Um estudo para aprender sobre a segurança e os efeitos do medicamento em estudo PRX-102 em crianças e adolescentes com doença de Fabry (FLY)

Critério de inclusão:

• Participantes com o fornecimento de consentimento informado de seus responsáveis ​​legais
• Meninos e meninas de 2 a 7 anos (Coorte A), 8 a 12 anos (Coorte B) ou 13 a <18 anos (Coorte C).
• Diagnóstico confirmado de doença de Fabry
• Presença de pelo menos um dos seguintes aspectos característicos da doença de Fabry: dor neuropática, córnea verticillata e/ou angioqueratoma agrupado.
• História de dor de Fabry: crises de Fabry OU dor crônica.
• Condição clínica que, na opinião do investigador, requer tratamento de TRE.

Critério de exclusão:

Todos os assuntos:

• Taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) na triagem < 80 mL/min/1,73 m2.
• História de reações de hipersensibilidade tipo I (reação anafilática ou anafilactóide com risco de vida) a outro tratamento TRE para a doença de Fabry ou qualquer componente do medicamento em estudo.
• Início do tratamento com um inibidor da enzima conversora de angiotensina (IECA) ou bloqueador do receptor da angiotensina II (BRA) ou alteração da dose no tratamento em curso nas quatro semanas anteriores à triagem.
• Proporção proteína/creatinina na urina (UPCR) > 0,5 g/g (0,5 mg/mg ou 500 mg/g) se não for tratado com um inibidor da ECA ou BRA.
• Atualmente tomando outro medicamento experimental para qualquer condição.
• História de lesão renal aguda nos 12 meses anteriores à triagem, incluindo doenças renais específicas (por exemplo, nefrite intersticial aguda, doenças renais glomerulares e vasculíticas agudas); condições não específicas (por exemplo, isquemia, lesão tóxica); ou patologia extrarrenal (por exemplo, azotemia pré-renal, nefropatia obstrutiva pós-renal aguda).
• História de diálise renal ou transplante renal.
• História ou malignidade atual que requer tratamento.
• Cardiomiopatia grave ou doença cardíaca instável significativa nos seis meses anteriores à triagem.
• Um teste positivo para Síndrome Respiratória Aguda Grave-Coronavírus 2 (SARS-CoV-2) três meses antes da triagem.
• Presença de qualquer condição médica, emocional, comportamental ou psicológica que, no julgamento do Investigador, possa interferir na conformidade do sujeito com os requisitos do estudo.

Critérios Adicionais de Exclusão para Sujeitos Inscritos na Etapa I:

• Fêmea
• Forma não clássica da doença de Fabry
• Recebimento de tratamento para doença de Fabry seis meses antes da triagem
• Positivo para anticorpos anti-PRX-102 na triagem

Critérios de exclusão adicionais para indivíduos no Estágio II (ou seja, homens ou mulheres virgens de tratamento):

• Não está disposto a descontinuar o tratamento atual de TRE para a doença de Fabry antes do início do estudo.
• Mulheres: grávidas ou amamentando, ou com potencial para engravidar com um parceiro fértil do sexo masculino e não desejam usar um método contraceptivo altamente confiável desde a assinatura do consentimento informado até 30 dias após a última infusão.