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Segurança e tolerabilidade da terapia gênica RGX-314 para julgamento de AMD neovascular

12 de maio de 2023 atualizado por: REGENXBIO Inc.

Um estudo de fase I/IIa, aberto, coorte múltipla, escalonamento de dose para avaliar a segurança e a tolerabilidade da terapia gênica com RGX-314 em indivíduos com DMRI neovascular (nAMD)

O fator de crescimento endotelial vascular excessivo (VEGF) desempenha um papel fundamental na promoção da neovascularização e edema na degeneração macular relacionada à idade (nAMD) neovascular (úmida). Os inibidores de VEGF (anti-VEGF), incluindo ranibizumab (LUCENTIS®, Genentech) e aflibercept (EYLEA®, Regeneron), demonstraram ser seguros e eficazes no tratamento de nAMD e demonstraram melhora na visão. No entanto, a terapia anti-VEGF é frequentemente administrada por meio de injeção intravítrea e pode ser um fardo significativo para os pacientes. RGX-314 é um vetor de terapia genética de vírus adeno-associado (AAV) recombinante que carrega uma sequência de codificação para uma proteína solúvel anti-VEGF. A entrega estável a longo prazo desta proteína terapêutica após um tratamento de terapia genética única para nAMD poderia potencialmente reduzir a carga de tratamento das terapias atualmente disponíveis, mantendo a visão com um benefício favorável: perfil de risco.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este estudo de fase I/IIa, aberto, de coorte múltipla, de escalonamento de dose é projetado para avaliar a segurança e a tolerabilidade da terapia genética RGX-314 em indivíduos com nAMD previamente tratados. Cinco doses serão estudadas em aproximadamente 42 indivíduos. Os indivíduos que atenderem aos critérios de inclusão/exclusão e tiverem uma resposta anatômica a uma injeção inicial de anti-VEGF receberão uma dose única de RGX-314 administrada por entrega sub-retiniana. O RGX-314 usa um vetor AAV8 que contém um gene que codifica um fragmento de anticorpo monoclonal que se liga e neutraliza a atividade do VEGF. A segurança será o foco principal nas primeiras 24 semanas após a administração de RGX-314 (período de estudo primário). Após a conclusão do período de estudo primário, os indivíduos continuarão a ser avaliados até 104 semanas após o tratamento com RGX-314.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
42

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Santa Barbara, California, Estados Unidos, 93103
        • Santa Barbara Location
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Baltimore Location
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Boston Location
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
        • Reno Location
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Philadelphia location 1
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Philadelphia location 2
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38138
        • Memphis location
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston location

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

46 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes ≥ 50 e ≤ 89 anos com diagnóstico de CNV subfoveal secundária a AMD no olho do estudo recebendo terapia anti-VEGF intravítrea anterior.
  2. BCVA entre ≤20/63 e ≥20/400 (≤63 e ≥19 letras do Early Treatment Diabetic Retinopathy Study [ETDRS]) para o primeiro paciente em cada coorte seguido por BCVA entre ≤20/40 e ≥20/400 (≤73 e ≥19 letras ETDRS) para o restante da coorte.
  3. Histórico de necessidade e resposta à terapia anti-VEGF.
  4. Resposta ao anti-VEGF na entrada do estudo (avaliado por SD-OCT na semana 1)
  5. Deve ser pseudofácico (estado pós-cirurgia de catarata) no olho do estudo.
  6. AST/ALT < 2,5 × LSN; TB < 1,5 × LSN; PT < 1,5 × LSN; Hb > 10 g/dL (masculino) e > 9 g/dL (feminino); Plaquetas > 100 × 10^3/µL; eGFR > 30 mL/min/1,73 m^2
  7. Deve estar disposto e ser capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado.

Critério de exclusão:

  1. CNV ou edema macular no olho do estudo secundário a qualquer outra causa além da DMRI.
  2. Qualquer condição que impeça a melhora da acuidade visual no olho do estudo, por exemplo, fibrose, atrofia ou ruptura epitelial da retina no centro da fóvea.
  3. Ativo ou histórico de descolamento de retina no olho do estudo.
  4. Glaucoma avançado no olho do estudo.
  5. Histórico de terapia intravítrea no olho do estudo, como injeção intravítrea de esteroides ou produto experimental, exceto terapia anti-VEGF, nos 6 meses anteriores à triagem.
  6. Presença de um implante no olho do estudo na triagem (excluindo lente intraocular).
  7. Infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral ou ataque isquêmico transitório nos últimos 6 meses.
  8. Hipertensão não controlada (pressão arterial sistólica [PA] >180 mmHg, PA diastólica >100 mmHg) apesar do tratamento médico máximo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Coorte 1
3E9 GC (cópias do genoma)/olho de RGX-314 (E significa a constante exponencial)
Genético: RGX-314
RGX-314 é um vetor de terapia genética de vírus adeno-associado (AAV) recombinante que transporta uma sequência de codificação para uma proteína solúvel anti-VEGF
Experimental: Coorte 2
1E10 GC/olho de RGX-314
Genético: RGX-314
RGX-314 é um vetor de terapia genética de vírus adeno-associado (AAV) recombinante que transporta uma sequência de codificação para uma proteína solúvel anti-VEGF
Experimental: Coorte 3
6E10 GC/olho de RGX-314
Genético: RGX-314
RGX-314 é um vetor de terapia genética de vírus adeno-associado (AAV) recombinante que transporta uma sequência de codificação para uma proteína solúvel anti-VEGF
Experimental: Coorte 4
1.6E11 GC/olho de RGX-314
Genético: RGX-314
RGX-314 é um vetor de terapia genética de vírus adeno-associado (AAV) recombinante que transporta uma sequência de codificação para uma proteína solúvel anti-VEGF
Experimental: Coorte 5
2.5E11 GC/olho de RGX-314
Genético: RGX-314
RGX-314 é um vetor de terapia genética de vírus adeno-associado (AAV) recombinante que transporta uma sequência de codificação para uma proteína solúvel anti-VEGF

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança (participantes com EAs oculares e não oculares (Eventos adversos) e SAEs (Eventos adversos graves))
Prazo: 26 semanas (24 semanas após a administração de RGX-314)
Participantes com EAs oculares e não oculares e SAEs até 26 semanas (24 semanas após a administração de RGX-314)
26 semanas (24 semanas após a administração de RGX-314)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança (participantes com EAs e EAs oculares e não oculares)
Prazo: 106 semanas (104 semanas após a administração de RGX-314)
Participantes com EAs e EAs oculares e não oculares
106 semanas (104 semanas após a administração de RGX-314)
Alteração da linha de base em BCVA (melhor acuidade visual corrigida)
Prazo: 106 semanas (104 semanas após a administração de RGX-314)
A função visual do olho do estudo foi avaliada usando a pontuação de letras do Estudo de Retinopatia Diabética de Tratamento Precoce (ETDRS) Melhor Acuidade Visual Corrigida (BCVA). Uma pontuação mais alta representa uma visão melhor.
106 semanas (104 semanas após a administração de RGX-314)
Alteração da linha de base em CRT (espessura central da retina)
Prazo: 106 semanas (104 semanas após a administração de RGX-314)
O estado do fluido retiniano do olho do estudo foi avaliado usando domínio espectral OCT (Tomografia de Coerência Óptica). Uma diminuição no valor indica uma diminuição no fluido
106 semanas (104 semanas após a administração de RGX-314)
Injeções Suplementares (Taxa Anualizada de Injeções Suplementares)
Prazo: 106 semanas (104 semanas após a administração de RGX-314)
O número de injeções suplementares de anti-VEGF administradas após a administração de RGX-314. As injeções por ano que foram determinadas pelo número de injeções suplementares dividiram o acompanhamento total em dias de estudo que é anualizado para uma taxa por ano. As injeções foram dadas para sinais de piora da doença em uma visita de estudo, a critério do investigador.
106 semanas (104 semanas após a administração de RGX-314)
Alteração média desde a linha de base na área de CNV (neovascularização coroidal)
Prazo: 106 semanas (104 semanas após a administração de RGX-314)
A área de neovascularização coroidal do olho em estudo foi avaliada com fotografia colorida de fundo de olho. A análise foi realizada pelo centro de leitura central. Um aumento no valor representa um aumento no CNV.
106 semanas (104 semanas após a administração de RGX-314)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
REGENXBIO Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Jeffrey Heier, MD, Ophthalmic Consultants of Boston

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
29 de março de 2017

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
24 de novembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
17 de junho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
17 de fevereiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de fevereiro de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
28 de fevereiro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
16 de maio de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de maio de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • RGX-314-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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