Торемифен при десмоидной опухоли: проспективные клинические испытания и идентификация потенциальных молекулярных мишеней

Критерии включения:

• Взрослые пациенты (старше 18 лет) с первичным или местно-рецидивирующим, спорадическим или ассоциированным с САП десмоидным фиброматозом
• Гистологически подтвержденный диагноз ДФ
• По крайней мере один измеримый очаг заболевания на КТ или МРТ, который ранее не подвергался эмболизации или облучению
• Прогрессирующее заболевание, продемонстрированное при МРТ или КТ с контрастным усилением по критериям оценки ответа при солидных опухолях (RECIST)
• Рентгенологические или клинические признаки БП в течение предшествующих 6 мес. Рентгенологический PD будет определяться в соответствии с RECIST.
• Статус производительности ECOG: 0-2
• Разрешена предшествующая гормональная терапия, химиотерапия или молекулярная таргетная терапия.
• Адекватная функция органов-мишеней, определяемая следующим образом: общий билирубин < 1,5 x ВГН, SGOT и SGPT < 2,5 x UNL (или < 5 x ULN при наличии метастазов в печени), креатинин < 1,5 x ULN, ANC > 1,5 x 109/л , тромбоциты > 100 х 109/л
• Пациентки детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность в течение 7 дней до начала приема исследуемого препарата. Женщины в постменопаузе должны иметь аменорею в течение не менее 12 месяцев, чтобы считаться недетородным. Пациенты мужского и женского пола с репродуктивным потенциалом должны дать согласие на использование эффективного барьерного метода контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 3 месяцев после прекращения приема исследуемого препарата.
• Ожидаемая продолжительность жизни не менее 6 месяцев
• Письменное, добровольное, информированное согласие.

Критерий исключения:

• Предыдущий анамнез тромбоза глубоких вен
• Признаки удлинения интервала QTc >480 мс (с поправкой Базетта, для которой используется формула: QTc = QT/√RR) или семейный синдром удлиненного интервала QT в анамнезе
• Предыдущая аритмия
• Клинически значимая брадикардия
• Гиперплазия эндометрия
• Печеночная недостаточность
• Другая одновременная гормональная терапия, включая гормональные контрацептивы
• Пациент получал какие-либо другие исследуемые препараты в течение 28 дней после первого дня приема исследуемого препарата. - Пациенты женского пола, которые беременны или кормят грудью
• У пациента тяжелое и/или неконтролируемое заболевание
• У пациента есть известный диагноз инфекции вируса иммунодефицита человека (ВИЧ)
• Пациент получил химиотерапию в течение 4 недель до включения в исследование.
• Пациент перенес серьезную операцию в течение 2 недель до включения в исследование.