorę inny badany lek na jakąkolwiek przypadłość.
  • Historia ostrego uszkodzenia nerek w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, w tym określone choroby nerek (np. ostre śródmiąższowe zapalenie nerek, ostre kłębuszkowe i naczyniowe choroby nerek); stany niespecyficzne (np. niedokrwienie, uszkodzenie toksyczne); lub patologia pozanerkowa (np. azotemia przednerkowa, ostra nefropatia obturacyjna pozanerkowa).
  • Historia dializy nerek lub przeszczepu nerki.
  • Historia lub obecny nowotwór złośliwy wymagający leczenia.
  • Ciężka kardiomiopatia lub znaczna niestabilna choroba serca w ciągu sześciu miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Pozytywny wynik testu na obecność ciężkiego ostrego zespołu oddechowego – koronawirusa 2 (SARS-CoV-2) w ciągu trzech miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychicznego, który w ocenie Badacza może zakłócać przestrzeganie przez uczestnika wymagań badania.

Dodatkowe kryteria wykluczające dla osób kwalifikujących się do I etapu:

  • Kobieta
  • Nieklasyczna postać choroby Fabry’ego
  • Otrzymanie leczenia na chorobę Fabry’ego w ciągu sześciu miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Wynik pozytywny na obecność przeciwciał anty-PRX-102 podczas badania przesiewowego

Dodatkowe kryteria wykluczające dla pacjentów w stadium II (tj. nieleczonych wcześniej mężczyzn lub kobiet):

  • Nie chcą przerwać obecnego leczenia ERT w leczeniu choroby Fabry’ego przed rozpoczęciem leczenia.
  • Kobiety: Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub mogące zajść w ciążę z płodnym partnerem płci męskiej i nie chcące stosować wysoce niezawodnej metody antykoncepcji od podpisania świadomej zgody do 30 dni po ostatniej infuzji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Jednoramienne - Pegunigalzydaza alfa (PRX-102)

W przypadku kohorty C uważa się, że PXR-102 podawany co dwa tygodnie w dawce 1,0 mg/kg jest minimalną skuteczną dawką.

W przypadku kohort A i B dawka początkowa będzie wynosić 1,0 mg/kg co dwa tygodnie, ale może zostać dostosowana w zależności od wyników etapu I, przy wsparciu Rady ds. Monitorowania Bezpieczeństwa Danych.
Lek: PRX-102 1 mg/kg co dwa tygodnie
Lek: PRX-102 1 mg/kg co dwa tygodnie
Inne nazwy:
  • pegunigalzydaza alfa
  • Rekombinowana ludzka alfa-galaktozydaza-A

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych pojawiających się podczas leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Częstość występowania reakcji związanych z infuzją (IRR)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Częstość występowania reakcji w miejscu wstrzyknięcia (ISR)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana w fazie Tannera
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Do oceny rozwoju seksualnego zostanie wykorzystana ocena stopnia rozwoju seksualnego Tannera (tj. rozwój piersi (B1 do B5) i rozwój owłosienia łonowego (Ph-1 do Ph-5) u kobiet oraz owłosienie łonowe i rozwój genetyczny (G1-G5) u mężczyzn.
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów ilościowych 12-odprowadzeniowego EKG: Średnie tętno
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów ilościowych 12-odprowadzeniowego EKG: Odstęp PR
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów ilościowych 12-odprowadzeniowego EKG: Czas trwania zespołu QRS
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów ilościowych 12-odprowadzeniowego EKG: Odstęp QT
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów ilościowych 12-odprowadzeniowego EKG: Odstęp QTc
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów ilościowych 12-odprowadzeniowego EKG: Odcinek ST
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Częstość występowania przeciwciał przeciwlekowych (ADA) pojawiających się podczas leczenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Częstość stosowania premedykacji podczas każdej wizyty oraz zmiana premedykacji w postaci infuzji w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Farmakokinetyka: Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (tmax)
Ramy czasowe: Etap I – stan wyjściowy, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52; Etap II – wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52]
Etap I – stan wyjściowy, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52; Etap II – wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52]
Farmakokinetyka: Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu 0 do czasu t (AUC0 t)
Ramy czasowe: Etap I – stan wyjściowy, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52; Etap II – wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52]
Etap I – stan wyjściowy, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52; Etap II – wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52]
Farmakokinetyka: Pole pod krzywą od czasu 0 do 2 tygodni (AUC0-2 tyg.)
Ramy czasowe: Etap I – stan wyjściowy, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52; Etap II – wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52]
Etap I – stan wyjściowy, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52; Etap II – wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52]
Farmakokinetyka: Pole pod krzywą od czasu 0 do nieskończoności (AUC0-∞)
Ramy czasowe: Etap I – stan wyjściowy, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52; Etap II – wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52]
Etap I – stan wyjściowy, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52; Etap II – wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52]
Farmakokinetyka: Końcowy okres półtrwania (t1/2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52]
Wartość wyjściowa, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52]
Farmakokinetyka: Pole pod krzywą w odstępie między dawkami (AUCτ)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52; Etap II – wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52]
Wartość wyjściowa, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52; Etap II – wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52]
Farmakokinetyka: Obserwowane stężenie leku na koniec przerwy między dawkami (Cτ)
Ramy czasowe: Etap I – stan wyjściowy, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52; Etap II – wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52]
Etap I – stan wyjściowy, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52; Etap II – wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52]
Farmakokinetyka: Klirens (Cl)
Ramy czasowe: Etap I – stan wyjściowy, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52; Etap II – wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52]
Etap I – stan wyjściowy, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52; Etap II – wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52]
Farmakokinetyka: Objętość dystrybucji (Vz)
Ramy czasowe: Etap I – stan wyjściowy, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52; Etap II – wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52]
Etap I – stan wyjściowy, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52; Etap II – wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 26 i tydzień 52]
Zmiana w eGFR
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana rocznego nachylenia eGFR
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana poziomu albumin w moczu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana poziomu białka w moczu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana LVMi w porównaniu z wartością wyjściową oceniana za pomocą echokardiogramu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Parametry echokardiogramu obejmują wskaźnik masy lewej komory (LVMi)
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana LVMi w porównaniu z wartością wyjściową oceniana za pomocą echokardiogramu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Parametry echokardiogramu obejmują frakcję wyrzutową
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana LVMi w porównaniu z wartością wyjściową oceniana za pomocą echokardiogramu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Parametry echokardiogramu obejmują ułamkowe skrócenie
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana LVMi w porównaniu z wartością wyjściową oceniana za pomocą echokardiogramu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Parametry echokardiogramu obejmują masę lewej komory
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana LVMi w porównaniu z wartością wyjściową oceniana za pomocą echokardiogramu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Parametry echokardiogramu obejmują nieprawidłowości i grubość zastawek.
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Występowanie jakichkolwiek zaburzeń rytmu serca ocenianych metodą Holtera EKG
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana poziomu biomarkerów sercowych w osoczu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Ocenie zostanie poddana troponina sercowa T o wysokiej czułości (hs-cTnT) i N-końcowy promózgowy peptyd natriuretyczny (NT-Pro BNP).
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana poziomu stężenia Gb3 w osoczu (nM)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana poziomu lizo-Gb3 w osoczu (nM)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana poziomu lizo-Gb3 w moczu (nM)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Częstość występowania zmian w liczbie różnych leków przeciwbólowych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Częstość występowania zdarzeń klinicznych Fabry’ego
Ramy czasowe: 12 miesięcy
FCE dzieli się na cztery kategorie: nerkowe, sercowe, mózgowo-naczyniowe i zgony z przyczyn innych niż sercowe
12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wyników indeksu Mainz Severity Score Index (MSSI).
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Dziedziny (ogólne, neurologiczne, sercowo-naczyniowe, dysfunkcja nerek)
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyników PedsQL-GI (lub GSRS w przypadku pacjentów, którzy ukończyli 18. rok życia)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wyników FPHPQ
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyników PedsQL-PPQ (lub BPI-SF w przypadku pacjentów, którzy ukończyli 18. rok życia)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyników EQ-5D-Y (lub EQ-5D-5L w przypadku pacjentów, którzy ukończyli 18. rok życia)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wartość bazowa i 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Współpracownicy

ICON plc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 października 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLI-06657AA1-01
  • 2022-503128-29 (Identyfikator rejestru: Clinical Trial Information System (CTIS) - EU)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na PRX-102 1 mg/kg co dwa tygodnie

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj