Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase III-studie om sikkerhed, farmakokinetik og effektivitet af koagulationsfaktor VIIa (PERSEPT2)

24. februar 2022 opdateret af: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Et fase III-studie om sikkerhed, farmakokinetik og effektivitet af koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) hos medfødt hæmofili A eller B pædiatriske patienter fra fødsel til

Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af ​​2 separate dosisregimer (75 µg/kg og 225 µg/kg) af koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) til behandling af blødningsepisoder hos hæmofili A- eller B-patienter med inhibitorer til faktor VIII eller IX hos 12 patienter (fødsel til <6 år) og 12 patienter (≥6 år til <12 år).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et fase III-studie af sikkerhed, farmakokinetik og effektivitet af koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) hos medfødt hæmofili A eller B pædiatriske patienter fra fødsel til <12 år med hæmmere til faktor VIII eller IX: PerSept 2

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi"
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia & Thrombosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73117
        • Jimmy Everest Center for Cancer and Bleeding Disorders
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas / Children's Medical Center
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien
        • Hematology of Department Hemophilia and Thromboses center
  • Sydafrika
      • Benoni, Sydafrika
        • Worthwhile Clinical Trials
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet
        • University Hospital Motol
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine
        • National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology (Ukraine)
      • Lviv, Ukraine
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • være en mand med diagnosen medfødt hæmofili A eller B af enhver sværhedsgrad
  • har en af ​​følgende:
  • en positiv inhibitortest BU ≥5, ELLER
  • en Bethesda Unit (BU) <5, men forventes at have et højt anamnestisk respons på FVIII eller FIX, som vist ud fra patientens sygehistorie, hvilket udelukker brugen af ​​faktor VIII- eller IX-produkter til behandling af blødningsepisoder, ELLER
  • en BU <5, men forventes at være modstandsdygtig overfor øget dosering af FVIII eller FIX, som vist ud fra patientens sygehistorie, hvilket udelukker brugen af ​​faktor VIII- eller IX-produkter til behandling af blødningsepisoder
  • være i alderen fra fødslen til <12 år
  • har oplevet mindst 3 blødningsepisoder af enhver sværhedsgrad inden for de seneste 6 måneder
  • forældre eller værger skal være i stand til at forstå og være villige til at overholde betingelserne i protokollen
  • forældre eller værger skal have læst, forstået og givet skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • har nogen anden koagulationsforstyrrelse end hæmofili A eller B
  • være immunsupprimeret (dvs. patienten får muligvis ikke systemisk immunsuppressiv medicin; cluster of differentiation 4 (CD4) tællinger ved screening skal være >200/µL)
  • har en kendt allergi eller overfølsomhed over for kaniner
  • har blodpladetal <100.000/ml
  • har haft et større kirurgisk indgreb (f. ortopædisk, abdominal) inden for 1 måned før første administration af undersøgelseslægemidlet
  • har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter første indgivelse af lægemiddel, eller forventes at modtage et sådant lægemiddel under deltagelse i denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Koagulationsfaktor Vila (rekombinant): 75 µg/kg
75 µg/kg behandlingsregime i 3 måneder
Biologisk: Koagulation FVIIa (rekombinant)
Et cross-over-design til vurdering af effektiviteten af ​​2 separate dosisregimer (75 µg/kg og 225 µg/kg) af koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) til behandling af blødningsepisoder hos hæmofili A- eller B-patienter med inhibitorer til faktor VIII eller faktor. IX
Aktiv komparator: Koagulationsfaktor Vila (rekombinant): 225 µg/kg
225 µg/kg behandlingsregime i 3 måneder
Biologisk: Koagulation FVIIa (rekombinant)
Et cross-over-design til vurdering af effektiviteten af ​​2 separate dosisregimer (75 µg/kg og 225 µg/kg) af koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) til behandling af blødningsepisoder hos hæmofili A- eller B-patienter med inhibitorer til faktor VIII eller faktor. IX

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af vellykket behandlede milde/moderate blødningsepisoder pr. FDA-krav.
Tidsramme: 12 timer efter første administration af undersøgelseslægemidlet

For det primære effektendepunkt blev vellykket behandling af mild/moderat blødningsepisode defineret som opfyldelse af alle følgende:

  • "Godt" eller "fremragende" svar bemærket af patienten/forælderen/værge eller anden omsorgsperson, afhængigt af patientens alder og modenhed
  • Undersøgelse medikamentbehandling: Ingen yderligere behandling med LR769 ud over det tidspunkt, hvor et "godt" eller "fremragende" respons for denne blødningsepisode blev bemærket
  • Ingen anden hæmostatisk behandling er nødvendig for denne blødningsepisode
  • Ingen administration af blodprodukter, der ville indikere fortsat blødning efter det tidspunkt, hvor et "godt" eller "fremragende" respons for denne blødningsepisode blev bemærket
  • Ingen forøgelse af smerte ud over det tidspunkt, hvor der blev bemærket et "godt" eller "udmærket" respons for denne blødningsepisode, som ikke kunne forklares andet end som fortsættelse af blødningen
12 timer efter første administration af undersøgelseslægemidlet
Andel af vellykket behandlede blødningsepisoder (mild/moderat/alvorlig) pr. EMA-definition
Tidsramme: 12 timer efter første administration af undersøgelseslægemidlet
  • "God" eller "fremragende" respons noteret af patienten/plejeren for milde/moderate blødningsepisoder;
  • "God" eller "fremragende" respons noteret af lægen for alvorlige blødningsepisoder.
12 timer efter første administration af undersøgelseslægemidlet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patientrapporteret "god" eller "fremragende" respons for milde/moderate blødningsepisoder
Tidsramme: 12 timer efter første administration af undersøgelseslægemidlet

Baseret på patientrapporterede "Gode" eller "Fremragende" svar i henhold til nedenstående beskrivelser:

Godt: Symptomer på blødning (f.eks. hævelse, ømhed og nedsat bevægelighed i tilfælde af blødning i bevægeapparatet) var stort set blevet reduceret ved behandlingen, men var ikke helt forsvundet. Symptomerne var forbedret nok til ikke at kræve flere infusioner af undersøgelseslægemidlet.

Fremragende: Fuld lindring af smerte og ophør af objektive tegn på blødning (f.eks. hævelse, ømhed og nedsat bevægelighed i tilfælde af muskel- og skeletblødning). Ingen yderligere infusion af undersøgelseslægemidlet var påkrævet.
12 timer efter første administration af undersøgelseslægemidlet
Tid til patientvurdering af en "god" eller "fremragende" reaktion for milde/moderat blødningsepisoder
Tidsramme: Inden for 24 timer efter blødningsepisoden

Kategorier af respons på behandling er beskrevet som følger:

Ingen: Ingen mærkbar effekt af behandlingen på blødning eller forværring af patientens tilstand. Det var nødvendigt at fortsætte behandlingen med undersøgelseslægemidlet.

Moderat: En vis effekt af behandlingen på blødningen blev bemærket, f.eks. nedsatte smerter eller blødningstegn blev forbedret, men blødningen fortsatte og krævede fortsat behandling med undersøgelseslægemidlet.

Godt: Symptomer på blødning (f.eks. hævelse, ømhed og nedsat bevægelighed i tilfælde af muskel- og skeletblødning) var stort set blevet reduceret ved behandlingen, men var ikke helt forsvundet. Symptomerne var forbedret nok til ikke at kræve flere infusioner af undersøgelseslægemidlet.

Fremragende: Fuld lindring af smerte og ophør af objektive tegn på blødning (f.eks. hævelse, ømhed og nedsat bevægelighed i tilfælde af muskel- og skeletblødning). Ingen yderligere infusion af undersøgelseslægemidlet var påkrævet.
Inden for 24 timer efter blødningsepisoden
Antal administrationer af undersøgelseslægemiddel pr. mild/moderat blødningsepisode
Tidsramme: Inden for 24 timer efter blødningsepisoden
Antallet af undersøgelseslægemiddeladministrationer med ikke-manglende dosisoplysninger for at behandle en mild/moderat blødningsepisode.
Inden for 24 timer efter blødningsepisoden
Samlet mængde af undersøgelseslægemiddel administreret pr. mild/moderat blødningsepisode
Tidsramme: Inden for 24 timer efter blødningsepisoden
Den samlede mængde af undersøgelseslægemiddel administreret for at behandle en mild/moderat blødningsepisode.
Inden for 24 timer efter blødningsepisoden

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Milde/Moderate blødningsepisoder med vellykket smertelindring
Tidsramme: 12 timer efter første administration af undersøgelseslægemidlet
Succesfuld smertelindring blev defineret som en visuel analog skala (VAS: 0-100; 0: ingen smerte overhovedet; 100: den værste smerte nogensinde muligt) smertescore 12 timer efter indledende undersøgelseslægemiddeladministration, der var mindre end smertescore kl. start af behandling med undersøgelsesmiddel.
12 timer efter første administration af undersøgelseslægemidlet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Samarbejdspartnere

LFB USA, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Michael Wang, MD, University of Colorado, Denver

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. december 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2017

Studieafslutning (Faktiske)

30. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. maj 2015

Først opslået (Skøn)

19. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. februar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. februar 2022

Sidst verificeret

1. februar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LFB-FVIIa-007-14

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A med inhibitorer

Kliniske forsøg med Koagulation FVIIa (rekombinant)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner