Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie III fazy dotyczące bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności czynnika krzepnięcia VIIa (PERSEPT2)

24 lutego 2022 zaktualizowane przez: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Badanie III fazy dotyczące bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności czynnika krzepnięcia VIIa (rekombinowanego) u dzieci i młodzieży z wrodzoną hemofilią A lub B od urodzenia do

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki 2 oddzielnych schematów dawkowania (75 µg/kg i 225 µg/kg) czynnika krzepnięcia VIIa (rekombinowanego) w leczeniu epizodów krwawienia u pacjentów z hemofilią A lub B z inhibitorami na czynnik VIII lub IX u 12 pacjentów (od urodzenia do <6 lat) i 12 pacjentów (od ≥6 lat do <12 lat).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie III fazy dotyczące bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności czynnika krzepnięcia VIIa (rekombinowanego) u pacjentów pediatrycznych z wrodzoną hemofilią A lub B w wieku od urodzenia do <12 lat z inhibitorami czynnika VIII lub IX: PerSept 2

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Benoni, Afryka Południowa
        • Worthwhile Clinical Trials
  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi"
  • Czechy
      • Prague, Czechy
        • University Hospital Motol
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja
        • Hematology of Department Hemophilia and Thromboses center
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia & Thrombosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73117
        • Jimmy Everest Center for Cancer and Bleeding Disorders
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas / Children's Medical Center
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina
        • National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology (Ukraine)
      • Lviv, Ukraina
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • być mężczyzną z rozpoznaniem wrodzonej hemofilii A lub B o dowolnym nasileniu
  • mieć jedno z następujących:
  • pozytywny test inhibitora BU ≥5, OR
  • jednostka Bethesda (BU) <5, ale spodziewana jest wysoka odpowiedź anamnestyczna na FVIII lub FIX, jak wykazano na podstawie historii medycznej pacjenta, co wyklucza stosowanie produktów czynnika VIII lub IX w leczeniu epizodów krwawienia, LUB
  • BU <5, ale oczekuje się, że będzie oporny na zwiększone dawki FVIII lub FIX, jak wykazano na podstawie historii choroby pacjenta, co wyklucza stosowanie produktów czynnika VIII lub IX w leczeniu epizodów krwawienia
  • być w wieku od urodzenia do <12 lat
  • w ciągu ostatnich 6 miesięcy wystąpiły co najmniej 3 epizody krwawienia o dowolnym nasileniu
  • rodzice lub opiekunowie prawni muszą być zdolni do zrozumienia i gotowości do przestrzegania warunków protokołu
  • rodzice lub opiekunowie prawni muszą przeczytać, zrozumieć i przedstawić pisemną świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • u pacjenta występuje jakiekolwiek zaburzenie krzepnięcia inne niż hemofilia A lub B
  • być w stanie immunosupresji (tj. pacjent może nie otrzymywać ogólnoustrojowych leków immunosupresyjnych; liczba klasterów różnicowania 4 (CD4) podczas badania przesiewowego musi wynosić >200/µl)
  • mają znaną alergię lub nadwrażliwość na króliki
  • mieć liczbę płytek krwi <100 000/ml
  • przebył poważny zabieg chirurgiczny (np. ortopedyczne, brzuszne) w ciągu 1 miesiąca przed pierwszym podaniem badanego leku
  • otrzymali badany lek w ciągu 30 dni od pierwszego podania badanego leku lub oczekuje się, że otrzymają taki lek podczas udziału w tym badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Czynnik krzepnięcia VIIa (rekombinowany): 75 µg/kg
Schemat leczenia 75 µg/kg przez 3 miesiące
Biologiczny: Koagulacja FVIIa (rekombinowana)
Schemat krzyżowy do oceny skuteczności 2 oddzielnych schematów dawkowania (75 µg/kg i 225 µg/kg) czynnika krzepnięcia VIIa (rekombinowanego) w leczeniu epizodów krwawienia u pacjentów z hemofilią A lub B z inhibitorami czynnika VIII lub czynnika IX
Aktywny komparator: Czynnik krzepnięcia VIIa (rekombinowany): 225 µg/kg
Schemat leczenia 225 µg/kg przez 3 miesiące
Biologiczny: Koagulacja FVIIa (rekombinowana)
Schemat krzyżowy do oceny skuteczności 2 oddzielnych schematów dawkowania (75 µg/kg i 225 µg/kg) czynnika krzepnięcia VIIa (rekombinowanego) w leczeniu epizodów krwawienia u pacjentów z hemofilią A lub B z inhibitorami czynnika VIII lub czynnika IX

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pomyślnie wyleczonych epizodów krwawienia o nasileniu łagodnym/umiarkowanym zgodnie z wymaganiami FDA.
Ramy czasowe: 12 godzin po pierwszym podaniu badanego leku

W przypadku pierwszorzędowego punktu końcowego skuteczności skuteczne leczenie epizodu krwawienia o nasileniu łagodnym/umiarkowanym zdefiniowano jako spełnienie wszystkich poniższych kryteriów:

  • „Dobra” lub „doskonała” odpowiedź odnotowana przez pacjenta/rodzica/opiekuna prawnego lub innego opiekuna, w zależności od wieku i dojrzałości pacjenta
  • Leczenie badanym lekiem: Brak dalszego leczenia LR769 poza punktem czasowym, w którym odnotowano „dobrą” lub „doskonałą” odpowiedź na ten epizod krwawienia
  • W przypadku tego epizodu krwawienia nie jest potrzebne żadne inne leczenie hemostatyczne
  • Brak podawania produktów krwiopochodnych, które wskazywałyby na kontynuację krwawienia poza punkt czasowy, w którym odnotowano „dobrą” lub „doskonałą” odpowiedź na ten epizod krwawienia
  • Brak nasilenia bólu poza punktem czasowym, w którym odnotowano „dobrą” lub „doskonałą” odpowiedź na ten epizod krwawienia, którego nie można wyjaśnić inaczej niż kontynuacją krwawienia
12 godzin po pierwszym podaniu badanego leku
Odsetek skutecznie leczonych epizodów krwawienia (łagodne/umiarkowane/ciężkie) według definicji EMA
Ramy czasowe: 12 godzin po pierwszym podaniu badanego leku
  • „Dobra” lub „doskonała” odpowiedź odnotowana przez pacjenta/opiekuna na epizody łagodnego/umiarkowanego krwawienia;
  • „Dobra” lub „doskonała” odpowiedź odnotowana przez lekarza w przypadku epizodów ciężkiego krwawienia.
12 godzin po pierwszym podaniu badanego leku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zgłoszona przez pacjentów „dobra” lub „doskonała” odpowiedź na epizody krwawienia o nasileniu łagodnym/umiarkowanym
Ramy czasowe: 12 godzin po pierwszym podaniu badanego leku

Na podstawie zgłoszonych przez pacjentów odpowiedzi „Dobra” lub „Doskonała” zgodnie z poniższymi opisami:

Dobrze: Objawy krwawienia (np. obrzęk, tkliwość i zmniejszony zakres ruchu w przypadku krwotoku z układu mięśniowo-szkieletowego) zostały znacznie zmniejszone w wyniku leczenia, ale nie zniknęły całkowicie. Objawy poprawiły się na tyle, że nie wymagały więcej infuzji badanego leku.

Doskonałe: Całkowite ustąpienie bólu i ustanie obiektywnych objawów krwawienia (np. obrzęku, tkliwości i zmniejszonego zakresu ruchu w przypadku krwotoku z układu mięśniowo-szkieletowego). Dodatkowa infuzja badanego leku nie była wymagana.
12 godzin po pierwszym podaniu badanego leku
Czas do oceny przez pacjenta „dobrej” lub „doskonałej” odpowiedzi na łagodne/umiarkowane epizody krwawienia
Ramy czasowe: W ciągu 24 godzin od odcinka Krwawienie

Kategorie odpowiedzi na leczenie opisano w następujący sposób:

Brak: Brak zauważalnego wpływu leczenia na krwawienie lub pogorszenie stanu pacjenta. Konieczna była kontynuacja leczenia badanym lekiem.

Umiarkowane: Zaobserwowano pewien wpływ leczenia na krwawienie, np. zmniejszenie bólu lub złagodzenie objawów krwawienia, ale krwawienie trwało nadal i wymagało dalszego leczenia badanym lekiem.

Dobrze: Objawy krwawienia (np. obrzęk, tkliwość i zmniejszony zakres ruchu w przypadku krwotoku z układu mięśniowo-szkieletowego) zostały znacznie zmniejszone w wyniku leczenia, ale nie zniknęły całkowicie. Objawy poprawiły się na tyle, że nie wymagały więcej infuzji badanego leku.

Doskonałe: Całkowite ustąpienie bólu i ustanie obiektywnych objawów krwawienia (np. obrzęku, tkliwości i zmniejszonego zakresu ruchu w przypadku krwotoku z układu mięśniowo-szkieletowego). Dodatkowa infuzja badanego leku nie była wymagana.
W ciągu 24 godzin od odcinka Krwawienie
Liczba podań badanego leku na epizod łagodnego/umiarkowanego krwawienia
Ramy czasowe: W ciągu 24 godzin od odcinka Krwawienie
Liczba podań badanego leku bez brakujących informacji o dawce w celu leczenia jednego łagodnego/umiarkowanego epizodu krwawienia.
W ciągu 24 godzin od odcinka Krwawienie
Całkowita ilość podanego badanego leku na epizod łagodnego/umiarkowanego krwawienia
Ramy czasowe: W ciągu 24 godzin od odcinka Krwawienie
Całkowita ilość badanego leku podana w celu leczenia jednego łagodnego/umiarkowanego epizodu krwawienia.
W ciągu 24 godzin od odcinka Krwawienie

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Łagodne/umiarkowane epizody krwawienia ze skuteczną ulgą w bólu
Ramy czasowe: 12 godzin po pierwszym podaniu badanego leku
Pomyślne złagodzenie bólu zdefiniowano jako punktację bólu w wizualnej skali analogowej (VAS: 0-100; 0: całkowity brak bólu; 100: najgorszy możliwy ból) po 12 godzinach od pierwszego podania badanego leku, która była mniejsza niż punktacja bólu w rozpoczęcie leczenia badanym lekiem.
12 godzin po pierwszym podaniu badanego leku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Współpracownicy

LFB USA, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Michael Wang, MD, University of Colorado, Denver

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 maja 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 maja 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 lutego 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 lutego 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LFB-FVIIa-007-14

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Koagulacja FVIIa (rekombinowana)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Pakistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj