Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza e tollerabilità della terapia genica RGX-314 per la sperimentazione sull'AMD neovascolare

12 maggio 2023 aggiornato da: REGENXBIO Inc.

Uno studio di fase I/IIa, in aperto, a più coorti, con aumento della dose per valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia genica con RGX-314 in soggetti con AMD neovascolare (nAMD)

L'eccessivo fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF) svolge un ruolo chiave nella promozione della neovascolarizzazione e dell'edema nella degenerazione maculare neovascolare (umida) correlata all'età (nAMD). Gli inibitori VEGF (anti-VEGF), tra cui ranibizumab (LUCENTIS®, Genentech) e aflibercept (EYLEA®, Regeneron), si sono dimostrati sicuri ed efficaci per il trattamento della nAMD e hanno dimostrato un miglioramento della vista. Tuttavia, la terapia anti-VEGF viene somministrata frequentemente tramite iniezione intravitreale e può rappresentare un onere significativo per i pazienti. RGX-314 è un vettore di terapia genica del virus adeno-associato (AAV) ricombinante che trasporta una sequenza codificante per una proteina anti-VEGF solubile. La consegna stabile a lungo termine di questa proteina terapeutica dopo un trattamento di terapia genica una tantum per nAMD potrebbe potenzialmente ridurre l'onere del trattamento delle terapie attualmente disponibili mantenendo la vista con un vantaggio favorevole: profilo di rischio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase I/IIa, in aperto, a più coorti, con aumento della dose è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia genica RGX-314 in soggetti con nAMD precedentemente trattata. Cinque dosi saranno studiate in circa 42 soggetti. I soggetti che soddisfano i criteri di inclusione/esclusione e hanno una risposta anatomica a un'iniziale iniezione anti VEGF riceveranno una singola dose di RGX-314 somministrata mediante somministrazione sottoretinica. RGX-314 utilizza un vettore AAV8 che contiene un gene che codifica per un frammento di anticorpo monoclonale che si lega e neutralizza l'attività del VEGF. La sicurezza sarà l'obiettivo principale per le prime 24 settimane dopo la somministrazione di RGX-314 (periodo di studio primario). Dopo il completamento del periodo di studio primario, i soggetti continueranno a essere valutati fino a 104 settimane dopo il trattamento con RGX-314.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
42

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Santa Barbara, California, Stati Uniti, 93103
        • Santa Barbara Location
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Baltimore Location
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Boston Location
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Stati Uniti, 89502
        • Reno Location
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Philadelphia location 1
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Philadelphia location 2
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stati Uniti, 38138
        • Memphis location
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston location

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 46 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di età ≥ 50 e ≤ 89 anni con diagnosi di CNV subfoveale secondaria ad AMD nell'occhio dello studio che hanno ricevuto una precedente terapia intravitreale anti-VEGF.
  2. BCVA tra ≤20/63 e ≥20/400 (≤63 e ≥19 lettere Early Treatment Diabetic Retinopathy Study [ETDRS]) per il primo paziente in ogni coorte seguito da BCVA tra ≤20/40 e ≥20/400 (≤73 e ≥19 lettere ETDRS) per il resto della coorte.
  3. Storia della necessità e della risposta alla terapia anti-VEGF.
  4. Risposta all'anti-VEGF all'ingresso nello studio (valutata da SD-OCT alla settimana 1)
  5. Deve essere pseudofachico (stato post intervento di cataratta) nell'occhio dello studio.
  6. AST/ALT < 2,5 × ULN; tubercolosi < 1,5 × ULN; PT < 1,5 × ULN; Hb > 10 g/dL (maschi) e > 9 g/dL (femmine); Piastrine > 100 × 10^3/µL; eGFR > 30 ml/min/1,73 m^2
  7. Deve essere disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto e firmato.

Criteri di esclusione:

  1. CNV o edema maculare nell'occhio dello studio secondario a cause diverse dall'AMD.
  2. Qualsiasi condizione che impedisca il miglioramento dell'acuità visiva nell'occhio dello studio, ad es. Fibrosi, atrofia o lacerazione dell'epitelio retinico al centro della fovea.
  3. Attivo o storia di distacco di retina nell'occhio dello studio.
  4. Glaucoma avanzato nell'occhio dello studio.
  5. Storia di terapia intravitreale nell'occhio dello studio, come iniezione intravitreale di steroidi o prodotto sperimentale, diverso dalla terapia anti-VEGF, nei 6 mesi precedenti lo screening.
  6. Presenza di un impianto nell'occhio dello studio allo screening (escluse le lenti intraoculari).
  7. Infarto del miocardio, accidente cerebrovascolare o attacchi ischemici transitori negli ultimi 6 mesi.
  8. Ipertensione incontrollata (pressione arteriosa sistolica [PA] >180 mmHg, pressione diastolica >100 mmHg) nonostante il massimo trattamento medico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1
3E9 GC (copie del genoma)/occhio di RGX-314 (E indica la costante esponenziale)
Genetico: RGX-314
RGX-314 è un vettore di terapia genica del virus adeno-associato (AAV) ricombinante che trasporta una sequenza codificante per una proteina anti-VEGF solubile
Sperimentale: Coorte 2
1E10 GC/occhio di RGX-314
Genetico: RGX-314
RGX-314 è un vettore di terapia genica del virus adeno-associato (AAV) ricombinante che trasporta una sequenza codificante per una proteina anti-VEGF solubile
Sperimentale: Coorte 3
6E10 GC/occhio di RGX-314
Genetico: RGX-314
RGX-314 è un vettore di terapia genica del virus adeno-associato (AAV) ricombinante che trasporta una sequenza codificante per una proteina anti-VEGF solubile
Sperimentale: Coorte 4
1.6E11 GC/occhio di RGX-314
Genetico: RGX-314
RGX-314 è un vettore di terapia genica del virus adeno-associato (AAV) ricombinante che trasporta una sequenza codificante per una proteina anti-VEGF solubile
Sperimentale: Coorte 5
2.5E11 GC/occhio di RGX-314
Genetico: RGX-314
RGX-314 è un vettore di terapia genica del virus adeno-associato (AAV) ricombinante che trasporta una sequenza codificante per una proteina anti-VEGF solubile

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza (Partecipanti con eventi avversi oculari e non oculari (eventi avversi) e SAE (eventi avversi gravi))
Lasso di tempo: 26 settimane (24 settimane dopo la somministrazione di RGX-314)
Partecipanti con AE e SAE oculari e non oculari per 26 settimane (24 settimane dopo la somministrazione di RGX-314)
26 settimane (24 settimane dopo la somministrazione di RGX-314)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza (Partecipanti con AE e SAE oculari e non oculari)
Lasso di tempo: 106 settimane (104 settimane dopo la somministrazione di RGX-314)
Partecipanti con eventi avversi e SAE oculari e non oculari
106 settimane (104 settimane dopo la somministrazione di RGX-314)
Variazione rispetto al basale in BCVA (miglior acuità visiva corretta)
Lasso di tempo: 106 settimane (104 settimane dopo la somministrazione di RGX-314)
La funzione visiva dell'occhio dello studio è stata valutata utilizzando il punteggio della lettera Best Corrected Visual Acuity (BCVA) dell'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Un punteggio più alto rappresenta una visione migliore.
106 settimane (104 settimane dopo la somministrazione di RGX-314)
Variazione rispetto al basale nella CRT (spessore retinico centrale)
Lasso di tempo: 106 settimane (104 settimane dopo la somministrazione di RGX-314)
Lo stato del fluido retinico dell'occhio dello studio è stato valutato utilizzando l'OCT del dominio spettrale (tomografia a coerenza ottica). Una diminuzione del valore indica una diminuzione del fluido
106 settimane (104 settimane dopo la somministrazione di RGX-314)
Iniezioni supplementari (tasso annuo di iniezioni supplementari)
Lasso di tempo: 106 settimane (104 settimane dopo la somministrazione di RGX-314)
Il numero di iniezioni supplementari di anti-VEGF somministrate dopo la somministrazione di RGX-314. Iniezioni all'anno che sono state determinate dal numero di iniezioni supplementari diviso il follow-up totale in giorni di studio che è annualizzato a un tasso annuo. Le iniezioni sono state somministrate per segni di peggioramento della malattia durante una visita di studio, a discrezione dello sperimentatore.
106 settimane (104 settimane dopo la somministrazione di RGX-314)
Variazione media rispetto al basale nell'area della CNV (neovascolarizzazione coroidale)
Lasso di tempo: 106 settimane (104 settimane dopo la somministrazione di RGX-314)
L'area di neovascolarizzazione coroidale dell'occhio dello studio è stata valutata con la fotografia del fondo oculare a colori. L'analisi è stata eseguita dal centro di lettura centrale. Un aumento di valore rappresenta un aumento del CNV.
106 settimane (104 settimane dopo la somministrazione di RGX-314)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
REGENXBIO Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Jeffrey Heier, MD, Ophthalmic Consultants of Boston

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
29 marzo 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
24 novembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
17 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 febbraio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 febbraio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
28 febbraio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 maggio 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • RGX-314-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni