Um estudo de fase III sobre segurança, farmacocinética e eficácia do fator de coagulação VIIa (PERSEPT2)
24 de fevereiro de 2022 atualizado por: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies
Um estudo de fase III sobre segurança, farmacocinética e eficácia do fator de coagulação VIIa (recombinante) em pacientes pediátricos com hemofilia A ou B congênita desde o nascimento até
O objetivo do estudo é avaliar a segurança, eficácia e farmacocinética de 2 regimes de dosagem separados (75µg/kg e 225 µg/kg) do Fator de Coagulação VIIa (Recombinante) para o tratamento de episódios hemorrágicos em pacientes hemofílicos A ou B com inibidores ao Fator VIII ou IX em 12 pacientes (do nascimento até <6 anos) e 12 pacientes (≥6 anos até <12 anos).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Um estudo de Fase III sobre segurança, farmacocinética e eficácia do fator de coagulação VIIa (recombinante) em pacientes pediátricos com hemofilia congênita A ou B desde o nascimento até <12 anos de idade com inibidores do fator VIII ou IX: PerSept 2
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
25
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Plovdiv, Bulgária
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi"
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Denver Hemophilia & Thrombosis Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73117
- Jimmy Everest Center for Cancer and Bleeding Disorders
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center at Dallas / Children's Medical Center
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Tbilisi, Geórgia
- Hematology of Department Hemophilia and Thromboses center
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Prague, Tcheca
- University Hospital Motol
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Kyiv, Ucrânia
- National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology (Ukraine)
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Lviv, Ucrânia
- Institute of blood pathology and transfusion medicine
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Benoni, África do Sul
- Worthwhile Clinical Trials
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 11 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- ser do sexo masculino com diagnóstico de hemofilia congênita A ou B de qualquer gravidade
- ter um dos seguintes:
- um teste de inibidor positivo BU ≥5, OU
- uma Unidade Bethesda (BU) <5, mas espera-se que tenha uma alta resposta anamnésica ao FVIII ou FIX, conforme demonstrado pelo histórico médico do paciente, impedindo o uso de produtos de fator VIII ou IX para tratar episódios hemorrágicos, OU
- um BU <5, mas que se espera ser refratário ao aumento da dosagem de FVIII ou FIX, conforme demonstrado pelo histórico médico do paciente, impedindo o uso de produtos de fator VIII ou IX para tratar episódios hemorrágicos
- ter idade desde o nascimento até <12 anos
- tiveram pelo menos 3 episódios hemorrágicos de qualquer gravidade nos últimos 6 meses
- os pais ou responsáveis legais devem ser capazes de entender e estar dispostos a cumprir as condições do protocolo
- os pais ou responsáveis legais devem ter lido, entendido e fornecido consentimento informado por escrito
Critério de exclusão:
- tem qualquer distúrbio de coagulação além da hemofilia A ou B
- ser imunossuprimido (ou seja, o paciente pode não estar recebendo medicação imunossupressora sistêmica; as contagens de grupo de diferenciação 4 (CD4) na triagem devem ser > 200/µL)
- tem alergia ou hipersensibilidade conhecida a coelhos
- tem contagem de plaquetas <100.000/mL
- teve um grande procedimento cirúrgico (por exemplo, ortopédico, abdominal) dentro de 1 mês antes da primeira administração do medicamento do estudo
- receberam um medicamento experimental dentro de 30 dias após a administração do primeiro medicamento do estudo, ou espera-se que recebam tal medicamento durante a participação neste estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Fator de coagulação VIIa (recombinante): 75 µg/kg
Esquema de tratamento de 75 µg/kg por 3 meses
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Um projeto cruzado para avaliar a eficácia de 2 regimes de dosagem separados (75 µg/kg e 225 µg/kg) de Fator de Coagulação VIIa (Recombinante) para o tratamento de episódios hemorrágicos em pacientes com hemofilia A ou B com inibidores do Fator VIII ou Fator IX
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Comparador Ativo: Fator de coagulação VIIa (recombinante): 225 µg/kg
Regime de tratamento de 225 µg/kg por 3 meses
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Um projeto cruzado para avaliar a eficácia de 2 regimes de dosagem separados (75 µg/kg e 225 µg/kg) de Fator de Coagulação VIIa (Recombinante) para o tratamento de episódios hemorrágicos em pacientes com hemofilia A ou B com inibidores do Fator VIII ou Fator IX
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de episódios de sangramento leve/moderado tratados com sucesso por exigência da FDA.
Prazo: 12 horas após a primeira administração do medicamento do estudo
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Para o endpoint primário de eficácia, o tratamento bem-sucedido do episódio de sangramento leve/moderado foi definido como o cumprimento de todos os seguintes:
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12 horas após a primeira administração do medicamento do estudo
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Proporção de episódios hemorrágicos tratados com sucesso (leve/moderado/grave) por definição da EMA
Prazo: 12 horas após a primeira administração do medicamento do estudo
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12 horas após a primeira administração do medicamento do estudo
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta "boa" ou "excelente" relatada pelo paciente para episódios de sangramento leve/moderado
Prazo: 12 horas após a primeira administração do medicamento do estudo
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Com base nas respostas "Bom" ou "Excelente" relatadas pelo paciente, conforme as descrições abaixo: Bom: Os sintomas de sangramento (por exemplo, inchaço, sensibilidade e diminuição da amplitude de movimento no caso de hemorragia musculoesquelética) foram amplamente reduzidos pelo tratamento, mas não desapareceram completamente. Os sintomas melhoraram o suficiente para não exigir mais infusões do medicamento do estudo. Excelente: Alívio total da dor e cessação dos sinais objetivos de sangramento (por exemplo, inchaço, sensibilidade e diminuição da amplitude de movimento no caso de hemorragia musculoesquelética). Nenhuma infusão adicional da droga do estudo foi necessária. |
12 horas após a primeira administração do medicamento do estudo
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Tempo para avaliação do paciente de uma resposta "boa" ou "excelente" para episódios de sangramento leve/moderado
Prazo: Dentro de 24 horas após o episódio de sangramento
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As categorias de resposta ao tratamento são descritas a seguir: Nenhum: Nenhum efeito perceptível do tratamento no sangramento ou piora da condição do paciente. A continuação do tratamento com o medicamento do estudo foi necessária. Moderado: Algum efeito do tratamento sobre o sangramento foi observado, por exemplo, diminuição da dor ou melhora dos sinais de sangramento, mas o sangramento continuou e exigiu tratamento contínuo com o medicamento do estudo. Bom: Os sintomas de sangramento (por exemplo, inchaço, sensibilidade e diminuição da amplitude de movimento no caso de hemorragia musculoesquelética) foram amplamente reduzidos pelo tratamento, mas não desapareceram completamente. Os sintomas melhoraram o suficiente para não exigir mais infusões do medicamento do estudo. Excelente: Alívio total da dor e cessação dos sinais objetivos de sangramento (por exemplo, inchaço, sensibilidade e diminuição da amplitude de movimento no caso de hemorragia musculoesquelética). Nenhuma infusão adicional da droga do estudo foi necessária. |
Dentro de 24 horas após o episódio de sangramento
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Número de administrações do medicamento do estudo por episódio de sangramento leve/moderado
Prazo: Dentro de 24 horas após o episódio de sangramento
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O número de administrações do medicamento do estudo com informação de dose não omissa para tratar um episódio de sangramento leve/moderado.
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Dentro de 24 horas após o episódio de sangramento
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Quantidade total do medicamento do estudo administrado por episódio de sangramento leve/moderado
Prazo: Dentro de 24 horas após o episódio de sangramento
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A quantidade total da droga do estudo administrada para tratar um episódio de sangramento leve/moderado.
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Dentro de 24 horas após o episódio de sangramento
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Episódios de sangramento leve/moderado com alívio bem-sucedido da dor
Prazo: 12 horas após a primeira administração do medicamento do estudo
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O alívio bem-sucedido da dor foi definido como uma escala visual analógica (EVA: 0-100; 0: nenhuma dor; 100: a pior dor possível) pontuação de dor 12 horas após a administração inicial do medicamento do estudo que era menor do que a pontuação de dor em o início do tratamento com o medicamento do estudo.
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12 horas após a primeira administração do medicamento do estudo
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Michael Wang, MD, University of Colorado, Denver
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
7 de dezembro de 2015
Conclusão Primária (Real)
30 de junho de 2017
Conclusão do estudo (Real)
30 de agosto de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de maio de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de maio de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
19 de maio de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de fevereiro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de fevereiro de 2022
Última verificação
1 de fevereiro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LFB-FVIIa-007-14
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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