Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen III tutkimus hyytymistekijä VIIa:n turvallisuudesta, farmakokinetiikasta ja tehosta (PERSEPT2)

torstai 24. helmikuuta 2022 päivittänyt: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Vaiheen III tutkimus hyytymistekijä VIIa:n (rekombinantti) turvallisuudesta, farmakokinetiikasta ja tehokkuudesta synnynnäisillä A- tai B-hemofilia-lapsipotilailla syntymästä

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida hyytymistekijä VIIa:n (rekombinantti) kahden erillisen annostusohjelman (75 µg/kg ja 225 µg/kg) turvallisuutta, tehokkuutta ja farmakokinetiikkaa verenvuotojaksojen hoidossa hemofilia A- tai B-potilailla, joilla on estäjiä. tekijä VIII tai IX 12 potilaalla (syntynyt alle 6-vuotiaille) ja 12 potilaalla (≥6-vuotiaista <12-vuotiaille).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaiheen III tutkimus hyytymistekijän VIIa (rekombinantti) turvallisuudesta, farmakokinetiikasta ja tehosta synnynnäisillä hemofilia A tai B lapsipotilailla syntymästä alle 12-vuotiaisiin, joilla on tekijä VIII tai IX estäjiä: Syyskuu 2

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi"
  • Etelä-Afrikka
      • Benoni, Etelä-Afrikka
        • Worthwhile Clinical Trials
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Hematology of Department Hemophilia and Thromboses center
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki
        • University Hospital Motol
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina
        • National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology (Ukraine)
      • Lviv, Ukraina
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia & Thrombosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73117
        • Jimmy Everest Center for Cancer and Bleeding Disorders
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas / Children's Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • olla mies, jolla on diagnosoitu synnynnäinen hemofilia A tai B, minkä vakavuudesta tahansa
  • sinulla on jokin seuraavista:
  • positiivinen inhibiittoritesti BU ≥5, TAI
  • Bethesda-yksikkö (BU) <5, mutta sillä odotetaan olevan korkea anamnestinen vaste FVIII:lle tai FIX:lle, kuten potilaan sairaushistoria osoittaa, mikä sulkee pois tekijä VIII- tai IX-tuotteiden käytön verenvuotokohtausten hoitoon, TAI
  • BU <5, mutta sen odotetaan olevan vastustuskykyinen FVIII:n tai FIX:n suurelle annoksille, kuten potilaan sairaushistoria osoittaa, mikä estää tekijä VIII tai IX tuotteiden käytön verenvuotojaksojen hoitoon
  • oltava syntymästä <12-vuotiaaksi
  • sinulla on ollut vähintään 3 vuotokohtausta minkä tahansa vaikeusasteelta viimeisen 6 kuukauden aikana
  • vanhempien tai laillisten huoltajien on kyettävä ymmärtämään pöytäkirjan ehtoja ja olemaan halukkaita noudattamaan niitä
  • vanhempien tai laillisten huoltajien on täytynyt lukea, ymmärtää ja antaa kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • sinulla on jokin muu hyytymishäiriö kuin hemofilia A tai B
  • olla immunosuppressoitu (eli potilas ei ehkä saa systeemistä immunosuppressiivista lääkitystä; klusterin differentiaatio 4 (CD4) lukemien on oltava seulonnassa >200/µl)
  • sinulla on tunnettu allergia tai yliherkkyys kaneille
  • verihiutaleiden määrä <100 000/ml
  • sinulle on tehty suuri kirurginen toimenpide (esim. ortopedinen, vatsaontelo) kuukauden sisällä ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa
  • ovat saaneet tutkimuslääkettä 30 päivän kuluessa ensimmäisestä tutkimuslääkkeen antamisesta tai heidän odotetaan saavan tällaista lääkettä osallistuessaan tähän tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Hyytymistekijä VIIa (rekombinantti): 75 µg/kg
75 µg/kg hoito-ohjelma 3 kuukauden ajan
Biologinen: Koagulaatio FVIIa (rekombinantti)
Ristikkäinen suunnittelu, jolla arvioidaan hyytymistekijä VIIa:n (rekombinantti) kahden erillisen annostusohjelman (75 µg/kg ja 225 µg/kg) tehoa verenvuotojaksojen hoidossa hemofilia A- tai B-potilailla, joilla on tekijä VIII:n tai tekijän estäjiä. IX
Active Comparator: Hyytymistekijä VIIa (rekombinantti): 225 µg/kg
225 µg/kg hoito-ohjelma 3 kuukauden ajan
Biologinen: Koagulaatio FVIIa (rekombinantti)
Ristikkäinen suunnittelu, jolla arvioidaan hyytymistekijä VIIa:n (rekombinantti) kahden erillisen annostusohjelman (75 µg/kg ja 225 µg/kg) tehoa verenvuotojaksojen hoidossa hemofilia A- tai B-potilailla, joilla on tekijä VIII:n tai tekijän estäjiä. IX

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Onnistuneesti hoidettujen lievien/keskivaivojen verenvuotojaksojen osuus FDA:n vaatimuksesta.
Aikaikkuna: 12 tuntia tutkimuslääkkeen ensimmäisen annon jälkeen

Ensisijaisen tehokkuuden päätetapahtumana lievän/kohtalaisen verenvuotojakson onnistuneen hoidon määriteltiin täyttävän kaikki seuraavat:

  • "Hyvä" tai "erinomainen" vastaus, jonka potilas/vanhempi/huoltaja tai muu hoitaja on havainnut potilaan iästä ja kypsyydestä riippuen
  • Tutkimuslääkehoito: Ei muuta hoitoa LR769:llä sen ajankohdan jälkeen, jolloin havaittiin "hyvä" tai "erinomainen" vaste tähän verenvuotojaksoon
  • Mitään muuta hemostaattista hoitoa ei tarvita tähän verenvuotojaksoon
  • Ei annettu verivalmisteita, jotka osoittaisivat verenvuodon jatkumisen sen ajankohdan jälkeen, jolloin havaittiin "hyvä" tai "erinomainen" vaste tälle verenvuotojaksolle
  • Ei kivun lisääntymistä sen ajankohdan jälkeen, jolloin havaittiin "hyvä" tai "erinomainen" vaste tälle verenvuotojaksolle, jota ei voitu selittää muuten kuin verenvuodon jatkumisena
12 tuntia tutkimuslääkkeen ensimmäisen annon jälkeen
Onnistuneesti hoidettujen verenvuotojaksojen osuus (lievä/kohtalainen/vaikea) EMA-määritelmän mukaan
Aikaikkuna: 12 tuntia tutkimuslääkkeen ensimmäisen annon jälkeen
  • "Hyvä" tai "erinomainen" vaste, jonka potilas/hoitaja on havainnut lievissä/keskivaikeissa verenvuotojaksoissa;
  • Lääkärin havaitsema "hyvä" tai "erinomainen" vaste vakaviin verenvuotojaksoihin.
12 tuntia tutkimuslääkkeen ensimmäisen annon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaan ilmoittama "hyvä" tai "erinomainen" vaste lievissä/keskivaikeissa verenvuotojaksoissa
Aikaikkuna: 12 tunnin kuluttua tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annosta

Perustuu potilaan ilmoittamiin "hyviin" tai "erinomaisiin" vastauksiin alla olevien kuvausten mukaisesti:

Hyvä: verenvuodon oireet (esim. turvotus, arkuus ja liikeratojen heikkeneminen tuki- ja liikuntaelimistön verenvuodon tapauksessa) olivat suurelta osin vähentyneet hoidon myötä, mutta ne eivät olleet kadonneet kokonaan. Oireet olivat parantuneet tarpeeksi, jotta tutkimuslääkkeen infuusioita ei tarvittu lisää.

Erinomainen: Täysi kivun lievitys ja objektiivisten verenvuodon merkkien (esim. turvotus, arkuus ja liikeradan heikkeneminen tuki- ja liikuntaelimistön verenvuodon tapauksessa) loppuminen. Tutkimuslääkkeen lisäinfuusiota ei tarvittu.
12 tunnin kuluttua tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annosta
Aika potilaan arvioimiseen "hyvästä" tai "erinomaisesta" vasteesta lievissä/keskivaikeissa verenvuotojaksoissa
Aikaikkuna: 24 tunnin sisällä verenvuotojaksosta

Hoitovasteen luokat on kuvattu seuraavasti:

Ei mitään: Hoidolla ei ole havaittavissa olevaa vaikutusta verenvuotoon tai potilaan tilan huononemiseen. Hoitoa tutkimuslääkkeellä oli jatkettava.

Keskivaikea: Hoidon jonkin verran vaikutusta verenvuotoon havaittiin, esim. kipu väheni tai verenvuotomerkit paranivat, mutta verenvuoto jatkui ja vaati jatkohoitoa tutkimuslääkkeellä.

Hyvä: verenvuodon oireet (esim. turvotus, arkuus ja liikeratojen heikkeneminen tuki- ja liikuntaelimistön verenvuodon tapauksessa) olivat suurelta osin vähentyneet hoidon myötä, mutta ne eivät olleet kadonneet kokonaan. Oireet olivat parantuneet tarpeeksi, jotta tutkimuslääkkeen infuusioita ei tarvittu lisää.

Erinomainen: Kivun täydellinen lievitys ja objektiivisten verenvuodon merkkien lakkaaminen (esim. turvotus, arkuus ja liikeradan heikkeneminen tuki- ja liikuntaelimistön verenvuodon tapauksessa). Tutkimuslääkkeen lisäinfuusiota ei tarvittu.
24 tunnin sisällä verenvuotojaksosta
Tutkimuslääkkeen annostelumäärä lievää/kohtalaista verenvuotojaksoa kohti
Aikaikkuna: 24 tunnin sisällä verenvuotojaksosta
Tutkimuslääkkeen annostelujen määrä, joista puuttuvat annostiedot yhden lievän/keskivaikean verenvuotojakson hoitamiseksi.
24 tunnin sisällä verenvuotojaksosta
Annetun tutkimuslääkkeen kokonaismäärä lievää/kohtalaista verenvuotojaksoa kohti
Aikaikkuna: 24 tunnin sisällä verenvuotojaksosta
Yhden lievän/kohtalaisen verenvuotojakson hoitoon annetun tutkimuslääkkeen kokonaismäärä.
24 tunnin sisällä verenvuotojaksosta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lievät/keskivaikeat verenvuotojaksot ja onnistunut kivunlievitys
Aikaikkuna: 12 tunnin kuluttua tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annosta
Onnistunut kivunlievitys määriteltiin visuaalisen analogisen asteikon (VAS: 0-100; 0: ei kipua ollenkaan; 100: pahin kipu koskaan mahdollista) kipupisteeksi 12 tunnin kuluttua tutkimuksen ensimmäisestä annosta, joka oli pienempi kuin kipupisteet hoidon aloitus tutkimuslääkkeellä.
12 tunnin kuluttua tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annosta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Yhteistyökumppanit

LFB USA, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Michael Wang, MD, University of Colorado, Denver

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 7. joulukuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. kesäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 30. elokuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 15. toukokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. toukokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 19. toukokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 25. helmikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. helmikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. helmikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LFB-FVIIa-007-14

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Koagulaatio FVIIa (rekombinantti)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Taiwan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa