Toremifeno em Tumor Desmóide: Ensaio Clínico Prospectivo e Identificação de Potenciais Alvos Moleculares

Critério de inclusão:

• Pacientes adultos (idade > 18 anos) com fibromatose desmóide primária ou localmente recorrente, esporádica ou associada à PAF
• Diagnóstico histologicamente documentado de DF
• Pelo menos um local mensurável da doença em exames de TC ou RM, que não tenha sido previamente embolizado ou irradiado
• Doença progressiva demonstrada em ressonância magnética ou tomografia computadorizada com contraste por critérios de avaliação de resposta em tumores sólidos (RECIST)
• Evidência radiológica ou clínica de DP nos últimos 6 meses. A DP radiológica será definida de acordo com RECIST
• Status de desempenho ECOG: 0-2
• Terapia hormonal prévia, quimioterapia ou terapias direcionadas moleculares são permitidas
• Função adequada do órgão final, definida da seguinte forma: bilirrubina total < 1,5 x LSN, SGOT e SGPT < 2,5 x LSN (ou < 5 x LSN se houver metástases hepáticas), creatinina < 1,5 x LSN, CAN > 1,5 x 109/L , plaquetas > 100 x 109/L
• Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter teste de gravidez negativo dentro de 7 dias antes do início da dosagem do medicamento do estudo. Mulheres pós-menopáusicas devem estar amenorréicas por pelo menos 12 meses para serem consideradas como não tendo potencial para engravidar. Pacientes masculinos e femininos com potencial reprodutivo devem concordar em empregar um método de controle de natalidade de barreira eficaz durante todo o estudo e por até 3 meses após a descontinuação do medicamento em estudo
• Esperança de vida de pelo menos 6 meses
• Consentimento escrito, voluntário e informado.

Critério de exclusão:

• História prévia de trombose venosa profunda
• Evidência de QTc prolongado > 480 mseg (usando a correção de Bazett, para a qual a fórmula é: QTc = QT/√RR) ou história familiar de síndrome do QT longo
• Arritmia anterior
• Bradicardia clinicamente significativa
• Hiperplasia endometrial
• insuficiência hepática
• Outra terapia hormonal concomitante, incluindo contraceptivos hormonais
• O paciente recebeu qualquer outro agente experimental dentro de 28 dias do primeiro dia da dosagem do medicamento do estudo. - Doentes do sexo feminino grávidas ou a amamentar
• O paciente tem uma doença médica grave e/ou não controlada
• O paciente tem um diagnóstico conhecido de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV)
• O paciente recebeu quimioterapia dentro de 4 semanas antes da entrada no estudo
• O paciente teve uma grande cirurgia dentro de 2 semanas antes da entrada no estudo.