Fase I/II-studie van totale lichaamsbestraling, cyclofosfamide en fludarabine gevolgd door alternatieve donor hematopoëtische celtransplantatie bij patiënten met Fanconi's anemie
DOELSTELLINGEN: I. Bepaal de waarschijnlijkheid van implantatie met totale lichaamsbestraling, cyclofosfamide, fludarabine en anti-thymocytglobuline gevolgd door HLA niet-genotypisch identieke donor, T-cel-verarmde hematopoëtische celtransplantatie bij patiënten met Fanconi's anemie.
II. Bepaal de incidentie van acute en chronische graft-versus-host-ziekte bij deze patiënten na het ondergaan van dit behandelingsregime.
III. Bepaal het overlevingspercentage na één jaar bij deze patiënten na het ondergaan van dit behandelingsregime.
IV. Bepaal de toxiciteit van dit behandelingsregime bij deze patiënten. V. Bepaal de incidentie van terugval bij patiënten met myelodysplastisch syndroom of acute myeloïde leukemie na het ondergaan van dit behandelingsregime.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
PROTOCOLOVERZICHT: Donorbeenmerg, perifeer bloed of navelstrengbloed wordt verwerkt om CD34+-cellen te oogsten.
Patiënten krijgen preparatieve cytoreductieve therapie bestaande uit totale lichaamsbestraling op dag -6; cyclofosfamide IV gedurende 2 uur op dag -5 tot -2; fludarabine IV gedurende 30 minuten op dag -5 tot -2; methylprednison IV op dag -5 tot 24; anti-thymocytenglobuline IV gedurende 4-6 uur op dag -5 tot -1; ciclosporine IV gedurende 2 uur om de 12 uur (elke 8 uur voor patiënten met een gewicht van minder dan 40 kg) op dag -3 tot 180, en daarna afbouwend bij afwezigheid van graft-versus-hostziekte; hematopoietische celtransplantatie op dag 0; en filgrastim (G-CSF) IV beginnend op dag 1 en doorgaand totdat de bloedtellingen zich herstellen.
Patiënten worden gevolgd op dag 60, 90 en 180, en daarna jaarlijks gedurende 3 jaar.
Studietype
Inschrijving
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota Cancer Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
PROTOCOL TOEGANGSCRITERIA:
--Ziektekenmerken--
- Patiënten met een diagnose van Fanconi's anemie EN Aplastische anemie OF Myelodysplastisch syndroom OF Acute leukemie met of zonder chromosomale afwijkingen Aplastische anemie zoals gedefinieerd door ten minste één van de volgende kenmerken te hebben: Aantal bloedplaatjes minder dan 20.000/mm3 Absoluut aantal neutrofielen minder dan 500/mm3 Hemoglobine minder dan 8 g/dL
- Myelodysplastisch syndroom met multilineaire dysplasie Met of zonder chromosomale afwijkingen
- Hematologische maligniteit (bijv. Acute myeloïde leukemie, acute lymfoblastische leukemie of B-cel non-Hodgkin-lymfoom)
- Niet meer dan 30% blasten in het beenmerg of meer dan 5% blasten in perifeer bloed
- Geen actieve CZS-leukemie op het moment van transplantatie
- Moet een HLA A, B, DRB1 identiek of 1 antigeen niet-overeenkomend gerelateerd (niet-broer of zus) of niet-verwant beenmerg-, perifeer bloed- of navelstrengbloeddonor hebben
--Eerdere/gelijktijdige therapie--
- Radiotherapie: Geen eerdere radiotherapie die bestraling van het hele lichaam zou uitsluiten
- Chirurgie: niet gespecificeerd
--Patiëntkenmerken--
- Prestatiestatus: Karnofsky 70-100% OF Lansky 50-100%
- Hematopoietisch: zie ziektekenmerken
- Lever: geen leverfalen (bijv. coagulopathie of ascites)
- Nier: creatinineklaring minimaal 40 ml/min
- Cardiovasculair: ejectiefractie minimaal 45%
- Overig: Geen actieve ongecontroleerde infectie binnen een week na transplantatie Geen kwaadaardige solide tumor (bijv. plaveiselcelcarcinoom van het hoofd, nek of baarmoederhals) binnen 2 jaar na transplantatie Niet zwanger of borstvoeding gevend Negatieve zwangerschapstest Vruchtbare patiënten moeten effectieve anticonceptie gebruiken
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: John E. Wagner, Jr., Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Nier Ziekten
- Urologische ziekten
- Beenmergziekten
- Hematologische ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- DNA-reparatie-deficiëntiestoornissen
- Bloedarmoede, hypoplastisch, aangeboren
- Bloedarmoede, Aplastisch
- Aangeboren beenmergfalensyndromen
- Beenmergfalenstoornissen
- Renaal tubulair transport, aangeboren fouten
- Bloedarmoede
- Fanconi-syndroom
- Fanconi-anemie
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Anti-infectieuze middelen
- Autonome agenten
- Agenten van het perifere zenuwstelsel
- Enzymremmers
- Ontstekingsremmende middelen
- Antireumatische middelen
- Antineoplastische middelen
- Immunosuppressieve middelen
- Immunologische factoren
- Anti-emetica
- Gastro-intestinale middelen
- Glucocorticoïden
- Hormonen
- Hormonen, hormoonvervangers en hormoonantagonisten
- Neuroprotectieve middelen
- Beschermende middelen
- Antineoplastische middelen, alkylering
- Alkyleringsmiddelen
- Myeloablatieve agonisten
- Dermatologische middelen
- Antischimmelmiddelen
- Calcineurineremmers
- Methylprednisolon
- Cyclofosfamide
- Fludarabine
- Antilymfocyten Serum
- Cyclosporine
- Cyclosporines
Andere studie-ID-nummers
- 199/15109
- UMN-MT-1999-05
- UMN-MT9905
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .