Badanie pilotażowe Gleevec/Mesylan imatynibu (STI-571, NSC 716051) u pacjenta z nerwiakowłókniakowatością (NF1) z nerwiakowłókniakami splotowatymi (0908-09)

Kryteria przyjęcia

1. Pacjenci w wieku > 3 lat.
2. Rozpoznanie nerwiakowłókniakowatości typu 1 (NF1).
3. Obecność klinicznie istotnych nerwiakowłókniaków splotowatych (potwierdzona biopsją, jeśli to możliwe, z dostępnymi blokami tkanek); zdefiniowane jako guzy, które potencjalnie zagrażają życiu lub naciekają na ważne dla życia struktury lub znacznie pogarszają jakość życia z powodu bólu lub innych objawów.
4. Pacjenci muszą mieć mierzalną chorobę za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI).
5. Pacjenci muszą mieć wskaźnik Karnofsky'ego > 70% lub Lansky'ego > 50% i oczekiwaną długość życia > 2 miesiące.

6. Odpowiednia funkcja narządów końcowych, zdefiniowana w następujący sposób:

   bilirubina całkowita < 1,5 x ULN, SGOT i SGPT < 2,5 x UNL, kreatynina < 1,5 x ULN, ANC > 1,5 x 109/l, płytki krwi > 100 x 109/l.

7. Pacjenci muszą być w stanie połykać całe tabletki.
8. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem dawkowania badanego leku. Kobiety po menopauzie muszą nie miesiączkować przez co najmniej 12 miesięcy, aby można je było uznać za zdolne do zajścia w ciążę. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na zastosowanie skutecznej barierowej metody kontroli urodzeń w trakcie badania i do 3 miesięcy po odstawieniu badanego leku.
9. Pisemna, dobrowolna świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia

1. Pacjent otrzymał jakiekolwiek inne badane leki w ciągu 28 dni od pierwszego dnia podania badanego leku, chyba że choroba szybko postępuje.
2. Pacjent jest <5 lat wolny od innego pierwotnego nowotworu złośliwego, z wyjątkiem: jeśli inny pierwotny nowotwór nie jest obecnie klinicznie istotny ani nie wymaga aktywnej interwencji lub jeśli innym pierwotnym nowotworem złośliwym jest rak podstawnokomórkowy skóry lub rak in situ szyjki macicy. Występowanie jakiejkolwiek innej choroby nowotworowej jest niedopuszczalne.
3. Pacjent z problemami kardiologicznymi stopnia III/IV zgodnie z kryteriami New York Heart Association Criteria. (tj. zastoinowa niewydolność serca, zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy badania)
4. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
5. Pacjent cierpi na ciężką i/lub niekontrolowaną chorobę medyczną (tj. niekontrolowaną cukrzycę, przewlekłą chorobę nerek lub aktywną niekontrolowaną infekcję).
6. Pacjent ma znane przerzuty do mózgu. Dozwolone są niespecyficzne zmiany w OUN w MRI/CT charakterystyczne dla NF1, ale nie znane nowotwory OUN.
7. U pacjenta rozpoznano przewlekłą chorobę wątroby (tj. przewlekłe czynne zapalenie wątroby i marskość wątroby).
8. U pacjenta rozpoznano zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
9. Pacjent otrzymał chemioterapię w ciągu 4 tygodni (6 tygodni w przypadku nitrozomocznika lub mitomycyny-C) przed włączeniem do badania, chyba że choroba szybko postępuje.
10. Pacjent otrzymał wcześniej radioterapię do co najmniej 25% szpiku kostnego
11. Pacjent przeszedł poważną operację w ciągu 2 tygodni przed włączeniem do badania.
12. Pacjent z jakąkolwiek znaczącą historią nieprzestrzegania schematów medycznych lub niezdolnością do wyrażenia wiarygodnej świadomej zgody.
13. Pacjenci, którzy mają lub spodziewają się otrzymać stałe (lub półstałe) metalowe struktury przymocowane do ich ciała. (np. aparat ortodontyczny na zębach, kolczyki w ciele), które zdaniem ich lekarzy będą zakłócać obraz MRI.