Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase III-studie om sikkerhet, farmakokinetikk og effektivitet av koagulasjonsfaktor VIIa (PERSEPT2)

24. februar 2022 oppdatert av: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

En fase III-studie om sikkerhet, farmakokinetikk og effektivitet av koagulasjonsfaktor VIIa (rekombinant) hos medfødt hemofili A eller B pediatriske pasienter fra fødsel til

Formålet med studien er å vurdere sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til 2 separate doseregimer (75 µg/kg og 225 µg/kg) av koagulasjonsfaktor VIIa (rekombinant) for behandling av blødningsepisoder hos hemofili A- eller B-pasienter med inhibitorer. til faktor VIII eller IX hos 12 pasienter (fødsel til <6 år) og 12 pasienter (≥6 år til <12 år).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En fase III-studie om sikkerhet, farmakokinetikk og effektivitet av koagulasjonsfaktor VIIa (rekombinant) hos medfødt hemofili A eller B pediatriske pasienter fra fødsel til <12 år med hemmere til faktor VIII eller IX: PerSept 2

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi"
  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia & Thrombosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73117
        • Jimmy Everest Center for Cancer and Bleeding Disorders
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas / Children's Medical Center
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Hematology of Department Hemophilia and Thromboses center
  • Sør-Afrika
      • Benoni, Sør-Afrika
        • Worthwhile Clinical Trials
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia
        • University Hospital Motol
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina
        • National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology (Ukraine)
      • Lviv, Ukraina
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • være mann med diagnosen medfødt hemofili A eller B uansett alvorlighetsgrad
  • har en av følgende:
  • en positiv inhibitortest BU ≥5, ELLER
  • en Bethesda-enhet (BU) <5, men forventet å ha en høy anamnestisk respons på FVIII eller FIX, som vist fra pasientens sykehistorie, som utelukker bruk av faktor VIII- eller IX-produkter for å behandle blødningsepisoder, ELLER
  • en BU <5, men forventet å være motstandsdyktig mot økt dosering av FVIII eller FIX, som vist fra pasientens sykehistorie, utelukker bruk av faktor VIII- eller IX-produkter for å behandle blødningsepisoder
  • være i alderen fra fødsel til <12 år
  • har opplevd minst 3 blødningsepisoder uansett alvorlighetsgrad i løpet av de siste 6 månedene
  • Foreldre eller foresatte må være i stand til å forstå og være villige til å overholde vilkårene i protokollen
  • foreldre eller foresatte må ha lest, forstått og gitt skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • har andre koagulasjonsforstyrrelser enn hemofili A eller B
  • være immunsupprimert (dvs. at pasienten kanskje ikke får systemisk immunsuppressiv medisin; cluster of differentiation 4 (CD4) teller ved screening må være >200/µL)
  • har en kjent allergi eller overfølsomhet overfor kaniner
  • har blodplatetall <100 000/ml
  • har hatt et større kirurgisk inngrep (f. ortopedisk, abdominal) innen 1 måned før første administrasjon av studiemedisin
  • har mottatt et forsøkslegemiddel innen 30 dager etter første studielegemiddeladministrering, eller forventes å motta slikt legemiddel under deltakelse i denne studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Koagulasjonsfaktor VIIa (rekombinant): 75 µg/kg
75 µg/kg behandlingsregime i 3 måneder
Biologisk: Koagulasjon FVIIa (rekombinant)
Et kryssdesign for å vurdere effekten av 2 separate doseregimer (75 µg/kg og 225 µg/kg) av koagulasjonsfaktor VIIa (rekombinant) for behandling av blødningsepisoder hos hemofili A- eller B-pasienter med hemmere av faktor VIII eller faktor. IX
Aktiv komparator: Koagulasjonsfaktor VIIa (rekombinant): 225 ug/kg
225 µg/kg behandlingsregime i 3 måneder
Biologisk: Koagulasjon FVIIa (rekombinant)
Et kryssdesign for å vurdere effekten av 2 separate doseregimer (75 µg/kg og 225 µg/kg) av koagulasjonsfaktor VIIa (rekombinant) for behandling av blødningsepisoder hos hemofili A- eller B-pasienter med hemmere av faktor VIII eller faktor. IX

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av vellykket behandlede milde/moderate blødningsepisoder per FDA-krav.
Tidsramme: 12 timer etter første administrasjon av studiemedisin

For det primære effektendepunktet ble vellykket behandling av mild/moderat blødningsepisode definert som å oppfylle alle følgende:

  • "God" eller "utmerket" respons notert av pasienten/forelderen/verge eller annen omsorgsperson, avhengig av pasientens alder og modenhet
  • Studie medikamentell behandling: Ingen ytterligere behandling med LR769 utover tidspunktet hvor en "god" eller "utmerket" respons for denne blødningsepisoden ble notert
  • Ingen annen hemostatisk behandling er nødvendig for denne blødningsepisoden
  • Ingen administrering av blodprodukter som ville indikere fortsatt blødning utover tidspunktet hvor en "god" eller "utmerket" respons for denne blødningsepisoden ble notert
  • Ingen økning av smerte utover tidspunktet hvor en "god" eller "utmerket" respons for denne blødningsepisoden ble notert som ikke kunne forklares annet enn som fortsettelse av blødningen
12 timer etter første administrasjon av studiemedisin
Andel av vellykket behandlede blødningsepisoder (mild/moderat/alvorlig) per EMA-definisjon
Tidsramme: 12 timer etter første administrasjon av studiemedisin
  • "God" eller "utmerket" respons notert av pasienten/omsorgspersonen for milde/moderate blødningsepisoder;
  • "God" eller "utmerket" respons notert av legen for alvorlige blødningsepisoder.
12 timer etter første administrasjon av studiemedisin

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pasientrapportert "god" eller "utmerket" respons for milde/moderate blødningsepisoder
Tidsramme: 12 timer etter første administrasjon av studiemedisin

Basert på pasientrapporterte "bra" eller "utmerket" svar i henhold til beskrivelsene nedenfor:

Godt: Symptomer på blødning (f.eks. hevelse, ømhet og redusert bevegelsesområde ved muskel- og skjelettblødning) hadde i stor grad blitt redusert ved behandlingen, men var ikke helt forsvunnet. Symptomene hadde forbedret seg nok til å ikke kreve flere infusjoner av studiemedisinen.

Utmerket: Full lindring av smerte og opphør av objektive tegn på blødning (f.eks. hevelse, ømhet og redusert bevegelsesområde i tilfelle muskel- og skjelettblødning). Ingen ytterligere infusjon av studiemedisin var nødvendig.
12 timer etter første administrasjon av studiemedisin
Tid til pasientvurdering av en "god" eller "utmerket" respons for milde/moderate blødningsepisoder
Tidsramme: Innen 24 timer etter blødningsepisoden

Kategorier av respons på behandling er beskrevet som følger:

Ingen: Ingen merkbar effekt av behandlingen på blødning eller forverring av pasientens tilstand. Fortsettelse av behandling med studiemedisinen var nødvendig.

Moderat: En viss effekt av behandlingen på blødningen ble lagt merke til, f.eks. reduserte smerter eller blødningstegn ble bedre, men blødningen fortsatte og krevde fortsatt behandling med studiemedisinen.

Godt: Symptomer på blødning (f.eks. hevelse, ømhet og redusert bevegelsesområde ved muskel- og skjelettblødning) hadde i stor grad blitt redusert ved behandlingen, men var ikke helt forsvunnet. Symptomene hadde forbedret seg nok til å ikke kreve flere infusjoner av studiemedisinen.

Utmerket: Full lindring av smerte og opphør av objektive tegn på blødning (f.eks. hevelse, ømhet og redusert bevegelsesområde i tilfelle muskel- og skjelettblødning). Ingen ytterligere infusjon av studiemedisin var nødvendig.
Innen 24 timer etter blødningsepisoden
Antall administreringer av studiemedikament per mild/moderat blødningsepisode
Tidsramme: Innen 24 timer etter blødningsepisoden
Antall administrasjoner av studiemedikamenter med ikke-manglende doseinformasjon for å behandle en mild/moderat blødningsepisode.
Innen 24 timer etter blødningsepisoden
Total mengde studiemedisin administrert per mild/moderat blødningsepisode
Tidsramme: Innen 24 timer etter blødningsepisoden
Den totale mengden studiemedikament administrert for å behandle en mild/moderat blødningsepisode.
Innen 24 timer etter blødningsepisoden

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Mild/moderat blødningsepisoder med vellykket smertelindring
Tidsramme: 12 timer etter første administrasjon av studiemedisin
Vellykket smertelindring ble definert som en visuell analog skala (VAS: 0-100; 0: ingen smerte i det hele tatt; 100: den verste smerten som er mulig) smertescore 12 timer etter den første studiemedikamentadministrasjonen som var mindre enn smerteskåren kl. oppstart av behandling med studiemedisin.
12 timer etter første administrasjon av studiemedisin

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Samarbeidspartnere

LFB USA, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Michael Wang, MD, University of Colorado, Denver

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. desember 2015

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2017

Studiet fullført (Faktiske)

30. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. mai 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. mai 2015

Først lagt ut (Anslag)

19. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. februar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. februar 2022

Sist bekreftet

1. februar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LFB-FVIIa-007-14

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A med hemmere

Kliniske studier på Koagulasjon FVIIa (rekombinant)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere