Un estudio de fase III sobre la seguridad, farmacocinética y eficacia del factor de coagulación VIIa (PERSEPT2)
24 de febrero de 2022 actualizado por: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies
Un estudio de fase III sobre la seguridad, farmacocinética y eficacia del factor de coagulación VIIa (recombinante) en pacientes pediátricos con hemofilia A o B congénita desde el nacimiento hasta
El propósito del estudio es evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de 2 regímenes de dosis separados (75 µg/kg y 225 µg/kg) de factor de coagulación VIIa (recombinante) para el tratamiento de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A o B con inhibidores. al factor VIII o IX en 12 pacientes (desde el nacimiento hasta <6 años) y 12 pacientes (≥6 años a <12 años).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Un estudio de fase III sobre la seguridad, farmacocinética y eficacia del factor de coagulación VIIa (recombinante) en pacientes pediátricos con hemofilia A o B congénita desde el nacimiento hasta <12 años con inhibidores del factor VIII o IX: PerSept 2
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
25
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Plovdiv, Bulgaria
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi"
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Prague, Chequia
- University Hospital Motol
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Denver Hemophilia & Thrombosis Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73117
- Jimmy Everest Center for Cancer and Bleeding Disorders
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center at Dallas / Children's Medical Center
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Tbilisi, Georgia
- Hematology of Department Hemophilia and Thromboses center
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Benoni, Sudáfrica
- Worthwhile Clinical Trials
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Kyiv, Ucrania
- National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology (Ukraine)
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Lviv, Ucrania
- Institute of blood pathology and transfusion medicine
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 11 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- ser hombre con un diagnóstico de hemofilia congénita A o B de cualquier gravedad
- tener uno de los siguientes:
- una prueba de inhibidor positiva BU ≥5, O
- una Unidad Bethesda (BU) <5 pero se espera que tenga una respuesta anamnésica alta a FVIII o FIX, como se demuestra a partir del historial médico del paciente, lo que impide el uso de productos de factor VIII o IX para tratar episodios hemorrágicos, O
- un BU <5 pero se espera que sea refractario al aumento de la dosis de FVIII o FIX, como se demuestra a partir del historial médico del paciente, lo que impide el uso de productos de factor VIII o IX para tratar episodios hemorrágicos
- tener edad desde el nacimiento hasta <12 años
- ha experimentado al menos 3 episodios de sangrado de cualquier gravedad en los últimos 6 meses
- los padres o tutores legales deben ser capaces de comprender y estar dispuestos a cumplir con las condiciones del protocolo
- los padres o tutores legales deben haber leído, entendido y dado su consentimiento informado por escrito
Criterio de exclusión:
- tiene algún trastorno de la coagulación que no sea hemofilia A o B
- estar inmunosuprimido (es decir, es posible que el paciente no esté recibiendo medicamentos inmunosupresores sistémicos; los recuentos del grupo de diferenciación 4 (CD4) en la selección deben ser >200/µL)
- tiene una alergia conocida o hipersensibilidad a los conejos
- tener un recuento de plaquetas <100 000/mL
- han tenido un procedimiento quirúrgico importante (p. ortopédico, abdominal) en el mes anterior a la primera administración del fármaco del estudio
- haber recibido un fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores a la administración del primer fármaco del estudio, o se espera que reciba dicho fármaco durante la participación en este estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Factor de coagulación VIIa (recombinante): 75 µg/kg
Régimen de tratamiento de 75 µg/kg durante 3 meses
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Un diseño cruzado para evaluar la eficacia de 2 regímenes de dosis separados (75 µg/kg y 225 µg/kg) de factor de coagulación VIIa (recombinante) para el tratamiento de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A o B con inhibidores del factor VIII o del factor IX
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Comparador activo: Factor de coagulación VIIa (recombinante): 225 µg/kg
Régimen de tratamiento de 225 µg/kg durante 3 meses
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Un diseño cruzado para evaluar la eficacia de 2 regímenes de dosis separados (75 µg/kg y 225 µg/kg) de factor de coagulación VIIa (recombinante) para el tratamiento de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A o B con inhibidores del factor VIII o del factor IX
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de episodios hemorrágicos leves/moderados tratados con éxito según los requisitos de la FDA.
Periodo de tiempo: 12 horas después de la primera administración del fármaco del estudio
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Para la variable principal de eficacia, el tratamiento exitoso del episodio hemorrágico leve/moderado se definió como el cumplimiento de todos los siguientes:
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12 horas después de la primera administración del fármaco del estudio
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Proporción de episodios hemorrágicos tratados con éxito (leve/moderado/grave) según definición de EMA
Periodo de tiempo: 12 horas después de la primera administración del fármaco del estudio
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12 horas después de la primera administración del fármaco del estudio
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Respuesta "buena" o "excelente" informada por el paciente para episodios de sangrado leve/moderado
Periodo de tiempo: 12 horas después de la primera administración del fármaco del estudio
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Según las respuestas "buenas" o "excelentes" informadas por el paciente según las descripciones a continuación: Bueno: los síntomas de sangrado (p. ej., hinchazón, sensibilidad y disminución del rango de movimiento en el caso de una hemorragia musculoesquelética) se habían reducido en gran medida con el tratamiento, pero no habían desaparecido por completo. Los síntomas habían mejorado lo suficiente como para no requerir más infusiones del fármaco del estudio. Excelente: Alivio total del dolor y cese de los signos objetivos de sangrado (p. ej., hinchazón, sensibilidad y disminución del rango de movimiento en el caso de hemorragia musculoesquelética). No se requirió una infusión adicional del fármaco del estudio. |
12 horas después de la primera administración del fármaco del estudio
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Tiempo hasta la evaluación del paciente de una respuesta "buena" o "excelente" para episodios de sangrado leves/moderados
Periodo de tiempo: Dentro de las 24 horas del episodio de sangrado
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Las categorías de respuesta al tratamiento se describen a continuación: Ninguno: Ningún efecto perceptible del tratamiento sobre el sangrado o empeoramiento de la condición del paciente. Era necesaria la continuación del tratamiento con el fármaco del estudio. Moderado: se notó algún efecto del tratamiento sobre el sangrado, p. ej., disminuyó el dolor o mejoraron los signos de sangrado, pero el sangrado continuó y requirió tratamiento continuo con el fármaco del estudio. Bueno: los síntomas de sangrado (p. ej., hinchazón, sensibilidad y disminución del rango de movimiento en el caso de hemorragia musculoesquelética) se habían reducido en gran medida con el tratamiento, pero no habían desaparecido por completo. Los síntomas habían mejorado lo suficiente como para no requerir más infusiones del fármaco del estudio. Excelente: Alivio total del dolor y cese de los signos objetivos de sangrado (p. ej., hinchazón, sensibilidad y disminución del rango de movimiento en el caso de hemorragia musculoesquelética). No se requirió una infusión adicional del fármaco del estudio. |
Dentro de las 24 horas del episodio de sangrado
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Número de administraciones del fármaco del estudio por episodio de sangrado leve/moderado
Periodo de tiempo: Dentro de las 24 horas del episodio de sangrado
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El número de administraciones del fármaco del estudio sin información de dosis faltante para tratar un episodio hemorrágico leve/moderado.
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Dentro de las 24 horas del episodio de sangrado
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Cantidad total de fármaco del estudio administrado por episodio de sangrado leve/moderado
Periodo de tiempo: Dentro de las 24 horas del episodio de sangrado
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La cantidad total del fármaco del estudio administrado para tratar un episodio hemorrágico leve/moderado.
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Dentro de las 24 horas del episodio de sangrado
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Episodios de sangrado leve/moderado con alivio exitoso del dolor
Periodo de tiempo: 12 horas después de la primera administración del fármaco del estudio
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El alivio exitoso del dolor se definió como una puntuación de dolor en la escala analógica visual (VAS: 0-100; 0: ningún dolor; 100: el peor dolor posible) a las 12 horas después de la administración inicial del fármaco del estudio que fue menor que la puntuación de dolor en el inicio del tratamiento con el fármaco del estudio.
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12 horas después de la primera administración del fármaco del estudio
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Michael Wang, MD, University of Colorado, Denver
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de diciembre de 2015
Finalización primaria (Actual)
30 de junio de 2017
Finalización del estudio (Actual)
30 de agosto de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de mayo de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de mayo de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
19 de mayo de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de febrero de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de febrero de 2022
Última verificación
1 de febrero de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LFB-FVIIa-007-14
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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