Gleevec/imatinib-mezilát (STI-571, NSC 716051) kísérleti vizsgálata Neurofibromatosisban (NF1) Plexiform neurofibromában szenvedő betegeknél (0908-09)

Bevételi kritériumok

1. 3 évesnél idősebb betegek.
2. Az 1-es típusú neurofibromatosis (NF1) diagnózisa.
3. Klinikailag jelentős plexiform neurofibromák jelenléte (biopszia lehetőség szerint rendelkezésre álló szövetblokkokkal igazolva); Olyan daganatokként határozzák meg, amelyek potenciálisan életveszélyesek vagy létfontosságú struktúrákat érintenek, vagy fájdalom vagy egyéb tünetek miatt jelentősen rontják az életminőséget.
4. A betegeknek mágneses rezonancia képalkotással (MRI) mérhető betegséggel kell rendelkezniük.
5. A betegek Karnofsky-értéke > 70%, Lansky > 50%, és várható élettartama > 2 hónap.

6. Megfelelő végszervműködés, amelyet a következők határoznak meg:

   összbilirubin < 1,5 x ULN, SGOT és SGPT < 2,5 x UNL, kreatinin < 1,5 x ULN, ANC > 1,5 x 109/L, vérlemezkék > 100 x 109/L.

7. A betegeknek képesnek kell lenniük az egész tabletták lenyelésére.
8. A fogamzóképes korú nőbetegeknek negatív terhességi tesztet kell mutatniuk a vizsgálati gyógyszer adagolásának megkezdése előtt 7 napon belül. A posztmenopauzás nőknek legalább 12 hónapig amenorrhoeásnak kell lenniük ahhoz, hogy nem fogamzóképesnek minősüljenek. A szaporodási potenciállal rendelkező férfi és női betegeknek meg kell állapodniuk abban, hogy a vizsgálat során és a vizsgálati gyógyszer abbahagyását követő 3 hónapig hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak.
9. Írásbeli, önkéntes tájékoztatáson alapuló beleegyezés.

Kizárási kritériumok

1. A beteg a vizsgálati gyógyszer adagolását követő 28 napon belül bármilyen más vizsgálati szert kapott, kivéve, ha a betegség gyorsan fejlődik.
2. A beteg 5 évnél fiatalabb más elsődleges rosszindulatú daganattól mentes, kivéve: ha a másik elsődleges rosszindulatú daganat jelenleg nem klinikailag jelentős, és nem igényel aktív beavatkozást, vagy ha más elsődleges rosszindulatú daganat bazálissejtes bőrrák vagy in situ méhnyakrák. Más rosszindulatú betegség fennállása nem megengedett.
3. A New York Heart Association Criteria által meghatározott III/IV. fokozatú szívproblémákkal küzdő beteg. (azaz pangásos szívelégtelenség, szívinfarktus a vizsgálattól számított 6 hónapon belül)
4. Terhes vagy szoptató nőbetegek.
5. A beteg súlyos és/vagy nem kontrollált egészségügyi betegségben szenved (azaz kontrollálatlan cukorbetegségben, krónikus vesebetegségben vagy aktív, kontrollálatlan fertőzésben).
6. A betegnek ismert agyi áttétje van. Az NF1-re jellemző MRI/CT nem specifikus központi idegrendszeri változások megengedettek, de nem ismert központi idegrendszeri rosszindulatú daganatok.
7. A beteg ismert krónikus májbetegségben (azaz krónikus aktív hepatitisben és cirrhosisban) szenved.
8. A betegnél humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés ismert.
9. A beteg kemoterápiát kapott 4 héten belül (nitrozourea vagy mitomicin-C esetében 6 héten belül) a vizsgálatba való belépés előtt, kivéve, ha a betegség gyorsan fejlődik.
10. A beteg korábban a csontvelő 25%-ánál nagyobb vagy egyenlő sugárkezelésben részesült
11. A betegen a vizsgálatba való belépés előtt 2 héten belül jelentős műtétet hajtottak végre.
12. Beteg, akinek a kórtörténetében jelentős mértékben nem tartották be az orvosi kezelési rendet, vagy nem tud megbízható, tájékozott beleegyezést adni.
13. Olyan betegek, akiknek a testükhöz rögzített (vagy félig állandó) fémszerkezetek vannak, vagy várhatóan kapni fognak. (pl. fogszabályzók, testpiercingek), amelyekről orvosaik úgy vélik, hogy megzavarják az MRI-t.