Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

III. fázisú tanulmány a VIIa alvadási faktor biztonságosságáról, farmakokinetikájáról és hatékonyságáról (PERSEPT2)

2022. február 24. frissítette: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

III. fázisú vizsgálat a VIIa (rekombináns) véralvadási faktor biztonságosságáról, farmakokinetikájáról és hatékonyságáról veleszületett A vagy B hemofíliás gyermekbetegeknél születéstől kezdve

A vizsgálat célja a VIIa koagulációs faktor (rekombináns) 2 különálló adagolási rendjének (75 µg/kg és 225 µg/kg) biztonságosságának, hatékonyságának és farmakokinetikájának felmérése inhibitorokkal kezelt hemofília A vagy B betegek vérzéses epizódjainak kezelésére. VIII-as vagy IX-es faktorra 12 betegnél (született <6 éves korig), és 12 betegnél (≥6 évtől <12 éves korig).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

III. fázisú vizsgálat a VIIa (rekombináns) véralvadási faktor biztonságosságáról, farmakokinetikájáról és hatékonyságáról a veleszületett A vagy B hemofíliás gyermekbetegeknél születéstől 12 éves korig, VIII. vagy IX. faktor inhibitorokkal: szeptember 2.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

25

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Bulgária
      • Plovdiv, Bulgária
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi"
  • Csehország
      • Prague, Csehország
        • University Hospital Motol
  • Dél-Afrika
      • Benoni, Dél-Afrika
        • Worthwhile Clinical Trials
  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia & Thrombosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73117
        • Jimmy Everest Center for Cancer and Bleeding Disorders
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas / Children's Medical Center
  • Grúzia
      • Tbilisi, Grúzia
        • Hematology of Department Hemophilia and Thromboses center
  • Ukrajna
      • Kyiv, Ukrajna
        • National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology (Ukraine)
      • Lviv, Ukrajna
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 11 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • legyen férfi, akinek a diagnózisa bármilyen súlyosságú veleszületett A vagy B hemofília
  • rendelkezik az alábbiak egyikével:
  • pozitív inhibitor teszt BU ≥5, VAGY
  • a Bethesda-egység (BU) <5, de várhatóan magas anamnesztikus válaszreakciója lesz a FVIII-ra vagy FIX-re, amint azt a beteg kórtörténete igazolja, ami kizárja a VIII-as vagy IX-es faktor termékek alkalmazását a vérzéses epizódok kezelésére, VAGY
  • a BU <5, de várhatóan ellenálló a FVIII vagy FIX megnövekedett adagolására, amint azt a beteg kórtörténete igazolja, ami kizárja a VIII-as vagy IX-es faktor termékek alkalmazását vérzéses epizódok kezelésére
  • születéstől <12 éves korig tartson
  • legalább 3 bármilyen súlyosságú vérzéses epizódot tapasztalt az elmúlt 6 hónapban
  • a szülőknek vagy törvényes gyámoknak képesnek kell lenniük a jegyzőkönyv feltételeinek megértésére és betartására
  • a szülőknek vagy törvényes gyámoknak el kell olvasniuk, meg kell érteniük, és írásos beleegyezést kell adniuk

Kizárási kritériumok:

  • bármilyen véralvadási rendellenessége van, kivéve az A vagy B hemofíliát
  • immunszuppresszáltnak kell lennie (azaz előfordulhat, hogy a beteg nem kap szisztémás immunszuppresszív gyógyszert; a 4-es differenciálódási csoport (CD4) számának a szűréskor >200/µl-nek kell lennie)
  • ha ismert allergiája vagy túlérzékenysége van nyulakra
  • vérlemezkeszáma <100 000/ml
  • nagy sebészeti beavatkozáson esett át (pl. ortopédiai, hasi) a vizsgálati gyógyszer első beadását megelőző 1 hónapon belül
  • vizsgálati gyógyszert kaptak az első vizsgálati gyógyszer beadását követő 30 napon belül, vagy várhatóan ilyen gyógyszert kapnak a vizsgálatban való részvétel során

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: VIIa koagulációs faktor (rekombináns): 75 µg/kg
75 µg/kg kezelési rend 3 hónapig
Biológiai: Coagulation FVIIa (rekombináns)
Keresztezési terv a VIIa (rekombináns) véralvadási faktor 2 külön adagolási rendje (75 µg/kg és 225 µg/kg) hatékonyságának értékelésére a VIII. IX
Aktív összehasonlító: VIIa koagulációs faktor (rekombináns): 225 µg/kg
225 µg/kg kezelési rend 3 hónapig
Biológiai: Coagulation FVIIa (rekombináns)
Keresztezési terv a VIIa (rekombináns) véralvadási faktor 2 külön adagolási rendje (75 µg/kg és 225 µg/kg) hatékonyságának értékelésére a VIII. IX

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A sikeresen kezelt enyhe/közepes vérzéses epizódok aránya az FDA követelményei szerint.
Időkeret: 12 órával a vizsgálati gyógyszer első beadása után

Az elsődleges hatásossági végpont esetében az enyhe/közepes vérzéses epizód sikeres kezelését úgy határozták meg, hogy megfelelt a következők mindegyikének:

  • „Jó” vagy „kiváló” válasz a beteg/szülő/törvényes gyám vagy más gondozó által, a beteg korától és érettségétől függően
  • Vizsgálati gyógyszeres kezelés: Nincs további kezelés az LR769-cel azon időponton túl, amikor „jó” vagy „kiváló” választ észleltek erre a vérzési epizódra
  • Ehhez a vérzéses epizódhoz nincs szükség más vérzéscsillapító kezelésre
  • Nem adtak be olyan vérkészítményeket, amelyek a vérzés folytatódására utalnának azon időpont után, amikor „jó” vagy „kiváló” választ észleltek erre a vérzéses epizódra
  • Nem nőtt a fájdalom azon időponton túl, amikor „jó” vagy „kiváló” választ észleltek erre a vérzéses epizódra, ami nem magyarázható mással, mint a vérzés folytatódásával
12 órával a vizsgálati gyógyszer első beadása után
A sikeresen kezelt vérzéses epizódok (enyhe/közepes/súlyos) aránya az EMA-meghatározás szerint
Időkeret: 12 órával a vizsgálati gyógyszer első beadása után
  • „Jó” vagy „kiváló” válasz a beteg/gondozó által enyhe/közepes vérzéses epizódok esetén;
  • „Jó” vagy „kiváló” válasz, amelyet az orvos észlelt súlyos vérzéses epizódok esetén.
12 órával a vizsgálati gyógyszer első beadása után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A betegek által jelentett „jó” vagy „kiváló” válasz enyhe/közepes vérzéses epizódokra
Időkeret: 12 órával a vizsgálati gyógyszer első beadása után

A betegek által bejelentett „jó” vagy „kiváló” válaszok alapján, az alábbi leírások szerint:

Jó: A vérzés tünetei (pl. duzzanat, érzékenység és mozgási tartomány csökkenése mozgásszervi vérzés esetén) nagymértékben csökkentek a kezelés hatására, de nem tűntek el teljesen. A tünetek eléggé javultak ahhoz, hogy ne legyen szükség több infúzióra a vizsgált gyógyszerből.

Kiváló: A fájdalom teljes csillapítása és a vérzés objektív jeleinek megszűnése (pl. duzzanat, érzékenység és mozgási tartomány csökkenése mozgásszervi vérzés esetén). A vizsgálati gyógyszer további infúziójára nem volt szükség.
12 órával a vizsgálati gyógyszer első beadása után
Enyhe/közepes vérzéses epizódok esetén a „jó” vagy „kiváló” válaszreakció értékelésének ideje
Időkeret: A vérzéses epizód után 24 órán belül

A kezelésre adott válaszok kategóriái a következők:

Nincs: A kezelésnek nincs észrevehető hatása a vérzésre vagy a beteg állapotának rosszabbodására. A vizsgálati gyógyszerrel történő kezelés folytatására volt szükség.

Mérsékelt: A kezelésnek a vérzésre gyakorolt ​​hatása volt megfigyelhető, például csökkent a fájdalom vagy javultak a vérzési jelek, de a vérzés folytatódott, és a vizsgálati gyógyszerrel történő további kezelést igényelt.

Jó: A vérzés tünetei (pl. duzzanat, érzékenység és mozgási tartomány csökkenése mozgásszervi vérzés esetén) nagymértékben csökkentek a kezelés hatására, de nem tűntek el teljesen. A tünetek eléggé javultak ahhoz, hogy ne legyen szükség több infúzióra a vizsgált gyógyszerből.

Kiváló: A fájdalom teljes csillapítása és a vérzés objektív jeleinek (pl. duzzanat, érzékenység és mozgási tartomány csökkenése mozgásszervi vérzés esetén) megszűnése. A vizsgálati gyógyszer további infúziójára nem volt szükség.
A vérzéses epizód után 24 órán belül
A vizsgált gyógyszer beadásának száma enyhe/közepes vérzéses epizódonként
Időkeret: A vérzéses epizód után 24 órán belül
A vizsgálati gyógyszer beadásának száma nem hiányzó dózisinformációkkal egy enyhe/közepes vérzéses epizód kezelésére.
A vérzéses epizód után 24 órán belül
A beadott vizsgált gyógyszer teljes mennyisége enyhe/közepes vérzéses epizódonként
Időkeret: A vérzéses epizód után 24 órán belül
Az egy enyhe/közepes vérzéses epizód kezelésére beadott vizsgált gyógyszer teljes mennyisége.
A vérzéses epizód után 24 órán belül

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Enyhe/közepes vérzéses epizódok sikeres fájdalomcsillapítással
Időkeret: 12 órával a vizsgálati gyógyszer első beadása után
A sikeres fájdalomcsillapítást vizuális analóg skála (VAS: 0-100; 0: egyáltalán nincs fájdalom; 100: a valaha lehetséges legrosszabb fájdalom) fájdalompontszámként határozták meg a vizsgálati gyógyszer kezdeti beadása után 12 órával, amely alacsonyabb volt, mint a fájdalom pontszáma a vizsgálati gyógyszerrel történő kezelés megkezdése.
12 órával a vizsgálati gyógyszer első beadása után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Együttműködők

LFB USA, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Michael Wang, MD, University of Colorado, Denver

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. december 7.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. június 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. augusztus 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. május 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. május 18.

Első közzététel (Becslés)

2015. május 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. február 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. február 24.

Utolsó ellenőrzés

2022. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LFB-FVIIa-007-14

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a A hemofília gátlókkal

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Argentina

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel