I/II. fázisú vizsgálat a teljes test besugárzásáról, ciklofoszfamidról és fludarabinról, majd alternatív donor vérképző sejt transzplantációjáról Fanconi-vérszegénységben szenvedő betegeknél
CÉLKITŰZÉSEK: I. Határozza meg a beültetés valószínűségét teljes test besugárzással, ciklofoszfamiddal, fludarabinnal és anti-timocita globulinnal, majd HLA-val nem genotípusosan azonos donor, T-sejt depletált hematopoietikus sejt transzplantációval Fanconi-féle vérszegénységben szenvedő betegeknél.
II. Határozza meg az akut és krónikus graft-versus-host betegség előfordulási gyakoriságát ezeknél a betegeknél, miután átesett ezen a kezelési renden.
III. Határozza meg az egyéves túlélési arányt ezeknél a betegeknél, miután átestek ezen a kezelési renden.
IV. Határozza meg ennek a kezelési rendnek a toxicitását ezeknél a betegeknél. V. Határozza meg a relapszus előfordulási gyakoriságát myelodysplasiás szindrómában vagy akut myeloid leukaemiában szenvedő betegeknél, miután ezt a kezelési rendet elvégezték.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
A PROTOKOLL VÁZLATA: A donor csontvelőjét, perifériás vérét vagy köldökzsinórvérét feldolgozzák a CD34+ sejtek begyűjtésére.
A betegek preparatív citoreduktív terápiát kapnak, amely teljes test besugárzást tartalmaz a -6. napon; ciklofoszfamid IV 2 órán keresztül a -5. és -2. napon; fludarabin IV 30 percen keresztül a -5. és -2. napon; metilprednizon IV a -5. és 24. napon; anti-timocita globulin IV 4-6 órán keresztül a -5 és -1 napokon; ciklosporin IV 2 órán keresztül 12 óránként (40 kg-nál kisebb testtömegű betegeknél 8 óránként) a -3. és 180. napon, majd a graft-versus-host betegség hiányában fokozatosan csökken; hematopoietikus sejt transzplantáció a 0. napon; és filgrasztim (G-CSF) IV, az 1. napon kezdődően és addig folytatják, amíg a vérkép helyreáll.
A betegeket a 60., 90. és 180. napon követik, majd évente 3 évig.
Tanulmány típusa
Beiratkozás
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota Cancer Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
A JEGYZŐKÖNYV BELÉPTETÉSI KRITÉRIUMAI:
-- A betegség jellemzői --
- Fanconi-vérszegénység és aplasztikus anémia VAGY myelodysplasiás szindróma VAGY akut leukémia kromoszóma-rendellenességekkel vagy anélkül Aplasztikus anémia az alábbiak legalább egyikével meghatározottak szerint: Thrombocytaszám kevesebb, mint 20 000/mm3 Abszolút neutrofilszám kevesebb, mint 500/mm3 Hemoglobin kevesebb, mint 8 g/dl
- Mielodiszpláziás szindróma többvonalas diszpláziával Kromoszóma-rendellenességekkel vagy anélkül
- Hematológiai rosszindulatú daganatok (pl. akut mieloid leukémia, akut limfoblaszt leukémia vagy B-sejtes non-Hodgkin limfóma)
- A csontvelőben legfeljebb 30%, a perifériás vérben legfeljebb 5% blasztok
- Nincs aktív központi idegrendszeri leukémia a transzplantáció idején
- HLA A, B, DRB1 azonosnak vagy 1 antigénnek nem megfelelő rokon (nem rokon) vagy nem rokon csontvelő-, perifériás vér- vagy köldökzsinórvér donorral kell rendelkeznie
--Előzetes/egyidejű terápia--
- Sugárterápia: Nincs olyan előzetes sugárkezelés, amely kizárná a teljes test besugárzását
- Műtét: nincs meghatározva
-- A beteg jellemzői --
- Teljesítmény állapota: Karnofsky 70-100% VAGY Lansky 50-100%
- Hematopoietikus: Lásd: Betegség jellemzői
- Máj: nincs májelégtelenség (pl. koagulopátia vagy ascites)
- Vese: Kreatinin-clearance legalább 40 ml/perc
- Szív- és érrendszeri: ejekciós frakció legalább 45%
- Egyéb: Nincs aktív, ellenőrizetlen fertőzés a transzplantációt követő egy héten belül Nincs rosszindulatú szolid daganat (pl. fej, nyak vagy méhnyak laphámsejtes karcinóma) a transzplantációt követő 2 éven belül. Nem terhes vagy szoptat. Negatív terhességi teszt A termékeny betegeknek hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: John E. Wagner, Jr., Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Vesebetegségek
- Urológiai betegségek
- Csontvelő-betegségek
- Hematológiai betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- DNS-javítás-hiányos rendellenességek
- Anémia, Hipoplasztikus, Veleszületett
- Vérszegénység, aplasztikus
- Veleszületett csontvelő-elégtelenség szindrómák
- Csontvelő-elégtelenség zavarai
- Vesetubuláris transzport, veleszületett hibák
- Anémia
- Fanconi szindróma
- Fanconi vérszegénység
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Fertőzésgátló szerek
- Autonóm ügynökök
- Perifériás idegrendszeri szerek
- Enzim gátlók
- Gyulladáscsökkentő szerek
- Reumaellenes szerek
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Hányáscsillapítók
- Gasztrointesztinális szerek
- Glükokortikoidok
- Hormonok
- Hormonok, hormonpótlók és hormonantagonisták
- Neuroprotektív szerek
- Védőszerek
- Daganatellenes szerek, alkilező
- Alkilező szerek
- Mieloablatív agonisták
- Bőrgyógyászati szerek
- Gombaellenes szerek
- Kalcineurin inhibitorok
- Metilprednizolon
- Ciklofoszfamid
- Fludarabine
- Antilimfocita szérum
- Ciklosporin
- Ciklosporinok
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 199/15109
- UMN-MT-1999-05
- UMN-MT9905
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .