Eine Phase-III-Studie zur Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Gerinnungsfaktor VIIa (PERSEPT2)

Für den primären Wirksamkeitsendpunkt wurde eine erfolgreiche Behandlung einer leichten/mittelschweren Blutungsepisode als Erfüllung aller folgenden Kriterien definiert:

• „Gute“ oder „ausgezeichnete“ Reaktion, die vom Patienten/Elternteil/Erziehungsberechtigten oder einer anderen Betreuungsperson festgestellt wird, je nach Alter und Reife des Patienten
• Medikamentöse Behandlung der Studie: Keine weitere Behandlung mit LR769 über den Zeitpunkt hinaus, an dem ein „gutes“ oder „ausgezeichnetes“ Ansprechen auf diese Blutungsepisode festgestellt wurde
• Für diese Blutungsepisode ist keine andere hämostatische Behandlung erforderlich
• Keine Verabreichung von Blutprodukten, die eine Fortsetzung der Blutung über den Zeitpunkt hinaus anzeigen würden, an dem eine „gute“ oder „ausgezeichnete“ Reaktion auf diese Blutungsepisode festgestellt wurde
• Keine Zunahme der Schmerzen über den Zeitpunkt hinaus, an dem eine "gute" oder "ausgezeichnete" Reaktion auf diese Blutungsepisode festgestellt wurde, die nicht anders als als Fortsetzung der Blutung erklärt werden konnte

• „Gutes“ oder „ausgezeichnetes“ Ansprechen, das vom Patienten/Betreuer für leichte/mittelschwere Blutungsepisoden festgestellt wurde;
• „Gutes“ oder „hervorragendes“ Ansprechen wird vom Arzt bei schweren Blutungsepisoden festgestellt.

Basierend auf den vom Patienten gemeldeten „guten“ oder „ausgezeichneten“ Antworten gemäß den folgenden Beschreibungen:

Gut: Blutungssymptome (z. B. Schwellung, Empfindlichkeit und Bewegungseinschränkung bei muskuloskelettalen Blutungen) waren durch die Behandlung weitgehend zurückgegangen, aber nicht vollständig verschwunden. Die Symptome hatten sich so weit gebessert, dass keine weiteren Infusionen des Studienmedikaments erforderlich waren.

Ausgezeichnet: Vollständige Schmerzlinderung und Beendigung objektiver Blutungszeichen (z. B. Schwellung, Empfindlichkeit und eingeschränkte Bewegungsfreiheit bei muskuloskelettalen Blutungen). Es war keine zusätzliche Infusion des Studienmedikaments erforderlich.

Die Kategorien des Ansprechens auf die Behandlung werden wie folgt beschrieben:

Keine: Keine merkliche Wirkung der Behandlung auf die Blutung oder Verschlechterung des Zustands des Patienten. Eine Fortsetzung der Behandlung mit dem Studienmedikament war erforderlich.

Mäßig: Es wurde eine gewisse Wirkung der Behandlung auf die Blutung festgestellt, z. B. verringerte sich der Schmerz oder besserten sich die Blutungszeichen, aber die Blutung hielt an und erforderte eine fortgesetzte Behandlung mit dem Studienmedikament.

Gut: Blutungssymptome (z. B. Schwellung, Empfindlichkeit und Bewegungseinschränkung bei muskuloskelettalen Blutungen) waren durch die Behandlung weitgehend zurückgegangen, aber nicht vollständig verschwunden. Die Symptome hatten sich so weit gebessert, dass keine weiteren Infusionen des Studienmedikaments erforderlich waren.

Ausgezeichnet: Vollständige Schmerzlinderung und Beendigung objektiver Anzeichen einer Blutung (z. B. Schwellung, Empfindlichkeit und eingeschränkter Bewegungsumfang bei muskuloskelettalen Blutungen). Es war keine zusätzliche Infusion des Studienmedikaments erforderlich.