Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rosnące dawki memantyny w zespole Downa (MEDS-123)

5 maja 2026 zaktualizowane przez: Stephen Ruedrich, University Hospitals Cleveland Medical Center

Badanie fazy 1B dotyczące zwiększających się dawek memantyny w zespole Downa

Zespół Downa (DS) jest zazwyczaj spowodowany dodatkowym chromosomem 21 w jądrze komórkowym (trisomia 21 lub T21). T21 jest zarówno najczęstszą przyczyną genetycznie określonej niepełnosprawności intelektualnej, jak i najwcześniej udokumentowaną przyczyną patologii typu choroby Alzheimera (AD). Obecnie wszystkie osoby z DS bez objawów są klasyfikowane jako mające "stadium 0" DSAD (DSAD). Patologia DSAD rozwija się nieuchronnie, praktycznie wszyscy pacjenci z DS rozwijają patologię AD do 40 roku życia, a około 50% spełnia kryteria klinicznej diagnozy demencji w wieku 55 lat. Niniejsze badanie przetestuje hipotezę, że zatwierdzony przez FDA lek na AD, memantyna, w dawkach wyższych niż standardowe, może być skuteczny jako wzmacniacz funkcji poznawczych u nastolatków i młodych dorosłych z DS. Głównym celem tej fazy 1b badania klinicznego będzie ocena bezpieczeństwa i tolerancji trzech dawek memantyny u osób z DS. Dodatkowo ocenimy wpływ tego leku na wyniki testów poznawczych i biomarkery AD w osoczu u uczestników badania. Na koniec zbadamy również stacjonarne poziomy memantyny w osoczu oraz przebieg czasowy poziomów memantyny w osoczu po pojedynczej dawce u uczestników badania (farmakokinetyka lub PK). Dane uzyskane w tej fazie 1b badania dostarczą niezbędnych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa, PK i wstępnej skuteczności, wymaganych do przejścia do fazy 2 badania, oceniającego wysokodawkową memantynę jako pierwszą w swoim rodzaju strategię terapeutyczną w DS.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Na podstawie dowodów przedklinicznych z modeli mysich DS zebranych przez nasz zespół badawczy i innych, ponad dekadę temu postawiliśmy hipotezę, że dysfunkcja receptora NMDA może odgrywać istotne role patogenetyczne zarówno w neurodevelopmentalnych, jak i neurodegeneracyjnych składnikach DS. Cztery lata temu nasz zespół badawczy opublikował wyniki dwumiejscowego, randomizowanego badania fazy 2 leku na chorobę Alzheimera memantyny, w celu zbadania bezpieczeństwa, skuteczności i tolerancji tego leku na miarach poznawczych i adaptacyjnych u młodzieży i młodych dorosłych z DS. W tym badaniu nie znaleźliśmy dowodów na poznawczo-wzmacniające efekty standardowych dawek leczenia memantyną w analizie pierwotnej. Memantyna była dobrze tolerowana, z rzadko obserwowanymi łagodnymi do umiarkowanych zdarzeniami niepożądanymi. Warto jednak zauważyć, że zmierzone poziomy plazmatyczne memantyny u ponad 90% uczestników badania były niższe niż te uznawane za terapeutyczne u pacjentów z AD (0,5 -1 µmol/l) i znacznie niższe niż dawki stosowane w przedklinicznych badaniach behawioralnych w modelach mysich DS (1,7 µmol/l). W tym samym badaniu klinicznym eksploracyjna analiza danych od 23 uczestników z poziomami plazmatycznymi memantyny >0,4 µmol/l (reprezentujących najwyższy kwartyl ilościowych poziomów plazmatycznych memantyny) wykazała znaczną poprawę wyników w dwóch miarach neuropsychologicznych w grupie memantyny w porównaniu z grupą placebo. Jedna z tych miar (skrócona forma drugiej wersji California Verbal Learning Test, czyli CVLT-II sf) oceniała pamięć epizodyczną, podczas gdy druga (przypominanie cyfr do przodu z Differential Ability Scales Second Edition, czyli DAS-II) mierzyła pamięć krótkotrwałą. Te odkrycia skłoniły nas do postawienia hipotezy, że wyższe niż standardowe dawki memantyny powinny przynieść znaczną poprawę poznawczą u większości osób z DS, z minimalnymi zdarzeniami niepożądanymi.

Eksploracyjna analiza przeprowadzona w tym badaniu wskazała na możliwość, że wyższe niż standardowe dawki terapeutyczne memantyny mogą nie tylko przynieść statystycznie znaczącą skuteczność u większej proporcji osób z DS, ale także dać wielkości efektów znacznie wyższe niż obserwowane w tym badaniu. Chociaż w literaturze jest kilka przykładów, gdzie memantyna była stosowana w dawkach do 60 mg/dzień w leczeniu różnych zaburzeń neurologicznych, kluczowym pytaniem jest, czy większość osób z DS tolerowałaby takie dawki.

Opisujemy tu otwarte, jednoramienne badanie kliniczne fazy 1b, w którym 25 uczestników z DS otrzyma stopniowo zwiększane dawki memantyny (20 mg/dzień, 40 mg/dzień i 60 mg/dzień; przez 9 tygodni na każdym z tych etapów dawkowania). Bezpieczeństwo i tolerancja będą głównymi miarami wyników dla tej fazy projektu. Jednak to wstępne badanie da nam także wyjątkową szansę na dopracowanie baterii testów neuropsychologicznych, aby lepiej zrozumieć właściwości psychometryczne każdego testu, w tym rzetelność test-retest w wielu, blisko rozłożonych sesjach ponownego testowania. Oceny poziomów plazmatycznych memantyny na każdym poziomie dawki pozwolą nam potwierdzić oczekiwaną liniową zależność między dawką doustną a poziomami stacjonarnymi tego leku. Dodatkowo, ocena poziomów plazmatycznych różnych biomarkerów plazmatycznych AD powinna dostarczyć wstępnych obiektywnych informacji, czy memantyna może wpływać na takie biomarkery w stadium 0 DSAD. Włączenie wizyty washout pozwoli nam ocenić odwracalność zaobserwowanego efektu leku. Po fazie washout, pojedyncza dawka doustna (20 mg) zostanie użyta do oceny absorpcji, dystrybucji i wydalania memantyny u młodych osób z DS (poprzez właściwości PK, takie jak czas do szczytu, stężenie szczytowe i okres półtrwania), które oczekuje się, że będą przybliżać kinetykę pierwszego rzędu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

25

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alberto C Costa, MD, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Stephen L Ruedrich, MD
        • Pod-śledczy:
          • Katherine Koenig, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Richard Boada, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Dokumentowana cytogenetycznie trisomia 21 lub całkowita niezrównoważona translokacja chromosomu 21. Mosaikowa trisomia 21 i częściowe translokacje będą wykluczone z badania.
  • Brak ciąży potwierdzonej testem surowiczym podczas badań przesiewowych. Kobiety w wieku rozrodczym, aktywne seksualnie, muszą stosować wiarygodną metodę antykoncepcji. Testy ciążowe z moczu będą przeprowadzane podczas 2 wizyt kontrolnych.
  • Wyniki laboratoryjne w granicach normy lub uznane za klinicznie nieistotne na początku badania.
  • Parametry życiowe w granicach normy dla wieku. Stabilna, leczona medycznie hipotonia będzie dozwolona.
  • EKG musi wykazywać przeważnie prawidłowy rytm zatokowy. Drobne nieprawidłowości udokumentowane jako klinicznie nieistotne będą dozwolone.
  • Uczestnicy i ich upoważnieni przedstawiciele dostarczą pisemną świadomą zgodę.
  • Uczestnicy, którzy otrzymali jakikolwiek eksperymentalny lek na zespół Downa, muszą przejść okres wypłukania.
  • Wszyscy uczestnicy muszą: Być w ogólnie dobrym stanie zdrowia według oceny badaczy; Móc połykać leki doustne; Mieć wiarygodnego opiekuna lub członka rodziny, który zgadza się towarzyszyć uczestnikowi na wszystkich wizytach, dostarczać informacji o uczestniku zgodnie z protokołem i zapewnić przestrzeganie harmonogramu przyjmowania leków; Być wystarczająco biegłym w języku angielskim, aby rzetelnie wykonać oceny badania.
  • Uczestnicy bez zespołu Downa, dopasowani pod względem wieku i płci, muszą być: Mężczyznami lub kobietami bez zespołu Downa w wieku dopasowanym (w ciągu 3 lat) do uczestników z zespołem Downa, którzy mają służyć jako grupa kontrolna.

Kryteria wykluczenia:

  • Uczestnik ważący mniej niż 40 kg.
  • Aktualna diagnoza psychiatryczna lub neurologiczna inna niż zespół Downa (np. duża depresja, schizofrenia, choroba afektywna dwubiegunowa, autyzm, choroba Alzheimera).
  • Aktualne leczenie lekami psychotropowymi.
  • Nadużywanie lub uzależnienie od narkotyków lub alkoholu.
  • Znaczne ryzyko samobójcze lub osoby wymagające leczenia terapią elektrowstrząsową lub lekami psychotropowymi podczas badania, lub które otrzymały leczenie depozytowym lekiem neuroleptycznym w ciągu 6 miesięcy przed przystąpieniem do badania.
  • Aktualna lub przewidywana (w ciągu następnych 6 miesięcy) hospitalizacja lub pobyt w zakładzie opieki pielęgniarskiej (mogą mieszkać w domach grupowych lub innych placówkach bez opieki pielęgniarskiej).
  • Aktywne lub klinicznie istotne schorzenia wpływające na wchłanianie, dystrybucję lub metabolizm badanego leku (np. choroba zapalna jelit lub celiakia).
  • Znaczne alergie lub inna znaczna nietolerancja terapii memantyną, jej składników, lub przeciwwskazania do terapii memantyną zgodnie z informacją dla pacjenta.
  • Uczestnicy, u których przewiduje się konieczność zastosowania znieczulenia ogólnego w trakcie badania.
  • Obecność lub niedawna historia zaburzeń napadowych (< 3 lata).
  • Klinicznie istotna i/lub klinicznie niestabilna choroba ogólnoustrojowa. (Osoby z kontrolowaną niedoczynnością tarczycy muszą przyjmować stabilną dawkę leku przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym i mieć prawidłowe stężenie T-4 i TSH w surowicy podczas badań przesiewowych; a osoby z kontrolowaną cukrzycą muszą mieć HbA1c < 8,0% i losową wartość glukozy w surowicy < 170 mg/dl).
  • Ciężkie infekcje lub poważna operacja chirurgiczna w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Historia utrzymujących się deficytów poznawczych bezpośrednio po urazie głowy.
  • Oddanie krwi lub produktów krwiopochodnych mniej niż 30 dni przed badaniem przesiewowym, podczas udziału w badaniu lub cztery tygodnie po zakończeniu badania.
  • Niezdolność do przestrzegania protokołu lub wykonania pomiarów wyników z powodu znacznego upośledzenia słuchu lub wzroku lub innych problemów uznanych za istotne przez badaczy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Memantyna
Trzy rosnące dawki doustne memantyny będą podawane: 1) Memantyna 10 mg, jedna tabletka dwa razy dziennie doustnie przez dziewięć tygodni (w tym czterotygodniowy standardowy protokół miareczkowania dawki); 2) Memantyna 10 mg, dwie tabletki dwa razy dziennie doustnie przez dziewięć tygodni (w tym czterotygodniowe miareczkowanie dawki); 3) Memantyna 10 mg, trzy tabletki dwa razy dziennie doustnie przez dziewięć tygodni (w tym czterotygodniowe miareczkowanie dawki). Następnie nastąpi dziewięciotygodniowy okres wypłukania i pojedyncza doustna dawka 20 mg memantyny w celu wygenerowania danych farmakokinetycznych (PK).
Lek: Memanityna
Zwiększające się dawki memantyny (20 mg/dzień; 40 mg/dzień; 60 mg/dzień)
Inne nazwy:
  • Nazwisko

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja (mierzone częstością występowania zdarzeń niepożądanych)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) będzie monitorowana na podstawie wywiadu klinicznego, badań fizykalnych, elektrokardiogramów (EKG) oraz badań laboratoryjnych w trakcie i po ekspozycji na trzy dawki memantyny (20, 40 i 60 mg/dzień; doustnie).
Badacze będą rejestrować wszelkie zdarzenia niepożądane zgłaszane przez uczestników i opiekunów oraz wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości w badaniu fizykalnym, EKG i badaniach laboratoryjnych.
Oczekuje się, że memantyna będzie dobrze tolerowana w dawkach wyższych niż typowa dawka stosowana w leczeniu choroby Alzheimera (20 mg/dzień) przez co najmniej 70% uczestników badania (dokładniej, < 8 uczestników wypadnie z badania z powodu AE związanych z lekiem badawczym).
Zakończenie udziału może zostać zainicjowane przez głównego badacza/współbadaczy lub uczestnika/opiekuna.
Jeśli przy dawce 60 mg/dzień leku badawczego wystąpi duża liczba AE, stosowanie tej konkretnej dawki może zostać zawieszone, a następnie stosowana będzie tylko dawka 40 mg/dzień.
36 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność leku Memantyna oceniana na podstawie zmiany wyniku w teście California Verbal Learning Test-II (CVLT-II) Short Form Total Free Recall
Ramy czasowe: 36 tygodni
Ten drugorzędowy punkt końcowy koncentruje się na pamięci epizodycznej. Krótka forma testu CVLT-III ocenia zdolność uczenia się słów ponadprzeciętnej długości jako wskaźnik epizodycznej długotrwałej pamięci werbalnej. Hipoteza, którą należy przetestować, zakłada, że leczenie memantyną przyniesie istotną poprawę w tym teście. Główną zmienną zależną wybraną na podstawie wcześniejszych publikacji była całkowita liczba poprawnie zapamiętanych elementów docelowych, zsumowana w trakcie prób uczenia się 1-4. Wartości dla tego pomiaru będą rejestrowane jako zmiana wyniku od wartości wyjściowej (tj. przed interwencją lekową lub T1) do pomiaru po leczeniu dla każdej z trzech dawek oraz po okresie wypłukania leku (odpowiednio T2, T3, T4, T5). Zakres skali: od 0 do 36; wyższe wyniki oznaczają lepsze rezultaty. Na każdej sesji testowej będą używane różne listy słów, aby zmniejszyć efekty wprawy.
36 tygodni
Skuteczność leku Memantyna oceniana na podstawie zmiany wyniku w teście Pamięć Cyfr w Przód (z Baterii Testów Zdolności Poznawczych; DAS-II)
Ramy czasowe: 36 tygodni
To jest miara krótkotrwałej pamięci werbalnej opartej na zapamiętywaniu na pamięć. Hipoteza do przetestowania jest taka, że leczenie memantyną spowoduje znaczącą poprawę w tym teście. Całkowita liczba poprawnych pozycji zostanie użyta jako zmienna zależna. Wartości dla tej miary będą rejestrowane jako zmiana wyniku od wartości wyjściowej (tj. przed interwencją lekową lub T1) do po leczeniu przy każdej z trzech dawek i po okresie wypłukania (T2, T3, T4, T5). Minimalna wartość dla tej skali wynosi 0, a maksymalna wartość to 38; wyższe wyniki oznaczają lepszy rezultat.
36 tygodni
Skuteczność leku Memantyna oceniana na podstawie zmiany wyniku w teście Pary Skojarzeń (PAL) z Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Jest to miara pamięci niewerbalnej, która wymaga od uczestnika nauki skojarzeń między abstrakcyjnym wzorem wizualnym a jego lokalizacją. Wyselekcjonowano dwie zmienne zależne: całkowitą liczbę poprawnych elementów w pierwszej próbie każdego etapu oraz całkowitą liczbę ukończonych etapów. Wartości tej miary będą rejestrowane jako zmiana wyniku od wartości wyjściowej (tj. przed interwencją lekową lub T1) do wartości po leczeniu dla każdej z trzech dawek oraz po okresie wypłukania (T2, T3, T4, T5). Minimalna wartość Skali Wyników Pamięci PAL wynosi 0, a maksymalna 21; wyższe wyniki oznaczają lepsze rezultaty.
36 tygodni
Skuteczność leku Memantyna oceniana na podstawie zmiany wyniku w teście rozpoznawania wzorców pamięciowych (PRM; część zautomatyzowanej baterii testów neuropsychologicznych Cambridge – CANTAB)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Jest to miara pamięci niewerbalnej. Całkowita liczba poprawnych odpowiedzi z dwóch serii prezentowanych elementów będzie używana jako zmienna zależna. Wartości dla tej miary zostały zarejestrowane jako zmiana wyniku od wartości wyjściowej (tj. przed interwencją lekową lub T1) do pomiaru po leczeniu dla każdej z trzech dawek oraz po okresie wypłukania (T2, T3, T4, T5). W tym badaniu zostanie użyta łączna skala PRM, która reprezentuje sumę poprawnych wyników PRM (zakres od 0 do 24) oraz opóźnionych wyników PRM (zakres od 0 do 24). Zatem zakres łącznej skali PRM wynosi od 0 do 48; wyższe wartości oznaczają lepsze wyniki.
36 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcjonowanie intelektualne uczestników oceniane na podstawie zmiany wyniku w podteście Matryce Skal Różnicowych Zdolności-II (DAS-II)
Ramy czasowe: 27 tygodni
Ten test mierzy zdolność rozumowania niewerbalnego, wymagając od badanych wizualnego sprawdzenia macierzy 4 lub 9 obrazków z brakującym elementem. Uczestnicy muszą wywnioskować regułę lub wzór w bodźcach i wybrać właściwą odpowiedź spośród zakresu 4-6 możliwości. Ponieważ normy wiekowe nie są dostępne dla osób starszych niż 17 lat 11 miesięcy, wynik zdolności będzie używany jako zmienna zależna. Jest to wynik pośredni oparty na modelowaniu Rascha, który koryguje różne zestawy zadań podawane uczestnikom. Minimalna wartość skali wyników Rascha DAS-II wynosi 0, a maksymalna 153; wyższe wyniki oznaczają lepsze rezultaty. Wartości tego pomiaru będą rejestrowane jako zmiany wyniku od wartości początkowej (T1) do po leczeniu najwyższą tolerowaną dawką memantyny (przyjmuje się, że wynosi 60 mg/dzień; tj. w T4 lub tydzień 27).
27 tygodni
Funkcjonowanie językowe uczestników oceniane na podstawie zmiany wyniku w Teście Rozumienia Gramatyki wersja 2 (TROG-II)
Ramy czasowe: 27 tygodni
To jest miara umiejętności syntaktycznych receptywnych. Uczestnicy proszeni są o wskazanie obrazka (spośród 4), który odpowiada frazie lub zdaniu wypowiadanemu przez badacza. Całkowita liczba poprawnych pozycji (a nie zaliczonych bloków) zostanie użyta jako zmienna zależna, zgodnie z regułą sufitu podaną w instrukcji administracyjnej. Wartości dla tej miary będą rejestrowane jako zmiany w punktacji od wartości wyjściowej (T1) do pomiaru po leczeniu najwyższą tolerowaną dawką memantyny (przyjmuje się, że jest to 60 mg/dzień; czyli w T4, czyli w 27. tygodniu). Minimalna wartość wyników wynosi 0, a maksymalna 40; wyższe wyniki są uważane za lepszy rezultat.
27 tygodni
Funkcjonowanie Językowe Uczestników Ocenione na Podstawie Zmiany Wyniku w Teście Słownictwa Obrazkowego Peabody-IV (PPVT-IV)
Ramy czasowe: 27 tygodni
To jest miara semantyki recepcyjnej, w której uczestnik jest proszony o wskazanie obrazka (spośród 4), który odpowiada słowu wypowiedzianemu przez badacza. Ponieważ test ten ma korelację 0,85 ze złożonymi miarami werbalnego IQ (tj. z serii Skali Inteligencji Wechslera), można go stosować w połączeniu z podtestem Matryce do oszacowania ogólnego funkcjonowania intelektualnego. Całkowita liczba poprawnych pozycji zostanie użyta jako zmienna zależna, zgodnie z zasadami podręcznika administracyjnego dotyczącymi podłóg i sufitów. Wartości dla tej miary będą rejestrowane jako zmiany w wyniku od punktu wyjściowego (T1) do po leczeniu najwyższą tolerowaną dawką memantyny (co zakłada się, że wynosi 60 mg/dzień; tj. w T4 lub tydzień 27). Minimalna wartość tej skali wynosi 0, a maksymalna wartość to 192, wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik.
27 tygodni
Funkcjonowanie adaptacyjne/behawioralne uczestników ocenione na podstawie zmiany wyniku w Skalach Zachowań Adaptacyjnych Vineland, Trzecia Edycja (Vineland 3)
Ramy czasowe: 27 tygodni
Jest to miara funkcjonowania adaptacyjnego, która integruje informacje z 4 różnych dziedzin (Komunikacja, Umiejętności życia codziennego, Socjalizacja, Umiejętności motoryczne). Ma format kwestionariusza, który opiekun może wypełnić, podczas gdy uczestnik jest badany. Zostanie wykorzystany Wywiad oraz Formularz Rodzica/Opiekuna. Formularz ten jest normowany dla wieku 3-21 lat. Standardowe wyniki dla wszystkich wskaźników będą wyprowadzone z norm wiekowych, a surowy wynik zostanie wykorzystany jako zmienne zależne. Szeroki Wynik Niezależności będzie rejestrowany jako zmiana wyniku od wyjściowego (T1) do po leczeniu najwyższą tolerowaną dawką memantyny (przyjmuje się, że wynosi 60 mg/dzień; czyli w T4 lub tydzień 27).
27 tygodni
Pomiar biomarkerów plazmatycznych choroby Alzheimera
Ramy czasowe: 36 tygodni
Hipoteza do przetestowania zakłada, że zarówno dawka 40 mg/dzień, jak i 60 mg/dzień memantyny przyniosą znaczącą poprawę w wynikach testów neuropsychologicznych oraz potencjalnie w biomarkerach plazmatycznych choroby Alzheimera (takich jak Aβ40, Aβ42, p-tau181, pTau217, p-tau231, sTREM2 i NfL). Ocena poziomów w osoczu będzie przeprowadzana jako zmiana poziomów biomarkerów od wartości wyjściowej (tj. przed interwencją lekową lub T1) do po leczeniu dla każdej z trzech dawek oraz po okresie wypłukania (odpowiednio T2, T3, T4, T5).
36 tygodni
Farmakokinetyka (PK): Maksymalne stężenie w osoczu [Cmax]
Ramy czasowe: 197 godzin
Po fazie odstawienia, pojedyncza dawka doustna (20 mg) zostanie zastosowana w celu oceny wchłaniania, dystrybucji i wydalania memantyny u młodych osób z DS, które prawdopodobnie będą odpowiadać kinetyce pierwszego rzędu. Dyskomfort związany z pobieraniem krwi do badań farmakokinetycznych zostanie zminimalizowany poprzez zastosowanie małoinwazyjnych procedur (nakłucia palca na różnych palcach przy każdym pobraniu) w celu uzyskania bardzo małych próbek krwi (100-200 mikrolitrów). Próbki krwi będą pobierane do krioprobówek zawierających antykoagulant heparynę sodową przed podaniem leku oraz po 1, 2, 4, 8, 24, 53, 101 i 197 godzinach od podania leku w celu przeprowadzenia analiz farmakokinetycznych. Do pomiarów stężeń memantyny w osoczu zostanie wykorzystana chromatografia gazowa/spektrometria mas (GC/MS). Uzyskane wartości stężeń zostaną wykorzystane do skonstruowania krzywej stężenie-czas, z której zostanie wyznaczone Cmax i wyrażone w ng/ml.
197 godzin
Farmakokinetyka (PK): Czas do osiągnięcia Cmax (Tmax)
Ramy czasowe: 197 godzin
Ten parametr reprezentuje czas potrzebny do osiągnięcia maksymalnego stężenia leku (Cmax) po podaniu i wskazuje na szybkość wchłaniania leku. Wartości stężenia z krzywej stężenie-czas (patrz Wynik 11) zostaną wykorzystane do obliczenia Tmax, który będzie wyrażony w godzinach.
197 godzin
Farmakokinetyka (PK): Okres półtrwania (T½)
Ramy czasowe: 197 godzin
Ten parametr reprezentuje czas wymagany do zmniejszenia stężenia leku w osoczu o połowę. T½ zostanie obliczony na podstawie krzywej stężenie-czas (patrz Wynik 11) jako czas, w którym stężenie leku spadnie z Cmax do połowy wartości Cmax, co będzie wyrażone w godzinach.
197 godzin
Farmakokinetyka (PK): Pole pod krzywą stężenie-czas (AUC)
Ramy czasowe: 197 godzin
Ten parametr reprezentuje całkowitą ekspozycję na lek w czasie. AUC będzie obliczone poprzez całkowanie krzywej stężenie-czas (patrz Wynik 11) od czasu 0 do nieskończoności (z użyciem modelu jednoczespotowego rozpadu) i będzie wyrażone w ng/ml.
197 godzin

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospitals Cleveland Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Alberto C Costa, MD, PhD, University Hospitals Cleveland Medical Center
  • Dyrektor Studium: Stephen L Ruedrich, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY20260078

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane z badania mogą zostać udostępnione na uzasadnione żądanie skierowane do odpowiedniego autora i muszą być opatrzone szczegółowymi propozycjami badania, opisem celów badania oraz planem analizy statystycznej. Dostęp do dostępnych zanonimizowanych danych indywidualnych uczestników (IPD) oraz protokołu badania może zostać przyznany 12 miesięcy po publikacji. Każde żądanie musi zostać zatwierdzone przez odpowiedniego autora oraz głównych badaczy każdego ośrodka. Każde żądanie zostanie sprawdzone pod kątem zgodności z wymogami regulacyjnymi (komisja etyki instytucjonalnej), a także zgodności z świadomą zgodą uczestnika.

Ramy czasowe udostępniania IPD

12 miesięcy po opublikowaniu raportu.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Każde zgłoszenie zostanie sprawdzone pod kątem zgodności z wymaganiami regulacyjnymi (instytucjonalnej komisji etycznej) oraz zgodności z świadomą zgodą uczestnika.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Upośledzenie intelektualne

Badania kliniczne na Memanityna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj