Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze III o bezpečnosti, farmakokinetice a účinnosti koagulačního faktoru VIIa (PERSEPT2)

24. února 2022 aktualizováno: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Studie fáze III o bezpečnosti, farmakokinetice a účinnosti koagulačního faktoru VIIa (rekombinantního) u dětských pacientů s vrozenou hemofilií A nebo B od narození do

Účelem studie je posoudit bezpečnost, účinnost a farmakokinetiku 2 samostatných dávkových režimů (75 µg/kg a 225 µg/kg) koagulačního faktoru VIIa (rekombinantního) pro léčbu krvácivých epizod u pacientů s hemofilií A nebo B s inhibitory na faktor VIII nebo IX u 12 pacientů (od narození do <6 let) a 12 pacientů (ve věku ≥6 let až <12 let).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie fáze III o bezpečnosti, farmakokinetice a účinnosti koagulačního faktoru VIIa (rekombinantního) u dětských pacientů s vrozenou hemofilií A nebo B od narození do <12 let s inhibitory faktoru VIII nebo IX: podle 2. září

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Plovdiv, Bulharsko
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi"
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie
        • Hematology of Department Hemophilia and Thromboses center
  • Jižní Afrika
      • Benoni, Jižní Afrika
        • Worthwhile Clinical Trials
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia & Thrombosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73117
        • Jimmy Everest Center for Cancer and Bleeding Disorders
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas / Children's Medical Center
  • Ukrajina
      • Kyiv, Ukrajina
        • National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology (Ukraine)
      • Lviv, Ukrajina
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
  • Česko
      • Prague, Česko
        • University Hospital Motol

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • být muž s diagnózou vrozené hemofilie A nebo B jakékoli závažnosti
  • mít jednu z následujících možností:
  • pozitivní inhibitorový test BU ≥5, NEBO
  • jednotka Bethesda (BU) <5, ale očekává se, že bude mít vysokou anamnestickou odpověď na FVIII nebo FIX, jak bylo prokázáno z pacientovy anamnézy, což vylučuje použití přípravků s faktorem VIII nebo IX k léčbě krvácivých epizod, NEBO
  • BU <5, ale očekává se, že bude refrakterní na zvýšené dávkování FVIII nebo FIX, jak bylo prokázáno z pacientovy anamnézy, což vylučuje použití přípravků s faktorem VIII nebo IX k léčbě krvácivých příhod
  • být ve věku od narození do <12 let
  • měli za posledních 6 měsíců alespoň 3 epizody krvácení jakékoli závažnosti
  • rodiče nebo zákonní zástupci musí být schopni porozumět podmínkám protokolu a být ochotni je dodržovat
  • rodiče nebo zákonní zástupci si musí přečíst, pochopit a poskytnout písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • máte jakoukoli poruchu koagulace kromě hemofilie A nebo B
  • být imunosupresivní (tj. pacient nemusí dostávat systémovou imunosupresivní medikaci; počet shluků diferenciace 4 (CD4) při screeningu musí být >200/µL)
  • mají známou alergii nebo přecitlivělost na králíky
  • mají počet krevních destiček < 100 000/ml
  • prodělali velký chirurgický zákrok (např. ortopedické, břišní) do 1 měsíce před prvním podáním studovaného léku
  • dostali zkoumaný lék do 30 dnů od prvního podání studovaného léku nebo se u nich očekává, že takový lék dostanou během účasti v této studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Koagulační faktor Vila (rekombinantní): 75 ug/kg
75 µg/kg léčebný režim po dobu 3 měsíců
Biologický: Koagulační FVIIa (rekombinantní)
Křížový návrh pro hodnocení účinnosti 2 samostatných dávkových režimů (75 µg/kg a 225 µg/kg) koagulačního faktoru VIIa (rekombinantního) pro léčbu krvácivých epizod u pacientů s hemofilií A nebo B s inhibitory faktoru VIII nebo faktoru IX
Aktivní komparátor: Koagulační faktor Vila (rekombinantní): 225 ug/kg
225 µg/kg léčebný režim po dobu 3 měsíců
Biologický: Koagulační FVIIa (rekombinantní)
Křížový návrh pro hodnocení účinnosti 2 samostatných dávkových režimů (75 µg/kg a 225 µg/kg) koagulačního faktoru VIIa (rekombinantního) pro léčbu krvácivých epizod u pacientů s hemofilií A nebo B s inhibitory faktoru VIII nebo faktoru IX

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl úspěšně léčených epizod mírného/středního krvácení podle požadavku FDA.
Časové okno: 12 hodin po prvním podání studovaného léku

Pro primární cílový bod účinnosti byla úspěšná léčba mírné/střední krvácivé epizody definována jako splnění všech následujících podmínek:

  • „Dobrá“ nebo „výborná“ reakce zaznamenaná pacientem/rodičem/zákonným zástupcem nebo jiným pečovatelem v závislosti na věku a zralosti pacienta
  • Léčba studovaným lékem: Žádná další léčba LR769 po časovém bodu, kdy byla zaznamenána „dobrá“ nebo „výborná“ odpověď na tuto krvácivou epizodu
  • Pro tuto krvácivou epizodu není potřeba žádná další hemostatická léčba
  • Žádné podání krevních produktů, které by naznačovalo pokračování krvácení po časovém bodu, kdy byla zaznamenána „dobrá“ nebo „výborná“ odpověď na tuto krvácivou epizodu
  • Žádné zvýšení bolesti za časový bod, kdy byla zaznamenána „dobrá“ nebo „výborná“ odpověď na tuto krvácivou epizodu, kterou nelze vysvětlit jinak než jako pokračování krvácení
12 hodin po prvním podání studovaného léku
Podíl úspěšně léčených epizod krvácení (mírné/střední/závažné) podle definice EMA
Časové okno: 12 hodin po prvním podání studovaného léku
  • „Dobrá“ nebo „výborná“ reakce zaznamenaná pacientem/pečovatelem pro epizody mírného/středního krvácení;
  • „Dobrá“ nebo „výborná“ reakce zaznamenaná lékařem u epizod závažného krvácení.
12 hodin po prvním podání studovaného léku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pacientem hlášená „dobrá“ nebo „výborná“ reakce na epizody mírného/středního krvácení
Časové okno: 12 hodin po prvním podání studovaného léku

Na základě pacientem hlášených odpovědí „Dobré“ nebo „Výborné“ podle níže uvedených popisů:

Dobrý: Příznaky krvácení (např. otok, citlivost a snížený rozsah pohybu v případě muskuloskeletálního krvácení) byly léčbou do značné míry redukovány, ale zcela nezmizely. Symptomy se zlepšily natolik, že nevyžadovaly další infuze studovaného léku.

Vynikající: Úplná úleva od bolesti a zastavení objektivních známek krvácení (např. otok, citlivost a snížený rozsah pohybu v případě muskuloskeletálního krvácení). Nebyla vyžadována žádná další infuze studovaného léčiva.
12 hodin po prvním podání studovaného léku
Čas na pacientské posouzení „dobré“ nebo „výborné“ reakce na epizody mírného/středního krvácení
Časové okno: Do 24 hodin od Bleeding Episode

Kategorie reakce na léčbu jsou popsány následovně:

Žádný: Žádný znatelný účinek léčby na krvácení nebo zhoršení stavu pacienta. Bylo nutné pokračovat v léčbě studovaným lékem.

Střední: Byl pozorován určitý účinek léčby na krvácení, např. snížení bolesti nebo zlepšení příznaků krvácení, ale krvácení pokračovalo a vyžadovalo pokračování léčby studovaným lékem.

Dobrý: Příznaky krvácení (např. otok, citlivost a snížený rozsah pohybu v případě muskuloskeletálního krvácení) byly léčbou do značné míry redukovány, ale zcela nezmizely. Symptomy se zlepšily natolik, že nevyžadovaly další infuze studovaného léku.

Vynikající: Úplná úleva od bolesti a zastavení objektivních známek krvácení (např. otok, citlivost a snížený rozsah pohybu v případě muskuloskeletálního krvácení). Nebyla vyžadována žádná další infuze studovaného léčiva.
Do 24 hodin od Bleeding Episode
Počet podání studovaného léku na epizodu mírného/středního krvácení
Časové okno: Do 24 hodin od Bleeding Episode
Počet podání studovaného léku s nevynechanými informacemi o dávce za účelem léčby jedné mírné/střední krvácivé epizody.
Do 24 hodin od Bleeding Episode
Celkové množství podaného studijního léku na epizodu mírného/středního krvácení
Časové okno: Do 24 hodin od Bleeding Episode
Celkové množství studovaného léčiva podaného za účelem léčby jedné mírné/středně střední krvácivé epizody.
Do 24 hodin od Bleeding Episode

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mírné/střední epizody krvácení s úspěšnou úlevou od bolesti
Časové okno: 12 hodin po prvním podání studovaného léku
Úspěšná úleva od bolesti byla definována jako vizuální analogová škála (VAS: 0-100; 0: vůbec žádná bolest; 100: nejhorší možná bolest) skóre bolesti 12 hodin po počátečním podání studovaného léku, které bylo nižší než skóre bolesti při zahájení léčby studovaným lékem.
12 hodin po prvním podání studovaného léku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Spolupracovníci

LFB USA, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Michael Wang, MD, University of Colorado, Denver

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. prosince 2015

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2017

Dokončení studie (Aktuální)

30. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. května 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. května 2015

První zveřejněno (Odhad)

19. května 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. února 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. února 2022

Naposledy ověřeno

1. února 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LFB-FVIIa-007-14

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie A s inhibitory

Klinické studie na Koagulační FVIIa (rekombinantní)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit