Studie fáze I/II celkového ozáření těla, cyklofosfamidu a fludarabinu s následnou transplantací krvetvorných buněk alternativním dárcem u pacientů s Fanconiho anémií
CÍLE: I. Stanovit pravděpodobnost engraftmentu s celotělovým ozářením, cyklofosfamidem, fludarabinem a anti-thymocytárním globulinem s následnou transplantací HLA negenotypicky identického dárce, T-buňky depletované krvetvorby u pacientů s Fanconiho anémií.
II. Určete výskyt akutní a chronické reakce štěpu proti hostiteli u těchto pacientů po podstoupení tohoto léčebného režimu.
III. Určete jednoroční míru přežití u těchto pacientů po absolvování tohoto léčebného režimu.
IV. Určete toxicitu tohoto léčebného režimu u těchto pacientů. V. Určete výskyt relapsu u pacientů s myelodysplastickým syndromem nebo akutní myeloidní leukémií po absolvování tohoto léčebného režimu.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
PŘEHLED PROTOKOLU: Kostní dřeň dárce, periferní krev nebo krev z pupečníkové krve se zpracovávají za účelem odběru buněk CD34+.
Pacienti dostávají preparativní cytoredukční terapii zahrnující celkové ozáření těla v den -6; cyklofosfamid IV během 2 hodin ve dnech -5 až -2; fludarabin IV po dobu 30 minut ve dnech -5 až -2; methylprednison IV ve dnech -5 až 24; anti-thymocytární globulin IV během 4-6 hodin ve dnech -5 až -1; cyklosporin IV po dobu 2 hodin každých 12 hodin (každých 8 hodin u pacientů s hmotností nižší než 40 kg) ve dnech -3 až 180, a pak postupné snižování v nepřítomnosti reakce štěpu proti hostiteli; transplantace hematopoetických buněk v den 0; a filgrastim (G-CSF) IV počínaje dnem 1 a pokračovat až do obnovení krevního obrazu.
Pacienti jsou sledováni 60., 90. a 180. den a poté každoročně po dobu 3 let.
Typ studie
Zápis
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota Cancer Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:
--Charakteristika nemoci--
- Pacienti s diagnózou Fanconiho anémie A Aplastická anémie NEBO Myelodysplastický syndrom NEBO Akutní leukémie s chromozomálními anomáliemi nebo bez nich Aplastická anémie definovaná alespoň jedním z následujících stavů: Počet krevních destiček nižší než 20 000/mm3 Absolutní počet neutrofilů/mm3 Hemoglobin méně než 8 g/dl
- Myelodysplastický syndrom s multilineární dysplazií S chromozomálními anomáliemi nebo bez nich
- Hematologická malignita (např. akutní myeloidní leukémie, akutní lymfoblastická leukémie nebo B-buněčný non-Hodgkinův lymfom)
- Ne více než 30 % blastů v kostní dřeni nebo více než 5 % blastů v periferní krvi
- Žádná aktivní leukémie CNS v době transplantace
- Musí mít HLA A, B, DRB1 identický nebo 1 neshodný antigen související (nesourozenecký) nebo nepříbuzný dárce kostní dřeně, periferní krve nebo pupečníkové krve
--Předchozí/souběžná terapie--
- Radioterapie: Žádná předchozí radioterapie, která by vylučovala celkové ozáření těla
- Chirurgie: Neuvedeno
-- Charakteristika pacienta --
- Stav výkonu: Karnofsky 70-100 % NEBO Lansky 50-100 %
- Hematopoetický: Viz Charakteristika onemocnění
- Jaterní: Žádné jaterní selhání (např. koagulopatie nebo ascites)
- Renální: Clearance kreatininu alespoň 40 ml/min
- Kardiovaskulární: Ejekční frakce alespoň 45 %
- Jiné: Žádná aktivní nekontrolovaná infekce do jednoho týdne po transplantaci Žádný zhoubný solidní nádor (např. spinocelulární karcinom hlavy, krku nebo děložního čípku) do 2 let od transplantace Netěhotná nebo kojící Negativní těhotenský test Plodné pacientky musí používat účinnou antikoncepci
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: John E. Wagner, Jr., Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění ledvin
- Urologická onemocnění
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Poruchy opravy DNA-nedostatek
- Anémie, hypoplastická, vrozená
- Anémie, Aplastic
- Vrozené syndromy selhání kostní dřeně
- Poruchy selhání kostní dřeně
- Renální tubulární transport, vrozené chyby
- Anémie
- Fanconiho syndrom
- Fanconiho anémie
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antiinfekční látky
- Autonomní agenti
- Agenti periferního nervového systému
- Inhibitory enzymů
- Protizánětlivé látky
- Antirevmatika
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antiemetika
- Gastrointestinální látky
- Glukokortikoidy
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Neuroprotektivní látky
- Ochranné prostředky
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Dermatologická činidla
- Antifungální látky
- Inhibitory kalcineurinu
- Methylprednisolon
- Cyklofosfamid
- Fludarabin
- Antilymfocytární sérum
- Cyklosporin
- Cyklosporiny
Další identifikační čísla studie
- 199/15109
- UMN-MT-1999-05
- UMN-MT9905
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .