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Uno studio di fase III sulla sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia del fattore VIIa della coagulazione (PERSEPT2)

24 febbraio 2022 aggiornato da: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Uno studio di fase III sulla sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia del fattore VIIa della coagulazione (ricombinante) nei pazienti pediatrici affetti da emofilia congenita A o B dalla nascita alla

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di 2 regimi posologici separati (75 µg/kg e 225 µg/kg) del fattore VIIa della coagulazione (ricombinante) per il trattamento di episodi di sanguinamento in pazienti affetti da emofilia A o B con inibitori al Fattore VIII o IX in 12 pazienti (dalla nascita a <6 anni) e 12 pazienti (da ≥6 anni a <12 anni).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio di fase III sulla sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia del fattore VIIa della coagulazione (ricombinante) nei pazienti pediatrici con emofilia congenita A o B dalla nascita fino a <12 anni con inibitori del fattore VIII o IX: PerSept 2

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi"
  • Cechia
      • Prague, Cechia
        • University Hospital Motol
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Hematology of Department Hemophilia and Thromboses center
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia & Thrombosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73117
        • Jimmy Everest Center for Cancer and Bleeding Disorders
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas / Children's Medical Center
  • Sud Africa
      • Benoni, Sud Africa
        • Worthwhile Clinical Trials
  • Ucraina
      • Kyiv, Ucraina
        • National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology (Ukraine)
      • Lviv, Ucraina
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • essere maschio con una diagnosi di emofilia congenita A o B di qualsiasi gravità
  • avere uno dei seguenti:
  • un test inibitore positivo BU ≥5, OR
  • un'Unità Bethesda (BU) <5 ma si prevede che abbia un'elevata risposta anamnestica a FVIII o FIX, come dimostrato dall'anamnesi del paziente, che precluda l'uso di prodotti a base di fattore VIII o IX per il trattamento di episodi emorragici, OPPURE
  • un BU <5 ma dovrebbe essere refrattario all'aumento della dose di FVIII o FIX, come dimostrato dall'anamnesi del paziente, che preclude l'uso di prodotti a base di fattore VIII o IX per il trattamento di episodi emorragici
  • essere di età compresa tra la nascita e <12 anni
  • ha avuto almeno 3 episodi di sanguinamento di qualsiasi gravità negli ultimi 6 mesi
  • i genitori oi tutori legali devono essere in grado di comprendere ed essere disposti a rispettare le condizioni del protocollo
  • i genitori o i tutori legali devono aver letto, compreso e fornito il consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • avere qualsiasi disturbo della coagulazione diverso dall'emofilia A o B
  • essere immunosoppresso (ovvero, il paziente potrebbe non ricevere farmaci immunosoppressivi sistemici; i conteggi del cluster di differenziazione 4 (CD4) allo screening devono essere >200/µL)
  • ha una nota allergia o ipersensibilità ai conigli
  • avere una conta piastrinica <100.000/ml
  • ha subito un intervento chirurgico importante (ad es. ortopedico, addominale) entro 1 mese prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio
  • hanno ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni dalla prima somministrazione del farmaco in studio o si prevede che riceveranno tale farmaco durante la partecipazione a questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Fattore VIIa della coagulazione (ricombinante): 75 µg/kg
Regime di trattamento di 75 µg/kg per 3 mesi
Biologico: Coagulazione FVIIa (ricombinante)
Un disegno incrociato per valutare l'efficacia di 2 regimi di dosaggio separati (75 µg/kg e 225 µg/kg) di Fattore VIIa della coagulazione (ricombinante) per il trattamento di episodi di sanguinamento in pazienti con emofilia A o B con inibitori del Fattore VIII o del Fattore IX
Comparatore attivo: Fattore VIIa della coagulazione (ricombinante): 225 µg/kg
Regime di trattamento di 225 µg/kg per 3 mesi
Biologico: Coagulazione FVIIa (ricombinante)
Un disegno incrociato per valutare l'efficacia di 2 regimi di dosaggio separati (75 µg/kg e 225 µg/kg) di Fattore VIIa della coagulazione (ricombinante) per il trattamento di episodi di sanguinamento in pazienti con emofilia A o B con inibitori del Fattore VIII o del Fattore IX

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di episodi di sanguinamento lievi/moderati trattati con successo secondo i requisiti della FDA.
Lasso di tempo: 12 ore dopo la prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio

Per l'endpoint primario di efficacia, il successo del trattamento dell'episodio emorragico lieve/moderato è stato definito come soddisfare tutti i seguenti requisiti:

  • Risposta "buona" o "eccellente" rilevata dal paziente/genitore/tutore legale o altro assistente, a seconda dell'età e della maturità del paziente
  • Trattamento farmacologico in studio: nessun ulteriore trattamento con LR769 oltre il punto temporale in cui è stata osservata una risposta "buona" o "eccellente" per questo episodio di sanguinamento
  • Nessun altro trattamento emostatico necessario per questo episodio di sanguinamento
  • Nessuna somministrazione di prodotti sanguigni che indicherebbe la continuazione del sanguinamento oltre il punto temporale in cui è stata notata una risposta "buona" o "eccellente" per questo episodio di sanguinamento
  • Nessun aumento del dolore oltre il punto temporale in cui è stata notata una risposta "buona" o "eccellente" per questo episodio di sanguinamento che non può essere spiegato se non come continuazione del sanguinamento
12 ore dopo la prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio
Proporzione di episodi emorragici trattati con successo (lievi/moderati/gravi) secondo la definizione EMA
Lasso di tempo: 12 ore dopo la prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio
  • Risposta "buona" o "eccellente" rilevata dal paziente/caregiver per episodi di sanguinamento lievi/moderati;
  • Risposta "buona" o "eccellente" annotata dal medico per gravi episodi di sanguinamento.
12 ore dopo la prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta "buona" o "eccellente" riferita dal paziente per episodi di sanguinamento lievi/moderati
Lasso di tempo: 12 ore dopo la prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio

Sulla base delle risposte "Buono" o "Eccellente" riferite dal paziente secondo le seguenti descrizioni:

Buono: i sintomi di sanguinamento (ad es., gonfiore, dolorabilità e ridotta mobilità in caso di emorragia muscoloscheletrica) erano stati ampiamente ridotti dal trattamento, ma non erano completamente scomparsi. I sintomi erano migliorati abbastanza da non richiedere più infusioni del farmaco in studio.

Eccellente: completo sollievo dal dolore e cessazione dei segni oggettivi di sanguinamento (ad es. gonfiore, dolorabilità e ridotta mobilità in caso di emorragia muscoloscheletrica). Non è stata richiesta alcuna infusione aggiuntiva del farmaco oggetto dello studio.
12 ore dopo la prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio
Tempo per la valutazione da parte del paziente di una risposta "buona" o "eccellente" per episodi di sanguinamento lievi/moderati
Lasso di tempo: Entro 24 ore dall'episodio di sanguinamento

Le categorie di risposta al trattamento sono descritte come segue:

Nessuno: nessun effetto evidente del trattamento sull'emorragia o sul peggioramento delle condizioni del paziente. Era necessario continuare il trattamento con il farmaco in studio.

Moderato: è stato notato qualche effetto del trattamento sull'emorragia, ad es. dolore diminuito o segni di sanguinamento migliorati, ma l'emorragia è continuata e ha richiesto un trattamento continuato con il farmaco oggetto dello studio.

Buono: i sintomi di sanguinamento (ad es. gonfiore, dolorabilità e ridotta mobilità in caso di emorragia muscoloscheletrica) erano stati ampiamente ridotti dal trattamento, ma non erano completamente scomparsi. I sintomi erano migliorati abbastanza da non richiedere più infusioni del farmaco in studio.

Eccellente: completo sollievo dal dolore e cessazione dei segni oggettivi di sanguinamento (ad es. gonfiore, dolorabilità e ridotta mobilità in caso di emorragia muscoloscheletrica). Non è stata richiesta alcuna infusione aggiuntiva del farmaco oggetto dello studio.
Entro 24 ore dall'episodio di sanguinamento
Numero di somministrazioni del farmaco in studio per episodio di sanguinamento lieve/moderato
Lasso di tempo: Entro 24 ore dall'episodio di sanguinamento
Il numero di somministrazioni del farmaco oggetto dello studio con informazioni sulla dose non mancante al fine di trattare un episodio di sanguinamento lieve/moderato.
Entro 24 ore dall'episodio di sanguinamento
Quantità totale di farmaco in studio somministrato per episodio di sanguinamento lieve/moderato
Lasso di tempo: Entro 24 ore dall'episodio di sanguinamento
La quantità totale di farmaco in studio somministrato per trattare un episodio di sanguinamento lieve/moderato.
Entro 24 ore dall'episodio di sanguinamento

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Episodi di sanguinamento lievi/moderati con efficace sollievo dal dolore
Lasso di tempo: 12 ore dopo la prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio
Il sollievo dal dolore di successo è stato definito come un punteggio del dolore della scala analogica visiva (VAS: 0-100; 0: nessun dolore; 100: il peggior dolore mai possibile) a 12 ore dopo la somministrazione iniziale del farmaco in studio che era inferiore al punteggio del dolore a l'inizio del trattamento con il farmaco oggetto dello studio.
12 ore dopo la prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Collaboratori

LFB USA, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Michael Wang, MD, University of Colorado, Denver

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 dicembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

30 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 maggio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 maggio 2015

Primo Inserito (Stima)

19 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 febbraio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 febbraio 2022

Ultimo verificato

1 febbraio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LFB-FVIIa-007-14

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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