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Ensaio Versartis em crianças japonesas pré-púberes com deficiência do hormônio do crescimento (GHD) para avaliar o hormônio do crescimento de ação prolongada (Somavaratan, VRS-317)

22 de julho de 2022 atualizado por: Versartis Inc.

Um estudo randomizado, fase 2/3, aberto, multicêntrico da farmacocinética, farmacodinâmica, segurança e eficácia de um hormônio de crescimento humano de ação prolongada (Somavaratan, VRS-317) em crianças japonesas pré-púberes com deficiência de hormônio do crescimento (GHD)

O estudo consistirá em três estágios: 1) uma avaliação farmacocinética e de DP da fase 2 de 30 dias do somavaratan, 2) uma extensão opcional da fase 2 e 3) um estágio de segurança e eficácia da fase 3 de 12 meses. Após a conclusão do estágio de PK/PD, os perfis de PK/PD para as crianças com GHD neste estudo serão comparados aos perfis de PK/PD para as crianças com GHD tratadas no estudo de Fase 1b/2a do estudo ocidental (Protocolo 12VR2) e identificar a dose de somavaratan a ser utilizada na Fase 3 no Japão. O estágio da Fase 3 continuará a dosagem por 12 meses para obter dados de segurança e eficácia em 48 indivíduos.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo consistirá em três estágios: 1) uma avaliação farmacocinética e de DP da fase 2 de 30 dias do somavaratan, 2) uma extensão opcional da fase 2 e 3) um estágio de segurança e eficácia da fase 3 de 12 meses. O estudo é um estudo randomizado, multicêntrico e aberto. O endpoint primário é a velocidade de crescimento aos 12 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

41

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Sapporo, Japão
        • Hokkaido University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 8 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade cronológica ≥ 3,0 anos e ≤ 9,0 anos (meninas) ou ≤ 10,0 anos (meninos)
  • Estado pré-púbere
  • Diagnóstico de DGH documentado por dois ou mais resultados de teste de estimulação de GH
  • Pontuação SD de altura ≤ -2,0 na triagem
  • Peso para estatura ≥ 10º percentil
  • Pontuação SD de IGF-I ≤ -1,0 na triagem
  • idade óssea atrasada

Critério de exclusão:

  • Tratamento prévio com qualquer agente promotor de crescimento
  • História de, ou atual, doença significativa
  • Aneuploidia cromossômica, mutações genéticas significativas (exceto aquelas que causam DGH) ou diagnóstico confirmado de uma síndrome nomeada
  • Peso ao nascer e/ou comprimento ao nascer inferior ao percentil 5 para a idade gestacional
  • Diagnóstico de Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade
  • Uso diário de doses anti-inflamatórias de glicocorticóide
  • História prévia de leucemia, linfoma, sarcoma ou câncer
  • Achados oculares sugestivos de aumento da pressão intracraniana e/ou retinopatia na triagem
  • Anomalias significativas da coluna vertebral, incluindo escoliose, cifose e variantes da espinha bífida
  • Anormalidade significativa em exames laboratoriais de triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fase 2: Somavaratan (VRS-317)
Braço de tratamento ativo
Medicamento: Somavaratana (VRS-317)
Hormônio de crescimento humano recombinante de ação prolongada
Outros nomes:
  • Hormônio de crescimento humano recombinante de ação prolongada
Experimental: Fase 3: Somavaratan (VRS-317)
Somavaratan hormônio de crescimento humano recombinante de ação prolongada administrado por via subcutânea duas vezes por mês
Medicamento: Somavaratana (VRS-317)
Hormônio de crescimento humano recombinante de ação prolongada
Outros nomes:
  • Hormônio de crescimento humano recombinante de ação prolongada

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia (Velocidade Altura Anual)
Prazo: 12 meses
Velocidade Altura Anual.
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Farmacodinâmica (respostas de IGF-I para estudar a administração de drogas)
Prazo: 12 meses
Respostas de IGF-I para estudar a administração de drogas.
12 meses
Farmacodinâmica (respostas de IGFBP-3 para estudar a administração de drogas)
Prazo: 12 meses
Respostas de IGFBP-3 para estudar a administração de drogas.
12 meses
Segurança (Número de indivíduos com eventos adversos)
Prazo: 12 meses
Número de indivíduos com eventos adversos (incluindo imunogenicidade de dose repetida).
12 meses
Segurança (medicamentos concomitantes)
Prazo: 12 meses
Medicamentos concomitantes
12 meses
Segurança (laboratórios de segurança)
Prazo: 12 meses
Laboratórios de segurança
12 meses
Segurança (sinais vitais)
Prazo: 12 meses
Sinais vitais
12 meses
Segurança (Exames Físicos)
Prazo: 12 meses
Exames Físicos
12 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia Secundária (Mudança na altura SDS)
Prazo: 12 meses
Mudança na altura SDS.
12 meses
Eficácia Secundária
Prazo: 12 meses
Mudança no peso corporal
12 meses
Eficácia Secundária
Prazo: 12 meses
Alteração no índice de massa corporal.
12 meses
Eficácia secundária (mudança na idade óssea)
Prazo: 12 meses
Mudança na idade óssea.
12 meses
Eficácia secundária (mudança no estágio puberal).
Prazo: 12 meses
Mudança no estágio puberal.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Versartis Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Will Charlton, MD, Vesrartis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de agosto de 2015

Conclusão Primária (Real)

30 de novembro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

30 de novembro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de março de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

9 de abril de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de julho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de julho de 2022

Última verificação

1 de julho de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • J14VR5

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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