Estudo de Fase I/II de Irradiação Corporal Total, Ciclofosfamida e Fludarabina Seguido de Transplante de Células Hematopoiéticas de Doador Alternado em Pacientes com Anemia de Fanconi

CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:

--Características da doença--

• Pacientes com diagnóstico de anemia de Fanconi E anemia aplástica OU síndrome mielodisplásica OU leucemia aguda com ou sem anomalias cromossômicas Anemia aplástica definida por ter pelo menos um dos seguintes: Contagem de plaquetas inferior a 20.000/mm3 Contagem absoluta de neutrófilos inferior a 500/mm3 Hemoglobina menos de 8g/dL
• Síndrome mielodisplásica com displasia multilinhagem Com ou sem anomalias cromossômicas
• Malignidade hematológica (por exemplo, leucemia mielóide aguda, leucemia linfoblástica aguda ou linfoma não Hodgkin de células B)
• Não superior a 30% de blastos na medula óssea ou superior a 5% de blastos no sangue periférico
• Sem leucemia ativa do SNC no momento do transplante
• Deve ter um HLA A, B, DRB1 idêntico ou 1 antígeno incompatível relacionado (não irmão) ou não aparentado de medula óssea, sangue periférico ou doador de sangue de cordão umbilical

--Terapia prévia/concomitante--

• Radioterapia: Nenhuma radioterapia prévia que impeça a irradiação total do corpo
• Cirurgia: Não especificada

--Características do paciente--

• Status de desempenho: Karnofsky 70-100% OU Lansky 50-100%
• Hematopoiético: Ver Características da Doença
• Hepática: sem insuficiência hepática (por exemplo, coagulopatia ou ascite)
• Renal: Depuração de creatinina de pelo menos 40 mL/min
• Cardiovascular: fração de ejeção de pelo menos 45%
• Outros: Nenhuma infecção ativa não controlada dentro de uma semana após o transplante Nenhum tumor sólido maligno (por exemplo, carcinoma de células escamosas da cabeça, pescoço ou colo do útero) dentro de 2 anos após o transplante Não está grávida ou amamentando Teste de gravidez negativo Pacientes férteis devem usar métodos contraceptivos eficazes