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응고인자 VIIa의 안전성, 약동학 및 효능에 관한 제3상 연구 (PERSEPT2)

2022년 2월 24일 업데이트: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

선천성 혈우병 A형 또는 B형 소아 환자에서 출생부터 출생 후부터

이 연구의 목적은 억제제를 사용하는 혈우병 A 또는 B 환자의 출혈 에피소드 치료를 위한 응고 인자 VIIa(재조합)의 2가지 개별 용량 요법(75µg/kg 및 225µg/kg)의 안전성, 효능 및 약동학을 평가하는 것입니다. 12명의 환자(출생 ~ 6세 미만) 및 12명의 환자(6세 이상 ~ 12세 미만)에서 인자 VIII 또는 IX로.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

선천성 혈우병 A 또는 B 소아 환자에서 8인자 또는 9인자에 대한 억제제를 사용하는 12세 미만의 소아 환자에서 응고 인자 7a(재조합)의 안전성, 약동학 및 효능에 관한 3상 연구: PerSept 2

연구 유형

중재적

등록 (실제)

25

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그루지야
      • Tbilisi, 그루지야
        • Hematology of Department Hemophilia and Thromboses center
  • 남아프리카
      • Benoni, 남아프리카
        • Worthwhile Clinical Trials
  • 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia & Thrombosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73117
        • Jimmy Everest Center for Cancer and Bleeding Disorders
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas / Children's Medical Center
  • 불가리아
      • Plovdiv, 불가리아
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi"
  • 우크라이나
      • Kyiv, 우크라이나
        • National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology (Ukraine)
      • Lviv, 우크라이나
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
  • 체코
      • Prague, 체코
        • University Hospital Motol

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

11년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 중증도에 관계없이 선천성 혈우병 A 또는 B 진단을 받은 남성이어야 합니다.
  • 다음 중 하나가 있어야 합니다.
  • 양성 억제제 테스트 BU ≥5, 또는
  • Bethesda Unit(BU) <5이지만 환자의 병력에서 입증된 바와 같이 FVIII 또는 FIX에 대한 기왕성 반응이 높을 것으로 예상되어 출혈 에피소드를 치료하기 위한 인자 VIII 또는 IX 제품의 사용을 배제함, 또는
  • BU <5이지만 환자의 병력에서 입증된 바와 같이 FVIII 또는 FIX의 용량 증가에 반응하지 않을 것으로 예상되어 출혈 삽화를 치료하기 위한 인자 VIII 또는 IX 제품의 사용을 배제합니다.
  • 출생부터 12세 미만
  • 지난 6개월 동안 중증도에 관계없이 최소 3번의 출혈 에피소드를 경험했습니다.
  • 부모 또는 법적 보호자는 프로토콜의 조건을 이해하고 기꺼이 준수할 수 있어야 합니다.
  • 부모 또는 법적 보호자는 서면 동의서를 읽고 이해하고 제공해야 합니다.

제외 기준:

  • 혈우병 A 또는 B 이외의 응고 장애가 있는 경우
  • 면역억제 상태여야 합니다(즉, 환자는 전신 면역억제제를 투여받지 않을 수 있습니다. 스크리닝 시 분화 4 클러스터(CD4) 카운트는 >200/µL여야 합니다).
  • 토끼에 대해 알려진 알레르기 또는 과민증이 있는 경우
  • 혈소판 수가 <100,000/mL
  • 대수술(예: 정형외과, 복부) 연구 약물의 최초 투여 전 1개월 이내
  • 첫 번째 연구 약물 투여 후 30일 이내에 연구 약물을 받았거나 이 연구에 참여하는 동안 그러한 약물을 받을 것으로 예상되는 자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 응고 인자 VIIa(재조합): 75µg/kg
3개월 동안 75µg/kg 치료 요법
생물학적: 응고 FVIIa(재조합)
인자 VIII 또는 인자에 대한 억제제를 사용하는 혈우병 A 또는 B 환자의 출혈 에피소드 치료를 위한 응고 인자 VIIa(재조합)의 2가지 별도 용량 요법(75µg/kg 및 225µg/kg)의 효능을 평가하기 위한 교차 설계 IX
활성 비교기: 응고 인자 VIIa(재조합): 225µg/kg
3개월 동안 225µg/kg 치료 요법
생물학적: 응고 FVIIa(재조합)
인자 VIII 또는 인자에 대한 억제제를 사용하는 혈우병 A 또는 B 환자의 출혈 에피소드 치료를 위한 응고 인자 VIIa(재조합)의 2가지 별도 용량 요법(75µg/kg 및 225µg/kg)의 효능을 평가하기 위한 교차 설계 IX

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
FDA 요구 사항에 따라 성공적으로 치료된 경증/중등도 출혈 사례의 비율.
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여 후 12시간

1차 유효성 종점의 경우, 경증/중등도 출혈 에피소드의 성공적인 치료는 다음을 모두 충족하는 것으로 정의되었습니다.

  • 환자의 나이와 성숙도에 따라 환자/부모/법적 보호자 또는 기타 간병인이 언급한 "양호" 또는 "우수" 반응
  • 연구 약물 치료: 이 출혈 에피소드에 대해 "양호" 또는 "탁월한" 반응이 나타난 시점 이후에 LR769로 추가 치료 없음
  • 이 출혈 에피소드에는 다른 지혈 치료가 필요하지 않습니다.
  • 이 출혈 에피소드에 대해 "양호" 또는 "우수한" 반응이 기록된 시점을 넘어선 출혈의 지속을 나타내는 혈액 제제의 투여 없음
  • 이 출혈 에피소드에 대해 "양호" 또는 "훌륭한" 반응이 관찰되고 출혈의 지속으로 설명할 수 없는 시점을 넘어서는 통증 증가 없음
연구 약물의 첫 번째 투여 후 12시간
EMA 정의에 따라 성공적으로 치료된 출혈 에피소드(경증/중등도/심각)의 비율
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여 후 12시간
  • 경증/중등도 출혈 에피소드에 대해 환자/간병인이 언급한 "양호" 또는 "우수" 반응;
  • 심각한 출혈 에피소드에 대해 의사가 언급한 "좋음" 또는 "훌륭한" 반응.
연구 약물의 첫 번째 투여 후 12시간

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
경증/중등도 출혈 에피소드에 대해 환자가 보고한 "양호" 또는 "우수" 반응
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여 후 12시간

아래 설명에 따라 환자가 보고한 "좋음" 또는 "훌륭함" 응답을 기반으로 합니다.

양호: 출혈의 증상(예: 근골격계 출혈의 경우 부기, 압통 및 운동 범위 감소)이 치료에 의해 대부분 감소되었지만 완전히 사라지지는 않았습니다. 증상은 연구 약물을 더 많이 주입할 필요가 없을 정도로 충분히 개선되었습니다.

탁월함: 통증이 완전히 완화되고 객관적인 출혈 징후(예: 근골격계 출혈의 경우 붓기, 압통 및 운동 범위 감소)가 중단됩니다. 연구 약물의 추가 주입이 필요하지 않았습니다.
연구 약물의 첫 번째 투여 후 12시간
경증/중등도 출혈 에피소드에 대한 "양호" 또는 "우수" 반응의 환자 평가 시간
기간: 출혈 에피소드 후 24시간 이내

치료에 대한 반응의 범주는 다음과 같이 설명됩니다.

없음: 출혈이나 환자 상태의 악화에 대한 치료의 눈에 띄는 효과가 없습니다. 연구 약물을 사용한 치료의 지속이 필요했습니다.

중등도: 출혈에 대한 치료의 일부 효과가 나타났습니다. 예를 들어 통증이 감소하거나 출혈 징후가 개선되었지만 출혈이 계속되었고 연구 약물을 사용한 지속적인 치료가 필요했습니다.

양호: 출혈의 증상(예: 근골격계 출혈의 경우 부기, 압통 및 운동 범위 감소)이 치료에 의해 대체로 감소되었지만 완전히 사라지지는 않았습니다. 증상은 연구 약물을 더 많이 주입할 필요가 없을 정도로 충분히 개선되었습니다.

우수: 통증이 완전히 완화되고 객관적인 출혈 징후(예: 근골격계 출혈의 경우 붓기, 압통 및 운동 범위 감소)가 중단됩니다. 연구 약물의 추가 주입이 필요하지 않았습니다.
출혈 에피소드 후 24시간 이내
경증/중등도 출혈 에피소드당 연구 약물 투여 횟수
기간: 출혈 에피소드 후 24시간 이내
하나의 경증/중등도 출혈 에피소드를 치료하기 위한 누락되지 않은 용량 정보가 있는 연구 약물 투여 횟수.
출혈 에피소드 후 24시간 이내
경증/중등도 출혈 에피소드당 투여된 연구 약물의 총량
기간: 출혈 에피소드 후 24시간 이내
하나의 경증/중등도 출혈 에피소드를 치료하기 위해 투여된 연구 약물의 총량.
출혈 에피소드 후 24시간 이내

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
성공적인 통증 완화를 통한 경증/중등도 출혈 에피소드
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여 후 12시간
성공적인 통증 완화는 초기 연구 약물 투여 후 12시간 시점의 시각적 아날로그 척도(VAS: 0-100; 0: 통증 없음; 100: 가능한 최악의 통증) 통증 점수로 정의되었으며, 이는 초기 연구 약물 투여 후 통증 점수보다 낮았습니다. 연구 약물 치료 시작.
연구 약물의 첫 번째 투여 후 12시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

협력자

LFB USA, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Michael Wang, MD, University of Colorado, Denver

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 12월 7일

기본 완료 (실제)

2017년 6월 30일

연구 완료 (실제)

2017년 8월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 5월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 5월 18일

처음 게시됨 (추정)

2015년 5월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 2월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 2월 24일

마지막으로 확인됨

2022년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • LFB-FVIIa-007-14

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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