Estudo Piloto de Mesilato de Gleevec/Imatinibe (STI-571, NSC 716051) em Pacientes com Neurofibromatose (NF1) com Neurofibromas Plexiformes (0908-09)

Critério de inclusão

1. Pacientes > 3 anos de idade.
2. Diagnóstico de neurofibromatose tipo 1 (NF1).
3. Presença de neurofibromas plexiformes clinicamente significativos (biópsia comprovada se possível com blocos de tecido disponíveis); definidos como tumores potencialmente fatais ou que afetam estruturas vitais ou prejudicam significativamente a qualidade de vida devido à dor ou outros sintomas.
4. Os pacientes devem ter doença mensurável por ressonância magnética (MRI).
5. Os pacientes devem ter Karnofsky > 70% ou Lansky > 50% e expectativa de vida > 2 meses.

6. Função adequada do órgão final, definida da seguinte forma:

   bilirrubina total < 1,5 x LSN, SGOT e SGPT < 2,5 x UNL, creatinina < 1,5 x LSN, CAN > 1,5 x 109/L, plaquetas > 100 x 109/L.

7. Os pacientes devem ser capazes de engolir comprimidos inteiros.
8. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter teste de gravidez negativo dentro de 7 dias antes do início da dosagem do medicamento do estudo. Mulheres pós-menopáusicas devem ser amenorreicas por pelo menos 12 meses para serem consideradas como não tendo potencial para engravidar. Pacientes masculinos e femininos com potencial reprodutivo devem concordar em empregar um método de controle de natalidade de barreira eficaz durante todo o estudo e por até 3 meses após a descontinuação do medicamento em estudo.
9. Consentimento informado por escrito e voluntário.

Critério de exclusão

1. O paciente recebeu qualquer outro agente experimental dentro de 28 dias do primeiro dia da dosagem do medicamento do estudo, a menos que a doença esteja progredindo rapidamente.
2. O paciente está < 5 anos livre de outra malignidade primária, exceto: se a outra malignidade primária não for clinicamente significativa nem exigir intervenção ativa, ou se outra malignidade primária for um câncer de pele basocelular ou um carcinoma cervical in situ. A existência de qualquer outra doença maligna não se permite.
3. Paciente com problemas cardíacos Grau III/IV, conforme definido pelos Critérios da New York Heart Association. (ou seja, insuficiência cardíaca congestiva, infarto do miocárdio dentro de 6 meses de estudo)
4. Pacientes do sexo feminino grávidas ou amamentando.
5. O paciente tem uma doença médica grave e/ou não controlada (ou seja, diabetes não controlada, doença renal crônica ou infecção ativa não controlada).
6. O paciente tem uma metástase cerebral conhecida. Alterações inespecíficas do SNC na RM/TC características de NF1 são permitidas, mas não são conhecidas malignidades do SNC.
7. O paciente tem doença hepática crônica conhecida (ou seja, hepatite crônica ativa e cirrose).
8. O paciente tem um diagnóstico conhecido de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).
9. O paciente recebeu quimioterapia dentro de 4 semanas (6 semanas para nitrosouréia ou mitomicina-C) antes da entrada no estudo, a menos que a doença esteja progredindo rapidamente.
10. Paciente previamente recebeu radioterapia para mais ou igual a 25% da medula óssea
11. O paciente teve uma grande cirurgia dentro de 2 semanas antes da entrada no estudo.
12. Paciente com qualquer histórico significativo de não adesão a regimes médicos ou com incapacidade de conceder consentimento informado confiável.
13. Pacientes que têm ou esperam receber estruturas metálicas permanentes (ou semipermanentes) presas ao corpo. (por exemplo, aparelho nos dentes, piercings), que seus médicos acreditam que irão interferir na ressonância magnética.