Toremifeno en tumor desmoide: ensayo clínico prospectivo e identificación de posibles dianas moleculares

Criterios de inclusión:

• Pacientes adultos (edad > 18 años) con fibromatosis desmoidea primaria o localmente recurrente, esporádica o asociada a PAF
• Diagnóstico documentado histológicamente de DF
• Al menos un sitio medible de la enfermedad en tomografías computarizadas o resonancias magnéticas, que no haya sido embolizado o irradiado previamente
• Enfermedad progresiva demostrada en resonancia magnética o tomografía computarizada con contraste mediante los criterios de evaluación de respuesta en tumores sólidos (RECIST)
• Evidencia radiológica o clínica de EP en los 6 meses previos. La DP radiológica se definirá según RECIST
• Estado de rendimiento ECOG: 0-2
• Se permite la terapia hormonal previa, la quimioterapia o las terapias moleculares dirigidas.
• Función adecuada del órgano diana, definida como la siguiente: bilirrubina total < 1,5 x ULN, SGOT y SGPT < 2,5 x UNL (o < 5 x ULN si hay metástasis hepáticas), creatinina < 1,5 x ULN, ANC > 1,5 x 109/L , plaquetas > 100 x 109/L
• Las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa dentro de los 7 días anteriores al inicio de la dosificación del fármaco del estudio. Las mujeres posmenopáusicas deben tener amenorrea durante al menos 12 meses para ser consideradas no fértiles. Los pacientes masculinos y femeninos con potencial reproductivo deben aceptar emplear un método anticonceptivo de barrera efectivo durante todo el estudio y hasta 3 meses después de la interrupción del fármaco del estudio.
• Esperanza de vida de al menos 6 meses.
• Consentimiento escrito, voluntario e informado.

Criterio de exclusión:

• Historia previa de trombosis venosa profunda
• Evidencia de QTc prolongado >480 mseg (usando la corrección de Bazetts, para la cual la fórmula es: QTc = QT/√RR) o antecedentes de síndrome de QT prolongado familiar
• Arritmia previa
• Bradicardia clínicamente significativa
• Hiperplasia endometrial
• Insuficiencia hepática
• Otra terapia hormonal concurrente, incluidos los anticonceptivos hormonales
• El paciente ha recibido cualquier otro agente en investigación dentro de los 28 días posteriores al primer día de administración de la dosis del fármaco del estudio. - Pacientes de sexo femenino que están embarazadas o amamantando
• El paciente tiene una enfermedad médica grave y/o no controlada
• El paciente tiene un diagnóstico conocido de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
• El paciente recibió quimioterapia dentro de las 4 semanas anteriores al ingreso al estudio.
• El paciente se sometió a una cirugía mayor dentro de las 2 semanas anteriores al ingreso al estudio.