Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы III безопасности, фармакокинетики и эффективности фактора свертывания крови VIIa (PERSEPT2)

24 февраля 2022 г. обновлено: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Исследование фазы III безопасности, фармакокинетики и эффективности фактора свертывания крови VIIa (рекомбинантного) у детей с врожденной гемофилией А или В от рождения до

Целью исследования является оценка безопасности, эффективности и фармакокинетики двух отдельных режимов дозирования (75 мкг/кг и 225 мкг/кг) фактора свертывания крови VIIa (рекомбинантного) для лечения эпизодов кровотечения у пациентов с гемофилией А или В с ингибиторами. к фактору VIII или IX у 12 пациентов (от рождения до 6 лет) и 12 пациентов (от ≥6 лет до <12 лет).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование фазы III безопасности, фармакокинетики и эффективности фактора свертывания крови VIIa (рекомбинантного) у детей с врожденной гемофилией А или В от рождения до 12 лет, принимающих ингибиторы фактора VIII или IX: PerSept 2

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

25

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Болгария
      • Plovdiv, Болгария
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi"
  • Грузия
      • Tbilisi, Грузия
        • Hematology of Department Hemophilia and Thromboses center
  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia & Thrombosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73117
        • Jimmy Everest Center for Cancer and Bleeding Disorders
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas / Children's Medical Center
  • Украина
      • Kyiv, Украина
        • National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology (Ukraine)
      • Lviv, Украина
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
  • Чехия
      • Prague, Чехия
        • University Hospital Motol
  • Южная Африка
      • Benoni, Южная Африка
        • Worthwhile Clinical Trials

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 11 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • быть мужчиной с диагнозом врожденной гемофилии А или В любой степени тяжести
  • иметь одно из следующего:
  • положительный тест на ингибиторы BU ≥5, ИЛИ
  • единица Bethesda (BU) <5, но ожидается высокий анамнестический ответ на FVIII или FIX, как показано в истории болезни пациента, что исключает использование продуктов фактора VIII или IX для лечения эпизодов кровотечения, ИЛИ
  • a BU <5, но ожидается, что он будет невосприимчив к повышенным дозам FVIII или FIX, как показано в истории болезни пациента, что исключает использование продуктов фактора VIII или IX для лечения эпизодов кровотечения.
  • быть в возрасте от рождения до <12 лет
  • пережили не менее 3 эпизодов кровотечения любой степени тяжести за последние 6 месяцев
  • родители или законные опекуны должны быть способны понимать и быть готовы соблюдать условия протокола
  • родители или законные опекуны должны прочитать, понять и предоставить письменное информированное согласие

Критерий исключения:

  • имеют какие-либо нарушения свертывания крови, кроме гемофилии А или В
  • быть иммуносупрессивным (т. е. пациент может не получать системные иммунодепрессанты; число кластеров дифференцировки 4 (CD4) при скрининге должно быть > 200/мкл)
  • имеете известную аллергию или гиперчувствительность к кроликам
  • имеют количество тромбоцитов <100 000/мл
  • перенесли серьезное хирургическое вмешательство (например, ортопедический, абдоминальный) в течение 1 месяца до первого введения исследуемого препарата
  • получили исследуемый препарат в течение 30 дней после первого приема исследуемого препарата или ожидается получение такого препарата во время участия в этом исследовании

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Фактор свертывания крови VIIa (рекомбинантный): 75 мкг/кг
Схема лечения 75 мкг/кг в течение 3 месяцев
Биологический: Коагуляция FVIIa (рекомбинантный)
Перекрестный дизайн для оценки эффективности двух отдельных режимов дозирования (75 мкг/кг и 225 мкг/кг) фактора свертывания крови VIIa (рекомбинантного) для лечения эпизодов кровотечения у пациентов с гемофилией А или В с ингибиторами фактора VIII или фактора IX
Активный компаратор: Фактор свертывания крови VIIa (рекомбинантный): 225 мкг/кг.
Схема лечения 225 мкг/кг в течение 3 месяцев
Биологический: Коагуляция FVIIa (рекомбинантный)
Перекрестный дизайн для оценки эффективности двух отдельных режимов дозирования (75 мкг/кг и 225 мкг/кг) фактора свертывания крови VIIa (рекомбинантного) для лечения эпизодов кровотечения у пациентов с гемофилией А или В с ингибиторами фактора VIII или фактора IX

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля успешно вылеченных эпизодов кровотечения легкой/умеренной степени в соответствии с требованиями FDA.
Временное ограничение: Через 12 часов после первого введения исследуемого препарата

Для первичной конечной точки эффективности успешное лечение легкого/умеренного эпизода кровотечения определялось как выполнение всех следующих условий:

  • «Хороший» или «отличный» ответ, отмеченный пациентом/родителем/законным опекуном или другим опекуном, в зависимости от возраста и зрелости пациента.
  • Исследуемое лекарственное лечение: дальнейшее лечение LR769 не проводилось после того, как был отмечен «хороший» или «отличный» ответ на этот эпизод кровотечения.
  • Никакого другого кровоостанавливающего лечения не требуется для этого эпизода кровотечения.
  • Отсутствие введения продуктов крови, которые указывали бы на продолжение кровотечения после того, как был отмечен «хороший» или «отличный» ответ на этот эпизод кровотечения.
  • Нет усиления боли после временной точки, когда был отмечен «хороший» или «отличный» ответ на этот эпизод кровотечения, который нельзя было объяснить иначе, как продолжением кровотечения.
Через 12 часов после первого введения исследуемого препарата
Доля успешно вылеченных эпизодов кровотечения (легких/умеренных/тяжелых) в соответствии с определением EMA
Временное ограничение: Через 12 часов после первого введения исследуемого препарата
  • «Хороший» или «отличный» ответ, отмеченный пациентом/лицом, осуществляющим уход, при легких/умеренных эпизодах кровотечения;
  • «Хороший» или «отличный» ответ, отмеченный врачом при эпизодах сильного кровотечения.
Через 12 часов после первого введения исследуемого препарата

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка пациентом «хорошего» или «отличного» ответа на легкие/умеренные эпизоды кровотечения
Временное ограничение: Через 12 часов после первого введения исследуемого препарата

На основании отзывов пациентов «хорошо» или «отлично» в соответствии с приведенными ниже описаниями:

Хорошее: симптомы кровотечения (например, отек, болезненность и уменьшение объема движений в случае скелетно-мышечного кровоизлияния) в значительной степени уменьшились в результате лечения, но не исчезли полностью. Симптомы улучшились настолько, что не потребовались дополнительные инфузии исследуемого препарата.

Отлично: полное облегчение боли и прекращение объективных признаков кровотечения (например, отека, болезненности и уменьшения объема движений в случае скелетно-мышечного кровоизлияния). Дополнительной инфузии исследуемого препарата не требовалось.
Через 12 часов после первого введения исследуемого препарата
Время до оценки пациентом «хорошего» или «отличного» ответа на легкие/умеренные эпизоды кровотечения
Временное ограничение: В течение 24 часов после эпизода кровотечения

Категории ответа на лечение описываются следующим образом:

Нет: Нет заметного влияния лечения на кровотечение или ухудшение состояния пациента. Было необходимо продолжение лечения исследуемым препаратом.

Умеренная: было замечено некоторое влияние лечения на кровотечение, например, уменьшилась боль или уменьшились признаки кровотечения, но кровотечение продолжалось и требовало продолжения лечения исследуемым препаратом.

Хорошее: симптомы кровотечения (например, отек, болезненность и уменьшение объема движений в случае костно-мышечного кровотечения) в значительной степени уменьшились в результате лечения, но не исчезли полностью. Симптомы улучшились настолько, что не потребовались дополнительные инфузии исследуемого препарата.

Отлично: полное облегчение боли и прекращение объективных признаков кровотечения (например, отека, болезненности и уменьшения объема движений в случае костно-мышечного кровотечения). Дополнительной инфузии исследуемого препарата не требовалось.
В течение 24 часов после эпизода кровотечения
Количество введений исследуемого препарата на эпизод легкого/умеренного кровотечения
Временное ограничение: В течение 24 часов после эпизода кровотечения
Количество введений исследуемого препарата с неотсутствующей информацией о дозе для лечения одного легкого/умеренного эпизода кровотечения.
В течение 24 часов после эпизода кровотечения
Общее количество исследуемого препарата, вводимого на эпизод легкого/умеренного кровотечения
Временное ограничение: В течение 24 часов после эпизода кровотечения
Общее количество исследуемого препарата, введенного для лечения одного легкого/умеренного эпизода кровотечения.
В течение 24 часов после эпизода кровотечения

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Легкие/умеренные эпизоды кровотечения с успешным обезболиванием
Временное ограничение: Через 12 часов после первого введения исследуемого препарата
Успешное облегчение боли определяли по визуальной аналоговой шкале (ВАШ: 0-100; 0: отсутствие боли вообще; 100: самая сильная боль из возможных) по шкале боли через 12 часов после первоначального введения исследуемого препарата, которая была меньше, чем оценка боли при начало лечения исследуемым препаратом.
Через 12 часов после первого введения исследуемого препарата

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Соавторы

LFB USA, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Michael Wang, MD, University of Colorado, Denver

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 декабря 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 июня 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 августа 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 мая 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 мая 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 мая 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 февраля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 февраля 2022 г.

Последняя проверка

1 февраля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LFB-FVIIa-007-14

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Коагуляция FVIIa (рекомбинантный)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mauritius

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться