Jedzenie ograniczone w czasie w chorobie Huntingtona: pilotażowe badanie kliniczne (TREHD)

Kryteria przyjęcia:

W badaniu mogą wziąć udział osoby, które:

1. Mają co najmniej 21 lat w momencie badania przesiewowego.

2. Musi spełniać jedno z poniższych kryteriów:

   1. Przedobjawowa późna prodromalna HD, definiowana przez genetycznie potwierdzone powtórzenia CAG większe lub równe 36 i wynik CAP większy niż 200.
   2. Wczesna manifestacja HD (stadium I i II) określona przez TFC większy lub równy 7. Badacz w ośrodku musiał potwierdzić kliniczną diagnozę HD u pacjentów, zgodnie z definicją poziomu ufności diagnostycznej (DCL) wynoszącej 4.

3. Musi spełniać oba poniższe kryteria:

   1. Przeszły badania genetyczne ze znaną liczbą powtórzeń CAG większą lub równą 36.
   2. Brak cech młodzieńczej HD (wariant Westphala)

   Wyjaśnienie liczby powtórzeń CAG (długość alleli) Wymagania testowe:

   Numer powtórzenia CAG uzyskany przed wizytą przesiewową zostanie wykorzystany do udokumentowania kwalifikowalności pacjenta, jeśli podczas badania przesiewowego w karcie pacjenta dostępna będzie dokumentacja stwierdzająca, że ​​pacjent ma rozszerzoną liczbę powtórzeń CAG (większą lub równą 36) z poprzedniego zatwierdzonego badania ocena laboratoryjna.

4. Wszystkie pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć na początku ujemny wynik testu ciążowego z moczu, a kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji (np. doustne środki antykoncepcyjne, barierową metodę kontroli urodzeń [np. prezerwatywy z pianką antykoncepcyjną, diafragmy z żelem antykoncepcyjnym], wkładki wewnątrzmaciczne, partnerzy po wazektomii lub abstynencja seksualna) przez czas trwania badania.
5. Są chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu.
6. Potrafią czytać, pisać i skutecznie komunikować się z innymi.

Kryteria wyłączenia:

Do udziału w badaniu nie kwalifikują się osoby, które:

1. Brałeś udział w badaniu eksperymentalnym dotyczącym leku lub urządzenia w ciągu 30 dni od wizyty początkowej
2. Miałeś wcześniej operację neurochirurgiczną z powodu choroby Huntingtona lub innych zaburzeń ruchu.
3. Mają znaczne upośledzenie funkcji poznawczych z wynikiem w Montrealskiej ocenie poznawczej (MoCA) mniejszym lub równym 22.
4. W opinii badacza ośrodka występują klinicznie istotne psychozy i/lub stany splątania.
5. Mają klinicznie istotną chorobę hematologiczną, wątroby, serca, tarczycy lub nerek.
6. Czy w przeszłości nadużywałeś substancji psychoaktywnych (w oparciu o kryteria DSMIV) w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
7. Jeśli jesteś kobietą, jesteś w ciąży lub karmisz piersią.
8. Są obarczeni wysokim ryzykiem niedoborów żywieniowych.
9. Nie mają stabilnej masy ciała przez co najmniej trzy miesiące przed włączeniem do badania, co definiuje się jako zmianę masy ciała większą niż 2 kg.
10. Wyraź chęć odchudzania w trakcie badania.
11. Występują klinicznie istotne nieprawidłowości medyczne, chirurgiczne, laboratoryjne lub behawioralne, które w ocenie badacza prowadzącego ośrodek sprawiają, że uczestnik nie nadaje się do badania.
12. Konsekwentnie praktykował protokół jedzenia ograniczony czasowo w ciągu 3 miesięcy od rozpoczęcia okresu próbnego.