Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase III-onderzoek naar de veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van stollingsfactor VIIa (PERSEPT2)

24 februari 2022 bijgewerkt door: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Een fase III-onderzoek naar de veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van stollingsfactor VIIa (recombinant) bij pediatrische patiënten met congenitale hemofilie A of B vanaf de geboorte tot

Het doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van 2 afzonderlijke doseringsregimes (75 µg/kg en 225 µg/kg) van stollingsfactor VIIa (Recombinant) voor de behandeling van bloedingsepisodes bij hemofilie A- of B-patiënten met remmers. tot factor VIII of IX bij 12 patiënten (geboorte tot <6 jaar oud) en 12 patiënten (≥6 jaar tot <12 jaar oud).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een fase III-onderzoek naar de veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van stollingsfactor VIIa (recombinant) bij pediatrische patiënten met congenitale hemofilie A of B van geboorte tot <12 jaar met remmers van factor VIII of IX: PerSept 2

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

25

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Plovdiv, Bulgarije
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi"
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië
        • Hematology of Department Hemophilia and Thromboses center
  • Oekraïne
      • Kyiv, Oekraïne
        • National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology (Ukraine)
      • Lviv, Oekraïne
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië
        • University Hospital Motol
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia & Thrombosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73117
        • Jimmy Everest Center for Cancer and Bleeding Disorders
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas / Children's Medical Center
  • Zuid-Afrika
      • Benoni, Zuid-Afrika
        • Worthwhile Clinical Trials

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • een man zijn met een diagnose van congenitale hemofilie A of B van welke ernst dan ook
  • een van de volgende hebben:
  • een positieve remmertest BU ≥5, OF
  • een Bethesda Unit (BU) <5 maar verwacht een hoge anamnestische respons op FVIII of FIX te hebben, zoals blijkt uit de medische geschiedenis van de patiënt, waardoor het gebruik van factor VIII- of IX-producten om bloedingen te behandelen wordt uitgesloten, OF
  • een BU <5, maar naar verwachting ongevoelig voor verhoogde dosering van FVIII of FIX, zoals blijkt uit de medische geschiedenis van de patiënt, waardoor het gebruik van factor VIII- of IX-producten om bloedingen te behandelen wordt uitgesloten
  • vanaf de geboorte tot <12 jaar oud zijn
  • in de afgelopen 6 maanden ten minste 3 bloedingsepisodes van welke ernst dan ook hebben gehad
  • ouders of wettelijke voogden moeten in staat zijn de voorwaarden van het protocol te begrijpen en hieraan te voldoen
  • ouders of wettelijke voogden moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gelezen, begrepen en gegeven

Uitsluitingscriteria:

  • een andere stollingsstoornis heeft dan hemofilie A of B
  • immunosuppressief zijn (d.w.z. de patiënt krijgt mogelijk geen systemische immunosuppressieve medicatie; cluster van differentiatie 4 (CD4)-tellingen bij screening moeten >200/µL zijn)
  • een bekende allergie of overgevoeligheid voor konijnen hebben
  • een aantal bloedplaatjes <100.000/ml hebben
  • een grote chirurgische ingreep heeft ondergaan (bijv. orthopedisch, abdominaal) binnen 1 maand voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  • een onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen binnen 30 dagen na de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, of naar verwachting een dergelijk geneesmiddel zullen krijgen tijdens deelname aan dit onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Stollingsfactor VIIa (recombinant): 75 µg/kg
Behandelingsregime van 75 µg/kg gedurende 3 maanden
Biologisch: Coagulatie FVIIa (Recombinant)
Een cross-over ontwerp om de werkzaamheid te beoordelen van 2 afzonderlijke doseringsregimes (75 µg/kg en 225 µg/kg) van stollingsfactor VIIa (recombinant) voor de behandeling van bloedingsepisodes bij hemofilie A- of B-patiënten met remmers van factor VIII of factor IX
Actieve vergelijker: Stollingsfactor VIIa (recombinant): 225 µg/kg
Behandelingsregime van 225 µg/kg gedurende 3 maanden
Biologisch: Coagulatie FVIIa (Recombinant)
Een cross-over ontwerp om de werkzaamheid te beoordelen van 2 afzonderlijke doseringsregimes (75 µg/kg en 225 µg/kg) van stollingsfactor VIIa (recombinant) voor de behandeling van bloedingsepisodes bij hemofilie A- of B-patiënten met remmers van factor VIII of factor IX

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage succesvol behandelde episoden van milde/matige bloedingen volgens FDA-vereiste.
Tijdsspanne: 12 uur na de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel

Voor het primaire werkzaamheidseindpunt werd een succesvolle behandeling van milde/matige bloedingsepisoden gedefinieerd als het voldoen aan al het volgende:

  • "Goed" of "uitstekend" antwoord opgemerkt door de patiënt/ouder/wettelijke voogd of andere verzorger, afhankelijk van de leeftijd en maturiteit van de patiënt
  • Behandeling met onderzoeksgeneesmiddel: geen verdere behandeling met LR769 na het tijdstip waarop een "goede" of "uitstekende" respons voor deze bloedingsepisode werd opgemerkt
  • Er is geen andere hemostatische behandeling nodig voor deze bloedingsepisode
  • Geen toediening van bloedproducten die zouden duiden op voortzetting van de bloeding voorbij het tijdstip waarop een "goede" of "uitstekende" respons voor deze bloedingsepisode werd opgemerkt
  • Geen toename van pijn voorbij het tijdstip waarop een "goede" of "uitstekende" respons voor deze bloedingsepisode werd opgemerkt die niet anders kon worden verklaard dan als voortzetting van de bloeding
12 uur na de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
Percentage succesvol behandelde bloedingsepisoden (licht/matig/ernstig) volgens EMA-definitie
Tijdsspanne: 12 uur na de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  • "Goed" of "uitstekend" antwoord opgemerkt door de patiënt/zorgverlener voor milde/matige bloedingen;
  • "Goed" of "uitstekend" antwoord opgemerkt door de arts voor ernstige bloedingen.
12 uur na de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Door de patiënt gerapporteerde "goede" of "uitstekende" respons voor milde/matige bloedingen
Tijdsspanne: 12 uur na de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel

Gebaseerd op door de patiënt gerapporteerde "Goed" of "Uitstekend" antwoorden volgens de onderstaande beschrijvingen:

Goed: Symptomen van bloeding (bijv. zwelling, gevoeligheid en verminderde bewegingsvrijheid in het geval van musculoskeletale bloeding) waren grotendeels verminderd door de behandeling, maar waren niet volledig verdwenen. De symptomen waren voldoende verbeterd om niet meer infusies van het onderzoeksgeneesmiddel nodig te hebben.

Uitstekend: volledige verlichting van pijn en beëindiging van objectieve tekenen van bloeding (bijv. zwelling, gevoeligheid en verminderd bewegingsbereik in het geval van musculoskeletale bloeding). Er was geen aanvullende infusie van het onderzoeksgeneesmiddel nodig.
12 uur na de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijd tot patiëntbeoordeling van een "goede" of "uitstekende" respons voor milde/matige bloedingen
Tijdsspanne: Binnen 24 uur na bloedende aflevering

Categorieën van respons op behandeling worden als volgt beschreven:

Geen: geen merkbaar effect van de behandeling op de bloeding of verslechtering van de toestand van de patiënt. Voortzetting van de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel was nodig.

Matig: er werd enig effect van de behandeling op de bloeding opgemerkt, bijv. pijn nam af of de tekenen van bloeding verbeterden, maar de bloeding hield aan en vereiste voortgezette behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel.

Goed: Symptomen van bloeding (bijv. zwelling, gevoeligheid en verminderde bewegingsvrijheid in het geval van musculoskeletale bloeding) waren grotendeels verminderd door de behandeling, maar waren niet volledig verdwenen. De symptomen waren voldoende verbeterd om niet meer infusies van het onderzoeksgeneesmiddel nodig te hebben.

Uitstekend: volledige verlichting van pijn en beëindiging van objectieve tekenen van bloeding (bijv. zwelling, gevoeligheid en verminderd bewegingsbereik in het geval van musculoskeletale bloeding). Er was geen aanvullende infusie van het onderzoeksgeneesmiddel nodig.
Binnen 24 uur na bloedende aflevering
Aantal toedieningen van het onderzoeksgeneesmiddel per milde/matige bloedingsepisode
Tijdsspanne: Binnen 24 uur na bloedende aflevering
Het aantal toedieningen van het onderzoeksgeneesmiddel met niet-ontbrekende dosisinformatie om één milde/matige bloedingsepisode te behandelen.
Binnen 24 uur na bloedende aflevering
Totale hoeveelheid toegediend onderzoeksgeneesmiddel per milde/matige bloedingsepisode
Tijdsspanne: Binnen 24 uur na bloedende aflevering
De totale hoeveelheid onderzoeksgeneesmiddel die is toegediend om één milde/matige bloedingsepisode te behandelen.
Binnen 24 uur na bloedende aflevering

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Afleveringen van milde/matige bloedingen met succesvolle pijnstilling
Tijdsspanne: 12 uur na de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
Succesvolle pijnverlichting werd gedefinieerd als een visuele analoge schaal (VAS: 0-100; 0: helemaal geen pijn; 100: de ergst mogelijke pijn). de start van de behandeling met het studiegeneesmiddel.
12 uur na de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Medewerkers

LFB USA, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Michael Wang, MD, University of Colorado, Denver

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 december 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 augustus 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 mei 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

19 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 februari 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 februari 2022

Laatst geverifieerd

1 februari 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LFB-FVIIa-007-14

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Coagulatie FVIIa (Recombinant)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Canada

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren