凝血因子 VIIa 的安全性、药代动力学和疗效的 III 期研究 (PERSEPT2)
2022年2月24日 更新者：Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies
凝血因子 VIIa（重组）在出生至先天性血友病 A 或 B 儿科患者中的安全性、药代动力学和疗效的 III 期研究
该研究的目的是评估凝血因子 VIIa（重组）的 2 种不同剂量方案（75µg/kg 和 225µg/kg）治疗具有抑制物的血友病 A 或 B 患者出血事件的安全性、有效性和药代动力学12 名患者（出生至 <6 岁）和 12 名患者（≥6 岁至 <12 岁）加入因子 VIII 或 IX。
研究概览
详细说明
一项关于凝血因子 VIIa（重组）在出生至 <12 岁且存在因子 VIII 或 IX 抑制剂的先天性血友病 A 或 B 儿科患者中的安全性、药代动力学和疗效的 III 期研究：PerSept 2
研究类型
介入性
注册 (实际的)
25
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Kyiv、乌克兰
- National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology (Ukraine)
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Lviv、乌克兰
- Institute of blood pathology and transfusion medicine
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Tbilisi、乔治亚州
- Hematology of Department Hemophilia and Thromboses center
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Plovdiv、保加利亚
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi"
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Benoni、南非
- Worthwhile Clinical Trials
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Prague、捷克语
- University Hospital Motol
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- University of Colorado Denver Hemophilia & Thrombosis Center
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73117
- Jimmy Everest Center for Cancer and Bleeding Disorders
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- UT Southwestern Medical Center at Dallas / Children's Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 男性，诊断为任何严重程度的先天性血友病 A 或 B
- 有以下之一：
- 抑制物试验阳性 BU ≥5，或
- a Bethesda 单位 (BU) <5，但预期对 FVIII 或 FIX 有高度记忆反应，如患者病史所证明，排除使用因子 VIII 或 IX 产品治疗出血事件，或
- a BU <5，但预期对增加 FVIII 或 FIX 剂量难以控制，如患者病史所证明，排除使用因子 VIII 或 IX 产品治疗出血事件
- 从出生到 <12 岁
- 在过去 6 个月内至少经历过 3 次任何严重程度的出血
- 父母或法定监护人必须能够理解并愿意遵守协议的条件
- 父母或法定监护人必须已阅读、理解并提供书面知情同意书
排除标准：
- 患有除血友病 A 或 B 以外的任何凝血障碍
- 免疫抑制（即患者可能未接受全身免疫抑制药物治疗；筛查时分化簇 4 (CD4) 计数必须 >200/µL）
- 对兔子有已知的过敏或超敏反应
- 血小板计数 <100,000/mL
- 进行过大手术（例如 骨科，腹部）在研究药物首次给药前 1 个月内
- 在首次研究药物给药后 30 天内接受过研究药物，或预计在参与本研究期间接受此类药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：凝血因子 VIIa（重组）：75 µg/kg
75 µg/kg 治疗方案，持续 3 个月
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一种交叉设计，用于评估凝血因子 VIIa（重组）的 2 种单独剂量方案（75 µg/kg 和 225 µg/kg）治疗血友病 A 或 B 患者出血事件的疗效，这些患者具有因子 VIII 或因子抑制剂九
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有源比较器：凝血因子 VIIa（重组）：225 µg/kg
225 µg/kg 治疗方案，持续 3 个月
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一种交叉设计，用于评估凝血因子 VIIa（重组）的 2 种单独剂量方案（75 µg/kg 和 225 µg/kg）治疗血友病 A 或 B 患者出血事件的疗效，这些患者具有因子 VIII 或因子抑制剂九
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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根据 FDA 的要求，成功治疗轻度/中度出血事件的比例。
大体时间：研究药物首次给药后 12 小时
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对于主要疗效终点，轻度/中度出血事件的成功治疗定义为满足以下所有条件：
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研究药物首次给药后 12 小时
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根据 EMA 定义，成功治疗出血事件（轻度/中度/重度）的比例
大体时间：研究药物首次给药后 12 小时
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研究药物首次给药后 12 小时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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患者报告的轻度/中度出血事件的“良好”或“优秀”反应
大体时间：研究药物首次给药后 12 小时
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根据以下描述的患者报告的“良好”或“优秀”反应： 好：出血症状（例如，肿胀、压痛和肌肉骨骼出血情况下的运动范围减少）已通过治疗大大减轻，但并未完全消失。 症状已经改善到不需要更多输注研究药物。 极好：完全缓解疼痛并停止出血的客观体征（例如，在肌肉骨骼出血的情况下，肿胀、压痛和运动范围减少）。 不需要额外输注研究药物。 |
研究药物首次给药后 12 小时
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患者评估轻度/中度出血事件的“良好”或“优秀”反应的时间
大体时间：出血事件发生后 24 小时内
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对治疗的反应类别描述如下： 无：治疗对出血或患者病情恶化没有明显影响。 需要继续使用研究药物进行治疗。 中度：注意到治疗对出血有一些影响，例如疼痛减轻或出血迹象改善，但出血仍在继续，需要继续用研究药物治疗。 好：出血症状（例如，肿胀、压痛和肌肉骨骼出血情况下的运动范围减少）已通过治疗大大减轻，但并未完全消失。 症状已经改善到不需要更多输注研究药物。 极好：完全缓解疼痛并停止出血的客观体征（例如，在肌肉骨骼出血的情况下，肿胀、压痛和运动范围减少）。 不需要额外输注研究药物。 |
出血事件发生后 24 小时内
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每次轻度/中度出血事件的研究药物给药次数
大体时间：出血事件发生后 24 小时内
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为了治疗一次轻度/中度出血事件，具有非缺失剂量信息的研究药物管理次数。
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出血事件发生后 24 小时内
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每个轻度/中度出血事件的研究药物总量
大体时间：出血事件发生后 24 小时内
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为治疗一次轻度/中度出血事件而给予的研究药物总量。
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出血事件发生后 24 小时内
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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轻度/中度出血事件成功缓解疼痛
大体时间：研究药物首次给药后 12 小时
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成功的疼痛缓解被定义为视觉模拟量表（VAS：0-100；0：根本没有疼痛；100：可能出现的最严重的疼痛）在初始研究药物给药后 12 小时的疼痛评分小于研究药物治疗的开始。
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研究药物首次给药后 12 小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Michael Wang, MD、University of Colorado, Denver
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年12月7日
初级完成 (实际的)
2017年6月30日
研究完成 (实际的)
2017年8月30日
研究注册日期
首次提交
2015年5月15日
首先提交符合 QC 标准的
2015年5月18日
首次发布 (估计)
2015年5月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年2月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年2月24日
最后验证
2022年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
凝血 FVIIa（重组）的临床试验
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