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Une étude de phase III sur l'innocuité, la pharmacocinétique et l'efficacité du facteur de coagulation VIIa (PERSEPT2)

24 février 2022 mis à jour par: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Une étude de phase III sur l'innocuité, la pharmacocinétique et l'efficacité du facteur de coagulation VIIa (recombinant) chez les patients pédiatriques atteints d'hémophilie congénitale A ou B de la naissance à

Le but de l'étude est d'évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique de 2 schémas posologiques distincts (75 µg/kg et 225 µg/kg) de facteur de coagulation VIIa (recombinant) pour le traitement des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A ou B avec inhibiteurs. au facteur VIII ou IX chez 12 patients (de la naissance à < 6 ans) et 12 patients (≥ 6 ans à < 12 ans).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude de phase III sur l'innocuité, la pharmacocinétique et l'efficacité du facteur de coagulation VIIa (recombinant) chez les patients pédiatriques atteints d'hémophilie congénitale A ou B de la naissance à moins de 12 ans avec des inhibiteurs du facteur VIII ou IX : PerSept 2

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

25

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Benoni, Afrique du Sud
        • Worthwhile Clinical Trials
  • Bulgarie
      • Plovdiv, Bulgarie
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi"
  • Géorgie
      • Tbilisi, Géorgie
        • Hematology of Department Hemophilia and Thromboses center
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie
        • University Hospital Motol
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine
        • National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology (Ukraine)
      • Lviv, Ukraine
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia & Thrombosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73117
        • Jimmy Everest Center for Cancer and Bleeding Disorders
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas / Children's Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 11 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • être de sexe masculin avec un diagnostic d'hémophilie congénitale A ou B de toute gravité
  • avoir l'un des éléments suivants :
  • un test inhibiteur positif UB ≥5, OU
  • une unité Bethesda (UB) < 5 mais dont on attend une réponse anamnestique élevée au FVIII ou au FIX, comme le démontrent les antécédents médicaux du patient, excluant l'utilisation de produits de facteur VIII ou IX pour traiter les épisodes hémorragiques, OU
  • un UB < 5 mais qui devrait être réfractaire à une augmentation de la dose de FVIII ou de FIX, comme le démontrent les antécédents médicaux du patient, excluant l'utilisation de produits de facteur VIII ou IX pour traiter les épisodes hémorragiques
  • être âgé de la naissance à moins de 12 ans
  • ont connu au moins 3 épisodes hémorragiques de toute gravité au cours des 6 derniers mois
  • les parents ou tuteurs légaux doivent être capables de comprendre et être disposés à respecter les conditions du protocole
  • les parents ou les tuteurs légaux doivent avoir lu, compris et fourni un consentement éclairé écrit

Critère d'exclusion:

  • avez un trouble de la coagulation autre que l'hémophilie A ou B
  • être immunodéprimé (c'est-à-dire que le patient peut ne pas recevoir de médicaments immunosuppresseurs systémiques ; le nombre de groupes de différenciation 4 (CD4) au moment du dépistage doit être > 200/µL)
  • avez une allergie ou une hypersensibilité connue aux lapins
  • avoir une numération plaquettaire <100 000/mL
  • avez subi une intervention chirurgicale majeure (par ex. orthopédique, abdominal) dans le mois précédant la première administration du médicament à l'étude
  • ont reçu un médicament expérimental dans les 30 jours suivant l'administration du premier médicament à l'étude, ou devraient recevoir un tel médicament pendant la participation à cette étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Facteur de coagulation VIIa (recombinant) : 75 µg/kg
Régime de traitement de 75 µg/kg pendant 3 mois
Biologique: Coagulation FVIIa (recombinant)
Une conception croisée pour évaluer l'efficacité de 2 schémas posologiques distincts (75 µg/kg et 225 µg/kg) de facteur de coagulation VIIa (recombinant) pour le traitement des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A ou B présentant des inhibiteurs du facteur VIII ou du facteur IX
Comparateur actif: Facteur de coagulation VIIa (recombinant) : 225 µg/kg
Régime de traitement de 225 µg/kg pendant 3 mois
Biologique: Coagulation FVIIa (recombinant)
Une conception croisée pour évaluer l'efficacité de 2 schémas posologiques distincts (75 µg/kg et 225 µg/kg) de facteur de coagulation VIIa (recombinant) pour le traitement des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A ou B présentant des inhibiteurs du facteur VIII ou du facteur IX

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion d'épisodes hémorragiques légers/modérés traités avec succès selon les exigences de la FDA.
Délai: 12 heures après la première administration du médicament à l'étude

Pour le critère principal d'évaluation de l'efficacité, le succès du traitement d'un épisode hémorragique léger/modéré a été défini comme répondant à tous les critères suivants :

  • Réponse « bonne » ou « excellente » notée par le patient/parent/tuteur légal ou autre soignant, selon l'âge et la maturité du patient
  • Traitement médicamenteux à l'étude : aucun autre traitement avec LR769 au-delà du moment où une réponse « bonne » ou « excellente » pour cet épisode hémorragique a été notée
  • Aucun autre traitement hémostatique nécessaire pour cet épisode hémorragique
  • Aucune administration de produits sanguins qui indiquerait la poursuite du saignement au-delà du moment où une réponse « bonne » ou « excellente » pour cet épisode hémorragique a été notée
  • Aucune augmentation de la douleur au-delà du moment où une réponse « bonne » ou « excellente » pour cet épisode hémorragique a été notée et ne pouvait être expliquée autrement que par la poursuite du saignement
12 heures après la première administration du médicament à l'étude
Proportion d'épisodes hémorragiques traités avec succès (légers/modérés/sévères) selon la définition de l'EMA
Délai: 12 heures après la première administration du médicament à l'étude
  • Réponse « bonne » ou « excellente » notée par le patient/soignant pour les épisodes hémorragiques légers/modérés ;
  • Réponse « bonne » ou « excellente » notée par le médecin pour les épisodes hémorragiques graves.
12 heures après la première administration du médicament à l'étude

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse « bonne » ou « excellente » rapportée par le patient pour les épisodes de saignement légers/modérés
Délai: 12 heures après la première administration du médicament à l'étude

Basé sur les réponses "bonnes" ou "excellentes" rapportées par les patients selon les descriptions ci-dessous :

Bon : Les symptômes de saignement (par exemple, gonflement, sensibilité et diminution de l'amplitude des mouvements dans le cas d'une hémorragie musculo-squelettique) avaient été largement réduits par le traitement, mais n'avaient pas complètement disparu. Les symptômes s'étaient suffisamment améliorés pour ne pas nécessiter plus de perfusions du médicament à l'étude.

Excellent : soulagement complet de la douleur et disparition des signes objectifs de saignement (par exemple, gonflement, sensibilité et diminution de l'amplitude des mouvements en cas d'hémorragie musculo-squelettique). Aucune perfusion supplémentaire du médicament à l'étude n'a été nécessaire.
12 heures après la première administration du médicament à l'étude
Délai jusqu'à l'évaluation par le patient d'une réponse « bonne » ou « excellente » pour les épisodes hémorragiques légers/modérés
Délai: Dans les 24 heures suivant l'épisode de saignement

Les catégories de réponse au traitement sont décrites comme suit :

Aucun : aucun effet notable du traitement sur le saignement ou l'aggravation de l'état du patient. La poursuite du traitement avec le médicament à l'étude était nécessaire.

Modéré : un certain effet du traitement sur le saignement a été observé, par exemple, une diminution de la douleur ou une amélioration des signes de saignement, mais le saignement a continué et a nécessité un traitement continu avec le médicament à l'étude.

Bon : les symptômes de saignement (par exemple, gonflement, sensibilité et diminution de l'amplitude des mouvements dans le cas d'une hémorragie musculo-squelettique) avaient été largement réduits par le traitement, mais n'avaient pas complètement disparu. Les symptômes s'étaient suffisamment améliorés pour ne pas nécessiter plus de perfusions du médicament à l'étude.

Excellent : soulagement complet de la douleur et disparition des signes objectifs de saignement (par exemple, gonflement, sensibilité et diminution de l'amplitude des mouvements en cas d'hémorragie musculo-squelettique). Aucune perfusion supplémentaire du médicament à l'étude n'a été nécessaire.
Dans les 24 heures suivant l'épisode de saignement
Nombre d'administrations du médicament à l'étude par épisode de saignement léger/modéré
Délai: Dans les 24 heures suivant l'épisode de saignement
Le nombre d'administrations de médicaments à l'étude avec des informations de dose non manquantes afin de traiter un épisode hémorragique léger/modéré.
Dans les 24 heures suivant l'épisode de saignement
Quantité totale de médicament à l'étude administrée par épisode de saignement léger/modéré
Délai: Dans les 24 heures suivant l'épisode de saignement
La quantité totale de médicament à l'étude administrée pour traiter un épisode hémorragique léger/modéré.
Dans les 24 heures suivant l'épisode de saignement

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Épisodes de saignement légers/modérés avec un soulagement efficace de la douleur
Délai: 12 heures après la première administration du médicament à l'étude
Le soulagement réussi de la douleur a été défini comme un score de douleur à l'échelle visuelle analogique (EVA : 0-100 ; 0 : aucune douleur ; 100 : la pire douleur jamais possible) à 12 heures après l'administration initiale du médicament à l'étude qui était inférieur au score de douleur à le début du traitement avec le médicament à l'étude.
12 heures après la première administration du médicament à l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Collaborateurs

LFB USA, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Michael Wang, MD, University of Colorado, Denver

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 décembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

30 juin 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

30 août 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 mai 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 mai 2015

Première publication (Estimation)

19 mai 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 février 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 février 2022

Dernière vérification

1 février 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LFB-FVIIa-007-14

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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