Torémifène dans la tumeur desmoïde : essai clinique prospectif et identification de cibles moléculaires potentielles

Critère d'intégration:

• Patients adultes (âge > 18 ans) atteints de fibromatose desmoïde primaire ou localement récurrente, sporadique ou associée à la PAF
• Diagnostic histologiquement documenté de DF
• Au moins un site mesurable de la maladie au scanner ou à l'IRM, qui n'a pas été préalablement embolisé ou irradié
• Maladie évolutive démontrée lors d'une IRM ou d'une tomodensitométrie avec contraste amélioré selon les critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides (RECIST)
• Preuve radiologique ou clinique de MP au cours des 6 mois précédents. La DP radiologique sera définie selon RECIST
• État des performances ECOG : 0-2
• Une hormonothérapie, une chimiothérapie ou des thérapies moléculaires ciblées antérieures sont autorisées
• Fonction adéquate des organes cibles, définie comme suit : bilirubine totale < 1,5 x LSN, SGOT et SGPT < 2,5 x UNL (ou < 5 x LSN si des métastases hépatiques sont présentes), créatinine < 1,5 x LSN, ANC > 1,5 x 109/L , plaquettes > 100 x 109/L
• Les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif dans les 7 jours précédant le début de l'administration du médicament à l'étude. Les femmes post-ménopausées doivent être en aménorrhée depuis au moins 12 mois pour être considérées comme n'ayant pas le potentiel de procréer. Les patients masculins et féminins en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode efficace de contrôle des naissances tout au long de l'étude et jusqu'à 3 mois après l'arrêt du médicament à l'étude.
• Espérance de vie d'au moins 6 mois
• Consentement écrit, volontaire et éclairé.

Critère d'exclusion:

• Antécédents de thrombose veineuse profonde
• Preuve d'un QTc prolongé > 480 msec (en utilisant la correction de Bazetts, dont la formule est : QTc = QT/√RR) ou antécédents de syndrome du QT long familial
• Antécédents d'arythmie
• Bradycardie cliniquement significative
• Hyperplasie de l'endomètre
• Insuffisance hépatique
• Autre thérapie hormonale concomitante, y compris les contraceptifs hormonaux
• Le patient a reçu tout autre agent expérimental dans les 28 jours suivant le premier jour d'administration du médicament à l'étude. - Patientes enceintes ou allaitantes
• Le patient a une maladie grave et/ou non contrôlée
• Le patient a un diagnostic connu d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
• Le patient a reçu une chimiothérapie dans les 4 semaines précédant l'entrée dans l'étude
• Le patient a subi une intervention chirurgicale majeure dans les 2 semaines précédant l'entrée dans l'étude.